Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Transendocardiale injectie van allogene MSC bij patiënten met niet-ischemische gedilateerde cardiomyopathie (DCMII)

20 maart 2026 bijgewerkt door: Joshua M Hare

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter fase IIB-studie van de vergelijkende werkzaamheid en veiligheid van transendocardiale injectie van allogene MSC versus placebo bij patiënten met niet-ischemische gedilateerde cardiomyopathie

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en effectiviteit van een experimenteel medicijn genaamd menselijke allogene mesenchymale stamceltherapie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

136

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94304
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Josh Hare, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Texas Heart Institute
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Emerson Perin, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een persoon aan alle volgende criteria voldoen:

  1. Mannen en vrouwen van 18 tot en met 80 jaar op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier.
  2. Diagnose van NIDCM met linkerventrikelejectiefractie ≤45%.
  3. Passende richtlijngerichte optimale medische therapie voor niet-ischemische cardiomyopathie. Proefpersonen moeten minimaal bètablokkers en angiotensine-converting enzyme (ACE)-remmers of angiotensine-receptorblokkers (ARB's) of angiotensine-receptor-neprilysine-remmers (ARNI) gebruiken of een geschikte medische indicatie hebben die het gebruik van een of beide van deze middelen uitsluit. Proefpersonen moeten gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de procedure een stabiel regime volgen. Dosistitratie is toegestaan.
  4. Wees een kandidaat voor hartkatheterisatie.
  5. Bereid zijn om een ​​DNA-test te ondergaan.

Uitsluitingscriteria:

Een persoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:

  1. In aanmerking komen voor chirurgische of percutane interventie volgens de standaardbehandeling of deze vereisen voor de behandeling van niet-ischemische gedilateerde cardiomyopathie
  2. Klinische manifestatie van coronaire hartziekte (CAD) (bijv. pijn op de borst en bijkomende klinische bevindingen zoals veranderingen in het elektrocardiogram die wijzen op coronaire ischemie, myocardinfarct) of bewijs van endocardiaal of transmuraal litteken op cardiale MRI die wijzen op niet-gediagnosticeerde CAD of voorgeschiedenis van percutane coronaire interventie (PCI) of coronaire bypassoperatie (CABG). Geïndiceerd zijn voor of revascularisatie van de kransslagader vereisen
  3. Gedocumenteerde aanwezigheid van epicardiale stenose van 70% of meer in een of meer grote epicardiale kransslagaders
  4. Hartklepziekte waaronder 1) aortaklepprothese, mechanische mitralisklep en mitralisklepklem; 2) ernstige aortaklepinsufficiëntie/regurgitatie binnen 12 maanden na toestemming
  5. Aortastenose met klepoppervlak ≤ 1,5 cm2
  6. Cardiomyopathie als gevolg van acute post-partum (binnen 6 maanden), non-compactie of hypertrofische cardiomyopathie
  7. Cardiomyopathie door bekend toxine (bijv. amyloïde) Opmerking: door anthracycline geïnduceerde cardiomyopathie is toegestaan
  8. QTc-interval > 550 ms op baseline elektrocardiogram (ECG) (opmerking: QTc-interval is het interval tussen het begin van de Q-golf en het einde van de T-golf in de elektrische cyclus van het hart)
  9. Geautomatiseerde implanteerbare cardioverter-defibrillator (AICD) geschikt vuren of anti-tachycardiestimulatie voor ventriculaire tachycardie of ventrikelfibrillatie binnen 30 dagen voorafgaand aan toestemming
  10. Een geschatte baseline glomerulaire filtratiesnelheid hebben die lager is dan de institutionele grenswaarde van de klinische locatie
  11. Een hematologische afwijking tijdens basislijntesten zoals blijkt uit hemoglobine < 9 g/dl; hematocriet < 30%; absoluut aantal neutrofielen < 2.000 of totaal aantal leukocyten meer dan 2 maal de bovengrens van normaal; of bloedplaatjeswaarden < 100.000/ul
  12. Leverdisfunctie hebben, zoals blijkt uit enzymen Aspartate Transaminase Enzyme (AST) en Alanine Aminotransferase Enzyme (ALT) groter dan drie keer de ULN
  13. Een bloedingsdiathese of coagulopathie hebben (International Normalized Ratio (INR) > 1,5), niet kunnen worden teruggetrokken uit antistollingstherapie, of bloedtransfusies zullen weigeren
  14. Wees een ontvanger van een solide orgaantransplantatie. Dit geldt niet voor eerdere celgebaseerde therapie (>12 maanden voorafgaand aan inschrijving), bot-, huid-, ligament-, pees- of hoornvliestransplantatie.
  15. Een voorgeschiedenis hebben van afstoting van orgaan- of celtransplantaten
  16. Een klinische voorgeschiedenis van maligniteit hebben in de afgelopen 12 maanden (d.w.z. personen met een eerdere maligniteit moeten gedurende 12 maanden ziektevrij zijn), behalve curatief behandeld basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom of cervicaal carcinoom
  17. Drugs- en/of alcoholmisbruik of afhankelijkheid in de afgelopen 9 maanden
  18. Wees serumpositief voor HIV, hepatitis B-oppervlakteantigeen of viremische hepatitis C
  19. Gedocumenteerde aanwezigheid van een bekende linkerventrikel (LV) trombus, aortadissectie of aorta-aneurysma. (Raadpleeg de sectie "Richtlijn voor de PI" met betrekking tot LV-trombus hieronder)
  20. Bloedglucosewaarden (HbA1c) >10%
  21. Ernstige radiografische contrastallergie
  22. Bekende geschiedenis van anafylactische reactie op penicilline of streptomycine
  23. Overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO)
  24. Niet-cardiale aandoening met levensverwachting < 1 jaar
  25. Acute beroerte of voorbijgaande ischemische aanval binnen 3 maanden na inschrijving
  26. Zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger zijn terwijl u geen effectieve anticonceptiemethodes toepast
  27. Pacemakerafhankelijkheid met een implanteerbare cardioverter-defibrillator (ICD) (Opmerking: pacemakerafhankelijke kandidaten zonder ICD zijn niet uitgesloten)

  28. Aanwezigheid van een pacemaker en/of ICD-generator met een van de volgende beperkingen/voorwaarden:

    • vervaardigd vóór het jaar 2000
    • leads geïmplanteerd < 6 weken voorafgaand aan toestemming
    • niet-transveneuze epicardiale of verlaten leads
    • subcutane ICD's
    • draadloze pacemakers
  29. Een apparaat voor cardiale resynchronisatietherapie (CRT) dat minder dan 3 maanden voorafgaand aan de toestemming is geïmplanteerd
  30. Andere MRI-contra-indicaties (bijv. lichaamshabitus van de patiënt onverenigbaar met MRI)
  31. Noodzaak van geavanceerde therapie voor hartfalen (bijv. IV inotropen)
  32. Neem momenteel deel (of heb deelgenomen in de afgelopen 30 dagen) aan een onderzoek naar een therapeutisch middel of apparaat
  33. Elke andere voorwaarde die naar het oordeel van de Onderzoeker een contra-indicatie zou zijn voor inschrijving of follow-up

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Genotype A toegediend met placebogroep
Deelnemers van wie de bloedgenotypering resulteerde in Genotype A (afwezigheid van een variant/aanwezigheid van een goedaardige variant) en gerandomiseerd naar de placebogroep, zullen de placebo-interventie krijgen.
Ander: Placebo
Placebo zal worden toegediend als injecties van plasmalyt A aangevuld met 1% van 25% menselijk serumalbumine (HSA). 0,5 ml/injectie x 10 injecties of een intraveneuze placebo-infusie van celvrij PlasmaLyte-A-medium aangevuld met 1% van 25% menselijk serumalbumine (HSA)
Experimenteel: Genotype A toegediend met hMSC Group
Deelnemers van wie de bloedgenotypering resulteerde in genotype A (afwezigheid van een variant/aanwezigheid van een goedaardige variant) en gerandomiseerd naar de behandelingsgroep, zullen de hMSC-interventie krijgen.
Biologisch: allogene menselijke mesenchymale stamcellen (hMSC's)
allo-hMSC's, 16-20 miljoen cellen/ml afgeleverd in een dosis van 0,5 ml/injectie x 10 injecties voor een totaal van 80-100 miljoen allo-hMSC's of een enkele toediening van intraveneuze allogene hMSC's (100 miljoen).
Placebo-vergelijker: Genotype B toegediend met placebogroep
Deelnemers van wie de bloedgenotypering resulteerde in genotype B (varianten van onzekere significantie) en gerandomiseerd naar de placebogroep, zullen de placebo-interventie krijgen.
Ander: Placebo
Placebo zal worden toegediend als injecties van plasmalyt A aangevuld met 1% van 25% menselijk serumalbumine (HSA). 0,5 ml/injectie x 10 injecties of een intraveneuze placebo-infusie van celvrij PlasmaLyte-A-medium aangevuld met 1% van 25% menselijk serumalbumine (HSA)
Experimenteel: Genotype B toegediend met hMSC Group
Deelnemers van wie de bloedgenotypering resulteerde in genotype B (varianten van onzekere significantie) en gerandomiseerd naar de behandelingsgroep, zullen de hMSC-interventie krijgen.
Biologisch: allogene menselijke mesenchymale stamcellen (hMSC's)
allo-hMSC's, 16-20 miljoen cellen/ml afgeleverd in een dosis van 0,5 ml/injectie x 10 injecties voor een totaal van 80-100 miljoen allo-hMSC's of een enkele toediening van intraveneuze allogene hMSC's (100 miljoen).
Placebo-vergelijker: Genotype C toegediend met placebogroep
Deelnemers van wie de bloedgenotypering resulteerde in Genotype C (pathogene of waarschijnlijk pathogene varianten) en gerandomiseerd naar de placebogroep, zullen de placebo-interventie krijgen.
Ander: Placebo
Placebo zal worden toegediend als injecties van plasmalyt A aangevuld met 1% van 25% menselijk serumalbumine (HSA). 0,5 ml/injectie x 10 injecties of een intraveneuze placebo-infusie van celvrij PlasmaLyte-A-medium aangevuld met 1% van 25% menselijk serumalbumine (HSA)
Experimenteel: Genotype C toegediend met hMSC Group
Deelnemers van wie de bloedgenotypering resulteerde in Genotype C (pathogene of waarschijnlijke pathogene varianten) en gerandomiseerd naar de behandelingsgroep, zullen de hMSC-interventie krijgen.
Biologisch: allogene menselijke mesenchymale stamcellen (hMSC's)
allo-hMSC's, 16-20 miljoen cellen/ml afgeleverd in een dosis van 0,5 ml/injectie x 10 injecties voor een totaal van 80-100 miljoen allo-hMSC's of een enkele toediening van intraveneuze allogene hMSC's (100 miljoen).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in LVEF
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Verandering in linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) zoals beoordeeld via cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Basislijn, 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in globale ventriculaire spanning
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Verandering in globale ventriculaire spanning zoals beoordeeld via cardiale harmonische fase (HARP) MRI
Basislijn, 12 maanden
Verandering in linker regionale belasting
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Verandering in regionale ventriculaire spanning zoals beoordeeld via cardiale HARP MRI
Basislijn, 12 maanden
Concordantie van linkerventrikelfunctie
Tijdsspanne: 12 maanden
De concordantie van de linkerventrikelfunctie wordt gemeten als het aantal personen dat een toename van de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) en een gelijktijdige afname van zowel de linkerventrikeleindsystolische volume-index (LVESVI) als de linkerventrikeleinddiastolische volume-index (LVEDVI) ervoer.
12 maanden
Verandering in LVEDVI
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Verandering in de linker ventriculaire einddiastolische index (LVEDVI) zoals beoordeeld via cardiale MRI
Basislijn, 12 maanden
Verandering in LVESVI
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Verandering in de linker ventriculaire eind systolische index (LVESVI) zoals beoordeeld via cardiale MRI
Basislijn, 12 maanden
Verandering in maximaal zuurstofverbruik (piek VO2)
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Verandering in maximaal zuurstofverbruik (piek VO2) zoals beoordeeld via loopband
Basislijn, 12 maanden
Verandering in inspanningstolerantie
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Verandering in inspanningstolerantie zoals beoordeeld als de afgelegde afstand via de zes minuten durende looptest
Basislijn, 12 maanden
Verandering in Minnesota Leven met Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) Score
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) is een vragenlijst met 21 items met een totaalscore van 0 tot 105, waarbij lagere scores wijzen op een beter resultaat.
Basislijn, 12 maanden
Wijziging in klasse New York Heart Association (NYHA).
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
NYHA Classificaties van hartfalen zijn als volgt: Klasse I (geen beperkingen); Klasse II (milde symptomen); Klasse III (gemarkeerde beperkingen); Klasse IV (ernstige beperkingen)
Basislijn, 12 maanden
Procentuele verandering in stromingsgemedieerde diameter
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Verandering in de endotheliale functie wordt gerapporteerd als de procentuele verandering in door stroming gemedieerde diameter, beoordeeld via door stroming gemedieerde dilatatie (FMD).
Basislijn, 12 maanden
Wijziging in EPC-CFU
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Verandering in endotheliale functie zal worden gerapporteerd als de verandering in endotheliale progenitorcelkolonievormende eenheid (EPC-CFU), beoordeeld via bloedmonsteranalyse
Basislijn, 12 maanden
Incidentie van MACE
Tijdsspanne: 12 maanden
De veiligheid wordt gerapporteerd als de incidentie van Major Adverse Cardiac Events (MACE), beoordeeld door de behandelend arts
12 maanden
Incidentie van TE-SAE's
Tijdsspanne: Dag 30
De veiligheid wordt gerapporteerd als de incidentie van tijdens de behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (TE-SAE's), beoordeeld door de behandelend arts
Dag 30
Verandering in N-terminaal pro-b-type natriuretisch peptide (NT-proBNP)
Tijdsspanne: Baseline, 12 maanden
Verandering in NT-proBNP zoals beoordeeld via bloedafname
Baseline, 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Joshua M Hare

Medewerkers

The University of Texas Health Science Center, Houston
United States Department of Defense

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Joshua Hare, MD, University of Miami

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 mei 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20200566
  • CDMRP-PR191597 (Ander subsidie-/financieringsnummer: US Department of Defense)
  • 20-02-134 (Andere identificatie: BRANY IRB)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mozambique

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren