NFX-179 Topische Gelbehandlung bei Erwachsenen mit Neurofibromatose 1 (NF1) und kutanen Neurofibromen (cNF)

Einschlusskriterien:

1. Das Subjekt ist mindestens 18 Jahre alt
2. Der Proband muss vor allen Studienverfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
3. Das Subjekt muss eine klinische Diagnose von NF1 haben

4. Das Subjekt hat 6 Studien-cNF-Tumoren (5 Ziel-cNF-Tumoren [1 im Gesicht; 4 am vorderen Rumpf oder den oberen Extremitäten], die mit der zugewiesenen Studienmedikation behandelt werden; 1 unbehandelter cNF-Tumor am vorderen Rumpf oder den oberen Extremitäten). folgende Kriterien erfüllen:

   • Hat nach Ansicht des Prüfarztes ein klinisch typisches Erscheinungsbild
   • Ist kuppelförmig
   • Ist nicht gestielt
   • Ist ein diskreter Tumor
   • Ist nicht gereizt
   • sich nicht in einem Bereich befindet, der einem wiederholten Trauma ausgesetzt ist (z. B. ein rasierter Bereich, an der Gürtellinie, unter einem BH-Träger usw.)
   • Hat keine aktive Hautinfektion
   • Hat einen Durchmesser von ≥5 mm und ≤10 mm
   • Hat eine Höhe von ≥2mm
   • Ist, wenn in der Mitte der bereitgestellten Schablone zentriert, der einzige sichtbare cNF-Tumor
   • Befindet sich nicht innerhalb von 5 mm vom Augenhöhlenrand.
5. Das Subjekt ist bereit, die 5 Ziel-cNF-Tumoren und den 1 unbehandelten cNF-Tumor am Ende des Behandlungszeitraums entfernen zu lassen
6. Das Subjekt ist bereit, Haare in der Umgebung der Ziel-cNF-Tumoren rasieren zu lassen, falls erforderlich, um Fotos zu erhalten
7. Das Subjekt ist bereit, die Exposition jedes Ziel-cNF gegenüber natürlicher und künstlicher ultravioletter Strahlung zu minimieren
8. Der Proband ist bereit, während der Studie auf die Behandlung der Ziel-cNF-Tumoren zu verzichten, mit Ausnahme der im Protokoll festgelegten Therapie
9. Weibliche Probanden, die Frauen im gebärfähigen Alter sind, müssen ein negatives Urin-Schwangerschaftstestergebnis haben und bereit sein, für die Dauer der Studie eine protokollzugelassene Verhütungsmethode anzuwenden
10. Der Proband ist bereit und in der Lage, alle Studienanweisungen zu befolgen und an allen Studienbesuchen teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

1. Der Proband hat in den letzten 30 Tagen eines der folgenden topischen Produkte auf oder in der Nähe eines cNF-Tumors der Studie aufgetragen, der nach Ansicht des Prüfarztes die Bewertung eines Tumors beeinträchtigt oder den Probanden durch die Studienteilnahme einem unannehmbaren Risiko aussetzt:

   • Kortikosteroide
   • Retinoide (z. B. Tazaroten, Tretinoin, Adapalen)
   • > 5 % einer Alpha-Hydroxysäure (z. B. Glykolsäure, Milchsäure)
   • Fluorouracil
   • Imiquimod
2. Jeder Studien-cNF-Tumor wurde jemals mit einem MEK-Inhibitor oder einem BRAF-Inhibitor behandelt

3. Das Subjekt hat im angegebenen Zeitraum eines der folgenden systemischen Medikamente verwendet:

   • Retinoide (z. B. Etretinat, Isotretinoin) innerhalb der letzten 90 Tage
   • MEK-Inhibitoren innerhalb der letzten 180 Tage
   • BRAF-Inhibitoren innerhalb der letzten 180 Tage
4. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe der Studienmedikation
5. Der Proband hat eine bekannte interkurrente Krankheit oder einen körperlichen Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes die Bewertung eines Ziel-cNF-Tumors beeinträchtigen würde oder der den Probanden durch die Studienteilnahme einem unannehmbaren Risiko aussetzt
6. Das Subjekt hat nach Ansicht des Prüfarztes eine klinisch relevante Vorgeschichte von Lebererkrankungen, einschließlich Virushepatitis, aktuellem Alkoholmissbrauch oder Zirrhose
7. Das Subjekt hat in den letzten 5 Jahren eine Vorgeschichte von metastasierter Erkrankung oder aktivem Krebs (ausgenommen Nicht-Melanom-Hautkrebs, Gebärmutterhalskrebs im Stadium I, duktales Karzinom in situ der Brust oder chronisches lymphozytisches Lymphom im Stadium 0).
8. Das Subjekt hat einen Zustand (z. B. andere Hautzustände oder -krankheiten, Stoffwechselstörungen, körperliche Untersuchungsbefunde, klinische Laborbefunde) oder Situationen (z. B. Urlaub, geplante Operation), die nach Ansicht des Prüfarztes die Bewertung eines Ziel-cNF-Tumors beeinträchtigen würden oder die den Probanden durch die Studienteilnahme einem unannehmbaren Risiko aussetzt
9. Der Proband hat an einer Prüfpräparatstudie teilgenommen, bei der innerhalb der letzten 30 Tage ein Prüfpräparat verabreicht wurde