Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NFX-179 Paikallinen geelihoito aikuisille, joilla on neurofibromatoosi 1 (NF1) ja ihon neurofibroomat (cNF)

keskiviikko 13. heinäkuuta 2022 päivittänyt: NFlection Therapeutics, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ajoneuvoohjattu, rinnakkaisryhmävaiheen 2a tutkimus NFX-179-geelin turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynaamisen aktiivisuuden määrittämiseksi potilailla, joilla on ihon neurofibroomeja

Tähän tutkimukseen otetaan mukaan ja hoidetaan ihon neurofibroomaa sairastavia henkilöitä NFX-179:llä, paikallisella tutkimuslääkkeellä. Tukikelpoisia koehenkilöitä hoidetaan 28 päivän ajan ja tutkimuslääkäri tarkkailee heitä noin 56 päivän ajan. Koehenkilöt jaetaan satunnaisesti yhteen neljästä hoitoryhmästä. Kolme hoitoryhmää saa tietyn annoksen NFX-179:ää ja 1 ryhmä lumelääkettä. Kohde, tutkijalääkäri ja NFlection Therapeutics eivät tiedä, mikä hoitoryhmä kullekin koehenkilölle on osoitettu. Tutkimukseen osallistuminen edellyttää vähintään 7 klinikkakäyntiä, veren, virtsan ja kudosten keräystä, kuvia hoidetuista ihon neurofibroomeista, EKG-kuvauksia sekä tietoja koehenkilön lääketieteellisestä ja sairaushistoriasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

48

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Fremont, California, Yhdysvallat, 94538
        • Center For Dermatology Clinical Research, Inc.
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Yhdysvallat, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78758
        • DermResearch
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Yhdysvallat, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kohde on vähintään 18-vuotias
  2. Tutkittavan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen kaikkia tutkimustoimenpiteitä
  3. Tutkittavalla on oltava kliininen NF1-diagnoosi

  4. Tutkittavalla on kuusi cNF-kasvainta (5 kohde-cNF-kasvainta [1 kasvoissa; 4 vartalon etuosassa tai yläraajoissa], joita hoidetaan määrätyllä tutkimuslääkkeellä; 1 hoitamaton cNF-kasvain vartalon etuosassa tai yläraajoissa). täyttää seuraavat kriteerit:

    • Sillä on tutkijan mielestä kliinisesti tyypillinen ulkonäkö
    • On kupolin muotoinen
    • Ei ole kantava
    • On erillinen kasvain
    • Ei ole ärtynyt
    • Ei ole alueella, jolla on toistuvia traumoja (esim. ajeltu alue, vyölinja, rintaliivien hihnan alla jne.)
    • Sillä ei ole aktiivista ihotulehdusta
    • Sen halkaisija on ≥5mm ja ≤10mm
    • Sen korkeus on ≥2 mm
    • On ainoa näkyvä cNF-kasvain, kun se on keskitetty toimitetun mallin keskelle
    • Ei ole 5 mm:n etäisyydellä kiertoradan reunasta.
  5. Tutkittava on halukas leikattamaan 5 kohde-cNF-kasvainta ja 1 hoitamaton cNF-kasvain hoitojakson lopussa
  6. Tutkittava on halukas ajelmaan hiukset kohde-cNF-kasvaimia ympäröivältä alueelta tarvittaessa valokuvien saamiseksi
  7. Tutkittava on halukas minimoimaan kunkin kohde-cNF:n altistumisen luonnolliselle ja keinotekoiselle ultraviolettisäteilylle
  8. Koehenkilö on valmis luopumaan kohde-cNF-kasvainten hoidosta tutkimuksen aikana protokollan mukaista hoitoa lukuun ottamatta
  9. Naishenkilöillä, jotka ovat hedelmällisessä iässä olevia naisia, tulee saada negatiivinen virtsaraskaustesti ja heidän on oltava valmiita käyttämään protokollan hyväksyttyä ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan
  10. Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opinto-ohjeita ja osallistumaan kaikille opintovierailuille.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilö on käyttänyt mitä tahansa seuraavista paikallisista tuotteista viimeisten 30 päivän aikana minkä tahansa tutkimuksen cNF-kasvaimeen tai sen läheisyyteen, joka tutkijan mielestä heikentää minkä tahansa kasvaimen arviointia tai joka altistaa potilaan tutkimukseen osallistumisen vuoksi liian suurelle riskille:

    • Kortikosteroidit
    • Retinoidit (esim. tazaroteeni, tretinoiini, adapaleeni)
    • > 5 % alfahydroksihappoa (esim. glykolihappoa, maitohappoa)
    • Fluorourasiili
    • Imikimodi
  2. Mitä tahansa tutkimusta cNF-kasvainta on koskaan hoidettu MEK-estäjillä tai BRAF-estäjillä

  3. Kohde on käyttänyt mitä tahansa seuraavista systeemisistä lääkkeistä mainitun ajanjakson aikana:

    • Retinoidit (esim. etretinaatti, isotretinoiini) viimeisten 90 päivän aikana
    • MEK-estäjät viimeisten 180 päivän aikana
    • BRAF-estäjät viimeisten 180 päivän aikana
  4. Tutkittavalla on aiemmin ollut yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeiden ainesosalle
  5. Tutkittavalla on tunnetusti jokin väliaikainen sairaus tai fyysinen tila, joka tutkijan mielestä heikentäisi kohde-cNF-kasvaimen arviointia tai joka altistaa tutkittavan riskille, jota ei voida hyväksyä tutkimukseen osallistumisen vuoksi.
  6. Tutkijalla on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä maksasairaus, mukaan lukien virushepatiitti, nykyinen alkoholin väärinkäyttö tai kirroosi
  7. Tutkittavalla on ollut metastaattinen sairaus tai aktiivinen syöpä (lukuun ottamatta ei-melanoomaa ihosyöpää, I vaiheen kohdunkaulan syöpää, rintasyöpää in situ tai vaiheen 0 kroonista lymfosyyttiä lymfoomaa) viimeisten 5 vuoden aikana
  8. Tutkittavalla on jokin sairaus (esim. muut ihosairaudet tai -taudit, aineenvaihduntahäiriöt, fyysisen tutkimuksen löydökset, kliiniset laboratoriolöydökset) tai tilanne (esim. loma, suunniteltu leikkaus), joka tutkijan mielestä heikentäisi kohde-cNF-kasvaimen arviointia tai joka altistaa tutkittavan riskille, jota ei voida hyväksyä tutkimukseen osallistumisen vuoksi
  9. Koehenkilö on osallistunut tutkimuslääketutkimukseen, jossa tutkimuslääkettä on annettu viimeisten 30 päivän aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NFX-179 Geel Low
NFX-179 geeli paikalliseen käyttöön, kerran päivässä 28 päivän ajan
Lääke: NFX-179 geeli
geeli paikalliseen käyttöön
Kokeellinen: NFX-179 Geel Mid
NFX-179 geeli paikalliseen käyttöön, kerran päivässä 28 päivän ajan
Lääke: NFX-179 geeli
geeli paikalliseen käyttöön
Kokeellinen: NFX-179 Gel High
NFX-179 geeli paikalliseen käyttöön, kerran päivässä 28 päivän ajan
Lääke: NFX-179 geeli
geeli paikalliseen käyttöön
Placebo Comparator: Ajoneuvon varsi
Vehicle Gel, paikalliseen käyttöön, kerran päivässä 28 päivän ajan
Lääke: Ajoneuvon geeli
vehikkeligeeli paikalliseen antoon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Fospho-erk (p-ERK) -kohde-cNF-kasvainten tasot NFX-179-geeliryhmässä ja vehicle-geeliryhmässä 28 päivän kerran päivittäisen (QD) käytön jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 4 asti
NFX-179-geelin farmakodynaaminen aktiivisuus (lääkkeiden biokemialliset ja fysiologiset vaikutukset) määritettynä fosfo-ERK (p-ERK) -tasojen suppressiolla kohde-cNF-kasvaimissa kussakin NFX-179-geeliryhmässä verrattuna Vehicle Gel -ryhmään 28 päivän jälkeen kerran päivässä (QD) annostelu mitataan viikolla 4
Lähtötilanne viikolle 4 asti
NFX-179-geelin turvallisuus ja siedettävyys mitattuna paikallisella siedettävyysarviolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 4 asti
Turvallisuutta ja siedettävyyttä mitataan paikallisen siedettävyysarvioinnin avulla. Tutkija arvioi eryteeman, turvotuksen, ruven muodostumisen/kuoren muodostumisen, rakkulaation ja eroosion. Tutkittava arvioi pistelyä, polttamista ja kutinaa. Kaikki arvioinnit suoritetaan 4-pisteen asteikolla (0 ei mitään, 1 lievä, 2 kohtalainen, 3 vakava).
Lähtötilanne viikolle 4 asti
Haitallisten tapahtumien arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 asti
Haittavaikutusten (AE) arviointi
Lähtötilanne viikolle 8 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos cNF-kasvaimen tilavuudessa (kuutiomillimetreinä)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 4 asti
Prosenttimuutos cNF-kasvaintilavuudessa NFX-179-geelin QD-käytön jälkeen 28 päivän ajan perustuen kasvaimen tilavuuteen, joka on johdettu viivaimen mittauksista.
Lähtötilanne viikolle 4 asti
NFX-179-geelin systeeminen altistuminen plasmakonsentraatiolla mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 4 asti
Systeeminen altistuminen NFX-179:lle mitataan QD-sovellusten 28 päivän aikana valituissa tutkimuskohteissa. Farmakokineettiset näytteet otetaan peruskäynnin ja viikon 4 käynnin yhteydessä. Viikon 4 käynnillä kerätään 5 aikapistenäytettä.
Lähtötilanne viikolle 4 asti
Muutos lääkärin arvioinnissa kasvaimen vaikeusasteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 4 asti
The Physician Tumor Assessment -hoidon vaikutus on tutkijan arvio kunkin kohde-cNF-kasvaimen keskimääräisestä kokonaisvakavuudesta tietyllä hetkellä. Lääkärin kasvainarviointi on 5-pisteinen kasvaimen vakavuusmittaus (0 selkeä/ei mitään, 1 lähes selkeä, 2 lievä, 3 kohtalainen, 4 vaikea). Arviointi suoritetaan peruskäynnillä ja viikon 4 käynnillä.
Lähtötilanne viikolle 4 asti
Muutos koehenkilön kasvaimen vakavuuspisteiden itsearvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 4 asti
Kohteen itsearviointi on tutkittavan arvio kunkin kohde-cNF:n keskimääräisestä kokonaisvakavuudesta tietyllä hetkellä, eikä se ole vertailua mihinkään muuhun ajankohtaan. Tutkittavan itsearviointi on 5-pisteinen kasvaimen vakavuusmittaus (0 selkeä/ei mitään, 1 lähes selkeä, 2 lievä, 3 kohtalainen, 4 vakava). Arviointi suoritetaan peruskäynnillä ja viikon 4 käynnillä.
Lähtötilanne viikolle 4 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NFlection Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Guy Webster, MD, PhD, NFlection Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 21. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. huhtikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 14. huhtikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 9. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NFX-179-NF1-201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Neurofibromatoosi 1

Kliiniset tutkimukset NFX-179 geeli

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa