Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kannabidioli-oraaliliuoksen (GWP42003-P) arviointi lapsilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC), Dravetin oireyhtymä (DS) tai Lennox-Gastaut-oireyhtymä (LGS), joilla on riittämättömästi hallittuja kohtauksia

perjantai 17. lokakuuta 2025 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals

Avoin, yhden haaran tutkimus, jolla arvioitiin kannabidioli-oraaliliuoksen (GWP42003-P) turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tehoa osallistujille, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (ikä 1 kk - < 2 vuotta), Dravetin oireyhtymä (1) Vuodesta alle 2-vuotiaille) tai Lennox-Gastaut-oireyhtymä (1-< 2 vuoden ikäisille), joilla on riittämättömästi hallittuja kohtauksia

Tämä tutkimus suoritetaan GWP42003-P:n lisäaineen turvallisuuden, farmakokinetiikka (PK) ja tehon arvioimiseksi alle 2-vuotiailla osallistujilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC), Lennox-Gastaut'n oireyhtymä (LGS) tai Dravetin oireyhtymä (DS) ).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen kesto on enintään noin 62 viikkoa, mukaan lukien 4 viikon seulonta-/perusvaihejakso, 52 viikon annoksen optimointihoitojakso (johon sisältyy kiinteä 2 viikon titrausjakso, jota seuraa joustava annoksen optimointi), 10 päivää kapenemisjakso ja turvallisuusseurantajakso (4 viikkoa karppikäynnin päättymisen jälkeen).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Clinical Trial Site
      • Florence, Italia, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italia, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia, 00165
        • Clinical Trial Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on TSC (1 kk - < 2 vuoden ikä) tai DS (1 vuoden - < 2 vuoden ikä) tai LGS (1 vuoden - < 2 vuoden ikä) määritetyllä ikäalueella ensimmäisen ilmoituksen ajankohtana suostumus.
  • Vanhemmat/lailliset edustajat ovat halukkaita ja kykeneviä antamaan tietoon perustuvan suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle.
  • Vanhemmat/lailliset edustajat ovat halukkaita ja kykeneviä (tutkijan mielestä) noudattamaan kaikkia tutkimusvaatimuksia (mukaan lukien tarkka sähköinen osallistujan raportoima tulos [ePRO] päiväkirjan täyttö).
  • TSC:tä sairastavilla osallistujilla on oltava diagnoosi vuoden 2012 kansainvälisen tuberkuloosiskleroosikompleksikonsensuskonferenssin mukaisesti. Osallistujilla, joilla on LGS tai DS, on oltava diagnoosi, joka on yhdenmukainen International League Against Epilepsy (ILAE) -ohjeiden kanssa ja jonka on vahvistanut Epilepsy Study Consortium (ESCI).
  • Osallistujat, joilla on hallitsemattomia kohtauksia ja jotka saavat tällä hetkellä yhtä tai useampaa kouristuslääkettä (ASM).
  • Sopiva VEEG, sellaisena kuin se on saatavilla sairauskertomuksessa, vuoden sisällä käynnistä 1. Kun historiallista VEEG:tä ei ole saatavilla ja jos se on kliinisesti aiheellista ja tarkoituksenmukaista (epävarmuuksien tai uusien kohtausten vuoksi), VEEG suoritetaan ja luetaan diagnoosin vahvistamiseksi ennen käyntiä 3. Tutkijan ja riippumattoman arvioijan on luettava kaikki VEEG:t lähtötilanteessa.
  • Onko hänellä kouristuspäiväkirjaan raportoitu kohtauksia, joita ei ole saatu riittävästi hallintaan nykyisten ASM:ien avulla ja jotka on määritelty ≥ 1 kohtaukseksi, raportoitu kohtauspäiväkirjaan seulonta-/perustilanteen aikana

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Sillä on kasvainkasvu, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa osallistujien turvallisuuteen.
  • Sillä on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratorioarvoja tutkijan mielestä seulonnassa/perustilanteessa.
  • Hänellä on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia EKG:ssä, joka on mitattu seulonnassa/perustilanteessa.
  • Onko hänellä samanaikaisesti sydän- ja verisuonisairauksia, jotka tutkijan mielestä häiritsevät kykyä arvioida EKG:t.
  • Onko tiedossa tai epäilty yliherkkyyttä kannabinoideille tai jollekin tutkimustoimenpiteen apuaineelle, kuten seesaminsiemenöljylle.
  • Hänellä on ennen käyntiä 3 merkittävästi heikentynyt maksan toiminta, joka määritellään seuraavasti:

    • Seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 × normaalin yläraja (ULN) ja (kokonaisbilirubiini [TBL] > 2 × ULN tai kansainvälinen normalisoitu suhde [INR] > 1,5).
    • Seerumin ALT tai AST > 5 × ULN.
    • Seerumin ALAT tai ASAT > 3 × ULN, johon liittyy väsymystä, pahoinvointia, oksentelua, oikean yläkvadrantin kipua tai arkuutta, kuumetta, ihottumaa ja/tai eosinofiliaa (> 5 %).
    • Kohonneesta ALAT- tai ASAT-arvosta tulee keskustella lääkärin kanssa ennen käyntiä 3; lääkärin tarkkailija voi sallia varmistusarvon uudelleen ennen käyntiä 3.
  • Onko hänellä jotain muuta kliinisesti merkittävää sairautta tai häiriötä, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa joko vaarantaa osallistujan, muut osallistujat tai toimipaikan henkilöstön tutkimukseen osallistumisen vuoksi, voi vaikuttaa tutkimuksen tulokseen tai voi vaikuttaa osallistujan kykyä osallistua tutkimukseen.
  • Kaikki osallistujan fyysisen tutkimuksen jälkeen havaitut kliinisesti merkittävät poikkeavuudet, jotka tutkijan mielestä vaarantaisivat osallistujan turvallisuuden, jos hän osallistuu tutkimukseen.
  • On aiemmin ilmoittautunut tähän tutkimukseen.
  • Aikoo matkustaa asuinmaansa ulkopuolelle tutkimuksen aikana, ellei osallistujalla ole vahvistusta siitä, että tutkimusinterventio on sallittu kohdemaassa.

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GWP42003-P

52 viikon hoitojakso sisältää kiinteän 2 viikon titrausohjelman, jota seuraa joustava annoksen optimointi.

Päivä 1: 5 mg/kg/vrk (2,5 mg/kg kahdesti päivässä (b.i.d.))

Päivä 8: 10 mg/kg/vrk (5 mg/kg b.i.d.)

Päivä 15 - viikko 52: Joustava annostus, joka perustuu osallistujan havaittuun tehoon, turvallisuuteen ja siedettävyyteen tutkijan kliinisen arvion mukaan. Korkeintaan 20 mg/kg/vrk (10 mg/kg kahdesti i.d.) LGS:lle ja DS:lle tai 25 mg/kg/vrk (12,5 mg/kg kahdesti i.d.) TSC:lle, korkeintaan viikoittain 5 mg/kg/vrk (≤ 2,5 mg/kg b.i.d.).

