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Iniezione transendocardica di MSC allogeniche in pazienti con cardiomiopatia dilatativa non ischemica (DCMII)

20 marzo 2026 aggiornato da: Joshua M Hare

Uno studio di fase IIB randomizzato, controllato con placebo, multicentrico sull'efficacia comparativa e la sicurezza dell'iniezione transendocardica di MSC allogeniche rispetto al placebo in pazienti con cardiomiopatia dilatativa non ischemica

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco sperimentale chiamato terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche umane.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

136

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Phil Yang, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Josh Hare, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Heart Institute
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emerson Perin, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per poter partecipare a questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. Uomini e donne di età compresa tra 18 e 80 anni (inclusi) al momento della firma del modulo di consenso informato.
  2. Diagnosi di NIDCM con frazione di eiezione ventricolare sinistra ≤45%.
  3. Terapia medica ottimale diretta da linee guida appropriate per la cardiomiopatia non ischemica. Come minimo, i soggetti devono assumere beta-bloccanti e inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o bloccanti del recettore dell'angiotensina (ARB) o inibitori del recettore dell'angiotensina neprilisina (ARNI) o avere un'indicazione medica appropriata che precluda l'uso di uno o entrambi questi agenti. I soggetti devono seguire un regime stabile per almeno 30 giorni prima della procedura. È consentita la titolazione della dose.
  4. Essere un candidato per il cateterismo cardiaco.
  5. Essere disposti a sottoporsi al test del DNA.

Criteri di esclusione:

Un individuo che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:

  1. Essere idoneo o richiedere un intervento chirurgico o percutaneo standard per il trattamento della cardiomiopatia dilatativa non ischemica
  2. Manifestazione clinica di malattia coronarica (CAD) (ad esempio, dolore toracico e reperti clinici concomitanti come alterazioni dell'elettrocardiogramma indicative di ischemia coronarica, infarto del miocardio) o evidenza di cicatrice endocardica o transmurale alla RM cardiaca indicativa di CAD non diagnosticata o anamnesi di intervento coronarico percutaneo (PCI) o intervento chirurgico di bypass delle arterie coronarie (CABG). Essere indicato o richiedere la rivascolarizzazione dell'arteria coronaria
  3. Presenza documentata di stenosi epicardica del 70% o superiore in una o più arterie coronarie epicardiche maggiori
  4. Cardiopatie valvolari incluse 1) protesi della valvola aortica, valvola mitrale meccanica e clip della valvola mitrale; 2) grave insufficienza/rigurgito della valvola aortica entro 12 mesi dal consenso
  5. Stenosi aortica con area valvolare ≤ 1,5 cm2
  6. Cardiomiopatia dovuta a cardiomiopatia post-partum acuta (entro 6 mesi), non compattazione o cardiomiopatia ipertrofica
  7. Cardiomiopatia dovuta a tossina nota (ad es. amiloide) Nota: sarà consentita la cardiomiopatia indotta da antracicline
  8. Intervallo QTc > 550 ms sull'elettrocardiogramma (ECG) basale (nota: l'intervallo QTc è l'intervallo tra l'inizio dell'onda Q e la fine dell'onda T nel ciclo elettrico del cuore)
  9. Defibrillatore cardioverter impiantabile automatizzato (AICD) attivazione appropriata o stimolazione antitachicardica per tachicardia ventricolare o fibrillazione ventricolare entro 30 giorni prima del consenso
  10. Avere una velocità di filtrazione glomerulare stimata al basale inferiore al cutoff istituzionale del sito clinico
  11. Un'anomalia ematologica durante i test al basale come evidenziato da emoglobina < 9 g/dl; ematocrito < 30%; conta assoluta dei neutrofili < 2.000 o conta leucocitaria totale superiore a 2 volte il limite superiore della norma; o valori piastrinici < 100.000/ul
  12. Avere disfunzione epatica, come evidenziato dagli enzimi Aspartato Transaminasi (AST) e Alanina Aminotransferasi (ALT) maggiore di tre volte l'ULN
  13. Ha una diatesi emorragica o una coagulopatia (International Normalized Ratio (INR) > 1,5), non può essere sospeso dalla terapia anticoagulante o rifiuterà le trasfusioni di sangue
  14. Sii un destinatario di un trapianto di organi solidi. Ciò non include una precedente terapia cellulare (> 12 mesi prima dell'arruolamento), innesto osseo, cutaneo, legamentoso, tendineo o corneale.
  15. Avere una storia di rigetto del trapianto di organi o cellule
  16. Avere una storia clinica di malignità negli ultimi 12 mesi (ovvero, i soggetti con precedente malignità devono essere liberi da malattia da 12 mesi), ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose trattato curativamente o del carcinoma cervicale
  17. Abuso o dipendenza da droghe e/o alcol negli ultimi 9 mesi
  18. Siero positivo per HIV, antigene di superficie dell'epatite B o epatite C viremica
  19. Presenza documentata di un noto trombo del ventricolo sinistro (LV), dissezione aortica o aneurisma aortico. (Fare riferimento alla sezione "Guida al PI" per quanto riguarda il trombo LV, di seguito)
  20. Livelli di glucosio nel sangue (HbA1c) >10%
  21. Grave allergia al contrasto radiografico
  22. Storia nota di reazione anafilattica alla penicillina o alla streptomicina
  23. Ipersensibilità al dimetilsolfossido (DMSO)
  24. Condizione non cardiaca con aspettativa di vita < 1 anno
  25. Ictus acuto o attacco ischemico transitorio entro 3 mesi dall'arruolamento
  26. Essere incinta, allattare o in età fertile pur non praticando metodi contraccettivi efficaci
  27. Dipendenza da pacemaker con defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) (Nota: i candidati dipendenti da pacemaker senza ICD non sono esclusi)

  28. Presenza di un pacemaker e/o di un generatore ICD con una delle seguenti limitazioni/condizioni:

    • prodotto prima del 2000
    • elettrocateteri impiantati <6 settimane prima del consenso
    • elettrocateteri epicardici o abbandonati non transvenosi
    • ICD sottocutanei
    • pacemaker senza piombo
  29. Un dispositivo per la terapia di resincronizzazione cardiaca (CRT) impiantato meno di 3 mesi prima del consenso
  30. Altre controindicazioni alla risonanza magnetica (ad es. habitus corporeo del soggetto incompatibile con la risonanza magnetica)
  31. Necessità di una terapia avanzata per l'insufficienza cardiaca (ad es. inotropi EV)
  32. Partecipare attualmente (o aver partecipato nei 30 giorni precedenti) a una sperimentazione terapeutica o di dispositivo sperimentale
  33. Qualsiasi altra condizione che a giudizio dello sperimentatore costituirebbe una controindicazione all'arruolamento o al follow-up

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Genotipo A somministrato con gruppo placebo
I partecipanti la cui genotipizzazione del sangue risultava con il genotipo A (assenza di qualsiasi variante/presenza di variante benigna) e randomizzati al gruppo placebo riceveranno l'intervento con placebo.
Altro: Placebo
Il placebo verrà somministrato sotto forma di iniezioni di plasmalita A integrate con l'1% del 25% di albumina sierica umana (HSA). 0,5 ml/iniezione x 10 iniezioni o un'infusione endovenosa di placebo di terreno PlasmaLyte-A privo di cellule integrato con l'1% di albumina sierica umana al 25% (HSA)
Sperimentale: Genotipo A somministrato con gruppo hMSC
I partecipanti la cui genotipizzazione del sangue risultava con genotipo A (assenza di qualsiasi variante/presenza di variante benigna) e randomizzati al gruppo di trattamento riceveranno l'intervento hMSC.
Biologico: cellule staminali mesenchimali umane allogeniche (hMSC)
allo-hMSC, 16-20 milioni di cellule/ml somministrate alla dose di 0,5 ml/iniezione x 10 iniezioni per un totale di 80-100 milioni di allo-hMSC o una singola somministrazione di hMSC allogeniche per via endovenosa (100 milioni).
Comparatore placebo: Genotipo B somministrato con gruppo placebo
I partecipanti la cui genotipizzazione del sangue è risultata con genotipo B (varianti di significato incerto) e randomizzati al gruppo placebo riceveranno l'intervento con placebo.
Altro: Placebo
Il placebo verrà somministrato sotto forma di iniezioni di plasmalita A integrate con l'1% del 25% di albumina sierica umana (HSA). 0,5 ml/iniezione x 10 iniezioni o un'infusione endovenosa di placebo di terreno PlasmaLyte-A privo di cellule integrato con l'1% di albumina sierica umana al 25% (HSA)
Sperimentale: Genotipo B somministrato con gruppo hMSC
I partecipanti la cui genotipizzazione del sangue è risultata con genotipo B (varianti di significato incerto) e randomizzati al gruppo di trattamento riceveranno l'intervento hMSC.
Biologico: cellule staminali mesenchimali umane allogeniche (hMSC)
allo-hMSC, 16-20 milioni di cellule/ml somministrate alla dose di 0,5 ml/iniezione x 10 iniezioni per un totale di 80-100 milioni di allo-hMSC o una singola somministrazione di hMSC allogeniche per via endovenosa (100 milioni).
Comparatore placebo: Genotipo C somministrato con gruppo placebo
I partecipanti la cui genotipizzazione del sangue risultava con il genotipo C (varianti patogene o probabilmente patogene) e randomizzati al gruppo placebo riceveranno l'intervento con placebo.
Altro: Placebo
Il placebo verrà somministrato sotto forma di iniezioni di plasmalita A integrate con l'1% del 25% di albumina sierica umana (HSA). 0,5 ml/iniezione x 10 iniezioni o un'infusione endovenosa di placebo di terreno PlasmaLyte-A privo di cellule integrato con l'1% di albumina sierica umana al 25% (HSA)
Sperimentale: Genotipo C somministrato con gruppo hMSC
I partecipanti la cui genotipizzazione del sangue è risultata con il genotipo C (varianti patogene o probabilmente patogene) e randomizzati al gruppo di trattamento riceveranno l'intervento hMSC.
Biologico: cellule staminali mesenchimali umane allogeniche (hMSC)
allo-hMSC, 16-20 milioni di cellule/ml somministrate alla dose di 0,5 ml/iniezione x 10 iniezioni per un totale di 80-100 milioni di allo-hMSC o una singola somministrazione di hMSC allogeniche per via endovenosa (100 milioni).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione della LVEF
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Variazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) valutata mediante risonanza magnetica cardiaca (MRI)
Basale, 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della deformazione ventricolare globale
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Variazione della tensione ventricolare globale valutata tramite risonanza magnetica in fase armonica cardiaca (HARP).
Basale, 12 mesi
Alterazione del ceppo regionale sinistro
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Variazione della tensione ventricolare regionale valutata tramite risonanza magnetica HARP cardiaca
Basale, 12 mesi
Concordanza della funzione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: 12 mesi
La concordanza della funzione ventricolare sinistra sarà misurata come il numero di individui che hanno sperimentato un aumento della frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) e una diminuzione simultanea dell'indice del volume telesistolico del ventricolo sinistro (LVESVI) e dell'indice del volume telediastolico del ventricolo sinistro (LVEDVI)
12 mesi
Cambio in LVEDVI
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Variazione dell'indice diastolico ventricolare sinistro (LVEDVI) valutato tramite risonanza magnetica cardiaca
Basale, 12 mesi
Cambio in LVESVI
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Variazione dell'indice sistolico ventricolare sinistro (LVESVI) valutato tramite risonanza magnetica cardiaca
Basale, 12 mesi
Variazione del consumo massimo di ossigeno (VO2 di picco)
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Variazione del consumo massimo di ossigeno (picco VO2) valutato tramite tapis roulant
Basale, 12 mesi
Variazione della tolleranza all'esercizio
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Variazione della tolleranza all'esercizio valutata come la distanza percorsa tramite il test del cammino di sei minuti
Basale, 12 mesi
Variazione del punteggio del Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ).
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Il Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) è un questionario di 21 voci con un punteggio totale compreso tra 0 e 105 con punteggi più bassi indicativi di risultati migliori.
Basale, 12 mesi
Cambio nella classe della New York Heart Association (NYHA).
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Le classificazioni NYHA dell'insufficienza cardiaca sono le seguenti: Classe I (nessuna limitazione); Classe II (sintomi lievi); Classe III (limitazioni marcate); Classe IV (gravi limitazioni)
Basale, 12 mesi
Variazione percentuale del diametro mediato dal flusso
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
La variazione della funzione endoteliale verrà riportata come variazione percentuale del diametro mediato dal flusso valutata tramite dilatazione mediata dal flusso (FMD).
Basale, 12 mesi
Variazione EPC-CFU
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
La variazione della funzione endoteliale verrà segnalata come variazione dell'unità formante colonie di cellule progenitrici endoteliali (EPC-CFU) valutata mediante analisi del campione di sangue
Basale, 12 mesi
Incidenza di MACE
Lasso di tempo: 12 mesi
La sicurezza verrà riportata come incidenza di eventi cardiaci avversi maggiori (MACE) valutata dal medico curante
12 mesi
Incidenza di TE-SAE
Lasso di tempo: Giorno 30
La sicurezza verrà riportata come incidenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TE-SAE) valutata dal medico curante
Giorno 30
Variazione del Peptide Natriuretico Cerebrale N-Terminale (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi
Variazione di NT-proBNP valutata tramite prelievo di sangue
Baseline, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Joshua M Hare

Collaboratori

The University of Texas Health Science Center, Houston
United States Department of Defense

Investigatori

  • Investigatore principale: Joshua Hare, MD, University of Miami

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 maggio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

20 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20200566
  • CDMRP-PR191597 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: US Department of Defense)
  • 20-02-134 (Altro identificatore: BRANY IRB)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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