Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posouzení doplňkového perorálního roztoku kanabidiolu (GWP42003-P) u dětí s komplexem tuberózní sklerózy (TSC), Dravetovým syndromem (DS) nebo Lennox-Gastautovým syndromem (LGS), které zažívají nedostatečně kontrolované záchvaty

17. října 2025 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Otevřená jednoramenná studie k posouzení bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti doplňkového perorálního roztoku kanabidiolu (GWP42003-P) u účastníků s komplexem tuberózní sklerózy (ve věku 1 měsíc až < 2 roky), Dravetovým syndromem (1 Rok až < 2 roky věku) nebo Lennox-Gastautův syndrom (1 rok až < 2 roky věku), kteří prožívají nedostatečně kontrolované záchvaty

Tato studie bude provedena za účelem vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a účinnosti přídavného GWP42003-P u účastníků < 2 roky věku s komplexem tuberózní sklerózy (TSC), Lennox-Gastautovým syndromem (LGS) nebo Dravetovým syndromem (DS ).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Délka studie bude až přibližně 62 týdnů, včetně 4týdenního screeningu/výchozího období, 52týdenního období léčby optimalizace dávky (které zahrnuje fixní 2týdenní období titrace následované flexibilní optimalizací dávky), 10denní období zužování a období bezpečnostního sledování (4 týdny po ukončení návštěvy).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Itálie, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Itálie, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s TSC (1 měsíc až < 2 roky věku) nebo DS (1 rok až < 2 roky věku) nebo LGS (1 rok až < 2 roky věku) ve specifikovaném věkovém rozmezí v době prvotního informování souhlas.
  • Rodiče/zákonní zástupci jsou ochotni a schopni dát informovaný souhlas s účastí ve studii.
  • Rodiče/zákonní zástupci jsou ochotni a schopni (podle názoru zkoušejícího) splnit všechny požadavky studie (včetně přesného vyplňování elektronického deníku výsledků hlášených účastníky [ePRO]).
  • Účastníci s TSC musí mít diagnózu podle Mezinárodní konsensuální konference komplexu tuberózní sklerózy v roce 2012. Účastníci s LGS nebo DS musí mít diagnózu, která je v souladu s pokyny International League Against Epilepsy (ILAE) a potvrzená konsorciem pro studium epilepsie (ESCI).
  • Účastníci, kteří mají nekontrolované záchvaty a kteří v současné době dostávají 1 nebo více léků proti záchvatům (ASM).
  • Vhodné VEEG, jak je k dispozici v lékařském záznamu, do 1 roku od návštěvy 1. Když není k dispozici historická VEEG a je-li to klinicky indikováno a vhodné (kvůli nejistotám nebo novým záchvatům), vyplní se VEEG a odečte se pro potvrzení diagnózy před návštěvou 3. Všechny VEEG musí být na začátku čteny zkoušejícím a nezávislým recenzentem.
  • Má záchvaty, které nejsou adekvátně kontrolovány prostřednictvím svých současných ASM, definovaných jako ≥ 1 záchvat hlášený v deníku záchvatů během screeningu/výchozího období

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Má nádorový růst, který by podle názoru zkoušejícího mohl ovlivnit bezpečnost účastníků.
  • Má klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty, podle názoru zkoušejícího, při screeningu/výchozím stavu.
  • Má klinicky významné abnormality na elektrokardiogramu (EKG) naměřené při screeningu/výchozím stavu.
  • Má jakékoli souběžné kardiovaskulární stavy, které budou podle názoru výzkumníka narušovat schopnost hodnotit jejich EKG.
  • Má jakoukoli známou nebo předpokládanou přecitlivělost na kanabinoidy nebo kteroukoli z pomocných látek studijní intervence, jako je sezamový olej.

  • Před návštěvou 3 má významně zhoršenou funkci jater, definovanou jako:

    • Sérová alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 3 × horní hranice normy (ULN) a (celkový bilirubin [TBL] > 2 × ULN nebo mezinárodní normalizovaný poměr [INR] > 1,5).
    • ALT nebo AST v séru > 5 × ULN.
    • Sérová ALT nebo AST > 3 × ULN s přítomností únavy, nevolnosti, zvracení, bolesti nebo citlivosti pravého horního kvadrantu, horečky, vyrážky a/nebo eozinofilie (> 5 %).
    • Zvýšené hodnoty ALT nebo AST by měly být projednány s lékařským monitorem před návštěvou 3; lékařský monitor může umožnit opakování potvrzujícího odběru před návštěvou 3.
  • Má jakékoli jiné klinicky významné onemocnění nebo poruchu, která podle názoru zkoušejícího může vystavit účastníka, ostatní účastníky nebo personál pracoviště riziku z důvodu účasti ve studii, může ovlivnit výsledek studie nebo může ovlivnit schopnost účastníka zúčastnit se studie.
  • Jakékoli klinicky významné abnormality zjištěné po fyzickém vyšetření účastníka, které by podle názoru zkoušejícího ohrozily bezpečnost účastníka, pokud by se účastnil studie.
  • Do této studie byl již dříve zapsán.
  • Plánuje během studie cestovat mimo zemi svého bydliště, pokud účastník nemá potvrzení, že studijní intervence je v cílové zemi povolena.

