Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

NFX-179 helyi gélkezelés neurofibromatosis 1-ben (NF1) és bőr neurofibrómáiban (cNF) szenvedő felnőtteknél

2022. július 13. frissítette: NFlection Therapeutics, Inc.

Véletlenszerű, kettős vak, járművel kontrollált, párhuzamos csoportos, 2a fázisú vizsgálat az NFX-179 gél biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiás aktivitásának meghatározására bőr neurofibrómákban szenvedő alanyokon

Ebben a vizsgálatban a bőr neurofibrómáiban szenvedő alanyokat NFX-179-cel, egy helyi vizsgálati gyógyszerrel kezelik. A jogosult alanyok 28 napig részesülnek kezelésben, és körülbelül 56 napon keresztül egy vizsgálati orvos figyeli őket. Az alanyok véletlenszerűen kerülnek besorolásra a 4 kezelési csoport egyikébe. A kezelési csoportok közül 3 meghatározott dózisú NFX-179-et, 1 csoport pedig placebót kap. Az alany, a vizsgálati orvos és az NFlection Therapeutics nem tudja, hogy az egyes alanyok melyik kezelési csoporthoz tartoznak. A tanulmányban való részvételhez legalább 7 klinikai látogatásra, vér-, vizelet- és szövetgyűjtésre, a kezelt bőr neurofibrómák képére, elektrokardiogramra, valamint az alany kórelőzményére vonatkozó információkra van szükség.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

48

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Fremont, California, Egyesült Államok, 94538
        • Center For Dermatology Clinical Research, Inc.
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Egyesült Államok, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14623
        • Skin Search Of Rochester, Inc.
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78758
        • DermResearch
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Egyesült Államok, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alany legalább 18 éves
  2. Az alanynak írásos beleegyezését kell adnia minden vizsgálati eljárás előtt
  3. Az alanynak rendelkeznie kell az NF1 klinikai diagnózisával

  4. Az alanynak 6 vizsgált cNF-daganata van (5 célzott cNF-daganat [1 az arcon; 4 az elülső törzsön vagy a felső végtagokon], amelyeket a kijelölt vizsgálati gyógyszerrel kezelnek; 1 kezeletlen cNF-daganat az elülső törzsön vagy a felső végtagokon), amelyek mindegyike megfelel a következő kritériumoknak:

    • A vizsgáló véleménye szerint klinikailag tipikus megjelenésű
    • Kupola alakú
    • Nem kocsányos
    • Ez egy különálló daganat
    • Nem irritált
    • Nincs olyan területen, ahol ismétlődő trauma éri (pl. borotvált terület, az övvonalon, melltartópánt alatt stb.)
    • Nincs aktív bőrfertőzése
    • Átmérője ≥5 mm és ≤10 mm
    • Magassága ≥2 mm
    • Ha a megadott sablon közepén van, akkor az egyetlen látható cNF-daganat
    • Nincs 5 mm-en belül az orbitális peremtől.
  5. Az alany hajlandó az 5 célzott cNF-tumor és az 1 kezeletlen cNF-tumor kimetszésére a kezelési időszak végén
  6. Az alany hajlandó leborotválni a szőrzetet a cél cNF daganatok körüli területen, ha szükséges, hogy fényképeket készítsen.
  7. Az alany hajlandó minimalizálni minden egyes Cél cNF természetes és mesterséges ultraibolya sugárzásnak való kitettségét
  8. Az alany hajlandó lemondani a cél cNF daganatok kezeléséről, kivéve a protokollban meghatározott terápiát a vizsgálat során
  9. A fogamzóképes nőknél negatív vizelet terhességi teszt eredményt kell adni, és hajlandónak kell lenniük a protokoll által jóváhagyott fogamzásgátló módszer alkalmazására a vizsgálat időtartama alatt.
  10. Az alany hajlandó és képes minden tanulmányi utasítást betartani, és minden tanulmányi látogatáson részt venni.

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany az elmúlt 30 napban a következő helyi készítmények bármelyikét alkalmazta bármely olyan vizsgálati cNF-tumoron vagy annak közelében, amely a vizsgáló véleménye szerint rontja a daganat értékelését, vagy amely elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki az alanyt a vizsgálatban való részvétel miatt:

    • Kortikoszteroidok
    • Retinoidok (például tazarotén, tretinoin, adapalén)
    • > 5% alfa-hidroxisav (pl. glikolsav, tejsav)
    • Fluorouracil
    • Imikvimod
  2. Bármely tanulmány cNF daganatot valaha is kezeltek MEK-gátlóval vagy BRAF-gátlóval

  3. Az alany a következő szisztémás gyógyszerek bármelyikét használta a megjelölt időszakban:

    • Retinoidok (pl. etretinát, izotretinoin) az elmúlt 90 napban
    • MEK-gátlók az elmúlt 180 napon belül
    • BRAF-gátlók az elmúlt 180 napon belül
  4. Az alany anamnézisében túlérzékeny volt a vizsgálati gyógyszer bármely összetevőjére
  5. Az alanynak bármilyen ismert egybeeső betegsége vagy fizikai állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint rontaná a cél cNF-daganat értékelését, vagy amely elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki az alanyt a vizsgálatban való részvétel miatt.
  6. Az alanynak a vizsgáló véleménye szerint klinikailag releváns májbetegsége van, beleértve a vírusos hepatitist, a jelenlegi alkoholfogyasztást vagy cirrózist.
  7. Az alany anamnézisében metasztatikus betegség vagy aktív rák (kivéve a nem melanómás bőrrákot, az I. stádiumú méhnyakrákot, az emlő in situ duktális karcinómáját vagy a 0. stádiumú krónikus limfocitás limfómát) az elmúlt 5 évben
  8. Az alanynak bármilyen olyan állapota (pl. egyéb bőrbetegség vagy betegség, anyagcserezavar, fizikális vizsgálati leletek, klinikai laboratóriumi leletek) vagy helyzete (pl. vakáció, tervezett műtét) van, amely a vizsgáló véleménye szerint ronthatja a cél cNF-daganat értékelését, vagy amely a vizsgálati részvétellel elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki az alanyt
  9. Az alany részt vett egy olyan vizsgálati gyógyszervizsgálatban, amelyben egy vizsgálati gyógyszert adtak be az előző 30 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NFX-179 Gel Low
NFX-179 gél helyi alkalmazásra, naponta egyszer 28 napon keresztül
Drog: NFX-179 gél
gél helyi alkalmazásra
Kísérleti: NFX-179 Gel Mid
NFX-179 gél helyi alkalmazásra, naponta egyszer 28 napon keresztül
Drog: NFX-179 gél
gél helyi alkalmazásra
Kísérleti: NFX-179 Gel High
NFX-179 gél helyi alkalmazásra, naponta egyszer 28 napon keresztül
Drog: NFX-179 gél
gél helyi alkalmazásra
Placebo Comparator: Jármű kar
Vehicle gél, helyi alkalmazásra, naponta egyszer 28 napon keresztül
Drog: Jármű gél
hordozó gél helyi alkalmazásra

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A cél cNF daganatok foszfo-erk (p-ERK) szintjei az NFX-179 gélcsoportban és a hordozó gélcsoportban 28 napos napi egyszeri (QD) alkalmazás után
Időkeret: Alapállás a 4. hétig
Az NFX-179 gél farmakodinámiás aktivitása (a gyógyszerek biokémiai és fiziológiai hatásai), amelyet a foszfo-ERK (p-ERK) szint szuppressziója határoz meg a cél cNF daganatokban minden NFX-179 gélcsoportban, összehasonlítva a Vehicle Gel csoporttal 28 napos kezelés után. a napi egyszeri (QD) alkalmazást a 4. héten mérik
Alapállás a 4. hétig
Az NFX-179 gél biztonságossága és tolerálhatósága helyi tolerálhatósági értékeléssel mérve
Időkeret: Alapállás a 4. hétig
A biztonságot és az elviselhetőséget helyi tolerálhatósági felméréssel mérik. A vizsgáló felméri az erythemát, az ödémát, a hámlást/kérgesedést, a hólyagosodást és az eróziót. Az alany értékeli a szúrást, égetést és viszketést. Valamennyi értékelést 4 fokú skála segítségével végezzük (0 nincs, 1 enyhe, 2 közepes, 3 súlyos).
Alapállás a 4. hétig
Nemkívánatos események értékelése
Időkeret: Alaphelyzet a 8. hétig
Nemkívánatos események (AE) értékelése
Alaphelyzet a 8. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a cNF-tumor térfogatában (köbmilliméter)
Időkeret: Alapállás a 4. hétig
A cNF tumor térfogatának százalékos változása az NFX-179 gél 28 napos QD alkalmazása után a vonalzómérésekből származó tumortérfogat alapján.
Alapállás a 4. hétig
Az NFX-179 gél szisztémás expozíciója plazmakoncentrációval mérve
Időkeret: Alapállás a 4. hétig
Az NFX-179 szisztémás expozícióját a QD alkalmazások 28 napja alatt mérik a kiválasztott vizsgálati helyeken. Farmakokinetikai mintákat vesznek a kiindulási vizit és a 4. heti vizit alkalmával. A 4. heti látogatás alkalmával 5 időpontmintát veszünk.
Alapállás a 4. hétig
Változás a daganat súlyossági pontszámának orvosi értékelésében
Időkeret: Alapállás a 4. hétig
A The Physician Tumor Assessment módszerrel végzett kezelés hatása a vizsgáló értékelése az egyes CNF tumorok átlagos súlyosságáról egy adott időpontban. A Physician Tumor Assessment egy 5 pontos daganat súlyosságát mérő (0 tiszta/nincs, 1 majdnem tiszta, 2 enyhe, 3 közepes, 4 súlyos). Az értékelést a kiindulási vizit és a 4. heti vizit alkalmával végzik.
Alapállás a 4. hétig
Változás a tumor súlyossági pontszámának alany önértékelésében
Időkeret: Alapállás a 4. hétig
Az alany önértékelése az alany értékelése az egyes Cél cNF-ek átlagos súlyosságáról egy adott időpontban, és nem hasonlít össze más időponttal. Az alany önértékelése egy 5 pontos daganat súlyosságát mérő (0 tiszta/nincs, 1 majdnem tiszta, 2 enyhe, 3 közepes, 4 súlyos). Az értékelést a kiindulási vizit és a 4. heti vizit alkalmával végzik.
Alapállás a 4. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NFlection Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Guy Webster, MD, PhD, NFlection Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. április 8.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. április 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. június 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 16.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 13.

Utolsó ellenőrzés

2022. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NFX-179-NF1-201

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel