Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bedömning av adjuvant cannabidiol oral lösning (GWP42003-P) hos barn med tuberös skleroskomplex (TSC), Dravet syndrom (DS) eller Lennox-Gastaut syndrom (LGS) som upplever otillräckligt kontrollerade anfall

17 oktober 2025 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals

En öppen, enarmad studie för att bedöma säkerheten, farmakokinetiken och effekten av adjuvant cannabidiol oral lösning (GWP42003-P) hos deltagare med tuberös skleroskomplex (ålder 1 månad till < 2 år), Dravet syndrom (1) År till < 2 års ålder), eller Lennox-Gastaut syndrom (1 år till < 2 års ålder) som upplever otillräckligt kontrollerade anfall

Denna studie kommer att genomföras för att utvärdera säkerheten, farmakokinetiken (PK) och effekten av tilläggsmedlet GWP42003-P hos deltagare < 2 år med tuberös skleroskomplex (TSC), Lennox-Gastaut syndrom (LGS) eller Dravets syndrom (DS) ).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiens varaktighet kommer att vara upp till cirka 62 veckor, inklusive en 4-veckors screening/baslinjeperiod, en 52-veckors dosoptimeringsbehandlingsperiod (som inkluderar en fast 2-veckors titreringsperiod följt av flexibel dosoptimering), en 10-dagars nedtrappningsperiod och en säkerhetsuppföljningsperiod (4 veckor efter avslutat avtrappningsbesök).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italien, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Deltagare med TSC (1 månad till < 2 år), eller DS (1 år till < 2 år), eller LGS (1 år till < 2 år) inom det angivna åldersintervallet vid tidpunkten för den första informationen samtycke.
  • Förälder(ar)/juridiskt ombud är villig och kan ge informerat samtycke för deltagande i studien.
  • Föräldrar/juridiska ombud är villiga och kan (enligt utredarens åsikt) uppfylla alla studiekrav (inklusive korrekt elektronisk deltagarerapporterat resultat [ePRO]-dagbok).
  • Deltagare med TSC måste ha en diagnos enligt 2012 års internationella konsensuskonferens om tuberös skleroskomplex. Deltagare med LGS eller DS måste ha en diagnos som överensstämmer med International League Against Epilepsy (ILAE) riktlinjer och bekräftad av Epilepsy Study Consortium (ESCI).
  • Deltagare som har okontrollerade anfall och som för närvarande får 1 eller fler anfallsmediciner (ASM).
  • Ett lämpligt VEEG, som finns i journalen, inom 1 år efter besök 1. När ett historiskt VEEG inte är tillgängligt och om det är kliniskt indicerat och lämpligt (på grund av osäkerheter eller nya anfall), kommer ett VEEG att slutföras och läsas av för att bekräfta diagnosen före besök 3. Alla VEEGs ska läsas vid baslinjen av utredaren och av en oberoende granskare.
  • Har anfall som inte är tillräckligt kontrollerade genom sina nuvarande ASM, definierade som ≥ 1 anfall rapporterat i anfallsdagboken under screening/baslinjeperioden

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Har tumörtillväxt som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna påverka deltagarnas säkerhet.
  • Har kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden, enligt utredarens uppfattning, vid screening/baslinje.
  • Har kliniskt signifikanta avvikelser i elektrokardiogrammet (EKG) uppmätt vid screening/baslinje.
  • Har några samtidiga kardiovaskulära tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, kommer att störa förmågan att bedöma deras EKG.
  • Har någon känd eller misstänkt överkänslighet mot cannabinoider eller något av hjälpämnena i studieinterventionen såsom sesamfröolja.

  • Har signifikant nedsatt leverfunktion före besök 3, definierat som:

    • Serumalaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) > 3 × övre normalgräns (ULN) och (total bilirubin [TBL] > 2 × ULN eller internationellt normaliserat förhållande [INR] > 1,5).
    • Serum ALT eller AST > 5 × ULN.
    • Serum ALT eller AST > 3 × ULN med närvaro av trötthet, illamående, kräkningar, smärta eller ömhet i den övre högra kvadranten, feber, utslag och/eller eosinofili (> 5%).
    • Förhöjd ALAT eller ASAT bör diskuteras med den medicinska monitorn före besök 3; den medicinska monitorn kan tillåta en bekräftande omdragning före besök 3.
  • Har någon annan kliniskt signifikant sjukdom eller störning som, enligt utredarens åsikt, antingen kan utsätta deltagaren, andra deltagare eller platspersonal i riskzonen på grund av deltagande i studien, kan påverka resultatet av studien eller kan påverka deltagarens förmåga att delta i studien.
  • Eventuella kliniskt signifikanta avvikelser som identifierats efter en fysisk undersökning av deltagaren som, enligt utredarens uppfattning, skulle äventyra deltagarens säkerhet om de deltog i studien.
  • Har tidigare varit inskriven i denna studie.
  • Har planer på att resa utanför sitt hemland under studien, såvida inte deltagaren har bekräftelse på att studieinsatsen är tillåten i destinationslandet.

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: GWP42003-P

Behandlingsperioden på 52 veckor inkluderar ett fast 2-veckors titreringsschema följt av flexibel dosoptimering.

Dag 1: 5 mg/kg/dag (2,5 mg/kg två gånger dagligen (b.i.d.))

Dag 8: 10 mg/kg/dag (5 mg/kg b.i.d.)

Dag 15 till vecka 52: Flexibel dosering baserad på deltagarens observerade effekt, säkerhet och tolerabilitet enligt utredarens kliniska bedömning. Upp till maximalt 20 mg/kg/dag (10 mg/kg b.i.d.) för LGS och DS eller 25 mg/kg/dag (12,5 mg/kg b.i.d.) för TSC, i maximala veckosteg om 5 mg/kg/dag (≤ 2,5 mg/kg b.i.d.).
Läkemedel: GWP42003-P
Oral lösning
Andra namn:
  • Cannabidiol
  • Epidiolex
  • Epidyolex

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: Från behandlingens start till säkerhetsuppföljningsbesöket efter behandling, upp till 62 veckor
Från behandlingens start till säkerhetsuppföljningsbesöket efter behandling, upp till 62 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinjen i blodtryck
Tidsram: Från baslinjen upp till avslutningsbesöket efter utfasning (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baslinjen upp till avslutningsbesöket efter utfasning (Besök 20), upp till 62 veckor
Medelförändring från baslinjevärde i pulsfrekvens
Tidsram: Från baslinjen till uppföljningsbesöket efter utfasning (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baslinjen till uppföljningsbesöket efter utfasning (Besök 20), upp till 62 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinje i andningsfrekvens
Tidsram: Från baslinjen upp till avslutningsbesöket efter utfasningsperioden (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baslinjen upp till avslutningsbesöket efter utfasningsperioden (Besök 20), upp till 62 veckor
Medeländring från baslinje i kroppstemperatur
Tidsram: Från baslinjen till uppföljningsbesöket efter uttrappning (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baslinjen till uppföljningsbesöket efter uttrappning (Besök 20), upp till 62 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinje i längd
Tidsram: Från baslinjen till uppföljningsbesöket efter utfasning (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baslinjen till uppföljningsbesöket efter utfasning (Besök 20), upp till 62 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinje i kroppsvikt
Tidsram: Från baslinjen till slutet av uttrappningsuppföljningsbesöket (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baslinjen till slutet av uttrappningsuppföljningsbesöket (Besök 20), upp till 62 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hjärtfrekvens
Tidsram: Från baseline till uppföljningsbesöket efter utfasning (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baseline till uppföljningsbesöket efter utfasning (Besök 20), upp till 62 veckor
Medelförändring från baslinje i RR-intervall
Tidsram: Från baslinjen till uppföljningsbesöket efter uttrappningen (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baslinjen till uppföljningsbesöket efter uttrappningen (Besök 20), upp till 62 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinje i PR-intervall
Tidsram: Från baslinjen upp till slutbesöket efter uttrappning (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baslinjen upp till slutbesöket efter uttrappning (Besök 20), upp till 62 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinje i QRS-varaktighet
Tidsram: Från baseline till slutet av avtrappningsuppföljningsbesöket (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baseline till slutet av avtrappningsuppföljningsbesöket (Besök 20), upp till 62 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinje i QT-intervall
Tidsram: Från baseline till uppföljningsbesöket efter uttrappning (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baseline till uppföljningsbesöket efter uttrappning (Besök 20), upp till 62 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinjen i QTcB och QTcF
Tidsram: Från baslinjen till slutet av uttrappningsuppföljningsbesöket (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baslinjen till slutet av uttrappningsuppföljningsbesöket (Besök 20), upp till 62 veckor
Antal deltagare med en kliniskt signifikant förändring i laboratorieparametrar
Tidsram: Från baslinje upp till slutet av avtappningsuppföljningsbesöket (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baslinje upp till slutet av avtappningsuppföljningsbesöket (Besök 20), upp till 62 veckor
Antal deltagare med uppkomst av nya typer av anfall
Tidsram: Från baslinjen till uppföljningsbesöket efter utfasning (Besök 20), upp till 62 veckor
Från baslinjen till uppföljningsbesöket efter utfasning (Besök 20), upp till 62 veckor
Plasmakoncentrationer av GWP42003-P och dess huvudsakliga metaboliter
Tidsram: Före dos, 3 timmar och 6 timmar efter dos vid behandlingens slut (vecka 52)
Före dos, 3 timmar och 6 timmar efter dos vid behandlingens slut (vecka 52)
Antal deltagare baserat på procentuell förändring från baslinjen i indicationsspecifika totala räknbara epileptiska anfall registrerade av vårdgivare
Tidsram: Dag 1 upp till avtrappningsperioden, upp till vecka 52
Dag 1 upp till avtrappningsperioden, upp till vecka 52
Klinikerens globala intryck av svårighetsgrad (CGI/S) poäng
Tidsram: Vid dag 365 (EOT)

CGIC/S är en omfattande neuroutvecklingsbedömning som täcker följande områden: sensoriskt, motoriskt, kognition, emotionell/beteendemässig hälsa, kommunikation, socialt och adaptiv funktion. Denna bedömning är en enkät med 2 frågor per område som ska fyllas i av klinikern. Individuella domänpoäng rapporteras.

Allvarlighetsgraden av nedsättning i varje område bedöms av klinikern på en skala från 1 till 7 där 1 = Normal, inte alls sjuk; 2 = Gränsfall sjuk; 3 = Lätt sjuk; 4 = Måttligt sjuk; 5 = Markant sjuk; 6 = Allvarligt sjuk; 7 = Bland de mest extremt sjuka. Högre poäng indikerar dåligt kliniskt utfall.
Vid dag 365 (EOT)
Klinikerens globala intryck av förändring (CGI/C) poäng
Tidsram: Vid dag 365 (EOT)

CGI/C är en omfattande neuroutvecklingsbedömning som täcker följande områden: sensoriskt, motoriskt, kognition, emotionell/beteendemässig hälsa, kommunikation, socialt och adaptiv funktion. Denna bedömning är en enkät med 2 frågor per område som ska fyllas i av klinikern. Individuella områdespoäng rapporteras.

Svårighetsgraden av nedsättning i varje område bedöms av klinikern på en skala från 1 till 7 där 1 = Normal, inte alls sjuk; 2 = Gränsfall sjuk; 3 = Lätt sjuk; 4 = Måttligt sjuk; 5 = Markant sjuk; 6 = Allvarligt sjuk; 7 = Bland de mest extremt sjuka. Högre poäng indikerar dåligt kliniskt utfall.
Vid dag 365 (EOT)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal Behandlingssvarare
Tidsram: Dag 1 till avtrappningsperioden, upp till vecka 52
Behandlingsrespondenter definieras som deltagare med ≥ 50 % minskning från baslinjen i vårdnadshavares rapporterade totala räknbara epileptiska anfall
Dag 1 till avtrappningsperioden, upp till vecka 52
Antal deltagare som uppnått anfallsfri status
Tidsram: Vecka 12 och var fjärde vecka därefter, fram till utträdesdatum eller vecka 24, beroende på vilket som inträffar först
Vecka 12 och var fjärde vecka därefter, fram till utträdesdatum eller vecka 24, beroende på vilket som inträffar först
Andel deltagare som fortfarande får GWP42003-P
Tidsram: Vecka 12 och var fjärde vecka därefter, fram till utträdesdatum eller Vecka 24, beroende på vilket som inträffar först
Vecka 12 och var fjärde vecka därefter, fram till utträdesdatum eller Vecka 24, beroende på vilket som inträffar först

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Spädbarns- och småbarnshälsaformulär Kortform 47 (ITQOL-47) Poäng
Tidsram: Vid dag 365 (EOT)
Infant and Toddler Quality of Life Questionnaire Short Form 47 (ITQOL-47) utvecklades för användning hos spädbarn och småbarn från 12 månader till 5 års ålder och bedömer nivåer av hälsa och välbefinnande. Vårdnadshavaren kommer att fylla i bedömningen på en elektronisk enhet. För varje koncept poängsätts, summeras och omvandlas itemsvar på en skala från 0 (sämsta hälsa) till 100 (bästa hälsa). Högre poäng indikerar bättre kliniskt utfall.
Vid dag 365 (EOT)
Procentuell förändring från baslinjen i indikationsspecifik anfallsfrekvens som registrerats av vårdgivare
Tidsram: Dag 1 till Avtappningsperiod, upp till vecka 52
Dag 1 till Avtappningsperiod, upp till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Samarbetspartners

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 maj 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

28 januari 2025

Avslutad studie (Faktisk)

28 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 juli 2020

Första postat (Faktisk)

24 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

31 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med ICMJE:s krav kan Jazz Pharmaceuticals ge kvalificerade externa forskare tillgång till enskilda deltagardata (IPD) och kliniska prövningsdata som ligger till grund för resultaten av denna studie på begäran. Kvalificerade forskare kan skicka en begäran på https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ enligt beskrivningen. Jazz Pharmaceuticals förbehåller sig rätten att inte beakta en begäran. För frågor om Jazzs policy för datadelning, kontakta clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera