Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Transendokardiell injeksjon av Allogeneic-MSC hos pasienter med ikke-iskemisk utvidet kardiomyopati (DCMII)

20. mars 2026 oppdatert av: Joshua M Hare

En fase IIB randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie av komparativ effekt og sikkerhet ved transendokardiell injeksjon av allogen-MSC versus placebo hos pasienter med ikke-iskemisk dilatert kardiomyopati

Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effektiviteten til et eksperimentelt medikament kalt human allogen mesenkymal stamcelleterapi.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

136

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Phil Yang, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Josh Hare, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Heart Institute
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Emerson Perin, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For å være kvalifisert til å delta i denne studien, må en person oppfylle alle følgende kriterier:

  1. Menn og kvinner i alderen 18 til 80 år (inklusive) på tidspunktet for undertegning av skjemaet for informert samtykke.
  2. Diagnose av NIDCM med venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ≤45 %.
  3. Passende retningslinje-rettet optimal medisinsk terapi for ikke-iskemisk kardiomyopati. Som et minimum må forsøkspersoner være på betablokkere og angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere eller angiotensinreseptorblokkere (ARB) eller angiotensinreseptorneprilysinhemmere (ARNI) eller ha passende medisinsk indikasjon som utelukker bruk av ett eller begge disse midlene. Forsøkspersonene må ha et stabilt regime i minst 30 dager før prosedyren. Dosetitrering er tillatt.
  4. Være en kandidat for hjertekateterisering.
  5. Vær villig til å gjennomgå DNA-test.

Ekskluderingskriterier:

En person som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse i denne studien:

  1. Være kvalifisert for eller kreve standard-of-care kirurgisk eller perkutan intervensjon for behandling av ikke-iskemisk utvidet kardiomyopati
  2. Klinisk manifestasjon av koronararteriesykdom (CAD) (f.eks. brystsmerter og samtidige kliniske funn som elektrokardiogramforandringer som tyder på koronar iskemi, hjerteinfarkt) eller tegn på endokardielt eller transmuralt arr på hjerte-MR som tyder på udiagnostisert CAD eller historie med perkutan koronar intervensjon (PCI) eller koronar bypass-kirurgi (CABG). Være indisert for eller kreve koronar revaskularisering
  3. Dokumentert tilstedeværelse av epikardiell stenose på 70 % eller mer i en eller flere store epikardiale koronararterier
  4. Valvulær hjertesykdom inkludert 1) aortaklaffprotese, mekanisk mitralklaff og mitralklaffklemme; 2) alvorlig aortaklaffinsuffisiens/regurgitasjon innen 12 måneder etter samtykke
  5. Aortastenose med klaffeareal ≤ 1,5cm2
  6. Kardiomyopati på grunn av akutt post-partum (innen 6 måneder), ikke-komprimering eller hypertrofisk kardiomyopati
  7. Kardiomyopati på grunn av kjent toksin (f.eks. amyloid) Merk: antracyklinindusert kardiomyopati vil være tillatt
  8. QTc-intervall > 550 ms på baseline elektrokardiogram (EKG) (merk: QTc-intervall er intervallet mellom starten av Q-bølgen og slutten av T-bølgen i hjertets elektriske syklus)
  9. Automated Implantable Cardioverter Defibrillator (AICD) passende avfyring eller anti-takykardi-pacing for ventrikkeltakykardi eller ventrikkelflimmer innen 30 dager før samtykke
  10. Ha en estimert baseline glomerulær filtrasjonshastighet under det kliniske stedets institusjonelle grense
  11. En hematologisk abnormitet under baseline-testing som påvist ved hemoglobin < 9 g/dl; hematokrit < 30 %; absolutt nøytrofiltall < 2000 eller totalt antall hvite blodlegemer mer enn 2 ganger øvre normalgrense; eller blodplateverdier < 100 000/ul
  12. Har leverdysfunksjon, som dokumentert av enzymene Aspartate Transaminase Enzyme (AST) og Alanine Aminotransferase Enzyme (ALT) høyere enn tre ganger ULN
  13. Har en blødende diatese eller koagulopati (International Normalized Ratio (INR) > 1,5), kan ikke trekkes fra antikoagulasjonsbehandling, eller vil nekte blodoverføring
  14. Vær en solid organtransplantasjonsmottaker. Dette inkluderer ikke tidligere cellebasert terapi (>12 måneder før registrering), bein-, hud-, ligament-, sene- eller hornhinnetransplantasjon.
  15. Har en historie med organ- eller celletransplantasjonsavvisning
  16. Har en klinisk historie med malignitet i løpet av de siste 12 månedene (dvs. personer med tidligere malignitet må være sykdomsfrie i 12 måneder), bortsett fra kurativt behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom eller livmorhalskarsinom
  17. Narkotika- og/eller alkoholmisbruk eller avhengighet i løpet av de siste 9 månedene
  18. Vær serumpositiv for HIV, hepatitt B overflateantigen eller viremisk hepatitt C
  19. Dokumentert tilstedeværelse av en kjent venstre ventrikkel (LV) trombe, aortadisseksjon eller aortaaneurisme. (Se avsnittet "Veiledning til PI" med hensyn til LV-trombe, nedenfor)
  20. Blodsukkernivåer (HbA1c) >10 %
  21. Alvorlig radiografisk kontrastallergi
  22. Kjent historie med anafylaktisk reaksjon på penicillin eller streptomycin
  23. Overfølsomhet for dimetylsulfoksid (DMSO)
  24. Ikke-hjertetilstand med forventet levealder < 1 år
  25. Akutt hjerneslag eller forbigående iskemisk anfall innen 3 måneder etter påmelding
  26. Være gravid, ammende eller i fertil alder uten å praktisere effektive prevensjonsmetoder
  27. Pacemakeravhengighet med en implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) (Merk: pacemakeravhengige kandidater uten ICD er ikke ekskludert)

  28. Tilstedeværelse av en pacemaker og/eller ICD-generator med noen av følgende begrensninger/betingelser:

    • produsert før år 2000
    • ledninger implantert < 6 uker før samtykke
    • ikke-transvenøse epikardielle eller forlatte ledninger
    • subkutane ICD-er
    • blyfrie pacemakere
  29. En enhet for hjerteresynkroniseringsterapi (CRT) implantert mindre enn 3 måneder før samtykke
  30. Andre MR-kontraindikasjoner (f. personens kroppshabitus uforenlig med MR)
  31. Behov for avansert hjertesviktbehandling (f.eks. IV inotroper)
  32. Være for øyeblikket å delta (eller deltatt i løpet av de siste 30 dagene) i en terapeutisk eller enhetsutprøving
  33. Enhver annen betingelse som etter etterforskerens vurdering vil være en kontraindikasjon for påmelding eller oppfølging

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Genotype A administrert med placebogruppe
Deltakere hvis blodgenotyping resulterte med genotype A (fravær av noen variant/tilstedeværelse av godartet variant) og randomisert til placebogruppen vil motta placebointervensjonen.
Annen: Placebo
Placebo vil bli administrert som injeksjoner av plasmalytt A supplert med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA). 0,5 ml/injeksjon x 10 injeksjoner eller en intravenøs placeboinfusjon av cellefritt PlasmaLyte-A-medium supplert med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA)
Eksperimentell: Genotype A administrert med hMSC Group
Deltakere hvis blodgenotyping resulterte med genotype A (fravær av noen variant/tilstedeværelse av godartet variant) og randomisert til behandlingsgruppen vil motta hMSC-intervensjonen.
Biologisk: allogene humane mesenkymale stamceller (hMSCs)
allo-hMSCs, 16-20 millioner celler/ml levert med en dose på 0,5 ml/injeksjon x 10 injeksjoner for totalt 80-100 millioner allo-hMSCs eller en enkelt administrering av intravenøse allogene hMSCs (100 millioner).
Placebo komparator: Genotype B administrert med placebogruppe
Deltakere hvis blodgenotyping resulterte med genotype B (varianter av usikker betydning) og randomisert til placebogruppen vil motta placebointervensjonen.
Annen: Placebo
Placebo vil bli administrert som injeksjoner av plasmalytt A supplert med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA). 0,5 ml/injeksjon x 10 injeksjoner eller en intravenøs placeboinfusjon av cellefritt PlasmaLyte-A-medium supplert med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA)
Eksperimentell: Genotype B administrert med hMSC Group
Deltakere hvis blodgenotyping resulterte med genotype B (varianter av usikker betydning) og randomisert til behandlingsgruppen vil motta hMSC-intervensjonen.
Biologisk: allogene humane mesenkymale stamceller (hMSCs)
allo-hMSCs, 16-20 millioner celler/ml levert med en dose på 0,5 ml/injeksjon x 10 injeksjoner for totalt 80-100 millioner allo-hMSCs eller en enkelt administrering av intravenøse allogene hMSCs (100 millioner).
Placebo komparator: Genotype C administrert med placebogruppe
Deltakere hvis blodgenotyping resulterte med genotype C (patogene eller sannsynlige patogene varianter) og randomisert til placebogruppen vil motta placebointervensjonen.
Annen: Placebo
Placebo vil bli administrert som injeksjoner av plasmalytt A supplert med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA). 0,5 ml/injeksjon x 10 injeksjoner eller en intravenøs placeboinfusjon av cellefritt PlasmaLyte-A-medium supplert med 1 % av 25 % humant serumalbumin (HSA)
Eksperimentell: Genotype C administrert med hMSC Group
Deltakere hvis blodgenotyping resulterte med genotype C (patogene eller sannsynlige patogene varianter) og randomisert til behandlingsgruppen vil motta hMSC-intervensjonen.
Biologisk: allogene humane mesenkymale stamceller (hMSCs)
allo-hMSCs, 16-20 millioner celler/ml levert med en dose på 0,5 ml/injeksjon x 10 injeksjoner for totalt 80-100 millioner allo-hMSCs eller en enkelt administrering av intravenøse allogene hMSCs (100 millioner).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i LVEF
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Endring i venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) vurdert ved hjelp av magnetisk resonansavbildning av hjertet (MRI)
Baseline, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i global ventrikkelbelastning
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Endring i global ventrikulær belastning som vurderes via MR-undersøkelse av hjerteharmonisk fase (HARP)
Baseline, 12 måneder
Endring i venstre regional belastning
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Endring i regional ventrikkelbelastning som vurdert via hjerte-HARP MR
Baseline, 12 måneder
Venstre ventrikkelfunksjonskonkordans
Tidsramme: 12 måneder
Den venstre ventrikkelfunksjonskonkordansen vil bli målt som antall individer som opplevde en økning i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) og en samtidig reduksjon i både venstre ventrikkel end systolisk volumindeks (LVESVI) og venstre ventrikkel end diastolisk volumindeks (LVEDVI)
12 måneder
Endring i LVEDVI
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Endring i venstre ventrikulær endediastolisk indeks (LVEDVI) vurdert via hjerte-MR
Baseline, 12 måneder
Endring i LVESVI
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Endring i venstre ventrikulær endesystolisk indeks (LVESVI) vurdert via hjerte-MR
Baseline, 12 måneder
Endring i maksimalt oksygenforbruk (topp VO2)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Endring i maksimalt oksygenforbruk (peak VO2) vurdert via tredemølle
Baseline, 12 måneder
Endring i treningstoleranse
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Endring i treningstoleranse vurdert som avstanden tilbakelagt via seks-minutters gåtest
Baseline, 12 måneder
Endring i Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ)-score
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) er et 21-elements spørreskjema med en total poengsum fra 0 til 105 med lavere poengsum som indikerer bedre resultat.
Baseline, 12 måneder
Endring i New York Heart Association (NYHA) klasse
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
NYHA Klassifikasjoner av hjertesvikt er som følger: Klasse I (ingen begrensninger); Klasse II (milde symptomer); Klasse III (markerte begrensninger); Klasse IV (alvorlige begrensninger)
Baseline, 12 måneder
Prosentvis endring i strømningsmediert diameter
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Endring i endotelfunksjon vil bli rapportert som prosentvis endring i strømningsmediert diameter vurdert via strømningsmediert dilatasjon (FMD).
Baseline, 12 måneder
Endring i EPC-CFU
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Endring i endotelfunksjon vil bli rapportert som endringen i endotelprogenitorcellekolonidannende enhet (EPC-CFU) vurdert via blodprøveanalyse
Baseline, 12 måneder
Forekomst av MACE
Tidsramme: 12 måneder
Sikkerhet vil bli rapportert som forekomsten av Major Adverse Cardiac Events (MACE) vurdert av behandlende lege
12 måneder
Forekomst av TE-SAE
Tidsramme: Dag 30
Sikkerhet vil bli rapportert som forekomsten av behandlingsopptredende alvorlige bivirkninger (TE-SAEs) vurdert av behandlende lege
Dag 30
Endring i N-terminal pro-brain natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Utgangspunkt, 12 måneder
Endring i NT-proBNP vurdert via blodprøve
Utgangspunkt, 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Joshua M Hare

Samarbeidspartnere

The University of Texas Health Science Center, Houston
United States Department of Defense

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joshua Hare, MD, University of Miami

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. mai 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

20. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20200566
  • CDMRP-PR191597 (Annet stipend/finansieringsnummer: US Department of Defense)
  • 20-02-134 (Annen identifikator: BRANY IRB)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Thailand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere