Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Transendokardiell injektion av Allogeneic-MSC hos patienter med icke-ischemisk dilaterad kardiomyopati (DCMII)

20 mars 2026 uppdaterad av: Joshua M Hare

En fas IIB randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie av den jämförande effektiviteten och säkerheten av transendokardiell injektion av allogen-MSC kontra placebo hos patienter med icke-ischemisk dilaterad kardiomyopati

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ett experimentellt läkemedel som kallas human allogen mesenkymal stamcellsterapi.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

136

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94304
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Josh Hare, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Texas Heart Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Emerson Perin, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

För att vara berättigad att delta i denna studie måste en individ uppfylla alla följande kriterier:

  1. Män och kvinnor i åldern 18 till 80 år (inklusive) vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke.
  2. Diagnos av NIDCM med vänsterkammars ejektionsfraktion ≤45 %.
  3. Lämplig riktlinjestyrd optimal medicinsk terapi för icke-ischemisk kardiomyopati. Som ett minimum måste försökspersonerna vara på betablockerare och angiotensinomvandlande enzym (ACE)-hämmare eller angiotensinreceptorblockerare (ARB) eller angiotensinreceptorneprilysinhämmare (ARNI) eller ha lämplig medicinsk indikation som utesluter användning av ett eller båda av dessa medel. Försökspersonerna måste ha en stabil regim i minst 30 dagar före proceduren. Dostitrering är tillåten.
  4. Var en kandidat för hjärtkateterisering.
  5. Var villig att genomgå DNA-test.

Exklusions kriterier:

En person som uppfyller något av följande kriterier kommer att uteslutas från att delta i denna studie:

  1. Vara berättigad till eller kräva standard-of-care kirurgisk eller perkutan intervention för behandling av icke-ischemisk dilaterad kardiomyopati
  2. Klinisk manifestation av kranskärlssjukdom (CAD) (t.ex. bröstsmärtor och åtföljande kliniska fynd som elektrokardiogramförändringar som tyder på kranskärlsischemi, hjärtinfarkt) eller tecken på endokardiellt eller transmuralt ärr på hjärt-MRT som tyder på odiagnostiserat CAD eller historia av koronar perkutan intervention (PCI) eller kranskärlsbypasskirurgi (CABG). Indiceras för eller kräver koronarartärrevaskularisering
  3. Dokumenterad förekomst av epikardiell stenos på 70 % eller mer i en eller flera stora epikardiella kranskärl
  4. Valvulär hjärtsjukdom inklusive 1) aortaklaffprotes, mekanisk mitralisklaff och mitralisklaffklämma; 2) allvarlig aortaklaffinsufficiens/uppstötningar inom 12 månader efter samtycke
  5. Aortastenos med klaffarea ≤ 1,5cm2
  6. Kardiomyopati på grund av akut post-partum (inom 6 månader), icke-komprimering eller hypertrofisk kardiomyopati
  7. Kardiomyopati på grund av känt toxin (t.ex. amyloid) Obs: antracyklininducerad kardiomyopati kommer att tillåtas
  8. QTc-intervall > 550 ms på baslinjeelektrokardiogram (EKG) (notera: QTc-intervall är intervallet mellan början av Q-vågen och slutet av T-vågen i hjärtats elektriska cykel)
  9. Automatisk implanterbar cardioverter-defibrillator (AICD) lämplig avfyrnings- eller anti-takykardistimulering för kammartakykardi eller kammarflimmer inom 30 dagar före samtycke
  10. Ha en uppskattad baslinje glomerulär filtrationshastighet under den kliniska platsens institutionella cutoff
  11. En hematologisk abnormitet under baslinjetestning, vilket framgår av hemoglobin < 9 g/dl; hematokrit < 30 %; absolut antal neutrofiler < 2 000 eller totalt antal vita blodkroppar mer än 2 gånger den övre normalgränsen; eller trombocytvärden < 100 000/ul
  12. Har leverdysfunktion, vilket framgår av enzymerna Aspartate Transaminase Enzyme (AST) och Alanine Aminotransferase Enzyme (ALT) högre än tre gånger ULN
  13. Har en blödningsdiates eller koagulopati (International Normalized Ratio (INR) > 1,5), kan inte avbrytas från antikoagulationsbehandling eller kommer att vägra blodtransfusioner
  14. Var en solid organtransplantationsmottagare. Detta inkluderar inte tidigare cellbaserad terapi (>12 månader före inskrivning), ben-, hud-, ligament-, senor- eller hornhinnetransplantation.
  15. Har en historia av avstötning av organ eller celltransplantationer
  16. Har en klinisk historia av malignitet under de senaste 12 månaderna (dvs. försökspersoner med tidigare malignitet måste vara sjukdomsfria i 12 månader), förutom botande behandlat basalcell- eller skivepitelcancer eller livmoderhalscancer
  17. Narkotika- och/eller alkoholmissbruk eller -beroende under de senaste 9 månaderna
  18. Var serumpositiv för HIV, hepatit B-ytantigen eller viremisk hepatit C
  19. Dokumenterad närvaro av en känd vänsterkammartrombus (LV), aortadissektion eller aortaaneurysm. (Se avsnittet "Vägledning till PI" med avseende på LV-trombus, nedan)
  20. Blodsockernivåer (HbA1c) >10 %
  21. Allvarlig radiografisk kontrastallergi
  22. Känd historia av anafylaktisk reaktion på penicillin eller streptomycin
  23. Överkänslighet mot dimetylsulfoxid (DMSO)
  24. Icke-kardiellt tillstånd med förväntad livslängd < 1 år
  25. Akut stroke eller övergående ischemisk attack inom 3 månader efter inskrivningen
  26. Vara gravid, ammande eller i fertil ålder utan att använda effektiva preventivmetoder
  27. Pacemakerberoende med en implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) (Obs: pacemakerberoende kandidater utan ICD är inte uteslutna)

