Żel NFX-179 do stosowania miejscowego u dorosłych z nerwiakowłókniakowatością 1 (NF1) i nerwiakowłókniakami skóry (cNF)

Kryteria przyjęcia:

1. Podmiot ma co najmniej 18 lat
2. Uczestnik musi wyrazić pisemną świadomą zgodę przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur badawczych
3. Podmiot musi mieć kliniczną diagnozę NF1

4. Uczestnik ma 6 badanych guzów cNF (5 docelowych guzów cNF [1 na twarzy; 4 na przednim tułowiu lub kończynach górnych], które będą leczone przydzielonym badanym lekiem; 1 nieleczony guz cNF na przednim tułowiu lub kończynach górnych), z których każdy spełniać następujące kryteria:

   • Ma, zdaniem badacza, klinicznie typowy wygląd
   • Ma kształt kopuły
   • Nie jest szypułkowy
   • Jest dyskretnym guzem
   • Nie jest podrażniony
   • Nie znajduje się w obszarze narażonym na powtarzające się urazy (np. obszar, który jest ogolony, na linii pasa, pod ramiączką biustonosza itp.)
   • Nie ma czynnej infekcji skórnej
   • Ma średnicę ≥5 mm i ≤10 mm
   • Ma wysokość ≥2mm
   • Po wyśrodkowaniu na środku dostarczonego szablonu jest jedynym widocznym guzem cNF
   • Nie znajduje się w odległości 5 mm od krawędzi oczodołu.
5. Pacjent wyraża zgodę na wycięcie 5 docelowych guzów cNF i 1 nieleczonego guza cNF pod koniec okresu leczenia
6. Tester wyraża zgodę na ogolenie włosów w okolicy docelowych guzów cNF, jeśli to konieczne, w celu uzyskania zdjęć
7. Tester jest skłonny zminimalizować ekspozycję każdego docelowego cNF na naturalne i sztuczne promieniowanie ultrafioletowe
8. Uczestnik jest skłonny zrezygnować z leczenia Docelowych Guzów cNF, z wyjątkiem terapii określonej w protokole, podczas badania
9. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu i być chętne do stosowania metody antykoncepcji zatwierdzonej przez protokół w czasie trwania badania
10. Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich instrukcji dotyczących badania i uczestniczenia we wszystkich wizytach studyjnych.

Kryteria wyłączenia:

1. Uczestnik stosował którykolwiek z następujących produktów do stosowania miejscowego w ciągu ostatnich 30 dni na lub w pobliżu dowolnego badanego nowotworu cNF, który w opinii badacza utrudnia ocenę dowolnego guza lub który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko związane z udziałem w badaniu:

   • Kortykosteroidy
   • Retinoidy (np. tazaroten, tretinoina, adapalen)
   • > 5% alfa-hydroksykwasu (np. kwasu glikolowego, kwasu mlekowego)
   • fluorouracyl
   • imikwimod
2. Dowolne badanie cNF Guz był kiedykolwiek leczony inhibitorem MEK lub inhibitorem BRAF

3. Pacjent stosował którykolwiek z następujących leków ogólnoustrojowych w odnotowanym okresie:

   • Retinoidy (np. etretynat, izotretynoina) w ciągu ostatnich 90 dni
   • inhibitory MEK w ciągu ostatnich 180 dni
   • inhibitory BRAF w ciągu ostatnich 180 dni
4. Pacjent ma historię nadwrażliwości na którykolwiek ze składników badanych leków
5. Uczestnik ma jakąkolwiek znaną współistniejącą chorobę lub stan fizyczny, który w opinii badacza zakłóciłby ocenę docelowego nowotworu cNF lub który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu
6. W opinii badacza podmiot ma klinicznie istotną historię chorób wątroby, w tym wirusowego zapalenia wątroby, aktualnego nadużywania alkoholu lub marskości wątroby
7. Pacjent ma historię przerzutów lub aktywnego raka (z wyłączeniem nieczerniakowego raka skóry, raka szyjki macicy w stadium I, raka przewodowego in situ piersi lub przewlekłego chłoniaka limfocytowego w stadium 0) w ciągu ostatnich 5 lat
8. Uczestnik ma jakikolwiek stan (np. inne schorzenia lub choroby skóry, dysfunkcję metaboliczną, wyniki badania fizykalnego, wyniki badań laboratoryjnych) lub sytuację (np. urlop, zaplanowana operacja), które w opinii badacza zaburzyłyby ocenę Docelowego guza cNF lub które narażają uczestnika na niedopuszczalne ryzyko związane z udziałem w badaniu
9. Uczestnik brał udział w badaniu eksperymentalnego leku, w którym podanie badanego leku miało miejsce w ciągu ostatnich 30 dni