Oraaliliuos
Muut nimet:
  • Kannabidioli
  • Epidiolex
  • Epidyolex

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla ilmeni hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: Hoidon aloituksesta jälkiseurantakäyntiin asti, enintään 62 viikkoa
Hoidon aloituksesta jälkiseurantakäyntiin asti, enintään 62 viikkoa
Keskimääräinen muutos verenpaineessa lähtöarvosta
Aikaikkuna: Alkutasosta asteenmukaisen seurantakäynnin loppuun (Käynti 20), enintään 62 viikkoa
Alkutasosta asteenmukaisen seurantakäynnin loppuun (Käynti 20), enintään 62 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta pulssitaajuudessa
Aikaikkuna: Alkutasosta aina käytöstäpoiston jälkeiseen seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikon ajan
Alkutasosta aina käytöstäpoiston jälkeiseen seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikon ajan
Keskimääräinen muutos hengitystiheydessä lähtöarvosta
Aikaikkuna: Alkutasosta aina vieroitusjakson seurantakäyntiin (Käynti 20) saakka, enintään 62 viikkoa
Alkutasosta aina vieroitusjakson seurantakäyntiin (Käynti 20) saakka, enintään 62 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta ruumiinlämmössä
Aikaikkuna: Perusarvosta käynnistymisjälkeiseen seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Perusarvosta käynnistymisjälkeiseen seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Keskimääräinen muutos pituudessa lähtöarvosta
Aikaikkuna: Alkutasosta käynnistymisseurantakäyntiin (Käynti 20) saakka, enintään 62 viikkoa
Alkutasosta käynnistymisseurantakäyntiin (Käynti 20) saakka, enintään 62 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta ruumiinpainossa
Aikaikkuna: Alkutasosta hoidon lopettamisen jälkeiseen seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Alkutasosta hoidon lopettamisen jälkeiseen seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Keskiarvoinen muutos lähtötasosta sydämen sykkeessä
Aikaikkuna: Perusarvosta käynnistymisjakson jälkeiseen seurantakäyntiin (Käynti 20) saakka, enintään 62 viikkoa
Perusarvosta käynnistymisjakson jälkeiseen seurantakäyntiin (Käynti 20) saakka, enintään 62 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta RR-intervallissa
Aikaikkuna: Perusarvosta käynnistymisen jälkeiseen seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Perusarvosta käynnistymisen jälkeiseen seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Keskimääräinen muutos PR-välin perusarvosta
Aikaikkuna: Alkupisteestä aina vähennysjakson seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Alkupisteestä aina vähennysjakson seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Keskiarvoinen muutos QRS-kestossa lähtöarvosta
Aikaikkuna: Alkutasosta aina vieroituskauden seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Alkutasosta aina vieroituskauden seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Keskimääräinen muutos perusarvosta QT-välissä
Aikaikkuna: Perustasosta käynnistymisestä aina vieroitusjakson seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Perustasosta käynnistymisestä aina vieroitusjakson seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta QTcB:ssä ja QTcF:ssä
Aikaikkuna: Alkutasosta aina vaimennusjakson seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Alkutasosta aina vaimennusjakson seurantakäyntiin (Käynti 20) asti, enintään 62 viikkoa
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos laboratoriomittauksissa
Aikaikkuna: Alkutasosta aina vieroitusjakson jälkeiseen seurantakäyntiin saakka (Käynti 20), enintään 62 viikkoa
Alkutasosta aina vieroitusjakson jälkeiseen seurantakäyntiin saakka (Käynti 20), enintään 62 viikkoa
Osallistujamäärä, joilla uusia kohtausmuotoja ilmaantui
Aikaikkuna: Alkutasosta aina vaimennusjakson seurantakäyntiin (Käynti 20) saakka, enintään 62 viikkoa
Alkutasosta aina vaimennusjakson seurantakäyntiin (Käynti 20) saakka, enintään 62 viikkoa
GWP42003-P:n ja sen pääasiallisten metaboliittien plasmakonsentraatiot
Aikaikkuna: Ennalta, 3 tuntia ja 6 tuntia annoksen jälkeen hoidon päättyessä (viikko 52)
Ennalta, 3 tuntia ja 6 tuntia annoksen jälkeen hoidon päättyessä (viikko 52)
Osallistujien lukumäärä prosentuaalisen muutoksen perusteella vertailuarvosta indikaatiospesifeissä laskettavissa olevissa kohtauksissa kokonaismäärässä huoltajien tallentamina
Aikaikkuna: Päivä 1 aina Vähennysjaksoon saakka, enintään 52 viikkoon
Päivä 1 aina Vähennysjaksoon saakka, enintään 52 viikkoon
Kliinikon yleisvaikutelma vaikeusasteen (CGI/S) pistemäärä
Aikaikkuna: Päivänä 365 (EOT)

CGIC/S on kattava neurokehityksellinen arviointi, joka kattaa seuraavat alueet: aistimuksellinen, motorinen, kognitiivinen, tunne- ja käyttäytymisterveys, kommunikaatio, sosiaalinen ja sopeutumistoiminta. Tämä arviointi on 2-kysymyksen kysely kustakin alueesta, jonka kliinikko täyttää. Yksittäiset aluepisteet raportoidaan.

Kliinikko arvioi kunkin alueen toimintakyvyn heikentymisen vakavuuden asteikolla 1-7, jossa 1 = Normaali, ei lainkaan sairas; 2 = Rajatapaus sairas; 3 = Lievästi sairas; 4 = Kohtalaisesti sairas; 5 = Merkittävästi sairas; 6 = Vaikeasti sairas; 7 = Kaikkein vaikeimmin sairaiden joukossa. Korkeammat pisteet osoittavat heikompaa kliinistä lopputulosta.

Päivänä 365 (EOT)
Kliinikon globaali muutoksen arvio (CGI/C) -pistemäärä
Aikaikkuna: Päivänä 365 (hoitojakson päätös)

CGI/C on kattava neurokehityksen arviointi, joka kattaa seuraavat osa-alueet: aistimukset, motoriset taidot, kognitio, tunne- ja käyttäytymisterveys, kommunikaatio, sosiaaliset taidot ja sopeutumistoiminnot. Tämä arviointi on 2-kysymyksen kysely jokaista osa-aluetta kohden, jonka hoitavan henkilökunnan tulee täyttää. Yksittäiset osa-alueiden pisteet raportoidaan.

Kunkin osa-alueen toiminnan häiriön vakavuus arvioidaan hoitavan henkilökunnan toimesta asteikolla 1–7, jossa 1 = Normaali, ei lainkaan sairas; 2 = Rajalla oleva sairaus; 3 = Lievästi sairas; 4 = Kohtalaisesti sairas; 5 = Merkittävästi sairas; 6 = Vaikeasti sairas; 7 = Kaikkein vaikeimmin sairaiden joukossa. Korkeammat pisteet osoittavat heikompaa kliinistä lopputulosta.

Päivänä 365 (hoitojakson päätös)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitovaste saaneiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 aina vaimennusjaksoon asti, viikkoon 52 asti
Hoidon vastaajat määritellään osallistujiksi, joilla on ≥ 50 %:n vähenemys laskettavissa olevien hoitajan raportoimien kohtauksien kokonaismäärässä verrattuna lähtötilanteeseen
Päivä 1 aina vaimennusjaksoon asti, viikkoon 52 asti
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat kohtauksettoman tilan
Aikaikkuna: Viikko 12 ja sen jälkeen 4 viikon välein, peruutushetkeen tai viikkoon 24 asti, kumpi tapahtuu ensin
Viikko 12 ja sen jälkeen 4 viikon välein, peruutushetkeen tai viikkoon 24 asti, kumpi tapahtuu ensin
Osallistujien prosenttiosuus, jotka saavat edelleen GWP42003-P:tä
Aikaikkuna: Viikko 12 ja sen jälkeen joka 4. viikko, peruuttamispäivään tai viikkoon 24 asti, kumpi tapahtuu ensin
Viikko 12 ja sen jälkeen joka 4. viikko, peruuttamispäivään tai viikkoon 24 asti, kumpi tapahtuu ensin

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vauvan ja taaperon elämänlaatukyselyn lyhyt muoto 47 (ITQOL-47) pistemäärä
Aikaikkuna: 365. päivänä (EOT)
Lapsen ja taaperon elämänlaadun lyhyt kyselylomake 47 (ITQOL-47) on kehitetty käytettäväksi 12 kuukauden - 5 vuoden ikäisillä lapsilla ja arvioi terveyden ja hyvinvoinnin tasoja. Huoltaja täyttää arvioinnin sähköisellä laitteella. Jokaisen käsitteen kohdalla vastaukset pisteytetään, lasketaan yhteen ja muunnetaan asteikolle 0 (huonoin terveys) - 100 (paras terveys). Korkeammat pisteet osoittavat parempaa kliinistä lopputulosta.
365. päivänä (EOT)
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta indikaatiolle ominaisessa kohtausfrekvenssissä, kuten huoltajat ovat kirjanneet
Aikaikkuna: Päivä 1 harvennusjaksoon saakka, enintään 52 viikkoa
Päivä 1 harvennusjaksoon saakka, enintään 52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 19. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 24. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 31. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

ICMJE-vaatimusten mukaisesti Jazz Pharmaceuticals voi tarjota pätevät ulkoiset tutkijat saavat pyynnöstä käyttöoikeuden yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) ja kliinisiin tutkimusaineistoihin, jotka muodostavat perustan tämän tutkimuksen tuloksille. Pätevät tutkijat voivat jättää pyynnön osoitteessa https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ kuten on kuvattu. Jazz Pharmaceuticals pidättää oikeuden olla huomioimatta pyyntöä. Kysymyksiä Jazzin tietojen jakamiskäytännöstä voi lähettää sähköpostitse osoitteeseen clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kohtaus potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi

Kliiniset tutkimukset GWP42003-P

Tilaa