  28. Närvaro av en pacemaker och/eller ICD-generator med någon av följande begränsningar/villkor:

    • tillverkad före år 2000
    • elektroder implanterade < 6 veckor före samtycke
    • icke-transvenösa epikardiska eller övergivna ledningar
    • subkutan ICD
    • blyfria pacemakers
  29. En enhet för hjärtresynkroniseringsterapi (CRT) implanterad mindre än 3 månader före samtycke
  30. Andra MRT-kontraindikationer (t.ex. patientens kroppshabitus inkompatibel med MRT)
  31. Behov av avancerad hjärtsviktsterapi (t.ex. IV inotroper)
  32. Att för närvarande delta (eller deltagit inom de senaste 30 dagarna) i en terapeutisk prövning eller enhetsprövning
  33. Varje annat villkor som enligt utredarens bedömning skulle vara en kontraindikation för inskrivning eller uppföljning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Genotyp A administreras med placebogruppen
Deltagare vars blodgenotypning resulterade med genotyp A (frånvaro av någon variant/närvaro av benign variant) och randomiserades till placebogruppen kommer att få placebointerventionen.
Övrig: Placebo
Placebo kommer att administreras som injektioner av plasmalyt A kompletterat med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA). 0,5 ml/injektion x 10 injektioner eller en intravenös placeboinfusion av cellfritt PlasmaLyte-A-medium kompletterat med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA)
Experimentell: Genotyp A administrerad med hMSC Group
Deltagare vars blodgenotypning resulterade med genotyp A (avsaknad av någon variant/närvaro av benign variant) och randomiserades till behandlingsgruppen kommer att få hMSC-interventionen.
Biologisk: allogena humana mesenkymala stamceller (hMSC)
allo-hMSCs, 16-20 miljoner celler/ml levererade i en dos på 0,5 ml/injektion x 10 injektioner för totalt 80-100 miljoner allo-hMSCs eller en enda administrering av intravenösa allogena hMSCs (100 miljoner).
Placebo-jämförare: Genotyp B administreras med placebogruppen
Deltagare vars blodgenotypning resulterade med genotyp B (varianter av osäker betydelse) och randomiserades till placebogruppen kommer att få placebointerventionen.
Övrig: Placebo
Placebo kommer att administreras som injektioner av plasmalyt A kompletterat med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA). 0,5 ml/injektion x 10 injektioner eller en intravenös placeboinfusion av cellfritt PlasmaLyte-A-medium kompletterat med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA)
Experimentell: Genotyp B administrerad med hMSC Group
Deltagare vars blodgenotypning resulterade med genotyp B (varianter av osäker betydelse) och randomiserades till behandlingsgruppen kommer att få hMSC-interventionen.
Biologisk: allogena humana mesenkymala stamceller (hMSC)
allo-hMSCs, 16-20 miljoner celler/ml levererade i en dos på 0,5 ml/injektion x 10 injektioner för totalt 80-100 miljoner allo-hMSCs eller en enda administrering av intravenösa allogena hMSCs (100 miljoner).
Placebo-jämförare: Genotyp C administreras med placebogruppen
Deltagare vars blodgenotypning resulterade med genotyp C (patogena eller troliga patogena varianter) och randomiserades till placebogruppen kommer att få placebointerventionen.
Övrig: Placebo
Placebo kommer att administreras som injektioner av plasmalyt A kompletterat med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA). 0,5 ml/injektion x 10 injektioner eller en intravenös placeboinfusion av cellfritt PlasmaLyte-A-medium kompletterat med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA)
Experimentell: Genotyp C administrerad med hMSC Group
Deltagare vars blodgenotypning resulterade med genotyp C (patogena eller troliga patogena varianter) och randomiserades till behandlingsgruppen kommer att få hMSC-interventionen.
Biologisk: allogena humana mesenkymala stamceller (hMSC)
allo-hMSCs, 16-20 miljoner celler/ml levererade i en dos på 0,5 ml/injektion x 10 injektioner för totalt 80-100 miljoner allo-hMSCs eller en enda administrering av intravenösa allogena hMSCs (100 miljoner).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i LVEF
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Förändring i vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) bedömd via magnetisk resonanstomografi (MRI)
Baslinje, 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i global ventrikulär stam
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Förändring i den globala ventrikulära belastningen utvärderad via MRT (harmonisk fas (HARP))
Baslinje, 12 månader
Förändring i vänster regional stam
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Förändring i regional ventrikulär stam utvärderad via hjärt-HARP MRT
Baslinje, 12 månader
Vänster ventrikulär funktionskonkordans
Tidsram: 12 månader
Den vänstra ventrikulära funktionsöverensstämmelsen kommer att mätas som antalet individer som upplevde en ökning av vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) och en samtidig minskning av både vänstra ventrikelns slutsystoliska volymindex (LVESVI) och vänstra ventrikelns slutdiastoliska volymindex (LVEDVI)
12 månader
Ändring i LVEDVI
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Förändring i det vänstra ventrikulära änddiastoliska indexet (LVEDVI) bedömt via hjärt-MRT
Baslinje, 12 månader
Förändring i LVESVI
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Förändring i vänster ventrikulärt slutsystoliskt index (LVESVI) som bedömts via hjärt-MRT
Baslinje, 12 månader
Förändring i maximal syreförbrukning (topp VO2)
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Förändring i maximal syreförbrukning (topp VO2) bedömd via löpband
Baslinje, 12 månader
Förändring i träningstolerans
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Förändring i träningstolerans bedömd som den sträcka som tillryggaläggs via sex minuters gångtestet
Baslinje, 12 månader
Förändring i Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) poäng
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) är ett frågeformulär med 21 artiklar med en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 105 med lägre poäng som tyder på bättre resultat.
Baslinje, 12 månader
Förändring i New York Heart Association (NYHA) klass
Tidsram: Baslinje, 12 månader
NYHA Klassificeringar av hjärtsvikt är följande: Klass I (inga begränsningar); Klass II (lindriga symtom); Klass III (markerade begränsningar); Klass IV (allvarliga begränsningar)
Baslinje, 12 månader
Procentuell förändring i flödesmedierad diameter
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Förändring i endotelfunktion kommer att rapporteras som den procentuella förändringen i flödesmedierad diameter bedömd via flödesmedierad dilatation (FMD).
Baslinje, 12 månader
Ändring i EPC-CFU
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Förändring i endotelfunktionen kommer att rapporteras som förändringen i endotelial progenitor cell Colony Forming Unit (EPC-CFU) bedömd via blodprovsanalys
Baslinje, 12 månader
Förekomst av MACE
Tidsram: 12 månader
Säkerhet kommer att rapporteras som incidensen av Major Adverse Cardiac Events (MACE) bedömd av behandlande läkare
12 månader
Förekomst av TE-SAE
Tidsram: Dag 30
Säkerhet kommer att rapporteras som incidensen av behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TE-SAEs) bedömd av behandlande läkare
Dag 30
Förändring i N-terminalt pro-brain natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsram: Baseline, 12 månader
Förändring i NT-proBNP som bedöms via blodprov
Baseline, 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Joshua M Hare

Samarbetspartners

The University of Texas Health Science Center, Houston
United States Department of Defense

Utredare

  • Huvudutredare: Joshua Hare, MD, University of Miami

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 maj 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juli 2020

Första postat (Faktisk)

20 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20200566
  • CDMRP-PR191597 (Annat bidrag/finansieringsnummer: US Department of Defense)
  • 20-02-134 (Annan identifierare: BRANY IRB)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera