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NFX-179 Trattamento topico con gel negli adulti con neurofibromatosi 1 (NF1) e neurofibromi cutanei (cNF)

13 luglio 2022 aggiornato da: NFlection Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2a randomizzato, in doppio cieco, controllato dal veicolo, a gruppi paralleli per determinare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'attività farmacodinamica del gel NFX-179 in soggetti con neurofibromi cutanei

Questo studio arruolerà e tratterà soggetti con neurofibromi cutanei con NFX-179, un farmaco topico in studio. I soggetti idonei riceveranno un trattamento per 28 giorni e saranno osservati da un medico dello studio per circa 56 giorni. I soggetti verranno assegnati in modo casuale a 1 dei 4 gruppi di trattamento. 3 dei gruppi di trattamento riceveranno una dose specifica di NFX-179 e 1 gruppo riceverà il placebo. Il soggetto, il medico dello studio e NFlection Therapeutics non sapranno a quale gruppo di trattamento è assegnato ciascun soggetto. La partecipazione allo studio richiede almeno 7 visite cliniche, prelievo di sangue, urine e tessuti, immagini dei neurofibromi cutanei trattati, elettrocardiogrammi e informazioni sulla storia medica e patologica del soggetto.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Fremont, California, Stati Uniti, 94538
        • Center For Dermatology Clinical Research, Inc.
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Stati Uniti, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78758
        • DermResearch
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Stati Uniti, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha almeno 18 anni di età
  2. Il soggetto deve fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di studio
  3. Il soggetto deve avere una diagnosi clinica di NF1

  4. Il soggetto ha 6 tumori cNF dello studio (5 tumori cNF target [1 sul viso; 4 sul tronco anteriore o sugli arti superiori] che saranno trattati con il farmaco di studio assegnato; 1 tumore cNF non trattato sul tronco anteriore o sugli arti superiori) che ciascuno soddisfare i seguenti criteri:

    • Ha, secondo il parere del ricercatore, un aspetto clinicamente tipico
    • È a forma di cupola
    • Non è peduncolato
    • È un tumore discreto
    • Non è irritato
    • Non si trova in un'area soggetta a traumi ripetuti (ad esempio, area rasata, sulla linea di cintura, sotto una spallina del reggiseno, ecc.)
    • Non ha un'infezione cutanea attiva
    • Ha un diametro ≥5mm e ≤10mm
    • Ha un'altezza di ≥2 mm
    • È, quando centrato al centro del modello fornito, l'unico tumore cNF visibile
    • Non è entro 5 mm dal bordo orbitale.
  5. Il soggetto è disposto a far asportare i 5 tumori cNF target e l'1 tumore cNF non trattato alla fine del periodo di trattamento
  6. Il soggetto è disposto a farsi radere i capelli nell'area circostante i tumori cNF bersaglio, se necessario, per ottenere fotografie
  7. Il soggetto è disposto a ridurre al minimo l'esposizione di ciascun cNF bersaglio alle radiazioni ultraviolette naturali e artificiali
  8. - Il soggetto è disposto a rinunciare al trattamento dei tumori target cNF, ad eccezione della terapia specificata dal protocollo, durante lo studio
  9. I soggetti di sesso femminile che sono donne in età fertile devono avere un risultato negativo del test di gravidanza sulle urine ed essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo approvato dal protocollo per la durata dello studio
  10. Il soggetto è disposto e in grado di seguire tutte le istruzioni dello studio e di partecipare a tutte le visite di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha applicato uno qualsiasi dei seguenti prodotti topici nei 30 giorni precedenti su o in prossimità di qualsiasi tumore cNF dello studio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, compromette la valutazione di qualsiasi tumore o che espone il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio:

    • Corticosteroidi
    • Retinoidi (ad esempio, tazarotene, tretinoina, adapalene)
    • > 5% di un alfa-idrossiacido (ad es. acido glicolico, acido lattico)
    • Fluorouracile
    • Imiquimod
  2. Qualsiasi tumore cNF dello studio è mai stato trattato con un inibitore MEK o un inibitore BRAF

