Местное лечение гелем NFX-179 у взрослых с нейрофиброматозом 1 (NF1) и кожными нейрофибромами (cNF)

Критерии включения:

1. Субъекту не менее 18 лет
2. Субъект должен предоставить письменное информированное согласие до любых процедур исследования
3. У субъекта должен быть клинический диагноз NF1.

4. Субъект имеет 6 исследуемых опухолей cNF (5 целевых опухолей cNF [1 на лице; 4 на передней части туловища или верхних конечностях], которые будут лечить назначенным исследуемым препаратом; 1 нелеченая опухоль cNF на передней части туловища или верхних конечностях), каждая из которых соответствовать следующим критериям:

   • Имеет, по мнению исследователя, клинически типичный вид
   • Имеет куполообразную форму
   • Не на ножке
   • Является дискретной опухолью
   • не раздражается
   • Не находится в области, подверженной повторяющимся травмам (например, в области бритья, на линии талии, под бретелькой бюстгальтера и т. д.)
   • Отсутствие активной кожной инфекции
   • Имеет диаметр ≥5 мм и ≤10 мм
   • Имеет высоту ≥2 мм
   • Является ли при центрировании в центре предоставленного шаблона единственной видимой опухолью cNF
   • Не находится в пределах 5 мм от орбитального края.
5. Субъект желает удалить 5 целевых опухолей cNF и 1 необработанную опухоль cNF в конце периода лечения.
6. Субъект желает сбрить волосы в области, окружающей опухоли Target cNF, если это необходимо, для получения фотографий.
7. Субъект желает свести к минимуму воздействие естественного и искусственного ультрафиолетового излучения на каждый Целевой cNF.
8. Субъект готов отказаться от лечения опухолей-мишеней cNF, за исключением терапии, указанной в протоколе, во время исследования.
9. Субъекты женского пола, которые являются женщинами детородного возраста, должны иметь отрицательный результат теста мочи на беременность и быть готовыми использовать утвержденный протоколом метод контрацепции на протяжении всего исследования.
10. Субъект желает и может следовать всем инструкциям по исследованию и посещать все учебные визиты.

Критерий исключения:

1. Субъект наносил любой из следующих продуктов для местного применения в течение предыдущих 30 дней на какую-либо исследуемую опухоль cNF или вблизи нее, что, по мнению исследователя, ухудшает оценку любой опухоли или подвергает субъекта неприемлемому риску при участии в исследовании:

   • Кортикостероиды
   • Ретиноиды (например, тазаротен, третиноин, адапален)
   • > 5% альфа-гидроксикислоты (например, гликолевая кислота, молочная кислота)
   • Фторурацил
   • Имихимод
2. Любое исследование. Опухоль cNF когда-либо лечили ингибитором MEK или ингибитором BRAF.

3. Субъект принимал любой из следующих системных препаратов в указанный период времени:

   • Ретиноиды (например, этретинат, изотретиноин) в течение предшествующих 90 дней
   • Ингибиторы МЕК в течение предшествующих 180 дней
   • Ингибиторы BRAF в течение предшествующих 180 дней
4. Субъект имеет в анамнезе гиперчувствительность к любому из ингредиентов исследуемых препаратов.
5. Субъект имеет какое-либо известное интеркуррентное заболевание или физическое состояние, которое, по мнению исследователя, может ухудшить оценку опухоли-мишени cNF или подвергает субъекта неприемлемому риску в связи с участием в исследовании.
6. Субъект имеет, по мнению исследователя, клинически значимое заболевание печени в анамнезе, включая вирусный гепатит, текущее злоупотребление алкоголем или цирроз.
7. Субъект имеет в анамнезе метастатическое заболевание или активный рак (за исключением немеланомного рака кожи, рака шейки матки I стадии, протоковой карциномы in situ молочной железы или хронической лимфоцитарной лимфомы стадии 0) в течение предыдущих 5 лет.
8. У субъекта есть какое-либо состояние (например, другие кожные состояния или заболевания, метаболическая дисфункция, результаты физикального обследования, результаты клинических лабораторных исследований) или ситуация (например, отпуск, плановая операция), которые, по мнению исследователя, могут ухудшить оценку опухоли-мишени cNF или который подвергает субъекта неприемлемому риску из-за участия в исследовании
9. Субъект участвовал в испытании исследуемого лекарственного средства, в котором введение исследуемого лекарственного средства имело место в течение предыдущих 30 дней.