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Évaluation de la solution orale complémentaire de cannabidiol (GWP42003-P) chez les enfants atteints du complexe de sclérose tubéreuse (TSC), du syndrome de Dravet (DS) ou du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) qui subissent des crises insuffisamment contrôlées

17 octobre 2025 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals

Une étude ouverte à un seul bras pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité de la solution orale de cannabidiol d'appoint (GWP42003-P) chez des participants atteints du complexe de la sclérose tubéreuse (âgés de 1 mois à < 2 ans), du syndrome de Dravet (1 ans à < 2 ans) ou syndrome de Lennox-Gastaut (1 an à < 2 ans) qui présentent des crises insuffisamment contrôlées

Cette étude sera menée pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et l'efficacité du GWP42003-P d'appoint chez les participants de < 2 ans atteints de la sclérose tubéreuse (TSC), du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) ou du syndrome de Dravet (DS ).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée de l'étude sera d'environ 62 semaines, y compris une période de dépistage/de base de 4 semaines, une période de traitement d'optimisation de la dose de 52 semaines (qui comprend une période de titration fixe de 2 semaines suivie d'une optimisation de la dose flexible), une période de 10 jours période de réduction et une période de suivi de sécurité (4 semaines après la visite de fin de réduction).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Clinical Trial Site
  • Italie
      • Florence, Italie, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italie, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italie, 00165
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Participants avec TSC (1 mois à < 2 ans), ou DS (1 an à < 2 ans), ou LGS (1 an à < 2 ans) dans la tranche d'âge spécifiée au moment de l'information initiale consentement.
  • Le(s) parent(s)/représentant légal est/sont disposé(s) et capable(s) de donner un consentement éclairé pour participer à l'étude.
  • Le (s) parent (s) / représentant légal est / sont disposés et capables (de l'avis de l'investigateur) de se conformer à toutes les exigences de l'étude (y compris l'achèvement précis du journal électronique des résultats rapportés par les participants [ePRO]).
  • Les participants atteints de STB doivent avoir un diagnostic conformément à la Conférence internationale de consensus sur le complexe de la sclérose tubéreuse 2012. Les participants atteints de LGS ou de DS doivent avoir un diagnostic conforme aux directives de la Ligue internationale contre l'épilepsie (ILAE) et confirmé par l'Epilepsy Study Consortium (ESCI).
  • Participants qui ont des crises incontrôlées et qui reçoivent actuellement 1 ou plusieurs médicaments anticonvulsivants (MSA).
  • Un VEEG approprié, tel que disponible dans le dossier médical, dans l'année suivant la visite 1. Lorsqu'un VEEG historique n'est pas disponible, et si cliniquement indiqué et approprié (en raison d'incertitudes ou de nouvelles crises), un VEEG sera rempli et lu pour confirmer le diagnostic avant la visite 3. Tous les VEEG doivent être lus au départ par l'investigateur et par un examinateur indépendant.
  • A des crises qui ne sont pas suffisamment contrôlées par leurs ASM actuelles, définies comme ≥ 1 crise signalée dans le journal des crises pendant la période de dépistage/de référence

Critères d'exclusion clés :

  • A une croissance tumorale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait affecter la sécurité des participants.
  • A des valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives, de l'avis de l'investigateur, lors du dépistage / de la ligne de base.
  • Présente des anomalies cliniquement significatives de l'électrocardiogramme (ECG) mesurées au dépistage/au départ.
  • A des conditions cardiovasculaires concomitantes qui, de l'avis de l'investigateur, interféreront avec la capacité d'évaluer leurs ECG.
  • A une hypersensibilité connue ou suspectée aux cannabinoïdes ou à l'un des excipients de l'intervention à l'étude tels que l'huile de graines de sésame.

  • A une fonction hépatique significativement altérée avant la visite 3, définie comme :

    • Sérum alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) > 3 × limite supérieure de la normale (LSN) et (bilirubine totale [TBL] > 2 × LSN ou rapport normalisé international [INR] > 1,5).
    • ALT ou AST sérique > 5 × LSN.
    • ALT ou AST sérique > 3 × LSN avec présence de fatigue, nausées, vomissements, douleur ou sensibilité dans le quadrant supérieur droit, fièvre, éruption cutanée et/ou éosinophilie (> 5 %).
    • Une ALT ou AST élevée doit être discutée avec le moniteur médical avant la visite 3 ; le moniteur médical peut autoriser un nouveau tirage de confirmation avant la visite 3.
  • A toute autre maladie ou trouble cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, peut soit mettre le participant, d'autres participants ou le personnel du site en danger en raison de sa participation à l'étude, peut influencer le résultat de l'étude, ou peut affecter le capacité du participant à prendre part à l'étude.
  • Toute anomalie cliniquement significative identifiée à la suite d'un examen physique du participant qui, de l'avis de l'investigateur, mettrait en péril la sécurité du participant s'il participait à l'étude.
  • A déjà été inscrit dans cette étude.
  • A l'intention de voyager en dehors de son pays de résidence pendant l'étude, à moins que le participant n'ait la confirmation que l'intervention de l'étude est autorisée dans le pays de destination.

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GWP42003-P

La période de traitement de 52 semaines comprend un programme de titration fixe de 2 semaines suivi d'une optimisation de dose flexible.

Jour 1 : 5 mg/kg/jour (2,5 mg/kg deux fois par jour (b.i.d.))

Jour 8 : 10 mg/kg/jour (5 mg/kg b.i.d.)

Jour 15 à la semaine 52 : dosage flexible basé sur l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité observées par le participant selon le jugement clinique de l'investigateur. Jusqu'à un maximum de 20 mg/kg/jour (10 mg/kg b.i.d.) pour LGS et DS ou 25 mg/kg/jour (12,5 mg/kg b.i.d.) pour TSC, par augmentations hebdomadaires maximales de 5 mg/kg/jour (≤ 2,5 mg/kg deux fois par jour).
Médicament: GWP42003-P
Solution orale
Autres noms:
  • Cannabidiol
  • Epidiolex
  • Épidyolex

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: Du début du traitement jusqu'à la visite de suivi de sécurité post-traitement, jusqu'à 62 semaines
Du début du traitement jusqu'à la visite de suivi de sécurité post-traitement, jusqu'à 62 semaines
Variation moyenne par rapport à la pression artérielle initiale
Délai: Depuis la valeur de référence jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Depuis la valeur de référence jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale de la fréquence cardiaque
Délai: De la visite initiale jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
De la visite initiale jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Variation Moyenne par Rapport au Baseline de la Fréquence Respiratoire
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
De la valeur initiale jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale de la température corporelle
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
De la ligne de base jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Variation Moyenne par Rapport à la Valeur Initiale de la Taille
Délai: Du départ de l'étude jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Du départ de l'étude jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Variation Moyenne par Rapport au Poids Corporel de Base
Délai: De la visite initiale jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
De la visite initiale jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale de la fréquence cardiaque
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
De la ligne de base jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale de l'intervalle RR
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la fin de la visite de suivi de diminution (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Du début de l'étude jusqu'à la fin de la visite de suivi de diminution (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale de l'intervalle PR
Délai: Depuis la référence jusqu'à la fin de la visite de suivi de la période de réduction (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Depuis la référence jusqu'à la fin de la visite de suivi de la période de réduction (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Variation Moyenne par Rapport à la Valeur Initiale de la Durée QRS
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de la visite de suivi de la période de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
De la ligne de base jusqu'à la fin de la visite de suivi de la période de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Variation Moyenne par Rapport à la Valeur Initiale de l'Intervalle QT
Délai: De la visite initiale jusqu'à la fin du suivi de la phase de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
De la visite initiale jusqu'à la fin du suivi de la phase de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Modification moyenne par rapport à la valeur initiale pour QTcB et QTcF
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la fin de la visite de suivi post-sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Du début de l'étude jusqu'à la fin de la visite de suivi post-sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Nombre de participants présentant un changement cliniquement significatif des paramètres de laboratoire
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de la visite de suivi de la période de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
De la ligne de base jusqu'à la fin de la visite de suivi de la période de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Nombre de Participants Présentant l'Apparition de Nouveaux Types de Crises
Délai: De la visite de base jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
De la visite de base jusqu'à la fin de la visite de suivi de sevrage (Visite 20), jusqu'à 62 semaines
Concentrations plasmatiques du GWP42003-P et de ses principaux métabolites
Délai: Prédose, 3 heures et 6 heures après la dose à la fin du traitement (Semaine 52)
Prédose, 3 heures et 6 heures après la dose à la fin du traitement (Semaine 52)
Nombre de participants basé sur le pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale des crises dénombrables spécifiques à l'indication enregistrées par les aidants
Délai: Jour 1 jusqu'à la période de sevrage, jusqu'à la semaine 52
Jour 1 jusqu'à la période de sevrage, jusqu'à la semaine 52
Score de l'impression globale du clinicien sur la sévérité (CGI/S)
Délai: Au jour 365 (fin du traitement)

Le CGIC/S est une évaluation neurodéveloppementale complète qui couvre les domaines suivants : sensoriel, moteur, cognitif, santé émotionnelle/comportementale, communication, social et fonctionnement adaptatif. Cette évaluation est un questionnaire de 2 questions par domaine à compléter par le clinicien. Les scores individuels par domaine sont rapportés.

La sévérité de l'altération dans chaque domaine est évaluée par le clinicien sur une échelle de 1 à 7 où 1 = Normal, pas du tout malade ; 2 = Limite malade ; 3 = Légèrement malade ; 4 = Modérément malade ; 5 = Notablement malade ; 6 = Sévèrement malade ; 7 = Parmi les plus extrêmement malades. Les scores plus élevés indiquent un mauvais résultat clinique.
Au jour 365 (fin du traitement)
Score de l'Impression Clinique Globale du Changement (CGI/C)
Délai: Au jour 365 (fin du traitement)

Le CGI/C est une évaluation neurodéveloppementale complète qui couvre les domaines suivants : sensoriel, moteur, cognitif, santé émotionnelle/comportementale, communication, social et fonctionnement adaptatif. Cette évaluation est un questionnaire de 2 questions par domaine à remplir par le clinicien. Les scores individuels des domaines sont rapportés.

La sévérité de l'altération dans chaque domaine est évaluée par le clinicien sur une échelle de 1 à 7 où 1 = Normal, pas du tout malade ; 2 = Limite malade ; 3 = Légèrement malade ; 4 = Modérément malade ; 5 = Notablement malade ; 6 = Sévèrement malade ; 7 = Parmi les plus extrêmement malades. Les scores plus élevés indiquent un mauvais résultat clinique.
Au jour 365 (fin du traitement)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de Répondeurs au Traitement
Délai: Jour 1 jusqu'à la période de diminution progressive, jusqu'à la semaine 52
Les Répondeurs au Traitement sont définis comme les participants présentant une réduction d'au moins 50 % par rapport à la valeur initiale dans le total des crises dénombrables rapportées par l'aidant
Jour 1 jusqu'à la période de diminution progressive, jusqu'à la semaine 52
Nombre de participants ayant atteint un statut sans crise
Délai: Semaine 12, et toutes les 4 semaines par la suite, jusqu'à la date de retrait ou la semaine 24, selon la première éventualité
Semaine 12, et toutes les 4 semaines par la suite, jusqu'à la date de retrait ou la semaine 24, selon la première éventualité
Pourcentage de participants recevant encore du GWP42003-P
Délai: Semaine 12, puis toutes les 4 semaines, jusqu'à la date de retrait ou la semaine 24, selon la première éventualité
Semaine 12, puis toutes les 4 semaines, jusqu'à la date de retrait ou la semaine 24, selon la première éventualité

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Questionnaire sur la qualité de vie des nourrissons et des jeunes enfants - Forme courte 47 (ITQOL-47) Score
Délai: Au jour 365 (fin du traitement)
Le questionnaire abrégé sur la qualité de vie des nourrissons et des tout-petits (ITQOL-47) a été développé pour être utilisé chez les nourrissons et les tout-petits âgés de 12 mois à 5 ans et évalue les niveaux de santé et de bien-être. Le soignant complétera l'évaluation sur un appareil électronique. Pour chaque concept, les réponses aux items sont notées, additionnées et transformées sur une échelle de 0 (santé la plus mauvaise) à 100 (meilleure santé). Des scores plus élevés indiquent un meilleur résultat clinique.
Au jour 365 (fin du traitement)
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la fréquence des crises spécifiques à l'indication, telle qu'enregistrée par les aidants
Délai: Jour 1 jusqu'à la période de sevrage, jusqu'à la semaine 52
Jour 1 jusqu'à la période de sevrage, jusqu'à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Collaborateurs

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 mai 2021

Achèvement primaire (Réel)

28 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

28 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2020

Première publication (Réel)

24 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

31 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément aux exigences de l'ICMJE, Jazz Pharmaceuticals peut fournir aux chercheurs externes qualifiés un accès aux données individuelles des participants (DIP) et aux données d'essais cliniques qui sous-tendent les résultats de cet essai sur demande. Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande sur https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ comme décrit. Jazz Pharmaceuticals se réserve le droit de ne pas prendre en compte une demande. Pour toute question concernant la politique de partage de données de Jazz, contactez clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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