Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena pomocniczego roztworu doustnego kannabidiolu (GWP42003-P) u dzieci ze stwardnieniem guzowatym (TSC), zespołem Dravet (DS) lub zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS), u których występują niewłaściwie kontrolowane napady padaczkowe

17 października 2025 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Otwarte, jednoramienne badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności wspomagającego roztworu doustnego kannabidiolu (GWP42003-P) u uczestników ze stwardnieniem guzowatym (w wieku od 1 miesiąca do < 2 lat), zespołem Dravet (1 do < 2 lat) lub zespół Lennoxa-Gastauta (w wieku od 1 do < 2 lat), u których występują niewłaściwie kontrolowane napady padaczkowe

To badanie zostanie przeprowadzone w celu oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i skuteczności wspomagającego GWP42003-P u uczestników w wieku < 2 lat z zespołem stwardnienia guzowatego (TSC), zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS) lub zespołem Dravet (DS ).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania badania będzie wynosił do około 62 tygodni, w tym 4-tygodniowy okres przesiewowy/początkowy, 52-tygodniowy okres leczenia z optymalizacją dawki (który obejmuje stały 2-tygodniowy okres dostosowywania, po którym następuje elastyczna optymalizacja dawki), 10-dniowy okres zmniejszania dawki i okres obserwacji bezpieczeństwa (4 tygodnie po wizycie pod koniec okresu zmniejszania dawki).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Włochy, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Włochy, 00165
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy z TSC (w wieku od 1 miesiąca do < 2 lat) lub DS (w wieku od 1 roku do < 2 lat) lub LGS (w wieku od 1 roku do < 2 lat) w określonym przedziale wiekowym w momencie wstępnego poinformowania zgoda.
  • Rodzic(e)/przedstawiciel prawny jest/są chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Rodzic (rodzice)/przedstawiciel prawny jest/są chętni i zdolni (w opinii badacza) spełnić wszystkie wymagania dotyczące badania (w tym dokładne wypełnianie elektronicznego dziennika wyników [ePRO] zgłaszanego przez uczestnika).
  • Uczestnicy z TSC muszą mieć diagnozę zgodną z Konsensusem Międzynarodowej Konferencji Zespołu Stwardnienia Guzowatego 2012. Uczestnicy z LGS lub DS muszą mieć diagnozę zgodną z wytycznymi International League Against Epilepsy (ILAE) i potwierdzoną przez Epilepsy Study Consortium (ESCI).
  • Uczestnicy, którzy mają niekontrolowane napady padaczkowe i którzy obecnie otrzymują 1 lub więcej leków przeciwpadaczkowych (ASM).
  • Odpowiedni VEEG, zgodnie z dokumentacją medyczną, w ciągu 1 roku od wizyty 1. Jeśli historyczny VEEG nie jest dostępny, a jeśli istnieją wskazania kliniczne i jest to właściwe (ze względu na niepewność lub nowe napady), VEEG zostanie uzupełniony i odczytany w celu potwierdzenia diagnozy przed Wizytą 3. Wszystkie VEEG mają być odczytane na początku badania przez badacza i niezależnego recenzenta.
  • Ma napady padaczkowe, które nie są odpowiednio kontrolowane za pomocą aktualnych ASM, zdefiniowane jako ≥ 1 napad odnotowany w dzienniku napadów podczas okresu przesiewowego/początkowego

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Ma rozrost guza, który w opinii badacza może mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestników.
  • Ma klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne, w opinii badacza, podczas badania przesiewowego/początkowego.
  • Ma klinicznie istotne nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG) mierzonym podczas badania przesiewowego/początkowego.
  • Ma jakiekolwiek współistniejące choroby sercowo-naczyniowe, które w opinii badacza będą kolidować z możliwością oceny ich EKG.
  • Ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanej interwencji, taką jak olej sezamowy.

  • Ma znacząco upośledzoną czynność wątroby przed Wizytą 3, zdefiniowaną jako:

    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) w surowicy > 3 × górna granica normy (GGN) i (bilirubina całkowita [TBL] > 2 × GGN lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR] > 1,5).
    • AlAT lub AspAT w surowicy > 5 × GGN.
    • AlAT lub AspAT w surowicy > 3 × GGN z obecnością zmęczenia, nudności, wymiotów, bólu lub tkliwości w prawym górnym kwadrancie, gorączką, wysypką i/lub eozynofilią (> 5%).
    • Podwyższona aktywność ALT lub AST powinna zostać omówiona z lekarzem prowadzącym przed Wizytą 3; monitor medyczny może zezwolić na ponowne pobranie potwierdzające przed Wizytą 3.
  • Czy występuje jakakolwiek inna klinicznie istotna choroba lub zaburzenie, które zdaniem badacza może narazić uczestnika, innych uczestników lub personel ośrodka na ryzyko z powodu udziału w badaniu, może wpłynąć na wynik badania lub może wpłynąć na zdolność uczestnika do wzięcia udziału w badaniu.
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości stwierdzone podczas badania fizykalnego uczestnika, które zdaniem badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, gdyby wziął on udział w badaniu.
  • Został wcześniej włączony do tego badania.
  • Planuje wyjazd poza kraj zamieszkania w trakcie badania, chyba że uczestnik ma potwierdzenie, że udział w badaniu jest dozwolony w kraju docelowym.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GWP42003-P

52-tygodniowy okres leczenia obejmuje stały 2-tygodniowy schemat zwiększania dawki, po którym następuje elastyczna optymalizacja dawki.

Dzień 1: 5 mg/kg/dobę (2,5 mg/kg dwa razy dziennie (dwa razy na dobę))

Dzień 8: 10 mg/kg/dobę (5 mg/kg dwa razy na dobę)

Dzień 15 do tygodnia 52: Elastyczne dawkowanie w oparciu o zaobserwowaną przez uczestnika skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję zgodnie z oceną kliniczną badacza. Maksymalnie do 20 mg/kg/dzień (10 mg/kg dwa razy na dobę) dla LGS i DS lub 25 mg/kg/dzień (12,5 mg/kg dwa razy na dobę) dla TSC, w maksymalnych odstępach tygodniowych wynoszących 5 mg/kg/dzień (≤ 2,5 mg/kg dwa razy na dobę).
Lek: GWP42003-P
Roztwór doustny
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • Epidioleks
  • Epidyoleks

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z objawami niepożądanymi pojawiającymi się po leczeniu (TEAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do wizyty kontrolnej po zakończeniu leczenia, do 62 tygodni
Od rozpoczęcia leczenia do wizyty kontrolnej po zakończeniu leczenia, do 62 tygodni
Średnia Zmiana Od Wyjściowego Poziomu Ciśnienia Krwi
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końcowej wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od wartości wyjściowej do końcowej wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w tętnie
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do końcowej wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od punktu wyjściowego do końcowej wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Średnia Zmiana Od Wyjściowej Wartości Częstości Oddechów
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do końcowej wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od punktu wyjściowego do końcowej wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Średnia zmiana temperatury ciała w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od wartości początkowej do końca wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Średnia Zmiana Od Stanu Wyjściowego Wysokości
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca wizyty kontrolnej po stopniowym zmniejszaniu dawki (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od wartości początkowej do końca wizyty kontrolnej po stopniowym zmniejszaniu dawki (Wizyta 20), do 62 tygodni
Średnia zmiana masy ciała względem wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do końca wizyty kontrolnej po zakończeniu redukcji dawki (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od punktu wyjściowego do końca wizyty kontrolnej po zakończeniu redukcji dawki (Wizyta 20), do 62 tygodni
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej częstości akcji serca
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do końca wizyty kontrolnej po stopniowym zmniejszaniu dawki (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od punktu wyjściowego do końca wizyty kontrolnej po stopniowym zmniejszaniu dawki (Wizyta 20), do 62 tygodni
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w odstępie RR
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do wizyty kontrolnej po odstawieniu leku (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od wartości początkowej do wizyty kontrolnej po odstawieniu leku (Wizyta 20), do 62 tygodni
Średnia zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w odstępie PR
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do końcowej wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od punktu wyjściowego do końcowej wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Średnia zmiana względem wartości wyjściowej w czasie trwania QRS
Ramy czasowe: Od linii wyjściowej do końca wizyty kontrolnej po zmniejszaniu dawki (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od linii wyjściowej do końca wizyty kontrolnej po zmniejszaniu dawki (Wizyta 20), do 62 tygodni
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w odstępie QT
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca wizyty kontrolnej po odstawieniu leku (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od wartości wyjściowej do końca wizyty kontrolnej po odstawieniu leku (Wizyta 20), do 62 tygodni
Średnia zmiana od wartości wyjściowej dla QTcB i QTcF
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końcowej wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od wartości wyjściowej do końcowej wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Liczba uczestników z istotną klinicznie zmianą parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od wartości wyjściowej do końca wizyty kontrolnej po odstawieniu (Wizyta 20), do 62 tygodni
Liczba uczestników z pojawieniem się nowych typów napadów
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końcowej wizyty kontrolnej po odstawianiu leku (Wizyta 20), do 62 tygodni
Od wartości wyjściowej do końcowej wizyty kontrolnej po odstawianiu leku (Wizyta 20), do 62 tygodni
Stężenia osoczowe GWP42003-P i jego głównych metabolitów
Ramy czasowe: Przed podaniem, 3 godziny i 6 godzin po podaniu na koniec leczenia (tydzień 52)
Przed podaniem, 3 godziny i 6 godzin po podaniu na koniec leczenia (tydzień 52)
Liczba uczestników na podstawie procentowej zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w liczbie napadów padaczkowych specyficznych dla wskazania zarejestrowanych przez opiekunów
Ramy czasowe: Dzień 1 do Okresu Stopniowego Redukowania, do Tygodnia 52
Dzień 1 do Okresu Stopniowego Redukowania, do Tygodnia 52
Ocena Globalnego Wrażenia Klinicznego Nasilenia (CGI/S)
Ramy czasowe: W 365. dniu (EOT)

CGIC/S to kompleksowa ocena neurorozwojowa obejmująca następujące obszary: sensoryczny, motoryczny, poznawczy, emocjonalny/zdrowie behawioralne, komunikacyjny, społeczny i funkcjonowanie adaptacyjne. Ocena ta składa się z ankiety zawierającej 2 pytania na każdy obszar, którą wypełnia klinicysta. Raportowane są indywidualne wyniki dla każdego obszaru.

Nasilenie zaburzeń w każdym obszarze jest oceniane przez klinicystę w skali od 1 do 7, gdzie 1 = Normalny, w ogóle nie chory; 2 = Pogranicznie chory; 3 = Łagodnie chory; 4 = Umiarkowanie chory; 5 = Znacznie chory; 6 = Poważnie chory; 7 = Wśród najbardziej skrajnie chorych. Wyższe wyniki wskazują na niekorzystny wynik kliniczny.
W 365. dniu (EOT)
Punktacja Globalnej Oceny Zmiany przez Lekarza (CGI/C)
Ramy czasowe: W 365. dniu (EOT)

CGI/C to kompleksowa ocena neurorozwojowa obejmująca następujące obszary: sensoryczny, motoryczny, poznawczy, emocjonalny/zdrowie behawioralne, komunikacyjny, społeczny oraz funkcjonowanie adaptacyjne. Ocena ta jest ankietą składającą się z 2 pytań na obszar, którą wypełnia klinicysta. Raportowane są indywidualne wyniki dla każdego obszaru.

Nasilenie zaburzeń w każdym obszarze jest oceniane przez klinicystę w skali od 1 do 7, gdzie 1 = Normalny, w ogóle nie chory; 2 = Granicznie chory; 3 = Łagodnie chory; 4 = Umiarkowanie chory; 5 = Znacznie chory; 6 = Poważnie chory; 7 = Wśród najbardziej skrajnie chorych. Wyższe wyniki wskazują na gorsze wyniki kliniczne.
W 365. dniu (EOT)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba osób odpowiadających na leczenie
Ramy czasowe: Dzień 1 do okresu redukcji, do Tygodnia 52
Osoby reagujące na leczenie definiuje się jako uczestników z ≥ 50% redukcją w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitej liczbie napadów raportowanych przez opiekuna
Dzień 1 do okresu redukcji, do Tygodnia 52
Liczba uczestników, którzy osiągnęli stan bez napadów
Ramy czasowe: Tydzień 12, a następnie co 4 tygodnie, do dnia wycofania lub tygodnia 24, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Tydzień 12, a następnie co 4 tygodnie, do dnia wycofania lub tygodnia 24, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Odsetek uczestników nadal otrzymujących GWP42003-P
Ramy czasowe: Tydzień 12, a następnie co 4 tygodnie, aż do daty wycofania lub Tygodnia 24, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Tydzień 12, a następnie co 4 tygodnie, aż do daty wycofania lub Tygodnia 24, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz Jakości Życia dla Niemowląt i Małych Dzieci Krótka Forma 47 (ITQOL-47) Wynik
Ramy czasowe: W 365. dniu (koniec leczenia)
Krótka forma kwestionariusza jakości życia niemowląt i małych dzieci 47 (ITQOL-47) została opracowana do stosowania u niemowląt i małych dzieci w wieku od 12 miesięcy do 5 lat i ocenia poziom zdrowia oraz dobrego samopoczucia. Opiekun wypełni ocenę na urządzeniu elektronicznym. Dla każdego pojęcia odpowiedzi na pozycje są punktowane, sumowane i przeliczane w skali od 0 (najgorsze zdrowie) do 100 (najlepsze zdrowie). Wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik kliniczny.
W 365. dniu (koniec leczenia)
Procentowa Zmiana Od Stanu Wyjściowego w Częstotliwości Napadów Specyficznej Dla Wskazania Zarejestrowanej Przez Opiekunów
Ramy czasowe: Dzień 1 do okresu redukcji, do tygodnia 52
Dzień 1 do okresu redukcji, do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Współpracownicy

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

31 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z wymaganiami ICMJE, Jazz Pharmaceuticals może na wniosek udostępnić wykwalifikowanym zewnętrznym badaczom dane indywidualnych uczestników (IPD) oraz dane z badań klinicznych, które stanowią podstawę wyników tego badania. Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek na stronie https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ zgodnie z opisem. Jazz Pharmaceuticals zastrzega sobie prawo do nieuwzględnienia wniosku. W przypadku pytań dotyczących polityki udostępniania danych firmy Jazz skontaktuj się z clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na GWP42003-P

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj