Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Transendokardieinjektion af Allogen-MSC hos patienter med ikke-iskæmisk dilateret kardiomyopati (DCMII)

20. marts 2026 opdateret af: Joshua M Hare

En fase IIB randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af den sammenlignende effektivitet og sikkerhed af transendokardieinjektion af allogen-MSC versus placebo hos patienter med ikke-iskæmisk dilateret kardiomyopati

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et eksperimentelt lægemiddel kaldet human allogen mesenchymal stamcelleterapi.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

136

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Phil Yang, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Josh Hare, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Heart Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Emerson Perin, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse skal en person opfylde alle følgende kriterier:

  1. Mænd og kvinder i alderen 18 til 80 år (inklusive) på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring.
  2. Diagnose af NIDCM med venstre ventrikel ejektionsfraktion ≤45%.
  3. Passende guideline-rettet optimal medicinsk terapi til ikke-iskæmisk kardiomyopati. Som minimum skal forsøgspersoner være på betablokkere og angiotensin-konverterende enzym (ACE) hæmmere eller angiotensinreceptorblokkere (ARB'er) eller angiotensinreceptorneprilysinhæmmere (ARNI) eller have passende medicinsk indikation, der udelukker brug af et eller begge af disse midler. Forsøgspersonerne skal have et stabilt regime i mindst 30 dage før proceduren. Dosistitrering er tilladt.
  4. Vær kandidat til hjertekateterisering.
  5. Vær villig til at gennemgå en DNA-test.

Ekskluderingskriterier:

En person, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra deltagelse i denne undersøgelse:

  1. Være berettiget til eller kræve standard-of-care kirurgisk eller perkutan intervention til behandling af ikke-iskæmisk dilateret kardiomyopati
  2. Klinisk manifestation af koronararteriesygdom (CAD) (f.eks. brystsmerter og samtidige kliniske fund såsom elektrokardiogramændringer, der tyder på koronar iskæmi, myokardieinfarkt) eller tegn på endokardie- eller transmuralt ar på hjerte-MRI, der tyder på udiagnosticeret CAD eller historie med perkutan koronar intervention (PCI) eller koronar bypass-operation (CABG). Være indiceret til eller kræve revaskularisering af koronararterie
  3. Dokumenteret tilstedeværelse af epikardiestenose på 70 % eller mere i en eller flere store epikardiale kranspulsårer
  4. Valvulær hjertesygdom inklusive 1) aortaklapprotese, mekanisk mitralklap og mitralklapklemme; 2) alvorlig aortaklapinsufficiens/regurgitation inden for 12 måneder efter samtykke
  5. Aortastenose med klapareal ≤ 1,5 cm2
  6. Kardiomyopati på grund af akut post-partum (inden for 6 måneder), ikke-komprimering eller hypertrofisk kardiomyopati
  7. Kardiomyopati på grund af kendt toksin (f.eks. amyloid) Bemærk: antracyklin-induceret kardiomyopati vil være tilladt
  8. QTc-interval > 550 ms på baseline elektrokardiogram (EKG) (bemærk: QTc-interval er intervallet mellem starten af ​​Q-bølgen og slutningen af ​​T-bølgen i hjertets elektriske cyklus)
  9. Automatiseret implanterbar cardioverter-defibrillator (AICD) passende affyring eller anti-takykardi-stimulering til ventrikulær takykardi eller ventrikulær fibrillering inden for 30 dage før samtykke
  10. Har en estimeret baseline glomerulær filtrationshastighed under det kliniske steds institutionelle cutoff
  11. En hæmatologisk abnormitet under baseline-testning som påvist ved hæmoglobin < 9 g/dl; hæmatokrit < 30 %; absolut neutrofiltal < 2.000 eller total WBC-antal mere end 2 gange øvre normalgrænse; eller blodpladeværdier < 100.000/ul
  12. Har leverdysfunktion, som det fremgår af enzymerne Aspartat Transaminase Enzyme (AST) og Alanine Aminotransferase Enzyme (ALT) større end tre gange ULN
  13. Har en blødende diatese eller koagulopati (International Normalized Ratio (INR) > 1,5), kan ikke trækkes ud af antikoaguleringsbehandling eller vil nægte blodtransfusioner
  14. Vær en solid organtransplantationsmodtager. Dette inkluderer ikke tidligere cellebaseret terapi (>12 måneder før tilmelding), knogle-, hud-, ledbånds-, sene- eller hornhindetransplantation.
  15. Har en historie med organ- eller celletransplantationsafstødning
  16. Har en klinisk anamnese med malignitet inden for de seneste 12 måneder (dvs. forsøgspersoner med tidligere malignitet skal være sygdomsfri i 12 måneder), undtagen kurativt behandlet basalcelle- eller planocellulært karcinom eller livmoderhalskræft
  17. Stof- og/eller alkoholmisbrug eller afhængighed inden for de seneste 9 måneder
  18. Vær serumpositiv for HIV, hepatitis B overfladeantigen eller viremisk hepatitis C
  19. Dokumenteret tilstedeværelse af en kendt venstre ventrikulær (LV) trombe, aortadissektion eller aortaaneurisme. (Se afsnittet "Vejledning til PI" med hensyn til LV-trombus nedenfor)
  20. Blodsukkerniveauer (HbA1c) >10 %
  21. Alvorlig radiografisk kontrastallergi
  22. Kendt historie med anafylaktisk reaktion på penicillin eller streptomycin
  23. Overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO)
  24. Ikke-kardiel tilstand med forventet levetid < 1 år
  25. Akut slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald inden for 3 måneder efter indskrivning
  26. Være gravid, ammende eller i den fødedygtige alder, mens du ikke praktiserer effektive præventionsmetoder
  27. Pacemakerafhængighed med en implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) (Bemærk: pacemakerafhængige kandidater uden en ICD er ikke udelukket)

  28. Tilstedeværelse af en pacemaker og/eller ICD-generator med en af ​​følgende begrænsninger/betingelser:

    • fremstillet før år 2000
    • ledninger implanteret < 6 uger før samtykke
    • ikke-transvenøse epikardielle eller forladte ledninger
    • subkutane ICD'er
    • blyfri pacemakere
  29. En cardiac resynchronization therapy (CRT) enhed implanteret mindre end 3 måneder før samtykke
  30. Andre MR-kontraindikationer (f. personens kropshabitus uforenelig med MR)
  31. Behov for avanceret hjertesvigtsbehandling (f.eks. IV inotrope)
  32. Være i øjeblikket deltagende (eller deltaget inden for de foregående 30 dage) i et terapeutisk forsøg eller enhedsforsøg
  33. Enhver anden betingelse, som efter efterforskerens vurdering ville være en kontraindikation for tilmelding eller opfølgning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Genotype A administreret med placebogruppe
Deltagere, hvis blodgenotypebestemmelse resulterede i genotype A (fravær af enhver variant/tilstedeværelse af godartet variant) og randomiseret til placebogruppen, vil modtage placebointerventionen.
Andet: Placebo
Placebo vil blive indgivet som injektioner af plasmalyt A suppleret med 1 % af 25 % humant serumalbumin (HSA). 0,5 ml/injektion x 10 injektioner eller en intravenøs placebo-infusion af cellefrit PlasmaLyte-A-medium suppleret med 1 % af 25 % humant serumalbumin (HSA)
Eksperimentel: Genotype A administreret med hMSC Group
Deltagere, hvis blodgenotypebestemmelse resulterede med genotype A (fravær af enhver variant/tilstedeværelse af godartet variant) og randomiseret til behandlingsgruppen, vil modtage hMSC-interventionen.
Biologisk: allogene humane mesenkymale stamceller (hMSC'er)
allo-hMSC'er, 16-20 millioner celler/ml leveret med en dosis på 0,5 ml/injektion x 10 injektioner for i alt 80-100 millioner allo-hMSC'er eller en enkelt administration af intravenøse allogene hMSC'er (100 mio.).
Placebo komparator: Genotype B administreret med placebogruppe
Deltagere, hvis blodgenotypebestemmelse resulterede med genotype B (varianter af usikker betydning) og randomiseret til placebogruppen, vil modtage placebointerventionen.
Andet: Placebo
Placebo vil blive indgivet som injektioner af plasmalyt A suppleret med 1 % af 25 % humant serumalbumin (HSA). 0,5 ml/injektion x 10 injektioner eller en intravenøs placebo-infusion af cellefrit PlasmaLyte-A-medium suppleret med 1 % af 25 % humant serumalbumin (HSA)
Eksperimentel: Genotype B administreret med hMSC Group
Deltagere, hvis blodgenotypebestemmelse resulterede med genotype B (varianter af usikker betydning) og randomiseret til behandlingsgruppen, vil modtage hMSC-interventionen.
Biologisk: allogene humane mesenkymale stamceller (hMSC'er)
allo-hMSC'er, 16-20 millioner celler/ml leveret med en dosis på 0,5 ml/injektion x 10 injektioner for i alt 80-100 millioner allo-hMSC'er eller en enkelt administration af intravenøse allogene hMSC'er (100 mio.).
Placebo komparator: Genotype C administreret med placebogruppe
Deltagere, hvis blodgenotypebestemmelse resulterede med genotype C (patogene eller sandsynlige patogene varianter) og randomiseret til placebogruppen, vil modtage placebointerventionen.
Andet: Placebo
Placebo vil blive indgivet som injektioner af plasmalyt A suppleret med 1 % af 25 % humant serumalbumin (HSA). 0,5 ml/injektion x 10 injektioner eller en intravenøs placebo-infusion af cellefrit PlasmaLyte-A-medium suppleret med 1 % af 25 % humant serumalbumin (HSA)
Eksperimentel: Genotype C administreret med hMSC Group
Deltagere, hvis blodgenotypebestemmelse resulterede med genotype C (patogene eller sandsynlige patogene varianter) og randomiseret til behandlingsgruppen, vil modtage hMSC-interventionen.
Biologisk: allogene humane mesenkymale stamceller (hMSC'er)
allo-hMSC'er, 16-20 millioner celler/ml leveret med en dosis på 0,5 ml/injektion x 10 injektioner for i alt 80-100 millioner allo-hMSC'er eller en enkelt administration af intravenøse allogene hMSC'er (100 mio.).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i LVEF
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) vurderet via hjertemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Baseline, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i global ventrikulær belastning
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i global ventrikulær belastning vurderet via cardiac Harmonic Phase (HARP) MRI
Baseline, 12 måneder
Ændring i venstre regional stamme
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i regional ventrikulær belastning som vurderet via hjerte-HARP MRI
Baseline, 12 måneder
Venstre ventrikelfunktionskonkordans
Tidsramme: 12 måneder
Den venstre ventrikulære funktionskonkordans vil blive målt som antallet af individer, der oplevede en stigning i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) og et samtidig fald i både venstre ventrikel end systolisk volumenindeks (LVESVI) og venstre ventrikulær end diastolisk volumenindeks (LVEDVI)
12 måneder
Ændring i LVEDVI
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i venstre ventrikulær endediastolisk indeks (LVEDVI) som vurderet via hjerte-MR
Baseline, 12 måneder
Ændring i LVESVI
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i venstre ventrikel end systolisk indeks (LVESVI) vurderet via hjerte-MR
Baseline, 12 måneder
Ændring i maksimalt iltforbrug (peak VO2)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i maksimalt iltforbrug (peak VO2) vurderet via løbebånd
Baseline, 12 måneder
Ændring i træningstolerance
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i træningstolerance vurderet som den tilbagelagte distance via den seks minutters gangtest
Baseline, 12 måneder
Ændring i Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) score
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) er et spørgeskema med 21 punkter med en samlet score fra 0 til 105 med lavere score, der indikerer et bedre resultat.
Baseline, 12 måneder
Ændring i New York Heart Association (NYHA) klasse
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
NYHA Klassifikationer af hjertesvigt er som følger: Klasse I (ingen begrænsninger); Klasse II (milde symptomer); Klasse III (markerede begrænsninger); Klasse IV (alvorlige begrænsninger)
Baseline, 12 måneder
Procentvis ændring i flowmedieret diameter
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i endotelfunktion vil blive rapporteret som den procentvise ændring i flowmedieret diameter vurderet via flowmedieret dilatation (FMD).
Baseline, 12 måneder
Ændring i EPC-CFU
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i endotelfunktion vil blive rapporteret som ændringen i Endothelial Progenitor Cell Colony Forming Unit (EPC-CFU) vurderet via blodprøveassay
Baseline, 12 måneder
Forekomst af MACE
Tidsramme: 12 måneder
Sikkerhed vil blive rapporteret som forekomsten af ​​Major Adverse Cardiac Events (MACE) vurderet af den behandlende læge
12 måneder
Forekomst af TE-SAE'er
Tidsramme: Dag 30
Sikkerhed vil blive rapporteret som forekomsten af ​​behandlings-emergent alvorlige bivirkninger (TE-SAEs) vurderet af den behandlende læge
Dag 30
Ændring i N-terminalt pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Ændring i NT-proBNP målt via blodprøve
Baseline, 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Joshua M Hare

Samarbejdspartnere

The University of Texas Health Science Center, Houston
United States Department of Defense

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joshua Hare, MD, University of Miami

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. maj 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

20. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20200566
  • CDMRP-PR191597 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: US Department of Defense)
  • 20-02-134 (Anden identifikator: BRANY IRB)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner