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NFX-179神経線維腫症1（NF1）および皮膚神経線維腫（cNF）の成人における局所ゲル治療

2022年7月13日 更新者：NFlection Therapeutics, Inc.

皮膚神経線維腫の被験者におけるNFX-179ゲルの安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学的活性を決定するための無作為化、二重盲検、ビークル制御、並行グループ第2a相試験

この研究では、皮膚神経線維腫の被験者を登録し、局所研究薬である NFX-179 で治療します。 適格な被験者は28日間治療を受け、約56日間治験担当医師による観察を受けます。 被験者は、4つの治療グループのうちの1つにランダムに割り当てられます。 治療グループのうち 3 つは特定用量の NFX-179 を受け取り、1 つのグループはプラセボを受け取ります。 被験者、治験担当医師、および NFlection Therapeutics は、各被験者がどの治療グループに割り当てられているかを知りません。 研究への参加には、少なくとも 7 回の診療所訪問、血液、尿、および組織の採取、治療された皮膚神経線維腫の画像、心電図、および被験者の病歴および病歴に関する情報が必要です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

48

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Fremont、California、アメリカ、94538
        • Center For Dermatology Clinical Research, Inc.
    • Minnesota
      • New Brighton、Minnesota、アメリカ、55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78758
        • DermResearch
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Lynchburg、Virginia、アメリカ、24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 被験者は18歳以上です
  2. 被験者は、研究手順の前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります
  3. -被験者はNF1の臨床診断を受けている必要があります

  4. -被験者は6つの研究cNF腫瘍を持っています（5つの標的cNF腫瘍[顔に1つ、前幹または上肢に4つ]割り当てられた研究薬で治療されます;前幹または上肢の1つの未治療のcNF腫瘍）それぞれ次の基準を満たしています。

    • 研究者の意見では、臨床的に典型的な外観を持っています
    • ドーム型です
    • 有茎性ではない
    • 個別の腫瘍です
    • イライラしない
    • 外傷を繰り返し受ける部位ではない（例：剃った部位、ベルトライン、ブラジャーのストラップの下など）
    • アクティブな皮膚感染症がない
    • 直径が 5mm 以上 10mm 以下
    • 高さは2mm以上
    • 提供されたテンプレートの中央に配置すると、cNF 腫瘍のみが表示されます
    • 眼窩縁から 5mm 以内にない。
  5. -被験者は5つのターゲットcNF腫瘍と1つの未治療のcNF腫瘍を治療期間の終わりに切除することをいとわない
  6. -被験者は、ターゲットcNF腫瘍の周囲の領域の髪を喜んで剃ります。必要に応じて、写真を取得します
  7. -被験者は、各ターゲットcNFの自然および人工紫外線への曝露を最小限に抑えることをいとわない
  8. -被験者は、研究中にプロトコル指定された治療を除いて、ターゲットcNF腫瘍の治療を差し控えることをいとわない
  9. -出産の可能性のある女性である女性被験者は、尿妊娠検査結果が陰性でなければならず、研究期間中、プロトコルが承認された避妊方法を喜んで使用する必要があります
  10. -被験者は、すべての研究指示に従い、すべての研究訪問に参加する意思と能力があります。

除外基準:

  1. -被験者は、過去30日間に以下の局所製品のいずれかを任意の研究cNF腫瘍の上またはその近くに適用したことがあり、研究者の意見では、腫瘍の評価を損なうか、研究参加による容認できないリスクに被験者をさらします。

    • コルチコステロイド
    • レチノイド（タザロテン、トレチノイン、アダパレンなど）
    • > 5% のアルファヒドロキシ酸 (例: グリコール酸、乳酸)
    • フルオロウラシル
    • イミキモド
  2. MEK 阻害剤または BRAF 阻害剤で治療された cNF 腫瘍の研究

  3. 被験者は、記載された期間に以下の全身薬のいずれかを使用しました:

    • 過去90日以内のレチノイド（エトレチナート、イソトレチノインなど）
    • -過去180日以内のMEK阻害剤
    • -過去180日以内のBRAF阻害剤
  4. -被験者は、治験薬の成分のいずれかに過敏症の病歴があります
  5. -被験者は、研究者の意見では、ターゲットcNF腫瘍の評価を損なう、または被験者を許容できないリスクにさらす可能性のある既知の併発疾患または身体的状態を持っています 研究への参加
  6. -被験者は、研究者の意見では、ウイルス性肝炎、現在のアルコール乱用、または肝硬変を含む肝疾患の臨床的に関連する病歴を持っています
  7. -被験者は過去5年以内に転移性疾患または活動性がん（非黒色腫皮膚がん、ステージIの子宮頸がん、乳管上皮内がん、またはステージ0の慢性リンパ球性リンパ腫を除く）の病歴を持っています
  8. -被験者は、研究者の意見では、ターゲットcNF腫瘍の評価を損なう状態（例：他の皮膚の状態または疾患、代謝機能障害、身体検査所見、臨床検査所見）または状況（例：休暇、予定された手術）を持っていますまたは被験者を研究への参加によって容認できないリスクにさらす
  9. -被験者は、治験薬の投与が過去30日以内に行われた治験薬試験に参加しました

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NFX-179 ジェルロー
NFX-179 外用ジェル 1 日 1 回 28 日間
薬：NFX-179 ジェル
局所投与用ゲル
実験的：NFX-179 ジェルミッド
NFX-179 外用ジェル 1 日 1 回 28 日間
薬：NFX-179 ジェル
局所投与用ゲル
実験的：NFX-179 ジェルハイ
NFX-179 外用ジェル 1 日 1 回 28 日間
薬：NFX-179 ジェル
局所投与用ゲル
プラセボコンパレーター：車両アーム
ビヒクルジェル、局所投与用、1 日 1 回、28 日間
薬：ビークルジェル
局所投与用ビヒクルゲル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1日1回（QD）28日間の適用後のNFX-179ゲル群およびビヒクルゲル群における標的cNF腫瘍のホスホerk（p-ERK）レベル
時間枠：4週目までのベースライン
NFX-179 ゲルの薬力学的活性 (薬物の生化学的および生理学的効果) は、28 日後のビヒクルゲル群と比較した、各 NFX-179 ゲル群のターゲット cNF 腫瘍におけるホスホ ERK (p-ERK) レベルの抑制によって定義されます。 1 日 1 回 (QD) のアプリケーションは、4 週目に測定されます
4週目までのベースライン
局所忍容性評価によって測定されたNFX-179ゲルの安全性と忍容性
時間枠：4週目までのベースライン
安全性と忍容性は、地域の忍容性評価によって測定されます。 治験責任医師は、紅斑、浮腫、かさぶた/かさぶた、小胞形成、びらんを評価します。 被験者は刺すような痛み、灼熱感、かゆみを評価します。 すべての評価は、4 段階の尺度 (0 なし、1 軽度、2 中等度、3 重度) を使用して実行されます。
4週目までのベースライン
有害事象の評価
時間枠：8週目までのベースライン
有害事象（AE）の評価
8週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CNF 腫瘍体積の変化率 (立方ミリメートル)
時間枠：4週目までのベースライン
定規測定から得られた腫瘍体積に基づく、NFX-179 ゲルの QD アプリケーションの 28 日間後の cNF 腫瘍体積の変化率。
4週目までのベースライン
血漿濃度によって測定されたNFX-179ゲルの全身曝露
時間枠：4週目までのベースライン
NFX-179 の全身暴露は、選択された調査サイトでの 28 日間の QD アプリケーション中に測定されます。 薬物動態サンプルは、ベースライン来院時および 4 週目来院時に採取されます。 4週目の訪問で5つの時点のサンプルが収集されます。
4週目までのベースライン
腫瘍重症度スコアに対する医師の評価の変化
時間枠：4週目までのベースライン
The Physician Tumor Assessment による治療の効果は、特定の時点における各ターゲット cNF 腫瘍の平均的な全体的な重症度の研究者による評価です。 Physician Tumor Assessment は、腫瘍の重症度を 5 点で測定するものです (0 はクリア/なし、1 はほぼクリア、2 は軽度、3 は中等度、4 は重度)。 評価は、ベースライン来院時および第 4 週来院時に実施されます。
4週目までのベースライン
被験者による腫瘍重症度スコアの自己評価の変更
時間枠：4週目までのベースライン
被験者の自己評価は、特定の時点での各ターゲット cNF の平均的な全体的な重症度の被験者の評価であり、他の時点との比較ではありません。 被験者の自己評価は、腫瘍の重症度を測定する 5 点です (0 クリア/なし、1 ほぼクリア、2 軽度、3 中程度、4 重度)。 評価は、ベースライン来院時および第 4 週来院時に実施されます。
4週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

NFlection Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Guy Webster, MD, PhD、NFlection Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年8月21日

一次修了 (実際)

2021年4月8日

研究の完了 (実際)

2021年4月14日

試験登録日

最初に提出

2020年6月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年6月16日

最初の投稿 (実際)

2020年6月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年8月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年7月13日

最終確認日

2022年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NFX-179-NF1-201

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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