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発作の制御が不十分な結節性硬化症複合体（TSC）、ドラベ症候群（DS）、またはレノックス・ガストー症候群（LGS）の小児における補助カンナビジオール経口溶液（GWP42003-P）の評価

2025年10月17日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

結節性硬化症複合体（生後 1 か月から 2 歳未満）、ドラベ症候群（1 1 歳から 2 歳未満）、またはレノックス・ガストー症候群（1 歳から 2 歳未満）で発作の制御が不十分な人

この研究は、結節性硬化症複合体（TSC）、レノックス・ガストー症候群（LGS）、またはドラベ症候群（DS ）。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

研究期間は、4週間のスクリーニング/ベースライン期間、52週間の用量最適化治療期間（固定の2週間の滴定期間とそれに続く柔軟な用量最適化を含む）、10日間を含む最大約62週間です。テーパー期間、および安全性のフォローアップ期間 (テーパー終了後 4 週間)。

研究の種類

介入

入学 (実際)

3

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Clinical Trial Site
  • イタリア
      • Florence、イタリア、50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova、イタリア、16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome、イタリア、00165
        • Clinical Trial Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid、スペイン、28034
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1ヶ月～1年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -TSC（1か月から2歳未満）、DS（1歳から2歳未満）、またはLGS（1歳から2歳未満）の参加者 最初の通知時の指定された年齢範囲内同意。
  • -親/法定代理人は、研究への参加についてインフォームドコンセントを喜んで提供できます。
  • 親/法定代理人は、すべての研究要件 (正確な電子参加者報告アウトカム [ePRO] 日記の完成を含む) を遵守する意思と能力がある (研究者の意見)。
  • TSC の参加者は、2012 年国際結節性硬化症コンセンサス会議に従って診断を受ける必要があります。 LGS または DS の参加者は、International League Against Epilepsy (ILAE) ガイドラインと一致し、てんかん研究コンソーシアム (ESCI) によって確認された診断を受けている必要があります。
  • -制御されていない発作があり、現在1つ以上の抗発作薬（ASM）を受けている参加者。
  • 1回目の訪問から1年以内の、医療記録に記載されている適切なVEEG。 過去の VEEG が利用できない場合、臨床的に適応があり、適切である場合 (不確実性または新しい発作のため)、VEEG を記入し、Visit 3 の前に診断を確認するために読み取ります。 すべての VEEG は、治験責任医師および独立したレビュアーによってベースラインで読み取られる必要があります。
  • -スクリーニング/ベースライン期間中に発作日誌で報告された1回以上の発作として定義される、現在のASMで適切に制御されていない発作があります

主な除外基準:

  • -研究者の意見では、参加者の安全に影響を与える可能性のある腫瘍の成長があります。
  • -調査員の意見では、スクリーニング/ベースラインで臨床的に重要な異常な検査値があります。
  • -スクリーニング/ベースラインで測定された心電図（ECG）に臨床的に重大な異常があります。
  • -治験責任医師の意見では、心電図を評価する能力を妨げる、心血管疾患を併発しています。
  • -カンナビノイドまたはゴマ油などの研究介入の賦形剤に対する既知または疑われる過敏症があります。

  • -Visit 3の前に肝機能が著しく損なわれており、次のように定義されています：

    • -血清アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 3×正常上限（ULN）および（総ビリルビン[TBL]> 2×ULNまたは国際正規化比[INR]> 1.5）。
    • -血清ALTまたはAST> 5×ULN。
    • -血清ALTまたはAST> 3×ULNで、疲労、吐き気、嘔吐、右上腹部の痛みまたは圧痛、発熱、発疹、および/または好酸球増加症（> 5％）の存在。
    • ALT または AST の上昇は、Visit 3 の前に医療モニターと話し合う必要があります。医療モニターは、訪問 3 の前に確認のための再描画を許可する場合があります。
  • -研究者の意見では、研究への参加のために参加者、他の参加者、またはサイトスタッフを危険にさらす可能性がある、研究の結果に影響を与える可能性がある、または研究に参加する参加者の能力。
  • -参加者の身体検査の後に特定された臨床的に重大な異常であり、研究者の意見では、研究に参加した場合に参加者の安全を危険にさらす。
  • -以前にこの研究に登録されています。
  • -参加者が目的地の国で研究介入が許可されていることを確認していない限り、研究中に居住国外に旅行する予定がある。

