NFX-179 topisk gelbehandling hos vuxna med neurofibromatos 1 (NF1) och kutan neurofibrom (cNF)

Inklusionskriterier:

1. Ämnet är minst 18 år
2. Försökspersonen måste ge skriftligt informerat samtycke innan studieprocedurer påbörjas
3. Försökspersonen måste ha en klinisk diagnos av NF1

4. Försökspersonen har 6 studie-cNF-tumörer (5 mål-cNF-tumörer [1 i ansiktet; 4 på den främre bålen eller övre extremiteterna] som kommer att behandlas med den tilldelade studiemedicinen; 1 obehandlad cNF-tumör på den främre bålen eller övre extremiteterna) som varje uppfylla följande kriterier:

   • Har enligt utredarens uppfattning ett kliniskt typiskt utseende
   • Är kupolformad
   • Är inte pedunkulerad
   • Är en diskret tumör
   • Är inte irriterad
   • Är inte i ett område som utsätts för upprepade trauman (t.ex. ett område som är rakat, på bältet, under en bh-rem, etc.)
   • Har ingen aktiv kutan infektion
   • Har en diameter som är ≥5mm och ≤10mm
   • Har en höjd på ≥2mm
   • Är, när den är centrerad i mitten av den medföljande mallen, den enda synliga cNF-tumören
   • Är inte inom 5 mm från orbitalkanten.
5. Försökspersonen är villig att få de 5 mål-cNF-tumörerna och den 1 obehandlade cNF-tumören utskurna i slutet av behandlingsperioden
6. Försökspersonen är villig att raka håret i området kring Target cNF-tumörerna, om nödvändigt, för att få fotografier
7. Försökspersonen är villig att minimera exponeringen av varje mål-cNF för naturlig och artificiell ultraviolett strålning
8. Försökspersonen är villig att avstå från behandling av mål-cNF-tumörerna, förutom protokollspecifik terapi, under studien
9. Kvinnliga försökspersoner som är kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstestresultat och vara villiga att använda en protokollgodkänd preventivmetod under hela studien.
10. Försökspersonen vill och kan följa alla studieanvisningar och närvara vid alla studiebesök.

Exklusions kriterier:

1. Försökspersonen har applicerat någon av följande aktuella produkter under de senaste 30 dagarna på eller i närheten av en studie cNF-tumör som, enligt utredarens åsikt, försämrar utvärderingen av någon av tumörerna eller som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk genom studiedeltagande:

   • Kortikosteroider
   • Retinoider (t.ex. tazaroten, tretinoin, adapalen)
   • > 5 % av en alfa-hydroxisyra (t.ex. glykolsyra, mjölksyra)
   • Fluorouracil
   • Imiquimod
2. Någon studie av cNF-tumörer har någonsin behandlats med en MEK-hämmare eller en BRAF-hämmare

3. Försökspersonen har använt någon av följande systemiska mediciner under den noterade tidsperioden:

   • Retinoider (t.ex. etretinat, isotretinoin) under de senaste 90 dagarna
   • MEK-hämmare inom de senaste 180 dagarna
   • BRAF-hämmare inom de senaste 180 dagarna
4. Försökspersonen har en historia av överkänslighet mot någon av ingredienserna i studieläkemedlen
5. Försökspersonen har någon känd interkurrent sjukdom eller fysiskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle försämra utvärderingen av en mål-cNF-tumör eller som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk genom att delta i studien
6. Försökspersonen har, enligt utredarens uppfattning, kliniskt relevant historia av leversjukdom, inklusive viral hepatit, pågående alkoholmissbruk eller cirros
7. Personen har en historia av metastaserande sjukdom eller aktiv cancer (exklusive icke-melanom hudcancer, stadium I livmoderhalscancer, ductal carcinoma in situ i bröstet eller stadium 0 kroniskt lymfocytiskt lymfom) inom de senaste 5 åren
8. Försökspersonen har något tillstånd (t.ex. andra hudåkommor eller sjukdomar, metabolisk dysfunktion, fysiska undersökningsfynd, kliniska laboratoriefynd) eller situation (t.ex. semester, planerad operation) som enligt utredarens åsikt skulle försämra utvärderingen av en mål-cNF-tumör eller som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk genom studiedeltagande
9. Försökspersonen har deltagit i en prövningsläkemedelsprövning där administrering av ett prövningsläkemedel skedde inom de senaste 30 dagarna