Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Allogén-MSC transzendokardiális injekciója nem iszkémiás tágult kardiomiopátiában szenvedő betegeknél (DCMII)

2026. március 20. frissítette: Joshua M Hare

IIB. fázisú randomizált, placebo-kontrollos, multicentrikus vizsgálat az allogén-MSC transzendokardiális injekciójának összehasonlító hatékonyságáról és biztonságosságáról a placebóval szemben nem iszkémiás dilatált kardiomiopátiában szenvedő betegeknél

A tanulmány célja a humán allogén mesenchymális őssejtterápia nevű kísérleti gyógyszer biztonságosságának és hatékonyságának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

136

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94304
        • Toborzás
        • Stanford University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Phil Yang, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Toborzás
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Josh Hare, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Texas Heart Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Emerson Perin, MD, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Ahhoz, hogy egy személy részt vehessen ebben a vizsgálatban, meg kell felelnie az alábbi feltételek mindegyikének:

  1. Férfiak és nők 18 és 80 év közöttiek (beleértve) a beleegyező nyilatkozat aláírásakor.
  2. NIDCM diagnózisa ≤45% bal kamrai ejekciós frakcióval.
  3. A nem ischaemiás kardiomiopátia megfelelő, iránymutatása szerinti optimális orvosi terápiája. Az alanyoknak legalább béta-blokkolókat és angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátlókat vagy angiotenzinreceptor-blokkolókat (ARB-kat) vagy angiotenzinreceptor-neprilizin-gátlókat (ARNI) kell szedniük, vagy megfelelő orvosi javallattal kell rendelkezniük, amely kizárja ezen szerek egyikének vagy mindkettőnek a használatát. Az alanyoknak az eljárás előtt legalább 30 napig stabil kezelésben kell lenniük. A dózistitrálás megengedett.
  4. Legyen jelölt szívkatéterezésre.
  5. Legyen hajlandó DNS-tesztet végezni.

Kizárási kritériumok:

Az a személy, aki megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerül a vizsgálatból:

  1. A nem ischaemiás dilatált kardiomiopátia kezelésére alkalmasnak kell lennie, vagy szükségessé kell tennie a szokásos sebészeti vagy perkután beavatkozást
  2. A szívkoszorúér-betegség (CAD) klinikai megnyilvánulása (pl. mellkasi fájdalom és egyidejű klinikai leletek, mint például koszorúér-ischaemiára, szívinfarktusra utaló elektrokardiogram-változások) vagy a szív MRI-n az endocardialis vagy transzmurális heg bizonyítéka, amely nem diagnosztizált CAD-re vagy a kórtörténetben szereplő perkután koszorúér-beavatkozásra utal (PCI) vagy koszorúér bypass műtét (CABG). Javallott vagy szükséges a koszorúér revaszkularizáció
  3. 70%-os vagy nagyobb epicardialis szűkület dokumentált jelenléte egy vagy több fő epikardiális koszorúérben
  4. Szívbillentyű-betegség, beleértve 1) aortabillentyű protézist, mechanikus mitrális billentyűt és mitrális billentyű kapcsot; 2) súlyos aortabillentyű-elégtelenség/regurgitáció a beleegyezéstől számított 12 hónapon belül
  5. Aorta szűkület ≤ 1,5 cm2 billentyűfelülettel
  6. Cardiomyopathia akut szülés utáni (6 hónapon belül), nem-tömörödés vagy hipertrófiás kardiomiopátia miatt
  7. Ismert toxin (pl. amiloid) okozta kardiomiopátia Megjegyzés: az antraciklin által kiváltott kardiomiopátia megengedett
  8. QTc-intervallum > 550 ms az alapvonali elektrokardiogramon (EKG) (megjegyzés: a QTc-intervallum a Q-hullám kezdete és a T-hullám vége közötti intervallum a szív elektromos ciklusában)
  9. Automatizált beültethető kardioverter defibrillátor (AICD) megfelelő tüzelésű vagy anti-tachycardia ingerlés kamrai tachycardia vagy kamrai fibrilláció esetén a beleegyezés előtt 30 napon belül
  10. A becsült kiindulási glomeruláris filtrációs rátának a klinikai hely intézményi határértéke alatt kell lennie
  11. Hematológiai eltérés a kiindulási vizsgálat során, amit a hemoglobin < 9 g/dl igazol; hematokrit < 30%; abszolút neutrofilszám < 2000 vagy teljes fehérvérsejtszám több mint kétszerese a normálérték felső határának; vagy thrombocyta-értékek < 100 000/ul
  12. Májműködési zavara van, amit az aszpartát transzamináz enzim (AST) és alanin aminotranszferáz enzim (ALT) enzim bizonyít, amely meghaladja a normálérték felső határának háromszorosát
  13. Vérzéses diatezisben vagy koagulopátiában szenved (International Normalized Ratio (INR) > 1,5), nem vonható ki az antikoaguláns kezelésből, vagy megtagadja a vérátömlesztést
  14. Legyen szilárd szervátültetett recipiens. Ez nem foglalja magában a korábbi sejtalapú terápiát (>12 hónappal a felvétel előtt), a csont-, bőr-, szalag-, ín- vagy szaruhártya átültetést.
  15. Korábban szerepel szerv- vagy sejttranszplantációs kilökődés
  16. Az elmúlt 12 hónapban rosszindulatú daganata van (azaz a korábban rosszindulatú daganatos betegeknek 12 hónapig betegségmentesnek kell lenniük), kivéve a gyógyítólag kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes karcinómát vagy méhnyakrákot
  17. Kábítószerrel és/vagy alkohollal való visszaélés vagy függőség az elmúlt 9 hónapban
  18. Legyen szérumpozitív HIV-re, hepatitis B felületi antigénre vagy virémiás hepatitis C-re
  19. Ismert bal kamrai (LV) trombus, aorta disszekció vagy aorta aneurizma dokumentált jelenléte. (Lásd lent az "Útmutató a PI-hez" című részt az LV trombusával kapcsolatban)
  20. Vércukorszint (HbA1c) >10%
  21. Súlyos radiográfiai kontrasztallergia
  22. Ismert anafilaxiás reakció a penicillinnel vagy sztreptomicinnel szemben
  23. Dimetil-szulfoxiddal (DMSO) szembeni túlérzékenység
  24. Nem szívbetegség, a várható élettartam < 1 év
  25. Akut stroke vagy átmeneti ischaemiás roham a felvételt követő 3 hónapon belül
  26. Legyen terhes, szoptasson vagy fogamzóképes, miközben nem alkalmaz hatékony fogamzásgátló módszert
  27. Pacemaker-függőség beültethető kardioverter-defibrillátorral (ICD) (Megjegyzés: az ICD-vel nem rendelkező pacemakerfüggő jelöltek nem zárhatók ki)

  28. Pacemaker és/vagy ICD generátor jelenléte a következő korlátozások/feltételek bármelyikével:

    • 2000 előtt gyártották
    • < 6 héttel a beleegyezés előtt beültetett vezetékek
    • nem transzvénás epicardialis vagy elhagyott vezetékek
    • szubkután ICD-k
    • ólommentes pacemakerek
  29. Szív-reszinkronizációs terápiás (CRT) eszköz, amelyet kevesebb mint 3 hónappal a beleegyezés előtt ültettek be
  30. Egyéb MRI ellenjavallatok (pl. az alany test habitusa nem kompatibilis az MRI-vel)
  31. Korszerű szívelégtelenség-terápia szükségessége (pl. IV inotróp)
  32. Jelenleg részt kell vennie (vagy az elmúlt 30 napon belül) egy vizsgálati terápiás vagy eszközvizsgálatban
  33. Bármilyen egyéb feltétel, amely a nyomozó megítélése szerint ellenjavallatot jelent a felvételre vagy a nyomon követésre

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Az A genotípus placebo csoporttal együtt adva
Azok a résztvevők, akiknek a vér genotipizálása A genotípust eredményezett (bármilyen variáns hiánya/jóindulatú változat jelenléte), és a placebo-csoportba randomizálva kapják a placebo-beavatkozást.
Egyéb: Placebo
A placebót 1%-os 25%-os humán szérumalbuminnal (HSA) kiegészített plazmolit A injekció formájában adják be. 0,5 ml/injekció x 10 injekció vagy intravénás placebo infúzió sejtmentes PlasmaLyte-A táptalajból, 1% 25% humán szérumalbuminnal (HSA) kiegészítve
Kísérleti: A genotípus a hMSC csoporttal együtt beadva
Azok a résztvevők, akiknek a vér genotipizálása A genotípust eredményezett (bármilyen variáns hiánya/jóindulatú variáns jelenléte), és a kezelési csoportba randomizálva kapják a hMSC beavatkozást.
Biológiai: allogén humán mezenchimális őssejtek (hMSC)
allo-hMSC-k, 16-20 millió sejt/ml beadva 0,5 ml/injekció x 10 injekció, összesen 80-100 millió allo-hMSC vagy intravénás allogén hMSC egyszeri beadása (100 millió).
Placebo Comparator: B genotípus placebóval együtt adott csoport
Azok a résztvevők, akiknek a vér genotipizálása B genotípust eredményezett (bizonytalan jelentőségű változatok), és randomizálták a placebo-csoportba, placebo-beavatkozásban részesülnek.
Egyéb: Placebo
A placebót 1%-os 25%-os humán szérumalbuminnal (HSA) kiegészített plazmolit A injekció formájában adják be. 0,5 ml/injekció x 10 injekció vagy intravénás placebo infúzió sejtmentes PlasmaLyte-A táptalajból, 1% 25% humán szérumalbuminnal (HSA) kiegészítve
Kísérleti: B genotípus a hMSC csoporttal együtt beadva
Azok a résztvevők, akiknek a vér genotipizálása B genotípust eredményezett (bizonytalan jelentőségű változatok), és véletlenszerűen besorolták a kezelési csoportba, megkapják a hMSC beavatkozást.
Biológiai: allogén humán mezenchimális őssejtek (hMSC)
allo-hMSC-k, 16-20 millió sejt/ml beadva 0,5 ml/injekció x 10 injekció, összesen 80-100 millió allo-hMSC vagy intravénás allogén hMSC egyszeri beadása (100 millió).
Placebo Comparator: A C genotípus placebóval együtt adott csoport
Azok a résztvevők, akiknek a vér genotipizálása C genotípust (patogén vagy valószínű patogén variánsok) eredményezett, és randomizálták a placebo-csoportba, placebo-beavatkozásban részesülnek.
Egyéb: Placebo
A placebót 1%-os 25%-os humán szérumalbuminnal (HSA) kiegészített plazmolit A injekció formájában adják be. 0,5 ml/injekció x 10 injekció vagy intravénás placebo infúzió sejtmentes PlasmaLyte-A táptalajból, 1% 25% humán szérumalbuminnal (HSA) kiegészítve
Kísérleti: A C genotípus a hMSC csoporttal együtt beadva
Azok a résztvevők, akiknek a vér genotipizálása C genotípust (patogén vagy valószínű patogén variánsok) eredményezett, és a kezelési csoportba randomizálva kapják a hMSC beavatkozást.
Biológiai: allogén humán mezenchimális őssejtek (hMSC)
allo-hMSC-k, 16-20 millió sejt/ml beadva 0,5 ml/injekció x 10 injekció, összesen 80-100 millió allo-hMSC vagy intravénás allogén hMSC egyszeri beadása (100 millió).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az LVEF-ben
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) változása szívmágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérve
Alapállapot, 12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A globális kamrai feszültség változása
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A globális kamrai feszültség változása szív harmonikus fázisú (HARP) MRI-vel értékelve
Alapállapot, 12 hónap
Változás a bal oldali regionális törzsben
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
Változás a regionális kamrai törzsben a szív HARP MRI-vel értékelve
Alapállapot, 12 hónap
A bal kamra működésének összhangja
Időkeret: 12 hónap
A bal kamrai funkció összhangját azon személyek számaként mérik, akiknél a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) emelkedett, és egyidejűleg csökkent a bal kamrai végszisztolés térfogatindex (LVESVI) és a bal kamrai végdiasztolés térfogatindex (LVEDVI)
12 hónap
Változás az LVEDVI-ben
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A bal kamrai végdiasztolés index (LVEDVI) változása szív MRI-vel értékelve
Alapállapot, 12 hónap
Változás az LVESVI-ben
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A bal kamrai végszisztolés index (LVESVI) változása szív MRI-vel értékelve
Alapállapot, 12 hónap
Változás a maximális oxigénfogyasztásban (csúcs VO2)
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A maximális oxigénfogyasztás változása (VO2 csúcs) futópadon mérve
Alapállapot, 12 hónap
A gyakorlatok toleranciájának változása
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
Az edzéstűrés változása a hatperces sétateszten megtett távolságként értékelve
Alapállapot, 12 hónap
Változás a Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ) egy 21 elemből álló kérdőív, amelynek összpontszáma 0-tól 105-ig terjed, és alacsonyabb pontszámok jelzik a jobb eredményt.
Alapállapot, 12 hónap
Változás a New York Heart Association (NYHA) osztályában
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
NYHA A szívelégtelenség osztályozása a következő: I. osztály (korlátozás nélkül); II. osztály (enyhe tünetek); III. osztály (markáns korlátozások); IV. osztály (súlyos korlátozások)
Alapállapot, 12 hónap
Az áramlás által közvetített átmérő százalékos változása
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
Az endothel funkció változását az áramlás által közvetített átmérő százalékos változásaként kell jelenteni, áramlásközvetített dilatációval (FMD) értékelve.
Alapállapot, 12 hónap
Változás az EPC-CFU-ban
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
Az endothelfunkció változását az endothel progenitor sejtkolóniaképző egység (EPC-CFU) változásaként kell jelenteni, amelyet vérminta-vizsgálattal értékelnek.
Alapállapot, 12 hónap
A MACE előfordulása
Időkeret: 12 hónap
A biztonságot a kezelőorvos által értékelt súlyos szívműködési zavarok (MACE) gyakoriságaként jelentik.
12 hónap
A TE-SAE előfordulása
Időkeret: 30. nap
A biztonságot a kezelőorvos által értékelt kezelési vészhelyzeti súlyos mellékhatások (TE-SAE) incidenciájaként jelentik.
30. nap
Az N-terminális pro-agy natriuretikus peptid (NT-proBNP) szintjének változása
Időkeret: Kiindulási állapot, 12 hónap
Az NT-proBNP változása vérvétel útján értékelve
Kiindulási állapot, 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Joshua M Hare

Együttműködők

The University of Texas Health Science Center, Houston
United States Department of Defense

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Joshua Hare, MD, University of Miami

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 7.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 15.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 20.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20200566
  • CDMRP-PR191597 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: US Department of Defense)
  • 20-02-134 (Egyéb azonosító: BRANY IRB)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel