Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

NFX-179 topisk gelbehandling hos voksne med nevrofibromatose 1 (NF1) og kutane nevrofibromer (cNF)

13. juli 2022 oppdatert av: NFlection Therapeutics, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, kjøretøykontrollert, parallell gruppe fase 2a-studie for å bestemme sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamisk aktivitet av NFX-179 gel hos personer med kutane nevrofibromer

Denne studien vil registrere og behandle personer med kutane nevrofibromer med NFX-179, et aktuell studiemedisin. Kvalifiserte forsøkspersoner vil motta behandling i 28 dager og bli observert av en studielege i omtrent 56 dager. Forsøkspersonene vil bli tilfeldig fordelt i 1 av 4 behandlingsgrupper. 3 av behandlingsgruppene vil få en spesifikk dose NFX-179, og 1 gruppe vil få placebo. Faget, studielegen og NFlection Therapeutics vil ikke vite hvilken behandlingsgruppe hvert fag er tildelt. Studiedeltakelse krever minst 7 klinikkbesøk, blod-, urin- og vevsinnsamling, bilder av de behandlede kutane nevrofibromene, elektrokardiogrammer og informasjon om forsøkspersonens medisinske og sykdomshistorie.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Fremont, California, Forente stater, 94538
        • Center For Dermatology Clinical Research, Inc.
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Forente stater, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78758
        • DermResearch
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Forente stater, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Emnet er minst 18 år
  2. Forsøkspersonen må gi skriftlig informert samtykke før eventuelle studieprosedyrer
  3. Forsøkspersonen må ha en klinisk diagnose NF1

  4. Forsøkspersonen har 6 studie cNF-svulster (5 mål-cNF-svulster [1 på ansiktet; 4 på fremre trunk eller øvre ekstremiteter] som vil bli behandlet med den tildelte studiemedisinen; 1 ubehandlet cNF-svulst på fremre trunk eller øvre ekstremiteter) som hver oppfyller følgende kriterier:

    • Har etter etterforskerens mening et klinisk typisk utseende
    • Er kuppelformet
    • Er ikke pedunkulert
    • Er en diskret svulst
    • Er ikke irritert
    • Er ikke i et område som er utsatt for gjentatte traumer (f.eks. område som er barbert, på beltelinjen, under en BH-stropp osv.)
    • Har ikke en aktiv kutan infeksjon
    • Har en diameter som er ≥5mm og ≤10mm
    • Har en høyde på ≥2mm
    • Er, når sentrert i midten av den medfølgende malen, den eneste synlige cNF-svulsten
    • Er ikke innenfor 5 mm fra orbitalkanten.
  5. Forsøkspersonen er villig til å få fjernet de 5 mål-cNF-svulstene og den 1 ubehandlede cNF-svulsten ved slutten av behandlingsperioden
  6. Forsøkspersonen er villig til å få barbert hår i området rundt Target cNF-svulstene om nødvendig for å få bilder
  7. Forsøkspersonen er villig til å minimere eksponering av hver Target cNF for naturlig og kunstig ultrafiolett stråling
  8. Forsøkspersonen er villig til å gi avkall på behandling av Target cNF-svulster, unntatt protokollspesifisert terapi, under studien
  9. Kvinnelige forsøkspersoner som er kvinner i fertil alder må ha et negativt uringraviditetstestresultat og være villige til å bruke en protokollgodkjent prevensjonsmetode i løpet av studien.
  10. Emnet er villig og i stand til å følge alle studieinstrukser og delta på alle studiebesøk.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersonen har brukt noen av følgende aktuelle produkter i løpet av de siste 30 dagene på eller i nærheten av en studie cNF-svulst som, etter etterforskerens mening, svekker evalueringen av svulsten eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse:

    • Kortikosteroider
    • Retinoider (f.eks. tazaroten, tretinoin, adapalen)
    • > 5 % av en alfa-hydroksysyre (f.eks. glykolsyre, melkesyre)
    • Fluorouracil
    • Imiquimod
  2. Enhver studie cNF-svulst har noen gang blitt behandlet med en MEK-hemmer eller en BRAF-hemmer