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GWP42003-P

52 週間の治療期間には、固定の 2 週間の漸増スケジュールとそれに続く柔軟な用量最適化が含まれます。

1 日目: 5 mg/kg/日 (2.5 mg/kg 1 日 2 回 (b.i.d.))

8日目: 10 mg/kg/日 (5 mg/kg b.i.d.)

15 日目から 52 週目: 治験責任医師の臨床的判断による、参加者の観察された有効性、安全性、および忍容性に基づく柔軟な投薬。 LGS および DS の場合は最大 20 mg/kg/日 (10 mg/kg b.i.d.)、TSC の場合は最大 25 mg/kg/日 (12.5 mg/kg b.i.d.)、最大で週 5 mg/kg/日の増分(≤ 2.5 mg/kg b.i.d.)。
薬：GWP42003-P
内服液
他の名前：
  • カンナビジオール
  • エピディオレックス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連有害事象（TEAE）が発生した参加者数
時間枠：治療開始から治療後安全性フォローアップ訪問まで、最大62週間
治療開始から治療後安全性フォローアップ訪問まで、最大62週間
ベースラインからの血圧の平均変化
時間枠：ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最長62週間
ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最長62週間
平均脈拍数ベースラインからの変化
時間枠：ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最長62週間
ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最長62週間
ベースラインからの呼吸数の平均変化
時間枠：ベースラインからテーパー追跡訪問終了時（訪問20）まで、最長62週間
ベースラインからテーパー追跡訪問終了時（訪問20）まで、最長62週間
ベースラインからの平均体温変化
時間枠：ベースラインからテーパー追跡調査終了時（来院20回目）まで、最長62週間
ベースラインからテーパー追跡調査終了時（来院20回目）まで、最長62週間
ベースラインからの身長の平均変化
時間枠：ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最大62週間
ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最大62週間
平均ベースラインからの体重変化
時間枠：ベースラインからテーパーフォローアップ診察（診察20）終了まで、最長62週間
ベースラインからテーパーフォローアップ診察（診察20）終了まで、最長62週間
ベースラインからの平均心拍数変化
時間枠：ベースラインからテーパー追跡調査終了時（来院20回目）まで、最大62週間
ベースラインからテーパー追跡調査終了時（来院20回目）まで、最大62週間
ベースラインからのRR間隔の平均変化
時間枠：ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最長62週間
ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最長62週間
ベースラインからのPQ間隔の平均変化
時間枠：ベースラインから漸減期フォローアップ診察（診察20）まで、最長62週間
ベースラインから漸減期フォローアップ診察（診察20）まで、最長62週間
ベースラインからのQRS幅の平均変化
時間枠：ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最大62週間
ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最大62週間
ベースラインからのQT間隔の平均変化
時間枠：ベースラインからテーパー追跡調査終了時（ビジット20）まで、最長62週間
ベースラインからテーパー追跡調査終了時（ビジット20）まで、最長62週間
QTcBおよびQTcFのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最長62週間
ベースラインからテーパー追跡調査終了時（訪問20）まで、最長62週間
臨床的に有意な検査値パラメータの変化が認められた参加者数
時間枠：ベースラインからテーパー追跡調査最終訪問（訪問20）まで、最大62週間
ベースラインからテーパー追跡調査最終訪問（訪問20）まで、最大62週間
新しい発作タイプの発現が見られた参加者数
時間枠：ベースラインからテーパー追跡調査終了時（ビジット20）まで、最大62週間
ベースラインからテーパー追跡調査終了時（ビジット20）まで、最大62週間
GWP42003-Pおよびその主要代謝物の血漿中濃度
時間枠：投与前、投与後3時間および6時間（治療終了時（52週））
投与前、投与後3時間および6時間（治療終了時（52週））
介護者によって記録された適応症別総計数可能発作のベースラインからの変化率に基づく参加者数
時間枠：Day 1からテーパー期間まで、最大52週間
Day 1からテーパー期間まで、最大52週間
臨床医による重症度全般評価（CGI/S）スコア
時間枠：治療終了時（365日目）

CGIC/Sは、感覚、運動、認知、情動/行動の健康、コミュニケーション、社会的適応、および適応機能といった以下の領域を網羅する包括的な神経発達評価です。この評価は、各領域につき2問の質問からなる調査で、臨床医によって完了されます。個々の領域のスコアが報告されます。

各領域における障害の重症度は、臨床医によって1から7の尺度で評価されます。1 = 正常、まったく疾患なし；2 = 境界線的な疾患；3 = 軽度の疾患；4 = 中等度の疾患；5 = 著明な疾患；6 = 重度の疾患；7 = 最も極度に疾患のある患者群の中で。高いスコアは不良な臨床転帰を示します。
治療終了時（365日目）
臨床医による全体的印象変化（CGI/C）スコア
時間枠：（365日目（治療終了時））

CGI/Cは、感覚、運動、認知、感情/行動の健康、コミュニケーション、社会性、適応機能といった領域を網羅する総合的な神経発達評価です。この評価は、各領域につき2問の質問からなる調査で、臨床医が記入します。個々の領域のスコアが報告されます。

各領域における障害の重症度は、臨床医によって1から7の尺度で評価されます。1 = 正常、まったく病気ではない; 2 = 境界線の病気; 3 = 軽度の病気; 4 = 中等度の病気; 5 = 著しい病気; 6 = 重度の病気; 7 = 最も極度に病気な患者の中にある。スコアが高いほど、臨床的な結果が不良であることを示します。
（365日目（治療終了時））

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療反応者数
時間枠：デイ1からテーパー期間まで、最長52週間
治療反応者は、介護者報告の総可算発作回数がベースラインから50％以上減少した参加者と定義されます
デイ1からテーパー期間まで、最長52週間
発作なし状態を達成した参加者数
時間枠：12週目、およびその後4週間ごとに、退去日または24週目のいずれか早い方まで
12週目、およびその後4週間ごとに、退去日または24週目のいずれか早い方まで
GWP42003-Pを引き続き投与されている参加者の割合
時間枠：週12、およびその後4週間ごとに、中止日または週24のいずれか早い方まで
週12、およびその後4週間ごとに、中止日または週24のいずれか早い方まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
乳幼児生活の質質問票短縮版47項目（ITQOL-47）スコア
時間枠：365日目（EOT）
乳幼児の生活の質に関する質問票短縮版47項目（ITQOL-47）は、生後12か月から5歳までの乳幼児を対象に開発され、健康と幸福のレベルを評価します。 保護者が電子端末で評価を完了します。 各概念について、項目の回答にスコアを付け、合計し、0（最悪の健康状態）から100（最良の健康状態）の尺度に変換します。 スコアが高いほど、より良好な臨床的転帰を示します。
365日目（EOT）
介護者により記録された適応症別発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：1日目からテーパリング期間まで、最長52週間
1日目からテーパリング期間まで、最長52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Jazz Pharmaceuticals

協力者

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年5月19日

一次修了 (実際)

2025年1月28日

研究の完了 (実際)

2025年1月28日

試験登録日

最初に提出

2020年7月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年7月21日

最初の投稿 (実際)

2020年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月17日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ICMJEの要件に従い、Jazz Pharmaceuticalsは、要請に応じて、資格のある外部研究者に対し、この臨床試験の結果の根拠となる個別参加者データ（IPD）および臨床試験データへのアクセスを提供する場合があります。 資格のある研究者は、https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ で要請を提出できます。 Jazz Pharmaceuticalsは要請を検討しない権利を留保します。 Jazzのデータ共有ポリシーに関するお問い合わせは、clinicaldatasharing@jazzpharma.com までご連絡ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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