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신경섬유종증 1(NF1) 및 피부 신경섬유종(cNF)이 있는 성인의 NFX-179 국소 젤 치료

2022년 7월 13일 업데이트: NFlection Therapeutics, Inc.

피부 신경 섬유종이 있는 피험자에서 NFX-179 겔의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 활성을 결정하기 위한 무작위, 이중 맹검, 차량 제어, 병렬 그룹 2a상 연구

이 연구는 국소 연구 약물인 NFX-179로 피부 신경섬유종 환자를 등록하고 치료할 것입니다. 적격 피험자는 28일 동안 치료를 받고 약 56일 동안 연구 의사가 관찰합니다. 피험자는 4개의 치료 그룹 중 1개 그룹에 무작위로 배정됩니다. 치료 그룹 중 3개 그룹은 특정 용량의 NFX-179를 투여받게 되며, 1개 그룹은 위약을 투여받게 됩니다. 피험자, 연구 의사 및 NFlection Therapeutics는 각 피험자가 할당된 치료 그룹을 알 수 없습니다. 연구 참여에는 최소 7회의 클리닉 방문, 혈액, 소변 및 조직 수집, 치료된 피부 신경 섬유종의 이미지, 심전도, 피험자의 의료 및 질병 이력에 관한 정보가 필요합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

48

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Fremont, California, 미국, 94538
        • Center For Dermatology Clinical Research, Inc.
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, 미국, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78758
        • DermResearch
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, 미국, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 피험자는 만 18세 이상입니다.
  2. 피험자는 모든 연구 절차 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
  3. 피험자는 NF1의 임상 진단을 받아야 합니다.

  4. 피험자는 6개의 연구 cNF 종양(5개의 표적 cNF 종양[얼굴에 1개; 앞 몸통 또는 상지에 4개]이 할당된 연구 약물로 치료될 것임; 1개의 앞 몸통 또는 상지에 치료되지 않은 cNF 종양)이 있음 다음 기준을 충족합니다.

    • 연구자의 의견으로는 임상적으로 전형적인 모습을 보입니다.
    • 돔 모양입니다
    • 유경화되지 않음
    • 별개의 종양입니다
    • 짜증나지 않는다
    • 반복적인 외상을 받는 부위(예: 면도한 부위, 벨트라인 위, 브래지어 끈 아래 등)에 있지 않습니다.
    • 활동성 피부 감염이 없는 경우
    • 직경이 ≥5mm 및 ≤10mm인 경우
    • 높이가 2mm 이상
    • 제공된 템플릿의 중심에 있을 때 유일한 cNF 종양이 보입니다.
    • 궤도 가장자리에서 5mm 이내에 있지 않습니다.
  5. 피험자는 치료 기간 종료 시 5개의 표적 cNF 종양 및 1개의 미처리 cNF 종양을 기꺼이 절제합니다.
  6. 피험자는 필요한 경우 사진을 얻기 위해 대상 cNF 종양 주변 영역의 모발을 면도할 의향이 있습니다.
  7. 피험자는 자연 및 인공 자외선에 대한 각 표적 cNF의 노출을 최소화할 의향이 있습니다.
  8. 대상자는 연구 동안 프로토콜에 명시된 요법을 제외하고 표적 cNF 종양의 치료를 기꺼이 포기합니다.
  9. 가임 여성인 여성 피험자는 소변 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 승인된 프로토콜, 피임 방법을 사용할 의향이 있어야 합니다.
  10. 피험자는 모든 연구 지침을 따르고 모든 연구 방문에 참석할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

  1. 피험자는 이전 30일 동안 연구 cNF 종양에 또는 그 부근에서 다음 국소 제품 중 하나를 적용했으며, 연구자의 의견으로는 종양의 평가를 손상시키거나 연구 참여로 인해 피험자를 허용할 수 없는 위험에 노출시켰습니다.

    • 코르티코스테로이드
    • 레티노이드(예: 타자로텐, 트레티노인, 아다팔렌)
    • > 5%의 알파-하이드록시산(예: 글리콜산, 락트산)
    • 플루오로우라실
    • 이미퀴모드
  2. 모든 연구 cNF 종양은 MEK 억제제 또는 BRAF 억제제로 치료받은 적이 있습니다.

  3. 피험자는 명시된 기간 동안 다음과 같은 전신 약물을 사용했습니다.

    • 이전 90일 이내의 레티노이드(예: 에트레티네이트, 이소트레티노인)
    • 이전 180일 이내의 MEK 억제제
    • 지난 180일 이내의 BRAF 억제제
  4. 피험자는 연구 약물의 성분에 대해 과민증의 병력이 있습니다.
  5. 피험자는 연구자의 의견에 따라 표적 cNF 종양의 평가를 손상시키거나 연구 참여로 인해 피험자를 허용할 수 없는 위험에 노출시키는 알려진 병발성 질병 또는 신체 상태를 가지고 있습니다.
  6. 피험자는 조사관의 의견에 따라 바이러스성 간염, 현재 알코올 남용 또는 간경변증을 포함한 간 질환의 임상적으로 관련된 병력이 있습니다.
  7. 피험자는 지난 5년 이내에 전이성 질환 또는 활동성 암(비흑색종 피부암, 1기 자궁경부암, 유방의 유관 암종 또는 0기 만성 림프구성 림프종 제외)의 병력이 있습니다.
  8. 피험자는 조사관의 의견에 따라 표적 cNF 종양 또는 피험자를 연구 참여로 인해 허용할 수 없는 위험에 노출시키는 것
  9. 피험자는 이전 30일 이내에 조사 연구 약물의 투여가 발생한 조사 약물 시험에 참여했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: NFX-179 젤 로우
국소 투여용 NFX-179 젤, 28일 동안 1일 1회
의약품: NFX-179 젤
국소 투여용 젤
실험적: NFX-179 젤 미드
국소 투여용 NFX-179 젤, 28일 동안 1일 1회
의약품: NFX-179 젤
국소 투여용 젤
실험적: NFX-179 젤 하이
국소 투여용 NFX-179 젤, 28일 동안 1일 1회
의약품: NFX-179 젤
국소 투여용 젤
위약 비교기: 차량 암
비히클 겔, 국소 투여용, 28일 동안 1일 1회
의약품: 차량 젤
국소 투여용 비히클 젤

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
28일 1일 1회(QD) 적용 후 NFX-179 겔 그룹 및 비히클 겔 그룹에서 표적 cNF 종양의 포스포에르크(p-ERK) 수준
기간: 4주차까지의 기준선
28일 후 비히클 겔 그룹과 비교하여 각 NFX-179 겔 그룹에서 표적 cNF 종양의 포스포-ERK(p-ERK) 수준 억제로 정의되는 NFX-179 겔의 약력학적 활성(약물의 생화학적 및 생리학적 효과) 1일 1회(QD) 적용은 4주차에 측정됩니다.
4주차까지의 기준선
국소 내약성 평가에 의해 측정된 NFX-179 겔의 안전성 및 내약성
기간: 4주차까지의 기준선
안전성 및 내약성은 국소 내약성 평가를 통해 측정될 것이다. 조사관은 홍반, 부종, 딱지/가피, 수포형성 및 미란을 평가할 것입니다. 피험자는 따끔거림, 화끈거림 및 소양증을 평가할 것입니다. 모든 평가는 4점 척도(0 없음, 1 경미, 2 보통, 3 심각)를 사용하여 수행됩니다.
4주차까지의 기준선
부작용의 평가
기간: 기준선부터 8주차까지
부작용(AE) 평가
기준선부터 8주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CNF 종양 부피의 변화율(입방 밀리미터)
기간: 4주차까지의 기준선
눈금자 측정에서 파생된 종양 부피를 기준으로 NFX-179 겔의 QD 적용 28일 후 cNF 종양 부피의 변화율.
4주차까지의 기준선
혈장 농도로 측정한 NFX-179 겔의 전신 노출
기간: 4주차까지의 기준선
NFX-179의 전신 노출은 선택된 조사 사이트에서 QD 적용 28일 동안 측정됩니다. 약동학적 샘플은 기준선 방문 및 4주차 방문에서 채취될 것입니다. 4주차 방문 시 5개의 시점 샘플을 수집합니다.
4주차까지의 기준선
종양 중증도 점수에 대한 의사 평가의 변화
기간: 4주차까지의 기준선
The Physician Tumor Assessment를 사용한 치료 효과는 특정 시점에서 각 표적 cNF 종양의 평균 전체 중증도에 대한 조사자의 평가입니다. 의사 종양 평가는 종양 중증도를 측정하는 5-포인트입니다(0 깨끗함/없음, 1 거의 깨끗함, 2 약함, 3 중간, 4 심각함). 평가는 기준선 방문 및 4주차 방문에서 수행됩니다.
4주차까지의 기준선
종양 중증도 점수의 피험자 자가 평가의 변화
기간: 4주차까지의 기준선
피험자 자가 평가는 특정 시점에서 각 표적 cNF의 평균 전체 중증도에 대한 피험자의 평가이며 임의의 다른 시점과의 비교가 아닙니다. 피험자 자가 평가는 5점 측정 종양 중증도입니다(0 깨끗함/없음, 1 거의 깨끗함, 2 약함, 3 보통, 4 심각함). 평가는 기준선 방문 및 4주차 방문에서 수행됩니다.
4주차까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

NFlection Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Guy Webster, MD, PhD, NFlection Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 8월 21일

기본 완료 (실제)

2021년 4월 8일

연구 완료 (실제)

2021년 4월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 6월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 16일

처음 게시됨 (실제)

2020년 6월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 8월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 7월 13일

마지막으로 확인됨

2022년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NFX-179-NF1-201

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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