  3. Il soggetto ha utilizzato uno dei seguenti farmaci sistemici nel periodo di tempo indicato:

    • Retinoidi (ad es. etretinato, isotretinoina) nei 90 giorni precedenti
    • inibitori di MEK nei 180 giorni precedenti
    • inibitori di BRAF nei 180 giorni precedenti
  4. Il soggetto ha una storia di ipersensibilità a uno qualsiasi degli ingredienti nei farmaci in studio
  5. - Il soggetto ha una malattia o condizione fisica intercorrente nota che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterebbe la valutazione di un tumore target cNF o che espone il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio
  6. Il soggetto ha, secondo l'opinione dello sperimentatore, una storia clinicamente rilevante di malattia del fegato, tra cui epatite virale, attuale abuso di alcol o cirrosi
  7. - Il soggetto ha una storia di malattia metastatica o cancro attivo (escluso cancro della pelle non melanoma, cancro cervicale in stadio I, carcinoma duttale in situ della mammella o linfoma linfocitico cronico in stadio 0) nei 5 anni precedenti
  8. Il soggetto ha qualsiasi condizione (ad esempio, altre condizioni o malattie della pelle, disfunzione metabolica, risultati dell'esame fisico, risultati di laboratorio clinico) o situazione (ad esempio, vacanza, intervento chirurgico programmato) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterebbe la valutazione di un tumore target cNF o che espone il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio
  9. Il soggetto ha partecipato a una sperimentazione farmacologica sperimentale in cui la somministrazione di un farmaco sperimentale è avvenuta nei 30 giorni precedenti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gel NFX-179 basso
NFX-179 Gel per somministrazione topica, una volta al giorno per 28 giorni
Droga: Gel NFX-179
gel per somministrazione topica
Sperimentale: NFX-179 Gel Medio
NFX-179 Gel per somministrazione topica, una volta al giorno per 28 giorni
Droga: Gel NFX-179
gel per somministrazione topica
Sperimentale: NFX-179 Gel alto
NFX-179 Gel per somministrazione topica, una volta al giorno per 28 giorni
Droga: Gel NFX-179
gel per somministrazione topica
Comparatore placebo: Braccio del veicolo
Gel veicolo, per somministrazione topica, una volta al giorno per 28 giorni
Droga: Gel per veicoli
gel veicolante per somministrazione topica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di Phospho-erk (p-ERK) dei tumori target cNF nel gruppo gel NFX-179 e nel gruppo gel veicolo dopo 28 giorni di applicazione una volta al giorno (QD)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 4
Attività farmacodinamica (effetti biochimici e fisiologici dei farmaci) di NFX-179 Gel come definita dalla soppressione dei livelli di fosfo-ERK (p-ERK) nei tumori Target cNF in ciascun gruppo NFX-179 Gel rispetto al gruppo Veicolo Gel dopo 28 giorni di l'applicazione una volta al giorno (QD) sarà misurata alla settimana 4
Basale fino alla settimana 4
Sicurezza e tollerabilità del gel NFX-179 misurate mediante valutazione della tollerabilità locale
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 4
La sicurezza e la tollerabilità saranno misurate attraverso una valutazione della tollerabilità locale. L'investigatore valuterà l'eritema, l'edema, la formazione di croste/croste, la formazione di vescicole e l'erosione. Il soggetto valuterà bruciore, bruciore e prurito. Tutte le valutazioni vengono eseguite utilizzando una scala a 4 punti (0 nessuno, 1 lieve, 2 moderato, 3 grave).
Basale fino alla settimana 4
Valutazione degli eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 8
Valutazione degli eventi avversi (EA)
Basale fino alla settimana 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del volume del tumore cNF (millimetri cubi)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 4
Variazione percentuale del volume del tumore cNF dopo 28 giorni di applicazioni QD del gel NFX-179 in base al volume del tumore derivato dalle misurazioni del righello.
Basale fino alla settimana 4
Esposizione sistemica del gel NFX-179 misurata dalla concentrazione plasmatica
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 4
L'esposizione sistemica di NFX-179 sarà misurata durante i 28 giorni di applicazioni QD in siti investigativi selezionati. I campioni di farmacocinetica verranno prelevati alla visita basale e alla visita della settimana 4. 5 campioni di punti temporali saranno raccolti durante la visita della settimana 4.
Basale fino alla settimana 4
Modifica nella valutazione del medico del punteggio di gravità del tumore
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 4
Effetto del trattamento con The Physician Tumor Assessment è la valutazione dello sperimentatore della gravità complessiva media di ciascun tumore Target cNF in un determinato momento. Il Physician Tumor Assessment è una valutazione della gravità del tumore in 5 punti (0 chiaro/nessuno, 1 quasi chiaro, 2 lieve, 3 moderato, 4 grave). La valutazione viene eseguita alla visita di riferimento e alla visita della settimana 4.
Basale fino alla settimana 4
Modifica dell'autovalutazione del punteggio di gravità del tumore da parte del soggetto
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 4
L'autovalutazione del soggetto è la valutazione del soggetto della gravità complessiva media di ciascun Target cNF in un determinato momento e non è un confronto con qualsiasi altro momento. L'autovalutazione del soggetto è una misura della gravità del tumore in 5 punti (0 chiaro/nessuno, 1 quasi chiaro, 2 lieve, 3 moderato, 4 grave). La valutazione viene eseguita alla visita di riferimento e alla visita della settimana 4.
Basale fino alla settimana 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NFlection Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Guy Webster, MD, PhD, NFlection Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

8 aprile 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

14 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

17 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NFX-179-NF1-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Neurofibromatosi 1

Prove cliniche su Gel NFX-179

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