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GWP42003-P

52týdenní léčebné období zahrnuje pevné 2týdenní titrační schéma následované flexibilní optimalizací dávky.

Den 1: 5 mg/kg/den (2,5 mg/kg dvakrát denně (b.i.d.))

8. den: 10 mg/kg/den (5 mg/kg dvakrát denně)

Den 15 až týden 52: Flexibilní dávkování na základě pozorované účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti účastníka podle klinického úsudku zkoušejícího. Až do maxima 20 mg/kg/den (10 mg/kg dvakrát denně) pro LGS a DS nebo 25 mg/kg/den (12,5 mg/kg dvakrát denně) pro TSC, v maximálních týdenních přírůstcích po 5 mg/kg/den (< 2,5 mg/kg dvakrát denně).
Lék: GWP42003-P
Orální roztok
Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • Epidiolex
  • Epidyolex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky spojenými s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od začátku léčby do následné bezpečnostní kontroly po léčbě, až 62 týdnů
Od začátku léčby do následné bezpečnostní kontroly po léčbě, až 62 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty krevního tlaku
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce návštěvy po snížení dávky (Návštěva 20), až 62 týdnů
Od výchozí hodnoty do konce návštěvy po snížení dávky (Návštěva 20), až 62 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v tepové frekvenci
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce sledování po snižování dávky (návštěva 20), až 62 týdnů
Od výchozí hodnoty do konce sledování po snižování dávky (návštěva 20), až 62 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v dechové frekvenci
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do konce kontrolní návštěvy po vysazování (návštěva 20), až 62 týdnů
Od výchozí hodnoty až do konce kontrolní návštěvy po vysazování (návštěva 20), až 62 týdnů
Průměrná změna oproti výchozí hodnotě tělesné teploty
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do konce sledování po snížení dávky (Návštěva 20), až 62 týdnů
Od výchozí hodnoty až do konce sledování po snížení dávky (Návštěva 20), až 62 týdnů
Průměrná změna oproti výchozí hodnotě ve výšce
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce návštěvy po snížení dávek (návštěva 20), až 62 týdnů
Od výchozí hodnoty do konce návštěvy po snížení dávek (návštěva 20), až 62 týdnů
Průměrná změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do konce sledování po snížení dávky (Návštěva 20), až do 62 týdnů
Od výchozí hodnoty až do konce sledování po snížení dávky (Návštěva 20), až do 62 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty srdeční frekvence
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do konce sledování po postupném vysazení (Návštěva 20), až 62 týdnů
Od výchozí hodnoty až do konce sledování po postupném vysazení (Návštěva 20), až 62 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v intervalu RR
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do konce sledování po vysazení (návštěva 20), až 62 týdnů
Od výchozí hodnoty až do konce sledování po vysazení (návštěva 20), až 62 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v intervalu PR
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce návštěvy po snížení dávky (Návštěva 20), až do 62 týdnů
Od výchozí hodnoty do konce návštěvy po snížení dávky (Návštěva 20), až do 62 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v trvání QRS
Časové okno: Od vstupního vyšetření až do konce navazující návštěvy po snížení dávky (návštěva 20), až do 62 týdnů
Od vstupního vyšetření až do konce navazující návštěvy po snížení dávky (návštěva 20), až do 62 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty QT intervalu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce sledovací návštěvy po vysazení (Návštěva 20), až 62 týdnů
Od výchozí hodnoty do konce sledovací návštěvy po vysazení (Návštěva 20), až 62 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v QTcB a QTcF
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do konce návštěvy po snížení dávky (Návštěva 20), až 62 týdnů
Od výchozí hodnoty až do konce návštěvy po snížení dávky (Návštěva 20), až 62 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnou změnou laboratorních parametrů
Časové okno: Od výchozího stavu až do konce sledovací návštěvy po fázi snižování dávky (návštěva 20), až 62 týdnů
Od výchozího stavu až do konce sledovací návštěvy po fázi snižování dávky (návštěva 20), až 62 týdnů
Počet účastníků s výskytem nových typů záchvatů
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do konce sledování po snížení dávky (návštěva 20), až do 62 týdnů
Od výchozí hodnoty až do konce sledování po snížení dávky (návštěva 20), až do 62 týdnů
Plazmatické koncentrace GWP42003-P a jeho hlavních metabolitů
Časové okno: Predávkování, 3 hodiny a 6 hodin po podání na konci léčby (týden 52)
Predávkování, 3 hodiny a 6 hodin po podání na konci léčby (týden 52)
Počet účastníků na základě procentuální změny od výchozí hodnoty u indikačně specifických celkových spočitatelných záchvatů zaznamenaných pečovateli
Časové okno: 1. den až do období snižování dávky, až do 52. týdne
1. den až do období snižování dávky, až do 52. týdne
Skóre globálního klinického dojmu závažnosti (CGI/S)
Časové okno: V den 365 (EOT)

CGIC/S je komplexní neurovývojové hodnocení, které zahrnuje následující oblasti: senzorickou, motorickou, kognitivní, emocionální/behaviorální zdraví, komunikaci, sociální a adaptivní fungování. Toto hodnocení je 2-otázkový průzkum pro každou oblast, který vyplňuje klinik. Jsou uváděny jednotlivé skóre oblastí.

Závažnost postižení v každé oblasti je hodnocena klinikem na stupnici od 1 do 7, kde 1 = Normální, vůbec ne nemocný; 2 = Hraniční onemocnění; 3 = Lehce nemocný; 4 = Středně nemocný; 5 = Výrazně nemocný; 6 = Těžce nemocný; 7 = Mezi nejvíce extrémně nemocnými. Vyšší skóre indikují špatný klinický výsledek.
V den 365 (EOT)
Hodnocení klinického celkového dojmu ze změny (CGI/C)
Časové okno: K 365. dni (EOT)

CGI/C je komplexní neurovývojové hodnocení, které zahrnuje následující oblasti: smyslové vnímání, motoriku, kognici, emocionální/behaviorální zdraví, komunikaci, sociální a adaptivní fungování. Toto hodnocení je dotazník s 2 otázkami pro každou oblast, který vyplňuje klinik. Jsou uváděny skóre jednotlivých oblastí.

Závažnost postižení v každé oblasti je hodnocena klinikem na stupnici od 1 do 7, kde 1 = Normální, vůbec ne nemocný; 2 = Hraniční onemocnění; 3 = Mírně nemocný; 4 = Středně nemocný; 5 = Výrazně nemocný; 6 = Těžce nemocný; 7 = Mezi nejvíce extrémně nemocnými. Vyšší skóre indikují nepříznivý klinický výsledek.
K 365. dni (EOT)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s léčebnou odpovědí
Časové okno: 1. den až do období snižování dávky, až do 52. týdne
Léčenými respondenty jsou definováni účastníci s ≥ 50% snížením oproti výchozímu stavu v celkovém počtu zaznamenaných záchvatů hlášených pečovatelem
1. den až do období snižování dávky, až do 52. týdne
Počet účastníků, kteří dosáhli stavu bez záchvatů
Časové okno: 12. týden a poté každé 4 týdny až do data ukončení nebo 24. týdne, podle toho, co nastane dříve
12. týden a poté každé 4 týdny až do data ukončení nebo 24. týdne, podle toho, co nastane dříve
Procento účastníků stále užívajících GWP42003-P
Časové okno: 12. týden a každé 4 týdny poté až do data ukončení nebo 24. týdne, podle toho, co nastane dříve
12. týden a každé 4 týdny poté až do data ukončení nebo 24. týdne, podle toho, co nastane dříve

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dotazník kvality života kojenců a batolat krátká forma 47 (ITQOL-47) skóre
Časové okno: K 365. dni (ukončení léčby)
Dotazník o kvalitě života kojenců a batolat – krátká forma 47 (ITQOL-47) byl vyvinut pro použití u kojenců a batolat ve věku od 12 měsíců do 5 let a hodnotí úroveň zdraví a pohody. Péči poskytující osoba vyplní hodnocení na elektronickém zařízení. Pro každou kategorii jsou odpovědi na položky bodovány, sečteny a transformovány na škálu od 0 (nejhorší zdraví) do 100 (nejlepší zdraví). Vyšší skóre indikují lepší klinický výsledek.
K 365. dni (ukončení léčby)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v četnosti záchvatů specifických pro indikaci podle záznamů pečovatelů
Časové okno: Den 1 až do fáze snižování dávky, až do 52. týdne
Den 1 až do fáze snižování dávky, až do 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Spolupracovníci

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

28. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

28. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

24. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

31. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu s požadavky ICMJE může společnost Jazz Pharmaceuticals na vyžádání poskytnout kvalifikovaným externím výzkumníkům přístup k individuálním údajům o účastnících (IPD) a klinickým údajům z klinických studií, které jsou základem výsledků této studie. Kvalifikovaní výzkumníci mohou odeslat žádost na https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ jak je uvedeno. Společnost Jazz Pharmaceuticals si vyhrazuje právo žádost nezvážit. V případě dotazů ohledně zásad sdílení údajů společnosti Jazz kontaktujte clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GWP42003-P

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit