Évaluation de la solution orale complémentaire de cannabidiol (GWP42003-P) chez les enfants atteints du complexe de sclérose tubéreuse (TSC), du syndrome de Dravet (DS) ou du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) qui subissent des crises insuffisamment contrôlées

Critères d'inclusion clés :

• Participants avec TSC (1 mois à < 2 ans), ou DS (1 an à < 2 ans), ou LGS (1 an à < 2 ans) dans la tranche d'âge spécifiée au moment de l'information initiale consentement.
• Le(s) parent(s)/représentant légal est/sont disposé(s) et capable(s) de donner un consentement éclairé pour participer à l'étude.
• Le (s) parent (s) / représentant légal est / sont disposés et capables (de l'avis de l'investigateur) de se conformer à toutes les exigences de l'étude (y compris l'achèvement précis du journal électronique des résultats rapportés par les participants [ePRO]).
• Les participants atteints de STB doivent avoir un diagnostic conformément à la Conférence internationale de consensus sur le complexe de la sclérose tubéreuse 2012. Les participants atteints de LGS ou de DS doivent avoir un diagnostic conforme aux directives de la Ligue internationale contre l'épilepsie (ILAE) et confirmé par l'Epilepsy Study Consortium (ESCI).
• Participants qui ont des crises incontrôlées et qui reçoivent actuellement 1 ou plusieurs médicaments anticonvulsivants (MSA).
• Un VEEG approprié, tel que disponible dans le dossier médical, dans l'année suivant la visite 1. Lorsqu'un VEEG historique n'est pas disponible, et si cliniquement indiqué et approprié (en raison d'incertitudes ou de nouvelles crises), un VEEG sera rempli et lu pour confirmer le diagnostic avant la visite 3. Tous les VEEG doivent être lus au départ par l'investigateur et par un examinateur indépendant.
• A des crises qui ne sont pas suffisamment contrôlées par leurs ASM actuelles, définies comme ≥ 1 crise signalée dans le journal des crises pendant la période de dépistage/de référence

Critères d'exclusion clés :

• A une croissance tumorale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait affecter la sécurité des participants.
• A des valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives, de l'avis de l'investigateur, lors du dépistage / de la ligne de base.
• Présente des anomalies cliniquement significatives de l'électrocardiogramme (ECG) mesurées au dépistage/au départ.
• A des conditions cardiovasculaires concomitantes qui, de l'avis de l'investigateur, interféreront avec la capacité d'évaluer leurs ECG.
• A une hypersensibilité connue ou suspectée aux cannabinoïdes ou à l'un des excipients de l'intervention à l'étude tels que l'huile de graines de sésame.

• A une fonction hépatique significativement altérée avant la visite 3, définie comme :

  • Sérum alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) > 3 × limite supérieure de la normale (LSN) et (bilirubine totale [TBL] > 2 × LSN ou rapport normalisé international [INR] > 1,5).
  • ALT ou AST sérique > 5 × LSN.
  • ALT ou AST sérique > 3 × LSN avec présence de fatigue, nausées, vomissements, douleur ou sensibilité dans le quadrant supérieur droit, fièvre, éruption cutanée et/ou éosinophilie (> 5 %).
  • Une ALT ou AST élevée doit être discutée avec le moniteur médical avant la visite 3 ; le moniteur médical peut autoriser un nouveau tirage de confirmation avant la visite 3.
• A toute autre maladie ou trouble cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, peut soit mettre le participant, d'autres participants ou le personnel du site en danger en raison de sa participation à l'étude, peut influencer le résultat de l'étude, ou peut affecter le capacité du participant à prendre part à l'étude.
• Toute anomalie cliniquement significative identifiée à la suite d'un examen physique du participant qui, de l'avis de l'investigateur, mettrait en péril la sécurité du participant s'il participait à l'étude.
• A déjà été inscrit dans cette étude.
• A l'intention de voyager en dehors de son pays de résidence pendant l'étude, à moins que le participant n'ait la confirmation que l'intervention de l'étude est autorisée dans le pays de destination.

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.