NFX-179 topische gelbehandeling bij volwassenen met neurofibromatose 1 (NF1) en cutane neurofibromen (cNF)

Inclusiecriteria:

1. Onderwerp is minimaal 18 jaar oud
2. De proefpersoon moet voorafgaand aan enige studieprocedure schriftelijke geïnformeerde toestemming geven
3. Proefpersoon moet een klinische diagnose van NF1 hebben

4. Proefpersoon heeft 6 studie-cNF-tumoren (5 doel-cNF-tumoren [1 op het gezicht; 4 op de voorste romp of bovenste ledematen] die zullen worden behandeld met de toegewezen onderzoeksmedicatie; 1 onbehandelde cNF-tumor op de voorste romp of bovenste ledematen) die elk voldoen aan de volgende criteria:

   • Heeft naar de mening van de onderzoeker een klinisch typisch uiterlijk
   • Is koepelvormig
   • Is niet gesteeld
   • Is een discrete tumor
   • Is niet geïrriteerd
   • Is niet in een gebied dat onderhevig is aan herhaaldelijk trauma (bijvoorbeeld een gebied dat is geschoren, op de gordellijn, onder een bh-bandje, enz.)
   • Heeft geen actieve huidinfectie
   • Heeft een diameter van ≥5 mm en ≤10 mm
   • Heeft een hoogte van ≥2 mm
   • Is, wanneer gecentreerd in het midden van de verstrekte sjabloon, de enige zichtbare cNF-tumor
   • Is niet binnen 5 mm van de orbitale rand.
5. Proefpersoon is bereid om de 5 doel-cNF-tumoren en de 1 onbehandelde cNF-tumor aan het einde van de behandelingsperiode te laten wegsnijden
6. De proefpersoon is bereid om het haar in het gebied rond de doel-cNF-tumoren te laten scheren, indien nodig, om foto's te maken
7. De proefpersoon is bereid de blootstelling van elke Target-cNF aan natuurlijke en kunstmatige ultraviolette straling tot een minimum te beperken
8. Proefpersoon is bereid af te zien van behandeling van de doel-cNF-tumoren, behalve in het protocol gespecificeerde therapie, tijdens het onderzoek
9. Vrouwelijke proefpersonen die vrouwen in de vruchtbare leeftijd zijn, moeten een negatief urinezwangerschapstestresultaat hebben en bereid zijn om een ​​in het protocol goedgekeurde anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van het onderzoek
10. De proefpersoon is bereid en in staat om alle studie-instructies op te volgen en alle studiebezoeken bij te wonen.

Uitsluitingscriteria:

1. De proefpersoon heeft in de afgelopen 30 dagen een van de volgende topische producten aangebracht op of in de buurt van een cNF-onderzoekstumor die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van een tumor belemmert of die de proefpersoon blootstelt aan een onaanvaardbaar risico door deelname aan het onderzoek:

   • Corticosteroïden
   • Retinoïden (bijv. Tazaroteen, tretinoïne, adapaleen)
   • > 5% van een alfahydroxyzuur (bijv. glycolzuur, melkzuur)
   • fluoruracil
   • Imiquimod
2. Elke studie cNF-tumor is ooit behandeld met een MEK-remmer of een BRAF-remmer

3. De proefpersoon heeft in de genoemde periode een van de volgende systemische medicijnen gebruikt:

   • Retinoïden (bijv. etretinaat, isotretinoïne) in de afgelopen 90 dagen
   • MEK-remmers in de afgelopen 180 dagen
   • BRAF-remmers in de afgelopen 180 dagen
4. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor een van de ingrediënten in de onderzoeksmedicatie
5. Proefpersoon heeft een bekende bijkomende ziekte of lichamelijke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van een doel-cNF-tumor zou belemmeren of die de proefpersoon blootstelt aan een onaanvaardbaar risico door deelname aan het onderzoek
6. Proefpersoon heeft, naar de mening van de onderzoeker, een klinisch relevante voorgeschiedenis van leverziekte, waaronder virale hepatitis, huidig ​​alcoholmisbruik of cirrose
7. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van gemetastaseerde ziekte of actieve kanker (met uitzondering van niet-melanome huidkanker, stadium I baarmoederhalskanker, ductaal carcinoom in situ van de borst of stadium 0 chronisch lymfocytisch lymfoom) in de afgelopen 5 jaar
8. Proefpersoon heeft een aandoening (bijv. andere huidaandoeningen of ziekten, metabole disfunctie, bevindingen van lichamelijk onderzoek, klinische laboratoriumbevindingen) of situatie (bijv. vakantie, geplande operatie) die, naar de mening van de onderzoeker, de beoordeling van een beoogde cNF-tumor of die de proefpersoon blootstelt aan een onaanvaardbaar risico door studiedeelname
9. Proefpersoon heeft deelgenomen aan een medicijnonderzoek waarbij in de afgelopen 30 dagen een onderzoeksmedicatie is toegediend