对患有结节性硬化症 (TSC)、Dravet 综合征 (DS) 或 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 且发作控制不佳的儿童使用辅助性大麻二酚口服溶液 (GWP42003-P) 的评估
2025年10月17日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
一项评估大麻二酚辅助口服液 (GWP42003-P) 在患有结节性硬化症（1 个月至 < 2 岁）、Dravet 综合征 (1岁至 < 2 岁）或 Lennox-Gastaut 综合征（1 岁至 < 2 岁）癫痫发作控制不当
将进行这项研究以评估辅助 GWP42003-P 在 2 岁以下患有结节性硬化症 (TSC)、Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 或 Dravet 综合征 (DS) 的参与者中的安全性、药代动力学 (PK) 和疗效).
研究概览
详细说明
研究持续时间将长达约 62 周，包括 4 周的筛选/基线期、52 周的剂量优化治疗期（包括固定的 2 周滴定期和灵活的剂量优化）、10 天的减量期和安全随访期（减量访视结束后 4 周）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florence、意大利、50139
- Clinical Trial Site
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Genova、意大利、16147
- Clinical Trial Site
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Rome、意大利、00165
- Clinical Trial Site
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Clinical Trial Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Clinical Trial Site
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Barcelona、西班牙、08950
- Clinical Trial Site
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Madrid、西班牙、28034
- Clinical Trial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 1年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 在初始通知时指定年龄范围内患有 TSC（1 个月至 < 2 岁）或 DS（1 岁至 < 2 岁）或 LGS（1 岁至 < 2 岁）的参与者同意。
- 父母/法定代表愿意并能够对参与研究给予知情同意。
- 父母/法定代表愿意并能够（研究者认为）遵守所有研究要求（包括准确的电子参与者报告结果 [ePRO] 日记完成）。
- 根据 2012 年国际结节性硬化症共识会议，患有 TSC 的参与者必须得到诊断。 患有 LGS 或 DS 的参与者的诊断必须符合国际抗癫痫联盟 (ILAE) 指南，并由癫痫研究联盟 (ESCI) 确认。
- 癫痫发作不受控制且目前正在接受一种或多种抗癫痫药物 (ASM) 的参与者。
- 在第 1 次就诊后 1 年内进行合适的 VEEG，如病历中可用。 当历史 VEEG 不可用时，如果有临床指征和适当（由于不确定性或新的癫痫发作），将在第 3 次就诊之前完成并阅读 VEEG 以确认诊断。 所有 VEEG 都将由研究者和独立审查员在基线时阅读。
- 通过当前的 ASM 无法充分控制癫痫发作，定义为在筛选/基线期间癫痫发作日记中报告的≥ 1 次癫痫发作
关键排除标准：
- 有肿瘤生长，在研究者看来，这可能会影响参与者的安全。
- 在研究者看来，在筛选/基线时具有临床意义的异常实验室值。
- 在筛选/基线时测量的心电图 (ECG) 有临床显着异常。
- 有任何并发的心血管疾病，在研究者看来，这将干扰评估他们的心电图的能力。
- 对大麻素或研究干预的任何赋形剂（如芝麻油）有任何已知或怀疑的超敏反应。
在第 3 次就诊之前肝功能明显受损，定义为：
- 血清丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) > 3 × 正常上限 (ULN) 和（总胆红素 [TBL] > 2 × ULN 或国际标准化比值 [INR] > 1.5）。
- 血清 ALT 或 AST > 5 × ULN。
- 血清 ALT 或 AST > 3 × ULN，伴有疲劳、恶心、呕吐、右上腹疼痛或压痛、发热、皮疹和/或嗜酸性粒细胞增多 (> 5%)。
- 升高的 ALT 或 AST 应在第 3 次就诊前与医学监测员讨论；医疗监测员可能允许在第 3 次就诊之前进行确认性重新抽取。
- 患有任何其他具有临床意义的疾病或病症，研究者认为这些疾病或病症可能会使参与者、其他参与者或现场工作人员因参与研究而处于危险之中，可能影响研究结果，或可能影响参与者参与研究的能力。
- 在对参与者进行身体检查后发现的任何临床显着异常，研究者认为，如果他们参加研究，将危及参与者的安全。
- 之前已被纳入本研究。
- 计划在研究期间出国旅行，除非参与者确认目的地国家/地区允许进行研究干预。
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：GWP42003-P
52 周的治疗期包括固定的 2 周滴定计划，然后是灵活的剂量优化。 第 1 天：5 mg/kg/天（2.5 mg/kg，每天两次（b.i.d.）） 第 8 天：10 mg/kg/天（5 mg/kg b.i.d.） 第 15 天至第 52 周：根据研究者的临床判断，根据参与者观察到的疗效、安全性和耐受性灵活给药。 LGS 和 DS 最高 20 mg/kg/天（10 mg/kg b.i.d.）或 TSC 最高 25 mg/kg/天（12.5 mg/kg b.i.d.），每周最大增量为 5 mg/kg/天(≤ 2.5 mg/kg b.i.d.)。 |
口服液
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生治疗期间不良事件（TEAE）的参与者数量
大体时间：从治疗开始至治疗后安全性随访访视，最长62周
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从治疗开始至治疗后安全性随访访视，最长62周
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与基线相比血压的平均变化
大体时间：从基线至减量随访访视结束（访视20），最长62周
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从基线至减量随访访视结束（访视20），最长62周
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平均脉搏率相对基线的变化
大体时间：从基线直至减量随访结束（访视20），最长62周
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从基线直至减量随访结束（访视20），最长62周
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呼吸频率相对基线的平均变化
大体时间：从基线至减量随访结束（访视20），最长62周
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从基线至减量随访结束（访视20），最长62周
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平均体温相对基线的变化
大体时间：从基线至减量随访结束（访视20），最长62周
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从基线至减量随访结束（访视20），最长62周
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身高相对于基线的平均变化
大体时间：从基线至减量随访结束（访视20），最长62周
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从基线至减量随访结束（访视20），最长62周
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体重相对基线的平均变化
大体时间：从基线至减量期随访结束（访视20），最长62周
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从基线至减量期随访结束（访视20），最长62周
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心率相对于基线的平均变化
大体时间：从基线至减量随访结束（访视20），最长62周
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从基线至减量随访结束（访视20），最长62周
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RR间期相对基线的平均变化
大体时间：从基线至逐渐减药随访结束（访视20），最长62周
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从基线至逐渐减药随访结束（访视20），最长62周
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PR间期相对基线的平均变化
大体时间：从基线至减量随访访视（访视20）结束，最长62周
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从基线至减量随访访视（访视20）结束，最长62周
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QRS间期相对于基线的平均变化
大体时间：从基线至逐渐减量随访结束（访视20），最长62周
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从基线至逐渐减量随访结束（访视20），最长62周
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从基线的QT间期平均变化
大体时间：从基线至减量随访访视结束（访视20），最长62周
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从基线至减量随访访视结束（访视20），最长62周
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QTcB和QTcF相对于基线的平均变化
大体时间：从基线至逐渐减量随访结束（访视20），最长62周
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从基线至逐渐减量随访结束（访视20），最长62周
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出现实验室参数临床显著变化的受试者人数
大体时间：从基线至减量随访结束访视（访视20），最长62周
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从基线至减量随访结束访视（访视20），最长62周
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出现新类型癫痫发作的参与者数量
大体时间：从基线至减量随访结束（第20次访视），最长62周
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从基线至减量随访结束（第20次访视），最长62周
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GWP42003-P及其主要代谢物的血浆浓度
大体时间：治疗结束时（第52周）给药前、给药后3小时和6小时
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治疗结束时（第52周）给药前、给药后3小时和6小时
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基于护理人员记录的适应症特异性可计数癫痫发作总数相对基线百分比变化的受试者人数
大体时间：第1天至减量期，最长至第52周
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第1天至减量期，最长至第52周
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临床医生总体严重程度印象(CGI/S)评分
大体时间：在第365天（治疗结束时）
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CGIC/S 是一项全面的神经发育评估，涵盖以下领域：感觉、运动、认知、情绪/行为健康、沟通、社交和适应功能。该评估由临床医生完成，每个领域包含2个问题。报告将提供各领域的单独评分。 临床医生按照1至7分制对每个领域的损伤严重程度进行评级：1=正常，无任何疾病；2=临界患病；3=轻度患病；4=中度患病；5=明显患病；6=严重患病；7=属于最极端患病情况。评分越高表明临床结果越差。 |
在第365天（治疗结束时）
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临床整体印象变化(CGI/C)评分
大体时间：在第365天（治疗结束时）
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CGI/C是一项全面的神经发育评估，涵盖以下领域：感觉、运动、认知、情绪/行为健康、沟通、社交和适应功能。 该评估为每个领域包含2个问题的问卷，由临床医生完成。 将报告各领域单独评分。 临床医生按1-7分制对每个领域的损害严重程度进行评分：1=正常，无病状；2=临界病状；3=轻度病状；4=中度病状；5=明显病状；6=严重病状；7=极度严重病状。 分数越高表明临床结局越差。 |
在第365天（治疗结束时）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗应答者人数
大体时间：第1天至递减期，直至第52周
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治疗应答者定义为：根据护理人员报告，可计数的总癫痫发作次数较基线减少≥50%的参与者
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第1天至递减期，直至第52周
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达到无癫痫发作状态的受试者人数
大体时间：第12周及此后每4周一次，直至退出日期或第24周（以先发生者为准）
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第12周及此后每4周一次，直至退出日期或第24周（以先发生者为准）
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继续接受GWP42003-P治疗的参与者百分比
大体时间：第12周开始，之后每4周一次，直至退出日期或第24周（以先发生者为准）
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第12周开始，之后每4周一次，直至退出日期或第24周（以先发生者为准）
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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婴幼儿生活质量问卷简表47项（ITQOL-47）评分
大体时间：第365天（治疗结束）
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婴幼儿生活质量问卷简表47（ITQOL-47）专为12个月至5岁的婴幼儿设计，用于评估其健康与福祉水平。
看护人将通过电子设备完成此项评估。
每个维度的项目应答经过计分、汇总后，将转换为0分（最差健康状况）至100分（最佳健康状况）的标准化量表。
评分越高表明临床结局越好。
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第365天（治疗结束）
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照护者记录的特定适应症癫痫发作频率相对基线的百分比变化
大体时间：第1天至逐渐减量期，最长至第52周
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第1天至逐渐减量期，最长至第52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月19日
初级完成 (实际的)
2025年1月28日
研究完成 (实际的)
2025年1月28日
研究注册日期
首次提交
2020年7月21日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月21日
首次发布 (实际的)
2020年7月24日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年10月17日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GWEP17005
- 2020-002132-67 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
根据国际医学期刊编辑委员会（ICMJE）要求，爵士制药公司可应合格外部研究人员的请求，提供支撑本试验结果的个体参与者数据（IPD）和临床试验数据。
合格研究人员可按说明在 https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ 提交申请。
爵士制药公司保留不予考虑申请的权利。
有关爵士数据共享政策的咨询，请联系 clinicaldatasharing@jazzpharma.com。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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