  3. Pasienten har brukt noen av følgende systemiske medisiner i den angitte tidsperioden:

    • Retinoider (f.eks. etretinat, isotretinoin) i løpet av de siste 90 dagene
    • MEK-hemmere innen de siste 180 dagene
    • BRAF-hemmere innen de siste 180 dagene
  4. Personen har en historie med overfølsomhet overfor noen av ingrediensene i studiemedisinene
  5. Forsøkspersonen har en kjent interkurrent sykdom eller fysisk tilstand som etter etterforskerens mening vil svekke evalueringen av en Target cNF-svulst eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse
  6. Forsøkspersonen har, etter etterforskerens mening, klinisk relevant historie med leversykdom, inkludert viral hepatitt, nåværende alkoholmisbruk eller skrumplever
  7. Personen har en historie med metastatisk sykdom eller aktiv kreft (unntatt ikke-melanom hudkreft, stadium I livmorhalskreft, duktalt karsinom in situ i brystet eller stadium 0 kronisk lymfatisk lymfom) i løpet av de siste 5 årene
  8. Forsøkspersonen har en hvilken som helst tilstand (f.eks. andre hudsykdommer eller sykdommer, metabolsk dysfunksjon, fysiske undersøkelsesfunn, kliniske laboratoriefunn) eller situasjoner (f.eks. ferie, planlagt operasjon) som etter etterforskerens mening ville svekke evalueringen av en Target cNF-svulst eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse
  9. Forsøkspersonen har deltatt i en utprøvende legemiddelutprøving der administrering av et legemiddel for utprøving skjedde i løpet av de siste 30 dagene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NFX-179 Gel Low
NFX-179 Gel for topisk administrering, en gang daglig i 28 dager
Legemiddel: NFX-179 Gel
gel for topisk administrering
Eksperimentell: NFX-179 Gel Mid
NFX-179 Gel for topisk administrering, en gang daglig i 28 dager
Legemiddel: NFX-179 Gel
gel for topisk administrering
Eksperimentell: NFX-179 Gel High
NFX-179 Gel for topisk administrering, en gang daglig i 28 dager
Legemiddel: NFX-179 Gel
gel for topisk administrering
Placebo komparator: Kjøretøyarm
Vehicle Gel, for topisk administrering, en gang daglig i 28 dager
Legemiddel: Kjøretøy gel
vehikelgel for topisk administrering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Phospho-erk (p-ERK) nivåer av mål-cNF-svulster i NFX-179 Gel Group og Vehicle Gel Group etter 28 dager med én gang daglig (QD) påføring
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 4
Farmakodynamisk aktivitet (biokjemiske og fysiologiske effekter av legemidler) av NFX-179 Gel som definert ved undertrykkelse av fosfo-ERK (p-ERK) nivåer i Target cNF-svulster i hver NFX-179 Gel-gruppe sammenlignet med Vehicle Gel-gruppen etter 28 dager med påføring én gang daglig (QD) vil bli målt ved uke 4
Grunnlinje til og med uke 4
Sikkerhet og tolerabilitet for NFX-179-gel målt ved lokal tolerabilitetsvurdering
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 4
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli målt via en lokal tolerabilitetsvurdering. Utforskeren vil vurdere erytem, ​​ødem, skorper/skorpedannelse, vesikulering og erosjon. Personen vil vurdere stikkende, svie og kløe. Alle vurderinger utføres med en 4-punkts skala (0 ingen, 1 mild, 2 moderat, 3 alvorlig).
Grunnlinje til og med uke 4
Vurdering av uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline til og med uke 8
Vurdering av uønskede hendelser (AE)
Baseline til og med uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i cNF-tumorvolum (kubikkmillimeter)
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 4
Prosentvis endring i cNF-tumorvolum etter 28 dager med QD-påføring av NFX-179 gel basert på tumorvolum avledet fra linjalmålinger.
Grunnlinje til og med uke 4
Systemisk eksponering av NFX-179 gel målt ved plasmakonsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 4
Systemisk eksponering av NFX-179 vil bli målt i løpet av de 28 dagene med QD-applikasjoner på utvalgte etterforskningssteder. Farmakokinetiske prøver vil bli tatt ved baseline-besøket og uke 4-besøket. 5 tidspunktprøver vil bli samlet inn ved besøket uke 4.
Grunnlinje til og med uke 4
Endring i legevurdering av svulstscore
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 4
Effekt av behandling med The Physician Tumor Assessment er etterforskerens vurdering av den gjennomsnittlige generelle alvorlighetsgraden av hver Target cNF-svulst på et bestemt tidspunkt. Physician Tumor Assessment er en 5-punkts måling av tumoralvorlighet (0 klar/ingen, 1 nesten klar, 2 mild, 3 moderat, 4 alvorlig). Vurderingen utføres ved Baseline-besøket og uke 4-besøket.
Grunnlinje til og med uke 4
Endring i selvevaluering av svulstens alvorlighetsgrad
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 4
Emnets egenvurdering er forsøkspersonens vurdering av den gjennomsnittlige generelle alvorlighetsgraden av hver Target cNF på et bestemt tidspunkt og er ikke en sammenligning med noe annet tidspunkt. Emnets egenvurdering er en 5-punkts måling av tumoralvorlighet (0 klar/ingen, 1 nesten klar, 2 mild, 3 moderat, 4 alvorlig). Vurderingen utføres ved Baseline-besøket og uke 4-besøket.
Grunnlinje til og med uke 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NFlection Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Guy Webster, MD, PhD, NFlection Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. august 2020

Primær fullføring (Faktiske)

8. april 2021

Studiet fullført (Faktiske)

14. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

17. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NFX-179-NF1-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nevrofibromatose 1

Kliniske studier på NFX-179 Gel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jamaica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere