Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vurdering av tilleggs cannabidiol oral løsning (GWP42003-P) hos barn med tuberøs sklerosekompleks (TSC), Dravet syndrom (DS) eller Lennox-Gastaut syndrom (LGS) som opplever utilstrekkelig kontrollerte anfall

17. oktober 2025 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals

En åpen, enkeltarmsstudie for å vurdere sikkerheten, farmakokinetikken og effektiviteten av tilsetningsmiddel cannabidiol oral løsning (GWP42003-P) hos deltakere med tuberøs sklerosekompleks (alder 1 måned til < 2 år), Dravet syndrom (1) År til < 2 år), eller Lennox-Gastaut syndrom (1 år til < 2 år) som opplever utilstrekkelig kontrollerte anfall

Denne studien vil bli utført for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og effekten av tilleggsmiddel GWP42003-P hos deltakere < 2 år med tuberøs sklerosekompleks (TSC), Lennox-Gastaut syndrom (LGS) eller Dravet syndrom (DS). ).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiens varighet vil være opptil ca. 62 uker, inkludert en 4-ukers screening/baseline-periode, en 52-ukers doseoptimeringsbehandlingsperiode (som inkluderer en fast 2-ukers titreringsperiode etterfulgt av fleksibel doseoptimalisering), en 10-dagers nedtrappingsperiode, og en sikkerhetsoppfølgingsperiode (4 uker etter avsluttet nedtrappingsbesøk).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italia, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spania, 28034
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Deltakere med TSC (1 måned til < 2 år), eller DS (1 år til < 2 år), eller LGS (1 år til < 2 år) innenfor det spesifiserte aldersområdet på tidspunktet for den første informeringen samtykke.
  • Foreldre/rettslige representanter er villig og i stand til å gi informert samtykke for deltakelse i studien.
  • Foreldre/rettslige representanter er villige og i stand (etter etterforskerens mening) til å overholde alle studiekrav (inkludert nøyaktig elektronisk deltakerrapportert resultatdagbokfullføring [ePRO]).
  • Deltakere med TSC må ha en diagnose i henhold til 2012 International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference. Deltakere med LGS eller DS må ha en diagnose som er i samsvar med International League Against Epilepsy (ILAE) retningslinjer og bekreftet av Epilepsy Study Consortium (ESCI).
  • Deltakere som har ukontrollerte anfall, og som for tiden får 1 eller flere anfallsmedisiner (ASM).
  • En passende VEEG, som tilgjengelig i journalen, innen 1 år etter besøk 1. Når et historisk VEEG ikke er tilgjengelig, og hvis det er klinisk indisert og hensiktsmessig (på grunn av usikkerhet eller nye anfall), vil en VEEG bli fullført og lest for å bekrefte diagnosen før besøk 3. Alle VEEG-er skal leses ved baseline av etterforskeren og av en uavhengig anmelder.
  • Har anfall som ikke er tilstrekkelig kontrollert gjennom deres nåværende ASM, definert som ≥ 1 anfall rapportert i anfallsdagboken i løpet av screeningen/baseline-perioden

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Har svulstvekst som etter utrederens mening kan påvirke deltakersikkerheten.
  • Har klinisk signifikante unormale laboratorieverdier, etter utrederens mening, ved screening/baseline.
  • Har klinisk signifikante abnormiteter i elektrokardiogrammet (EKG) målt ved screening/baseline.
  • Har noen samtidige kardiovaskulære tilstander som etter etterforskerens mening vil forstyrre evnen til å vurdere deres EKG.
  • Har noen kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor cannabinoider eller noen av hjelpestoffene i studieintervensjonen, for eksempel sesamolje.

  • Har betydelig nedsatt leverfunksjon før besøk 3, definert som:

    • Serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 3 × øvre normalgrense (ULN) og (total bilirubin [TBL] > 2 × ULN eller internasjonalt normalisert forhold [INR] > 1,5).
    • Serum ALT eller AST > 5 × ULN.
    • Serum ALT eller AST > 3 × ULN med tilstedeværelse av tretthet, kvalme, oppkast, smerter eller ømhet i høyre øvre kvadrant, feber, utslett og/eller eosinofili (> 5 %).
    • Forhøyet ALAT eller ASAT bør diskuteres med den medisinske monitoren før besøk 3; den medisinske monitoren kan tillate en bekreftende omtrekning før besøk 3.
  • Har en annen klinisk signifikant sykdom eller lidelse som etter etterforskerens mening enten kan sette deltakeren, andre deltakere eller stedets ansatte i fare på grunn av deltakelse i studien, kan påvirke resultatet av studien, eller kan påvirke deltakerens mulighet til å delta i studien.
  • Eventuelle klinisk signifikante abnormiteter identifisert etter en fysisk undersøkelse av deltakeren som, etter utrederens oppfatning, ville sette sikkerheten til deltakeren i fare dersom de deltok i studien.
  • Har tidligere vært påmeldt dette studiet.
  • Har planer om å reise utenfor bostedslandet i løpet av studien, med mindre deltakeren har bekreftelse på at studieintervensjonen er tillatt i destinasjonslandet.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GWP42003-P

Behandlingsperioden på 52 uker inkluderer en fast 2-ukers titreringsplan etterfulgt av fleksibel doseoptimalisering.

Dag 1: 5 mg/kg/dag (2,5 mg/kg to ganger daglig (b.i.d.))

Dag 8: 10 mg/kg/dag (5 mg/kg b.i.d.)

Dag 15 til uke 52: Fleksibel dosering basert på deltakerens observerte effekt, sikkerhet og tolerabilitet i henhold til etterforskerens kliniske vurdering. Opptil maksimalt 20 mg/kg/dag (10 mg/kg b.i.d.) for LGS og DS eller 25 mg/kg/dag (12,5 mg/kg b.i.d.) for TSC, i maksimale ukentlige trinn på 5 mg/kg/dag (≤ 2,5 mg/kg b.i.d.).
Legemiddel: GWP42003-P
Oral løsning
Andre navn:
  • Cannabidiol
  • Epidiolex
  • Epidyolex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra start av behandling til oppfølgingsbesøket for sikkerhet etter behandling, opptil 62 uker
Fra start av behandling til oppfølgingsbesøket for sikkerhet etter behandling, opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i blodtrykk
Tidsramme: Fra baseline til slutten av nedtrappingsoppfølgesbesøket (Besøk 20), opptil 62 uker
Fra baseline til slutten av nedtrappingsoppfølgesbesøket (Besøk 20), opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i pulsrate
Tidsramme: Fra baseline til slutten av nedtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Fra baseline til slutten av nedtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i respirasjonsfrekvens
Tidsramme: Fra baseline til slutten av nedtrappingsoppfølgingen (besøk 20), opptil 62 uker
Fra baseline til slutten av nedtrappingsoppfølgingen (besøk 20), opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i kroppstemperatur
Tidsramme: Fra baseline til slutten av avtrappingsoppfølgesbesøket (Besøk 20), opptil 62 uker
Fra baseline til slutten av avtrappingsoppfølgesbesøket (Besøk 20), opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i høyde
Tidsramme: Fra baseline til slutten av nedtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Fra baseline til slutten av nedtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i kroppsvekt
Tidsramme: Fra baseline til slutten av avtrappingsoppfølgesbesøket (Besøk 20), opptil 62 uker
Fra baseline til slutten av avtrappingsoppfølgesbesøket (Besøk 20), opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hjertefrekvens
Tidsramme: Fra baseline til slutten av avtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Fra baseline til slutten av avtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i RR-intervall
Tidsramme: Fra basislinjen til slutten av avtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Fra basislinjen til slutten av avtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i PR-intervall
Tidsramme: Fra baseline til slutten av avtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Fra baseline til slutten av avtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i QRS-varighet
Tidsramme: Fra baseline frem til slutten av avtrappings oppfølgingsbesøket (Besøk 20), opptil 62 uker
Fra baseline frem til slutten av avtrappings oppfølgingsbesøket (Besøk 20), opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i QT-intervall
Tidsramme: Fra baseline til slutten av avtrapningsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Fra baseline til slutten av avtrapningsoppfølgingen (Besøk 20), opptil 62 uker
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i QTcB og QTcF
Tidsramme: Fra basislinjen opp til slutten av avtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), inntil 62 uker
Fra basislinjen opp til slutten av avtrappingsoppfølgingen (Besøk 20), inntil 62 uker
Antall deltakere med en klinisk signifikant endring i laboratorieparametere
Tidsramme: Fra baseline til slutten av uttrappingskontrollen (Besøk 20), opptil 62 uker
Fra baseline til slutten av uttrappingskontrollen (Besøk 20), opptil 62 uker
Antall deltakere med fremvekst av nye typer anfall
Tidsramme: Fra baseline til oppfølgingen etter uttrapping (besøk 20), inntil 62 uker
Fra baseline til oppfølgingen etter uttrapping (besøk 20), inntil 62 uker
Plasmakonsentrasjoner av GWP42003-P og dets viktigste metabolitter
Tidsramme: Før dosering, 3 timer og 6 timer etter dosering ved behandlingsslutt (uke 52)
Før dosering, 3 timer og 6 timer etter dosering ved behandlingsslutt (uke 52)
Antall deltakere basert på prosentvis endring fra utgangspunktet i indikasjonsspesifikke tellbare anfall registrert av omsorgspersoner
Tidsramme: Dag 1 til uttrapingsperioden, opp til uke 52
Dag 1 til uttrapingsperioden, opp til uke 52
Klinikerens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI/S) score
Tidsramme: På dag 365 (EOT)

CGIC/S er en omfattende nevro-utviklingsmessig vurdering som dekker følgende domener: sensorisk, motorisk, kognisjon, emosjonell/atferdsmessig helse, kommunikasjon, sosial og tilpasningsdyktighet. Denne vurderingen er en 2-spørsmålers undersøkelse per domene som skal fullføres av klinikeren. Enkeltdomenescore rapporteres.

Alvorlighetsgraden av nedsatt funksjon i hvert domene vurderes av klinikeren på en skala fra 1 til 7 hvor 1 = Normal, ikke syk i det hele tatt; 2 = Grensetilfelle syk; 3 = Mildt syk; 4 = Moderat syk; 5 = Markert syk; 6 = Alvorlig syk; 7 = Blant de mest ekstremt syke. Høyere score indikerer dårlig klinisk utfall.
På dag 365 (EOT)
Klinikerens globale inntrykk av forandring (CGI/C) Score
Tidsramme: Ved dag 365 (behandlingsslutt)

CGI/C er en omfattende nevropsykiatrisk utviklingsvurdering som dekker følgende områder: sansefunksjon, motorikk, kognisjon, emosjonell/atferdsmessig helse, kommunikasjon, sosial og tilpasningsevne.
Denne vurderingen er en 2-spørsmålers undersøkelse per område som skal fullføres av klinikeren.
Enkeltdomene-score rapporteres.

Alvorlighetsgraden av nedsatt funksjon i hvert område vurderes av klinikeren på en skala fra 1 til 7 der 1 = Normal, ikke syk i det hele tatt; 2 = Grensetilfelle syk; 3 = Lett syk; 4 = Moderat syk; 5 = Markert syk; 6 = Alvorlig syk; 7 = Blant de mest ekstremt syke.
Høyere skår indikerer dårlig klinisk utfall.
Ved dag 365 (behandlingsslutt)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall behandlingsrespondenter
Tidsramme: Dag 1 frem til uttrapingsperioden, opp til uke 52
Behandlingsrespondenter defineres som deltakere med ≥ 50 % reduksjon fra utgangspunktet i omsorgspersonrapporterte totale tellbare anfall
Dag 1 frem til uttrapingsperioden, opp til uke 52
Antall deltakere som oppnådde anfallsfri status
Tidsramme: Uke 12, og deretter hver 4. uke, frem til uttrekkingsdato eller uke 24, avhengig av hva som inntreffer først
Uke 12, og deretter hver 4. uke, frem til uttrekkingsdato eller uke 24, avhengig av hva som inntreffer først
Andel deltakere som fortsatt mottar GWP42003-P
Tidsramme: Uke 12, og hver 4. uke deretter, frem til uttrekksdato eller uke 24, avhengig av hva som inntreffer først
Uke 12, og hver 4. uke deretter, frem til uttrekksdato eller uke 24, avhengig av hva som inntreffer først

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spørreskjema for livskvalitet for spedbarn og småbarn, kortversjon 47 (ITQOL-47) poengsum
Tidsramme: Ved dag 365 (EOT)
Spørreskjemaet for livskvalitet for spedbarn og småbarn kortform 47 (ITQOL-47) ble utviklet for bruk hos spedbarn og småbarn fra 12 måneder til 5 års alder og vurderer nivåer av helse og velvære. Omsorgspersonen vil fullføre vurderingen på en elektronisk enhet. For hvert konsept blir itemsvorene poengsatt, summert og transformert på en skala fra 0 (dårligst helse) til 100 (best helse). Høyere poengsummer indikerer bedre klinisk utfall.
Ved dag 365 (EOT)
Prosentvis endring fra baseline i indikasjonsspesifikk anfallsfrekvens registrert av omsorgspersoner
Tidsramme: Dag 1 til uttrapringsperioden, opp til uke 52
Dag 1 til uttrapringsperioden, opp til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. mai 2021

Primær fullføring (Faktiske)

28. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

28. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

24. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

31. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I henhold til ICMJE-krav kan Jazz Pharmaceuticals tilby kvalifiserte eksterne forskere tilgang til individuelle deltakerdata (IPD) og kliniske studiodata som ligger til grunn for resultatene fra denne studien på forespørsel. Kvalifiserte forskere kan sende inn en forespørsel på https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ som beskrevet. Jazz Pharmaceuticals forbeholder seg retten til ikke å behandle en forespørsel. For henvendelser om Jazzs datadelingspolitikk, kontakt clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på GWP42003-P

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere