Tratamento tópico de gel NFX-179 em adultos com neurofibromatose 1 (NF1) e neurofibromas cutâneos (cNF)

Critério de inclusão:

1. Sujeito tem pelo menos 18 anos de idade
2. O sujeito deve fornecer consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento do estudo
3. O sujeito deve ter um diagnóstico clínico de NF1

4. O indivíduo tem 6 tumores cNF do estudo (5 tumores cNF alvo [1 na face; 4 no tronco anterior ou extremidades superiores] que serão tratados com a medicação do estudo atribuída; 1 tumor cNF não tratado no tronco anterior ou extremidades superiores) que cada atender aos seguintes critérios:

   • Tem, na opinião do investigador, uma aparência clinicamente típica
   • É em forma de cúpula
   • não é pedunculado
   • É um tumor discreto
   • não está irritado
   • Não está em uma área sujeita a traumas repetidos (por exemplo, área depilada, na linha da cintura, sob a alça do sutiã, etc.)
   • Não tem uma infecção cutânea ativa
   • Tem um diâmetro que é ≥5mm e ≤10mm
   • Tem uma altura de ≥2mm
   • É, quando centrado no centro do modelo fornecido, o único tumor cNF visível
   • Não está dentro de 5 mm da borda orbital.
5. O sujeito está disposto a ter os 5 tumores cNF alvo e o 1 tumor cNF não tratado excisado no final do período de tratamento
6. O sujeito está disposto a ter cabelo na área ao redor dos Tumores cNF Alvo raspados, se necessário, para obter fotografias
7. O sujeito está disposto a minimizar a exposição de cada alvo cNF à radiação ultravioleta natural e artificial
8. O sujeito está disposto a renunciar ao tratamento dos tumores alvo cNF, exceto a terapia especificada pelo protocolo, durante o estudo
9. Indivíduos do sexo feminino que são mulheres em idade fértil devem ter um resultado negativo no teste de gravidez na urina e estar dispostos a usar um método contraceptivo aprovado pelo protocolo durante o estudo
10. O sujeito está disposto e é capaz de seguir todas as instruções do estudo e comparecer a todas as visitas do estudo.

Critério de exclusão:

1. O sujeito aplicou qualquer um dos seguintes produtos tópicos nos últimos 30 dias em ou próximo a qualquer tumor cNF do estudo que, na opinião do investigador, prejudique a avaliação de qualquer tumor ou que exponha o sujeito a um risco inaceitável pela participação no estudo:

   • Corticosteróides
   • Retinóides (por exemplo, tazaroteno, tretinoína, adapaleno)
   • > 5% de um alfa-hidroxiácido (por exemplo, ácido glicólico, ácido lático)
   • Fluorouracil
   • Imiquimod
2. Qualquer tumor cNF do estudo já foi tratado com um inibidor de MEK ou um inibidor de BRAF

3. O sujeito usou qualquer um dos seguintes medicamentos sistêmicos no período de tempo observado:

   • Retinóides (por exemplo, etretinato, isotretinoína) nos últimos 90 dias
   • Inibidores de MEK nos últimos 180 dias
   • Inibidores BRAF nos últimos 180 dias
4. O sujeito tem um histórico de hipersensibilidade a qualquer um dos ingredientes dos medicamentos do estudo
5. O sujeito tem qualquer doença intercorrente conhecida ou condição física que, na opinião do investigador, prejudicaria a avaliação de um tumor cNF alvo ou que expõe o sujeito a um risco inaceitável pela participação no estudo
6. O sujeito tem, na opinião do investigador, histórico clinicamente relevante de doença hepática, incluindo hepatite viral, abuso atual de álcool ou cirrose
7. O indivíduo tem um histórico de doença metastática ou câncer ativo (excluindo câncer de pele não melanoma, câncer cervical em estágio I, carcinoma ductal in situ da mama ou linfoma linfocítico crônico em estágio 0) nos últimos 5 anos
8. O sujeito tem qualquer condição (por exemplo, outras condições ou doenças da pele, disfunção metabólica, achados do exame físico, achados laboratoriais clínicos) ou situação (por exemplo, férias, cirurgia programada) que, na opinião do investigador, prejudicaria a avaliação de um tumor cNF alvo ou que expõe o sujeito a um risco inaceitável pela participação no estudo
9. O sujeito participou de um teste de medicamento experimental no qual a administração de um medicamento do estudo experimental ocorreu nos 30 dias anteriores