Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af supplerende cannabidiol oral opløsning (GWP42003-P) hos børn med tuberøs sklerosekompleks (TSC), Dravet syndrom (DS) eller Lennox-Gastaut syndrom (LGS), som oplever utilstrækkeligt kontrollerede anfald

17. oktober 2025 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Et åbent, enkeltarmsstudie for at vurdere sikkerheden, farmakokinetik og effektivitet af adjuvant cannabidiol oral opløsning (GWP42003-P) hos deltagere med tuberøs sklerosekompleks (alder 1 måned til < 2 år), Dravet syndrom (1) år til < 2 år), eller Lennox-Gastaut syndrom (1 år til < 2 år), som oplever utilstrækkeligt kontrollerede anfald

Denne undersøgelse vil blive udført for at evaluere sikkerheden, farmakokinetikken (PK) og effektiviteten af ​​supplerende GWP42003-P hos deltagere < 2 år med tuberøs sklerosekompleks (TSC), Lennox-Gastaut syndrom (LGS) eller Dravet syndrom (DS). ).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens varighed vil være op til ca. 62 uger, inklusive en 4-ugers screening/baseline-periode, en 52-ugers dosisoptimeringsbehandlingsperiode (som inkluderer en fast 2-ugers titreringsperiode efterfulgt af fleksibel dosisoptimering), en 10-dages nedtrapningsperiode og en sikkerhedsopfølgningsperiode (4 uger efter afslutningen af ​​nedtrapningsbesøget).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italien, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagere med TSC (1 måned til < 2 år), eller DS (1 år til < 2 år) eller LGS (1 år til < 2 år) inden for det angivne aldersinterval på tidspunktet for den første meddelelse samtykke.
  • Forældre/juridiske repræsentanter er villige og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
  • Forældre/juridiske repræsentanter er villige og i stand til (efter investigatorens mening) at overholde alle undersøgelseskrav (inklusive nøjagtig elektronisk deltagerrapporteret resultat [ePRO] dagbogsudførelse).
  • Deltagere med TSC skal have en diagnose i henhold til 2012 International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference. Deltagere med LGS eller DS skal have en diagnose, der er i overensstemmelse med International League Against Epilepsy (ILAE) retningslinjer og bekræftet af Epilepsy Study Consortium (ESCI).
  • Deltagere, der har ukontrollerede anfald, og som i øjeblikket får 1 eller flere anfaldsmedicin (ASM'er).
  • En passende VEEG, som tilgængelig i journalen, inden for 1 år efter besøg 1. Når et historisk VEEG ikke er tilgængeligt, og hvis det er klinisk indiceret og passende (på grund af usikkerhed eller nye anfald), vil en VEEG blive udfyldt og aflæst for at bekræfte diagnosen før besøg 3. Alle VEEG'er skal læses ved baseline af investigator og af en uafhængig anmelder.
  • Har anfald, som ikke er tilstrækkeligt kontrolleret gennem deres nuværende ASM'er, defineret som ≥ 1 anfald rapporteret i anfaldsdagbogen i løbet af screeningen/baseline-perioden

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har tumorvækst, som efter undersøgerens vurdering kan påvirke deltagernes sikkerhed.
  • Har efter investigators mening klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier ved screening/baseline.
  • Har klinisk signifikante abnormiteter i elektrokardiogrammet (EKG) målt ved screening/baseline.
  • Har nogen samtidige kardiovaskulære tilstande, som efter investigators mening vil forstyrre evnen til at vurdere deres EKG'er.
  • Har nogen kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller nogen af ​​hjælpestofferne i undersøgelsesinterventionen, såsom sesamfrøolie.

  • Har betydeligt nedsat leverfunktion før besøg 3, defineret som:

    • Serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 3 × øvre normalgrænse (ULN) og (total bilirubin [TBL] > 2 × ULN eller internationalt normaliseret forhold [INR] > 1,5).
    • Serum ALT eller AST > 5 × ULN.
    • Serum ALT eller AST > 3 × ULN med tilstedeværelse af træthed, kvalme, opkastning, smerter eller ømhed i højre øvre kvadrant, feber, udslæt og/eller eosinofili (> 5%).
    • Forhøjet ALAT eller ASAT bør diskuteres med den medicinske monitor før besøg 3; den medicinske monitor kan tillade en bekræftende gentegning før besøg 3.
  • Har en anden klinisk signifikant sygdom eller lidelse, som efter investigators mening enten kan sætte deltageren, andre deltagere eller stedets personale i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen, kan påvirke resultatet af undersøgelsen eller kan påvirke deltagerens mulighed for at deltage i undersøgelsen.
  • Eventuelle klinisk signifikante abnormiteter identificeret efter en fysisk undersøgelse af deltageren, som efter investigatorens mening ville bringe deltagerens sikkerhed i fare, hvis de deltog i undersøgelsen.
  • Har tidligere været tilmeldt dette studie.
  • Har planer om at rejse uden for deres bopælsland under undersøgelsen, medmindre deltageren har bekræftelse på, at undersøgelsesinterventionen er tilladt i destinationslandet.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GWP42003-P

Behandlingsperioden på 52 uger inkluderer et fast 2-ugers titreringsskema efterfulgt af fleksibel dosisoptimering.

Dag 1: 5 mg/kg/dag (2,5 mg/kg to gange dagligt (b.i.d.))

Dag 8: 10 mg/kg/dag (5 mg/kg b.i.d.)

Dag 15 til uge 52: Fleksibel dosering baseret på deltagerens observerede effekt, sikkerhed og tolerabilitet ifølge investigatorens kliniske vurdering. Op til et maksimum på 20 mg/kg/dag (10 mg/kg b.i.d.) for LGS og DS eller 25 mg/kg/dag (12,5 mg/kg b.i.d.) for TSC, i maksimale ugentlige trin på 5 mg/kg/dag (≤ 2,5 mg/kg b.i.d.).
Medicin: GWP42003-P
Oral løsning
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • Epidiolex
  • Epidyolex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra start af behandling til sikkerhedsopfølgningen efter behandling, op til 62 uger
Fra start af behandling til sikkerhedsopfølgningen efter behandling, op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring fra udgangspunkt i blodtryk
Tidsramme: Fra baseline op til afslutningen af udtrappingsopfølgningsbesøget (besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline op til afslutningen af udtrappingsopfølgningsbesøget (besøg 20), op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring fra udgangspunkt i puls
Tidsramme: Fra baseline til afslutningen af udtrappningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline til afslutningen af udtrappningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i respirationsfrekvens
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af afvænningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline til slutningen af afvænningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i kropstemperatur
Tidsramme: Fra baseline op til afslutningen af udtrappingsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline op til afslutningen af udtrappingsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i højde
Tidsramme: Fra baseline op til afslutningen af udtrapningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline op til afslutningen af udtrapningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring i kropsvægt fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af afvænningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline til slutningen af afvænningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hjertefrekvens
Tidsramme: Fra baseline op til afslutningen af afvænningsopfølgningen (Visit 20), op til 62 uger
Fra baseline op til afslutningen af afvænningsopfølgningen (Visit 20), op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i RR-interval
Tidsramme: Fra baseline op til afslutningen af udtrappens opfølgningsbesøg (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline op til afslutningen af udtrappens opfølgningsbesøg (Besøg 20), op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i PR-interval
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af udtrapperingsobservationsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline til slutningen af udtrapperingsobservationsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i QRS-varighed
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af udtrapningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline til slutningen af udtrapningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i QT-interval
Tidsramme: Fra baseline op til afslutningen af udtrapningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline op til afslutningen af udtrapningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i QTcB og QTcF
Tidsramme: Fra baseline op til afslutningen på taper-opsøgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline op til afslutningen på taper-opsøgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Antal deltagere med en klinisk signifikant ændring i laboratorieparametre
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af udtrappingsopfølgningen (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline til slutningen af udtrappingsopfølgningen (Besøg 20), op til 62 uger
Antal deltagere med opståen af nye anslagstyper
Tidsramme: Fra baseline op til slutningen af afvænningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Fra baseline op til slutningen af afvænningsopfølgningsbesøget (Besøg 20), op til 62 uger
Plasmakoncentrationer af GWP42003-P og dets hovedmetabolitter
Tidsramme: Prædosis, 3 timer og 6 timer efter dosis ved behandlingsafslutning (uge 52)
Prædosis, 3 timer og 6 timer efter dosis ved behandlingsafslutning (uge 52)
Antal deltagere baseret på procentvis ændring fra baseline i indicationsspecifikke tællbare anfald registreret af pårørende
Tidsramme: Dag 1 op til udtrappering, op til uge 52
Dag 1 op til udtrappering, op til uge 52
Klinikers globale indtryk af sværhedsgrad (CGI/S) score
Tidsramme: På dag 365 (EOT)

CGIC/S er en omfattende neurodevelopmental vurdering, der dækker følgende domæner: sensorisk, motorisk, kognition, følelsesmæssig/adfærdsmæssig sundhed, kommunikation, social og adaptiv funktion. Denne vurdering er en 2-spørgsmålers undersøgelse pr. domæne, der skal udfyldes af klinikeren. Enkelte domænescore rapporteres.

Sværhedsgraden af nedsættelse i hvert domæne vurderes af klinikeren på en skala fra 1 til 7, hvor 1 = Normal, slet ikke syg; 2 = Grænsetilfælde syg; 3 = Let syg; 4 = Modererat syg; 5 = Markant syg; 6 = Svært syg; 7 = Blandt de mest ekstremt syge. Højere score indikerer dårligt klinisk udfald.
På dag 365 (EOT)
Klinikerens globale indtryk af forandring (CGI/C) Score
Tidsramme: Ved dag 365 (EOT)

CGI/C er en omfattende neuroudviklingsmæssig vurdering, der dækker følgende områder: sensorisk, motorisk, kognition, følelsesmæssig/adfærdsmæssig sundhed, kommunikation, social og adaptiv funktion. Denne vurdering er en 2-spørgsmålsundersøgelse pr. område, som skal udfyldes af klinikeren. Enkelte domænescores rapporteres.

Sværhedsgraden af funktionsnedsættelse i hvert område vurderes af klinikeren på en skala fra 1 til 7, hvor 1 = Normal, slet ikke syg; 2 = Grænsetilfælde af sygdom; 3 = Let syg; 4 = Moderat syg; 5 = Markant syg; 6 = Alvorligt syg; 7 = Blandt de mest ekstremt syge. Højere score indikerer dårligt klinisk udfald.
Ved dag 365 (EOT)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal behandlingsrespondenter
Tidsramme: Dag 1 op til udtrapningsperioden, op til uge 52
Behandlingsrespondenter defineres som deltagere med ≥ 50 % reduktion fra baseline i pårørendes rapporterede samlede tællbare anfald
Dag 1 op til udtrapningsperioden, op til uge 52
Antal deltagere, der opnåede anfaldsfri status
Tidsramme: Uge 12, og hver 4. uge derefter, op til dato for tilbagetrækning eller uge 24, alt efter hvad der indtræffer først
Uge 12, og hver 4. uge derefter, op til dato for tilbagetrækning eller uge 24, alt efter hvad der indtræffer først
Procentdel af deltagere, der stadig modtager GWP42003-P
Tidsramme: Uge 12, og hver 4. uge derefter, indtil tilbagetrækning eller uge 24, alt efter hvad der indtræffer først
Uge 12, og hver 4. uge derefter, indtil tilbagetrækning eller uge 24, alt efter hvad der indtræffer først

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Spørgeskema om livskvalitet for spædbørn og småbørn, kort form 47 (ITQOL-47) score
Tidsramme: Ved dag 365 (EOT)
Spørgeskemaet om livskvalitet for spædbørn og småbørn, kort form 47 (ITQOL-47), blev udviklet til brug for spædbørn og småbørn fra 12 måneder til 5 års alderen og vurderer niveauer af sundhed og velvære. Omsorgspersonen vil udfylde vurderingen på en elektronisk enhed. For hvert koncept scores, summeres og transformeres itemsvar på en skala fra 0 (dårligst sundhed) til 100 (bedst sundhed). Højere score indikerer bedre klinisk udfald.
Ved dag 365 (EOT)
Procentvis ændring fra baseline i indikationsspecifik anfaldsfrekvens som registreret af pårørende
Tidsramme: Dag 1 op til udtrappingsperioden, op til uge 52
Dag 1 op til udtrappingsperioden, op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

28. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

24. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

31. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I henhold til ICMJE-krav kan Jazz Pharmaceuticals give kvalificerede eksterne forskere adgang til individuelle deltagerdata (IPD) og kliniske forsøgsdata, som ligger til grund for resultaterne af dette forsøg efter anmodning. Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning på https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ som beskrevet. Jazz Pharmaceuticals forbeholder sig retten til ikke at behandle en anmodning. For henvendelser angående Jazz's datadelingpolitik kontakt clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GWP42003-P

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner