Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kiegészítő kannabidiol belsőleges oldat (GWP42003-P) értékelése nem megfelelően kontrollált görcsrohamokat tapasztaló tuberkulózisos szklerózis komplexben (TSC), Dravet-szindrómás (DS) vagy Lennox-Gastaut-szindrómás (LGS) gyermekeknél

2025. október 17. frissítette: Jazz Pharmaceuticals

Nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat az adjuváns kannabidiol belsőleges oldat (GWP42003-P) biztonságosságának, farmakokinetikájának és hatékonyságának értékelésére tuberkulózisos szklerózis komplexben (1 hónapos kortól 2 éves korig), Dravet-szindrómában (1) szenvedő betegeknél Évtől 2 éves korig) vagy Lennox-Gastaut szindrómával (1 évtől < 2 éves korig), akik nem megfelelően kontrollált rohamokat tapasztalnak

Ezt a vizsgálatot az adjuváns GWP42003-P biztonságosságának, farmakokinetikájának (PK) és hatékonyságának értékelésére végzik 2 évnél fiatalabb, gumós sclerosis komplexben (TSC), Lennox-Gastaut szindrómában (LGS) vagy Dravet-szindrómában (DS) szenvedő résztvevőknél. ).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat időtartama körülbelül 62 hét, beleértve a 4 hetes szűrési/kiindulási időszakot, egy 52 hetes dózisoptimalizálási kezelési időszakot (amely tartalmaz egy rögzített 2 hetes titrálási időszakot, amelyet rugalmas dózisoptimalizálás követ), és egy 10 napos. fokozatos kezelési időszak, valamint egy biztonsági követési időszak (4 héttel a fokozatos kezelés végét követően).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Olaszország
      • Florence, Olaszország, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Olaszország, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Olaszország, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanyolország, 28034
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • TSC-ben (1 hónapostól < 2 éves korig) vagy DS-ben (1 évtől < 2 éves korig) vagy LGS-ben (1 évtől < 2 éves korig) szenvedő résztvevők az első tájékoztatás időpontjában a megadott kortartományban beleegyezés.
  • A szülő(k)/törvényes képviselő(k) hajlandó(k) és képesek tájékozott beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez.
  • A szülő(k)/törvényes képviselő(k) hajlandó(k) és képes (a vizsgáló véleménye szerint) megfelelni az összes vizsgálati követelménynek (beleértve a résztvevők által jelentett pontos, elektronikus eredményű [ePRO] napló kitöltését).
  • A TSC-ben szenvedő résztvevőknek rendelkezniük kell a 2012-es Nemzetközi Tuberous Sclerosis Komplex Konszenzus Konferencia szerinti diagnózissal. Az LGS-ben vagy DS-ben szenvedő résztvevőknek olyan diagnózissal kell rendelkezniük, amely összhangban van a Nemzetközi Epilepszia Elleni Liga (ILAE) irányelveivel, és amelyet az Epilepsy Study Consortium (ESCI) is megerősített.
  • Azok a résztvevők, akiknek kontrollálatlan rohamai vannak, és akik jelenleg 1 vagy több rohamellenes gyógyszert (ASM) kapnak.
  • Az 1. látogatást követő 1 éven belül megfelelő VEEG-et kell készíteni, amint az a kórlapon megtalálható. Ha a korábbi VEEG nem áll rendelkezésre, és ha klinikailag indokolt és megfelelő (bizonytalanságok vagy új rohamok miatt), akkor a 3. vizit előtt VEEG-t készítenek és olvasnak le a diagnózis megerősítésére. Minden VEEG-t kiinduláskor el kell olvasnia a vizsgálónak és egy független értékelőnek.
  • Olyan rohamokat jelentett a rohamnaplóban a szűrési/alapidőszakban, amelyeket a jelenlegi ASM-jeik nem megfelelően kontrolláltak, ≥ 1 rohamként definiálva

Főbb kizárási kritériumok:

  • Daganatos növekedése van, ami a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a résztvevők biztonságát.
  • A vizsgáló véleménye szerint klinikailag szignifikáns kóros laboratóriumi értékei vannak a szűréskor/kiinduláskor.
  • Klinikailag jelentős eltérései vannak a szűréskor/kiinduláskor mért elektrokardiogramban (EKG).
  • Bármilyen egyidejű kardiovaszkuláris betegsége van, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarja az EKG-k értékelésének képességét.
  • Bármilyen ismert vagy feltételezett túlérzékenysége van a kannabinoidokkal vagy a vizsgálati beavatkozás bármely segédanyagával, például szezámmagolajjal szemben.

  • A 3. vizit előtt jelentősen károsodott a májműködése, a következőképpen definiálva:

    • A szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) > 3-szorosa a normál felső határának (ULN) és (teljes bilirubin [TBL] > 2 × ULN vagy nemzetközi normalizált arány [INR] > 1,5).
    • A szérum ALT vagy AST > 5 × ULN.
    • A szérum ALT vagy AST > 3 × ULN, fáradtsággal, hányingerrel, hányással, a jobb felső negyedben jelentkező fájdalommal vagy érzékenységgel, lázzal, bőrkiütéssel és/vagy eozinofíliával (> 5%).
    • Az emelkedett ALT vagy AST szintjét meg kell beszélni az orvosi monitorral a 3. vizit előtt; az orvosi monitor lehetővé teheti a megerősítő újrasorolást a 3. látogatás előtt.
  • Bármilyen más klinikailag jelentős betegsége vagy rendellenessége van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevőt, a többi résztvevőt vagy a helyszíni személyzetet a vizsgálatban való részvétel miatt, befolyásolhatja a vizsgálat eredményét, vagy befolyásolhatja a résztvevő képessége a vizsgálatban való részvételre.
  • Minden olyan klinikailag jelentős eltérés, amelyet a résztvevő fizikális vizsgálatát követően azonosítottak, és amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a résztvevő biztonságát, ha részt vesz a vizsgálatban.
  • Korábban bekerült ebbe a tanulmányba.
  • Azt tervezi, hogy a tanulmány ideje alatt a lakóhelye szerinti országon kívülre utazik, kivéve, ha a résztvevő megerősíti, hogy a vizsgálati beavatkozás megengedett a célországban.

MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GWP42003-P

Az 52 hetes kezelési időszak egy rögzített 2 hetes titrálási ütemtervet tartalmaz, amelyet rugalmas dózisoptimalizálás követ.

1. nap: 5 mg/ttkg/nap (2,5 mg/kg naponta kétszer (kétszer)

8. nap: 10 mg/ttkg/nap (5 mg/ttkg kétszer i.d.)

15. naptól 52. hétig: Rugalmas adagolás a résztvevő megfigyelt hatékonyságán, biztonságosságán és tolerálhatóságán alapul, a vizsgáló klinikai megítélése szerint. Legfeljebb 20 mg/ttkg/nap (10 mg/ttkg kétszer i.d.) LGS és DS esetén vagy 25 mg/kg/nap (12,5 mg/ttkg kétszer) TSC esetén, legfeljebb heti 5 mg/ttkg/nap lépésekben. (≤ 2,5 mg/kg b.i.d.).
Drog: GWP42003-P
Orális oldat
Más nevek:
  • Cannabidiol
  • Epidiolex
  • Epidyolex

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Kezelés Során Fellépő Káros Eseményekkel (TEAE) Érintett Résztvevők Száma
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a kezelés utáni biztonsági utánkövetési vizsgálatig, legfeljebb 62 hétig
A kezelés megkezdésétől a kezelés utáni biztonsági utánkövetési vizsgálatig, legfeljebb 62 hétig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a vérnyomásban
Időkeret: A kiindulási állapottól a csökkentés utáni követési vizit végéig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
A kiindulási állapottól a csökkentés utáni követési vizit végéig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a pulzusszámban
Időkeret: Az alapvonalaktól a fokozatos csökkentés utáni utókövetési látogatásig (20. látogatás), legfeljebb 62 hétig
Az alapvonalaktól a fokozatos csökkentés utáni utókövetési látogatásig (20. látogatás), legfeljebb 62 hétig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a légzési gyakoriságban
Időkeret: Alapvizsgálattól kezdve a tünetcsökkentés utáni utolsó követési vizitig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
Alapvizsgálattól kezdve a tünetcsökkentés utáni utolsó követési vizitig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
Átlagos változás az alapértékhez képest a testhőmérsékletben
Időkeret: A kiindulási értéktől a tappanás utáni kontrollvizsgálat végéig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
A kiindulási értéktől a tappanás utáni kontrollvizsgálat végéig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
Átlagos magasságváltozás a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A kiindulási értéktől a fokozatos csökkentés utáni utolsó kontrollvizsgálatig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
A kiindulási értéktől a fokozatos csökkentés utáni utolsó kontrollvizsgálatig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
Átlagos testsúlyváltozás a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Az alaptervtől a taperszakasz utáni utolsó kontrollvizsgálatig (20. vizsgálat), legfeljebb 62 hétig
Az alaptervtől a taperszakasz utáni utolsó kontrollvizsgálatig (20. vizsgálat), legfeljebb 62 hétig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a pulzusszámban
Időkeret: Alapvizsgálatról a kihagyási követő látogatás végéig (20. látogatás), legfeljebb 62 hétig
Alapvizsgálatról a kihagyási követő látogatás végéig (20. látogatás), legfeljebb 62 hétig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest az RR-intervallumban
Időkeret: Az alapvizsgálattól kezdve a tappercsökkentés utáni utolsó kontrollvizitig (20. látogatás), legfeljebb 62 hétig
Az alapvizsgálattól kezdve a tappercsökkentés utáni utolsó kontrollvizitig (20. látogatás), legfeljebb 62 hétig
Átlagos változás az alapértékhez képest a PR intervallumban
Időkeret: Az alapvizsgálattól kezdve a tünetfokozás utáni követő látogatás végéig (20. látogatás), legfeljebb 62 hétig
Az alapvizsgálattól kezdve a tünetfokozás utáni követő látogatás végéig (20. látogatás), legfeljebb 62 hétig
Átlagos változás a QRS időtartam kiindulási értékéhez képest
Időkeret: Az alapterv időpontjától a tünetfokozás utáni követés végéig (20. látogatás), legfeljebb 62 hétig
Az alapterv időpontjától a tünetfokozás utáni követés végéig (20. látogatás), legfeljebb 62 hétig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a QT intervallumban
Időkeret: Az alapvizsgálattól kezdve a csökkentő utánkövetési vizit végéig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
Az alapvizsgálattól kezdve a csökkentő utánkövetési vizit végéig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest QTcB és QTcF esetén
Időkeret: Az alapvizsgálati értékektől a tappanás utáni kontrollvizit végéig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
Az alapvizsgálati értékektől a tappanás utáni kontrollvizit végéig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
A résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős változás történt laboratóriumi paramétereikben
Időkeret: Az alapvizsgálattól kezdve a kísérő szakasz utáni utolsó kontrollvizsgálatig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
Az alapvizsgálattól kezdve a kísérő szakasz utáni utolsó kontrollvizsgálatig (20. vizit), legfeljebb 62 hétig
A résztvevők száma új rohamtípusok megjelenésével
Időkeret: A kiindulási állapottól a tappercsökkentés utáni kontrollvizsgálat végéig (20. vizsgálat), legfeljebb 62 hét
A kiindulási állapottól a tappercsökkentés utáni kontrollvizsgálat végéig (20. vizsgálat), legfeljebb 62 hét
GWP42003-P és fő metabolitjainak plazmakoncentrációi
Időkeret: Predózis, 3 óra és 6 óra adagolás után a kezelés végén (52. hét)
Predózis, 3 óra és 6 óra adagolás után a kezelés végén (52. hét)
A résztvevők száma az alapértékhez képett százalékos változás alapján a gondozók által rögzített indikáció-specifikus összes megszámlálható roham tekintetében
Időkeret: 1. naptól a Csökkentési Időszakig, legfeljebb 52. hétig
1. naptól a Csökkentési Időszakig, legfeljebb 52. hétig
Klinikai Globális Súlyosság Értékelés (CGI/S) Pontszám
Időkeret: A 365. napon (EOT)

A CGIC/S egy átfogó neurofejlődési értékelés, amely a következő területeket fedi le: érzékszervi, motoros, kognitív, érzelmi/viselkedéses egészség, kommunikáció, szociális és adaptív működés. Ez az értékelés egy 2 kérdéses felmérés területenként, amelyet a klinikus tölt ki. Az egyes területek pontszámai külön-külön kerülnek jelentésre.

Az egyes területeken bekövetkezett károsodás súlyosságát a klinikus 1-től 7-ig terjedő skálán értékeli, ahol 1 = Normális, egyáltalán nem beteg; 2 = Határesetben beteg; 3 = Enyhén beteg; 4 = Mérsékelten beteg; 5 = Jelentősen beteg; 6 = Súlyosan beteg; 7 = A leginkább extremitásban betegek közé tartozik. A magasabb pontszámok rossz klinikai kimenetelre utalnak.
A 365. napon (EOT)
Klinikai Globális Változás Értékelés (CGI/C) Pontszám
Időkeret: A 365. napon (EOT)

A CGI/C egy átfogó neurofejlődési értékelés, amely a következő területeket öleli fel: érzékszervi, motoros, kognitív, érzelmi/viselkedéses egészség, kommunikáció, szociális és adaptív működés. Ez az értékelés egy 2 kérdéses felmérés területenként, amelyet a klinikus tölt ki. Az egyes területek pontszámai jelentésre kerülnek.

A károsodás súlyosságát minden területen a klinikus értékeli 1-től 7-ig terjedő skálán, ahol 1 = Normális, egyáltalán nem beteg; 2 = Határesetben beteg; 3 = Enyhén beteg; 4 = Mérsékelten beteg; 5 = Jelentősen beteg; 6 = Súlyosan beteg; 7 = A leginkább extremitással rendelkező betegek közé tartozik. A magasabb pontszámok rossz klinikai kimenetelre utalnak.
A 365. napon (EOT)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelésre reagálók száma
Időkeret: 1. naptól a csökkentési időszakig, a 52. hétig
A kezelésre válaszolók olyan résztvevőkként vannak meghatározva, akiknél a gondozó által jelentett összes számolható roham legalább 50%-os csökkenést mutat a kiindulási értékhez képest
1. naptól a csökkentési időszakig, a 52. hétig
A rohammentes állapotot elért résztvevők száma
Időkeret: 12. hét, majd azután 4 hetente, a kivonás dátumáig vagy a 24. hétig, attól függően, hogy melyik következik be előbb
12. hét, majd azután 4 hetente, a kivonás dátumáig vagy a 24. hétig, attól függően, hogy melyik következik be előbb
A GWP42003-P-t még mindig szedő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 12. hét, majd azután minden 4. héten, a visszavonás dátumáig vagy a 24. hétig, attól függően, hogy melyik következik be előbb
12. hét, majd azután minden 4. héten, a visszavonás dátumáig vagy a 24. hétig, attól függően, hogy melyik következik be előbb

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Csecsemő és Kisgyermek Életminőség Kérdőív Rövidített 47-es Űrlap (ITQOL-47) Pontszám
Időkeret: A 365. napon (EOT)
Az Infant and Toddler Quality of Life Questionnaire Short Form 47 (ITQOL-47) kérdőívet 12 hónapos és 5 éves kor közötti csecsemők és kisgyermekek számára fejlesztették ki, amely az egészségi állapot és a jólét szintjét értékeli. A gondozó elektronikus eszközön tölti ki az értékelést. Minden koncepció esetén a tételválaszokat pontozzák, összegzik és 0 (legrosszabb egészségi állapot) és 100 (legjobb egészségi állapot) közötti skálán transzformálják. A magasabb pontszámok jobb klinikai eredményt jeleznek.
A 365. napon (EOT)
Alapvonalhoz képest bekövetkezett százalékos változás az indikáció-specifikus rohamgyakoriságban, ahogyan a gondozók rögzítették
Időkeret: 1. naptól a csökkentési időszakig, legfeljebb 52. hétig
1. naptól a csökkentési időszakig, legfeljebb 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Jazz Pharmaceuticals

Együttműködők

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. január 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. január 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 21.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 17.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az ICMJE előírásainak megfelelően a Jazz Pharmaceuticals kérésre hozzáférést biztosíthat minősített külső kutatóknak az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) és a klinikai vizsgálati adatokhoz, amelyek e vizsgálat eredményeinek alapját képezik. A minősített kutatók a https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ oldalon benyújthatják kérelmüket a leírtak szerint. A Jazz Pharmaceuticals fenntartja a jogot, hogy nem veszi figyelembe a kérelmet. A Jazz adatmegosztási politikájával kapcsolatos megkeresésekre írjon a clinicaldatasharing@jazzpharma.com e-mail címre.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel