Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kiegészítő kannabidiol belsőleges oldat (GWP42003-P) értékelése nem megfelelően kontrollált görcsrohamokat tapasztaló tuberkulózisos szklerózis komplexben (TSC), Dravet-szindrómás (DS) vagy Lennox-Gastaut-szindrómás (LGS) gyermekeknél

2024. április 8. frissítette: Jazz Pharmaceuticals

Nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat az adjuváns kannabidiol belsőleges oldat (GWP42003-P) biztonságosságának, farmakokinetikájának és hatékonyságának értékelésére tuberkulózisos szklerózis komplexben (1 hónapos kortól 2 éves korig), Dravet-szindrómában (1) szenvedő betegeknél Évtől 2 éves korig) vagy Lennox-Gastaut szindrómával (1 évtől < 2 éves korig), akik nem megfelelően kontrollált rohamokat tapasztalnak

Ezt a vizsgálatot az adjuváns GWP42003-P biztonságosságának, farmakokinetikájának (PK) és hatékonyságának értékelésére végzik 2 évnél fiatalabb, gumós sclerosis komplexben (TSC), Lennox-Gastaut szindrómában (LGS) vagy Dravet-szindrómában (DS) szenvedő résztvevőknél. ).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat időtartama körülbelül 62 hét, beleértve a 4 hetes szűrési/kiindulási időszakot, egy 52 hetes dózisoptimalizálási kezelési időszakot (amely tartalmaz egy rögzített 2 hetes titrálási időszakot, amelyet rugalmas dózisoptimalizálás követ), és egy 10 napos. fokozatos kezelési időszak, valamint egy biztonsági követési időszak (4 héttel a fokozatos kezelés végét követően).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

27

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • Még nincs toborzás
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • TSC-ben (1 hónapostól < 2 éves korig) vagy DS-ben (1 évtől < 2 éves korig) vagy LGS-ben (1 évtől < 2 éves korig) szenvedő résztvevők az első tájékoztatás időpontjában a megadott kortartományban beleegyezés.
  • A szülő(k)/törvényes képviselő(k) hajlandó(k) és képesek tájékozott beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez.
  • A szülő(k)/törvényes képviselő(k) hajlandó(k) és képes (a vizsgáló véleménye szerint) megfelelni az összes vizsgálati követelménynek (beleértve a résztvevők által jelentett pontos, elektronikus eredményű [ePRO] napló kitöltését).
  • A TSC-ben szenvedő résztvevőknek rendelkezniük kell a 2012-es Nemzetközi Tuberous Sclerosis Komplex Konszenzus Konferencia szerinti diagnózissal. Az LGS-ben vagy DS-ben szenvedő résztvevőknek olyan diagnózissal kell rendelkezniük, amely összhangban van a Nemzetközi Epilepszia Elleni Liga (ILAE) irányelveivel, és amelyet az Epilepsy Study Consortium (ESCI) is megerősített.
  • Azok a résztvevők, akiknek kontrollálatlan rohamai vannak, és akik jelenleg 1 vagy több rohamellenes gyógyszert (ASM) kapnak.
  • Az 1. látogatást követő 1 éven belül megfelelő VEEG-et kell készíteni, amint az a kórlapon megtalálható. Ha a korábbi VEEG nem áll rendelkezésre, és ha klinikailag indokolt és megfelelő (bizonytalanságok vagy új rohamok miatt), akkor a 3. vizit előtt VEEG-t készítenek és olvasnak le a diagnózis megerősítésére. Minden VEEG-t kiinduláskor el kell olvasnia a vizsgálónak és egy független értékelőnek.
  • Olyan rohamokat jelentett a rohamnaplóban a szűrési/alapidőszakban, amelyeket a jelenlegi ASM-jeik nem megfelelően kontrolláltak, ≥ 1 rohamként definiálva

Főbb kizárási kritériumok:

  • Daganatos növekedése van, ami a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a résztvevők biztonságát.
  • A vizsgáló véleménye szerint klinikailag szignifikáns kóros laboratóriumi értékei vannak a szűréskor/kiinduláskor.
  • Klinikailag jelentős eltérései vannak a szűréskor/kiinduláskor mért elektrokardiogramban (EKG).
  • Bármilyen egyidejű kardiovaszkuláris betegsége van, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarja az EKG-k értékelésének képességét.
  • Bármilyen ismert vagy feltételezett túlérzékenysége van a kannabinoidokkal vagy a vizsgálati beavatkozás bármely segédanyagával, például szezámmagolajjal szemben.

  • A 3. vizit előtt jelentősen károsodott a májműködése, a következőképpen definiálva:

    • A szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) > 3-szorosa a normál felső határának (ULN) és (teljes bilirubin [TBL] > 2 × ULN vagy nemzetközi normalizált arány [INR] > 1,5).
    • A szérum ALT vagy AST > 5 × ULN.
    • A szérum ALT vagy AST > 3 × ULN, fáradtsággal, hányingerrel, hányással, a jobb felső negyedben jelentkező fájdalommal vagy érzékenységgel, lázzal, bőrkiütéssel és/vagy eozinofíliával (> 5%).
    • Az emelkedett ALT vagy AST szintjét meg kell beszélni az orvosi monitorral a 3. vizit előtt; az orvosi monitor lehetővé teheti a megerősítő újrasorolást a 3. látogatás előtt.
  • Bármilyen más klinikailag jelentős betegsége vagy rendellenessége van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevőt, a többi résztvevőt vagy a helyszíni személyzetet a vizsgálatban való részvétel miatt, befolyásolhatja a vizsgálat eredményét, vagy befolyásolhatja a résztvevő képessége a vizsgálatban való részvételre.
  • Minden olyan klinikailag jelentős eltérés, amelyet a résztvevő fizikális vizsgálatát követően azonosítottak, és amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a résztvevő biztonságát, ha részt vesz a vizsgálatban.
  • Korábban bekerült ebbe a tanulmányba.
  • Azt tervezi, hogy a tanulmány ideje alatt a lakóhelye szerinti országon kívülre utazik, kivéve, ha a résztvevő megerősíti, hogy a vizsgálati beavatkozás megengedett a célországban.

MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GWP42003-P

Az 52 hetes kezelési időszak egy rögzített 2 hetes titrálási ütemtervet tartalmaz, amelyet rugalmas dózisoptimalizálás követ.

1. nap: 5 mg/ttkg/nap (2,5 mg/kg naponta kétszer (kétszer)

8. nap: 10 mg/ttkg/nap (5 mg/ttkg kétszer i.d.)

15. naptól 52. hétig: Rugalmas adagolás a résztvevő megfigyelt hatékonyságán, biztonságosságán és tolerálhatóságán alapul, a vizsgáló klinikai megítélése szerint. Legfeljebb 20 mg/ttkg/nap (10 mg/ttkg kétszer i.d.) LGS és DS esetén vagy 25 mg/kg/nap (12,5 mg/ttkg kétszer) TSC esetén, legfeljebb heti 5 mg/ttkg/nap lépésekben. (≤ 2,5 mg/kg b.i.d.).
Drog: GWP42003-P
Orális oldat
Más nevek:
  • Cannabidiol
  • Epidiolex
  • Epidyolex

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelés előtti nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A vérnyomás átlagos változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a pulzusszámban
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A légzésszám átlagos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A testhőmérséklet átlagos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a magasságban
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a testtömegben
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A pulzusszám átlagos változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
Átlagos változás az alapvonaltól az RR-intervallumban
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a PR-intervallumban
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a QRS-időtartamban
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a QT-intervallumban
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
Átlagos változás az alapvonalhoz képest QTcB és QTcF értékben
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változás történt a laboratóriumi paraméterekben
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
Azon résztvevők száma, akiknél új típusú rohamok jelentkeztek
Időkeret: A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A tájékozott beleegyezés aláírásától a kezelés utáni biztonsági ellenőrző látogatásig; 62 hétig
A GWP42003-P és főbb metabolitjainak plazmakoncentrációi
Időkeret: Adagolás előtt, 3 órával és 6 órával az adagolás után az 1., 15., 29., 57. napon és a kezelés végén (52. hét)
Adagolás előtt, 3 órával és 6 órával az adagolás után az 1., 15., 29., 57. napon és a kezelés végén (52. hét)
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az indikáció-specifikus összes megszámlálható rohamban a gondozók által regisztrálva
Időkeret: 12. héten, majd ezt követően 4 hetente, egészen az 52. hétig
12. héten, majd ezt követően 4 hetente, egészen az 52. hétig
A klinikusok globális benyomása a változásról/súlyosságról (CGIC/S) pontszám
Időkeret: Az 1. napon (3. látogatás), a 169. napon (13. látogatás) és a 365. napon (EOT)
A CGIC/S egy átfogó idegfejlődési felmérés, amely a következő területeket fedi le: szenzoros, motoros, kogníció, érzelmi/viselkedési egészség, kommunikáció, szociális és adaptív működés. Ez az értékelés egy tartományonként 2 kérdésből álló felmérés, amelyet a klinikusnak kell kitöltenie. Az egyes domain pontszámok összegzésre kerülnek, és az összesített eredményt jelentik. A magasabb pontszámok rossz klinikai eredményt jeleznek.
Az 1. napon (3. látogatás), a 169. napon (13. látogatás) és a 365. napon (EOT)
A csecsemők és kisgyermekek életminőségéről szóló kérdőív 47. rövidített űrlapja (ITQOL-47) pontszám
Időkeret: Az alaphelyzetben (1. látogatás), az 1. napon (3. látogatás) és a 365. napon (EOT)
A csecsemők és kisgyermekek életminőségének kérdőívét, a 47-es rövid űrlapot (ITQOL-47) 12 hónapos és 5 éves kor közötti csecsemők és kisgyermekek számára fejlesztették ki, és felméri az egészségi állapotot és a jólétet. A gondozó a felmérést elektronikus eszközön végzi el. Minden egyes fogalom esetében a tételre adott válaszokat pontozzák, összegzik, és egy 0-tól (legrosszabb állapot) 100-ig (legjobb állapot) skálán alakítják át. A magasabb pontszámok jobb klinikai eredményt jeleznek.
Az alaphelyzetben (1. látogatás), az 1. napon (3. látogatás) és a 365. napon (EOT)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az összes megszámlálható rohamban
Időkeret: 12. héten, majd ezt követően 4 hetente, egészen az 52. hétig

Ez a végpont a következő változásokat tartalmazza a rohamok százalékában:

  • > 25% (növekedés);
  • ≥ 0% és ≤ 25% között (növekedés);
  • > -25% és < 0% között (csökkentés);
  • > -50% és ≤ -25% között (csökkentés);
  • > -75% és ≤ -50% között (csökkentés);
  • ≤ -75% (csökkentés).
12. héten, majd ezt követően 4 hetente, egészen az 52. hétig
A rohammentes státuszt elért résztvevők száma
Időkeret: 12. héten, majd ezt követően 4 hetente, egészen az 52. hétig
12. héten, majd ezt követően 4 hetente, egészen az 52. hétig
A még mindig GWP42003-P-t kapó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 12. héten, majd ezt követően 4 hetente, egészen az 52. hétig
12. héten, majd ezt követően 4 hetente, egészen az 52. hétig
A kezelésre reagálók száma
Időkeret: 12. héten, majd ezt követően 4 hetente, egészen az 52. hétig
A kezelésre reagálók azok a résztvevők, akiknél a gondozó által jelentett összes megszámlálható roham ≥ 50%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest
12. héten, majd ezt követően 4 hetente, egészen az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Jazz Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 19.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. január 22.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. január 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 21.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 8.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rohamok a tuberkulózisos szklerózis komplexben szenvedő betegeknél

Klinikai vizsgálatok a GWP42003-P

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Albania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel