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Avaliação da solução oral adjuvante de canabidiol (GWP42003-P) em crianças com complexo de esclerose tuberosa (TSC), síndrome de Dravet (SD) ou síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) que apresentam convulsões inadequadamente controladas

17 de outubro de 2025 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Um estudo aberto de braço único para avaliar a segurança, a farmacocinética e a eficácia da solução oral adjuvante de canabidiol (GWP42003-P) em participantes com complexo de esclerose tuberosa (idade de 1 mês a < 2 anos de idade), síndrome de Dravet (1 Ano a < 2 anos de idade) ou Síndrome de Lennox-Gastaut (1 ano a < 2 anos de idade) que apresentam convulsões inadequadamente controladas

Este estudo será conduzido para avaliar a segurança, farmacocinética (PK) e eficácia do adjuvante GWP42003-P em participantes < 2 anos de idade com complexo de esclerose tuberosa (TSC), síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) ou síndrome de Dravet (DS ).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A duração do estudo será de aproximadamente 62 semanas, incluindo um período de triagem/linha de base de 4 semanas, um período de tratamento de otimização de dose de 52 semanas (que inclui um período de titulação fixo de 2 semanas seguido de otimização de dose flexível), um período de tratamento de 10 dias período de redução gradual e um período de acompanhamento de segurança (4 semanas após a visita de fim da redução).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Itália
      • Florence, Itália, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Itália, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Itália, 00165
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Participantes com TSC (1 mês a < 2 anos de idade), ou SD (1 ano a < 2 anos de idade) ou LGS (1 ano a < 2 anos de idade) dentro da faixa etária especificada no momento da informação inicial consentimento.
  • O(s) pai(s)/representante legal está/estão dispostos e aptos a dar consentimento informado para a participação no estudo.
  • O(s) pai(s)/representante legal está(ão) disposto(a) e capaz (na opinião do investigador) de cumprir todos os requisitos do estudo (incluindo o preenchimento preciso do diário de resultado relatado pelo participante eletrônico [ePRO]).
  • Os participantes com TSC devem ter um diagnóstico de acordo com a Conferência Internacional de Consenso do Complexo de Esclerose Tuberosa de 2012. Os participantes com LGS ou SD devem ter um diagnóstico consistente com as diretrizes da International League Against Epilepsy (ILAE) e confirmado pelo Epilepsy Study Consortium (ESCI).
  • Participantes que têm convulsões descontroladas e que estão atualmente recebendo 1 ou mais medicamentos anticonvulsivantes (ASMs).
  • Um VEEG adequado, conforme disponível no prontuário médico, dentro de 1 ano da Visita 1. Quando um VEEG histórico não estiver disponível, e se clinicamente indicado e apropriado (devido a incertezas ou novas convulsões), um VEEG será preenchido e lido para confirmar o diagnóstico antes da Visita 3. Todos os VEEGs devem ser lidos na linha de base pelo investigador e por um revisor independente.
  • Tem convulsões que não são adequadamente controladas por meio de seus ASMs atuais, definidas como ≥ 1 convulsão relatada no diário de convulsões durante o período de triagem/linha de base

Principais Critérios de Exclusão:

  • Tem crescimento tumoral que, na opinião do investigador, pode afetar a segurança do participante.
  • Tem valores laboratoriais anormais clinicamente significativos, na opinião do investigador, na triagem/linha de base.
  • Tem anormalidades clinicamente significativas no eletrocardiograma (ECG) medido na triagem/baseline.
  • Tem quaisquer condições cardiovasculares concomitantes que irão, na opinião do investigador, interferir na capacidade de avaliar seus ECGs.
  • Tem qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita a canabinóides ou qualquer um dos excipientes da intervenção do estudo, como óleo de semente de gergelim.

  • Tem função hepática significativamente prejudicada antes da Visita 3, definida como:

    • Alanina aminotransferase sérica (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > 3 × limite superior do normal (LSN) e (bilirrubina total [TBL] > 2 × LSN ou razão normalizada internacional [INR] > 1,5).
    • ALT ou AST sérica > 5 × LSN.
    • ALT ou AST sérica > 3 × LSN com presença de fadiga, náusea, vômito, dor ou sensibilidade no quadrante superior direito, febre, erupção cutânea e/ou eosinofilia (> 5%).
    • ALT ou AST elevados devem ser discutidos com o monitor médico antes da Visita 3; o monitor médico pode permitir um novo sorteio confirmatório antes da Visita 3.
  • Tem qualquer outra doença ou distúrbio clinicamente significativo que, na opinião do investigador, pode colocar o participante, outros participantes ou a equipe do centro em risco devido à participação no estudo, pode influenciar o resultado do estudo ou pode afetar o capacidade do participante em participar do estudo.
  • Qualquer anormalidade clinicamente significativa identificada após um exame físico do participante que, na opinião do investigador, colocaria em risco a segurança do participante se ele participasse do estudo.
  • Foi previamente inscrito neste estudo.
  • Tem planos de viajar para fora de seu país de residência durante o estudo, a menos que o participante tenha confirmação de que a intervenção do estudo é permitida no país de destino.

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GWP42003-P

O período de tratamento de 52 semanas inclui um cronograma fixo de titulação de 2 semanas seguido de otimização de dose flexível.

Dia 1: 5 mg/kg/dia (2,5 mg/kg duas vezes ao dia (b.i.d.))

Dia 8: 10 mg/kg/dia (5 mg/kg b.i.d.)

Dia 15 à Semana 52: Dosagem flexível com base na eficácia, segurança e tolerabilidade observadas pelo participante de acordo com o julgamento clínico do investigador. Até um máximo de 20 mg/kg/dia (10 mg/kg b.i.d.) para LGS e DS ou 25 mg/kg/dia (12,5 mg/kg b.i.d.) para TSC, em incrementos semanais máximos de 5 mg/kg/dia (≤ 2,5 mg/kg b.i.d.).
Medicamento: GWP42003-P
Solução oral
Outros nomes:
  • Canabidiol
  • Epidiolex

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAETs)
Prazo: Desde o início do tratamento até à visita de seguimento de segurança pós-tratamento, até 62 semanas
Desde o início do tratamento até à visita de seguimento de segurança pós-tratamento, até 62 semanas
Variação Média em Relação à Linha de Base na Pressão Arterial
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento da redução (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento da redução (Visita 20), até 62 semanas
Alteração Média em Relação à Linha de Base na Frequência Cardíaca
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de redução (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de redução (Visita 20), até 62 semanas
Alteração Média em Relação à Linha de Base na Frequência Respiratória
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento da redução (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento da redução (Visita 20), até 62 semanas
Variação Média em Relação à Linha de Base na Temperatura Corporal
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de redução (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de redução (Visita 20), até 62 semanas
Alteração Média em Relação à Linha de Base na Altura
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de desmame (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de desmame (Visita 20), até 62 semanas
Variação Média em Relação à Linha de Base no Peso Corporal
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de redução (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de redução (Visita 20), até 62 semanas
Variação Média em Relação à Linha de Base na Frequência Cardíaca
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de redução (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de redução (Visita 20), até 62 semanas
Variação Média em Relação à Linha de Base no Intervalo RR
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de redução (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de redução (Visita 20), até 62 semanas
Alteração Média em Relação à Linha de Base no Intervalo PR
Prazo: Desde o início do estudo até ao final da visita de seguimento de descontinuação (Visita 20), até 62 semanas
Desde o início do estudo até ao final da visita de seguimento de descontinuação (Visita 20), até 62 semanas
Alteração Média em Relação à Linha de Base na Duração do QRS
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de descontinuação (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de descontinuação (Visita 20), até 62 semanas
Variação Média em Relação à Linha de Base no Intervalo QT
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de descontinuação gradual (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de descontinuação gradual (Visita 20), até 62 semanas
Variação Média em Relação à Linha de Base em QTcB e QTcF
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de descontinuação (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de descontinuação (Visita 20), até 62 semanas
Número de Participantes com uma Alteração Clinicamente Significativa nos Parâmetros Laboratoriais
Prazo: Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de descontinuação (Visita 20), até 62 semanas
Desde a linha de base até ao final da visita de seguimento de descontinuação (Visita 20), até 62 semanas
Número de Participantes com Emergência de Novos Tipos de Convulsões
Prazo: Desde o início até ao final da visita de seguimento de descontinuação (Visita 20), até 62 semanas
Desde o início até ao final da visita de seguimento de descontinuação (Visita 20), até 62 semanas
Concentrações Plasmáticas de GWP42003-P e dos Seus Principais Metabolitos
Prazo: Pré-dose, 3 horas e 6 horas após a dose no Final do Tratamento (Semana 52)
Pré-dose, 3 horas e 6 horas após a dose no Final do Tratamento (Semana 52)
Número de Participantes com Base na Alteração Percentual em Relação à Linha de Base nas Crises Epilépticas Totais Contáveis Específicas da Indicação, Registadas pelos Cuidadores
Prazo: Dia 1 até ao Período de Redução Gradual, até à Semana 52
Dia 1 até ao Período de Redução Gradual, até à Semana 52
Pontuação da Impressão Global do Clínico sobre a Gravidade (CGI/S)
Prazo: No Dia 365 (Fim do Tratamento)

A CGIC/S é uma avaliação neurodesenvolvimental abrangente que abrange os seguintes domínios: sensorial, motor, cognitivo, saúde emocional/comportamental, comunicação, social e funcionamento adaptativo. Esta avaliação é um questionário de 2 perguntas por domínio a ser preenchido pelo clínico. São relatadas pontuações individuais por domínio.

A gravidade do comprometimento em cada domínio é classificada pelo clínico numa escala de 1 a 7, onde 1 = Normal, sem qualquer doença; 2 = Doença limítrofe; 3 = Ligeiramente doente; 4 = Moderadamente doente; 5 = Marcadamente doente; 6 = Gravemente doente; 7 = Entre os mais extremamente doentes. Pontuações mais elevadas indicam um resultado clínico desfavorável.
No Dia 365 (Fim do Tratamento)
Pontuação da Impressão Global de Mudança do Clínico (CGI/C)
Prazo: No Dia 365 (EOT)

O CGI/C é uma avaliação neurodesenvolvimental abrangente que abrange os seguintes domínios: sensorial, motor, cognitivo, saúde emocional/comportamental, comunicação, social e funcionamento adaptativo. Esta avaliação consiste num questionário de 2 perguntas por domínio a ser preenchido pelo clínico. São reportadas pontuações individuais por domínio.

A gravidade do comprometimento em cada domínio é classificada pelo clínico numa escala de 1 a 7, onde 1 = Normal, sem qualquer doença; 2 = Doença limítrofe; 3 = Ligeiramente doente; 4 = Moderadamente doente; 5 = Marcadamente doente; 6 = Gravemente doente; 7 = Entre os mais extremamente doentes. Pontuações mais elevadas indicam um resultado clínico desfavorável.
No Dia 365 (EOT)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Respondedores ao Tratamento
Prazo: Dia 1 até ao período de redução, até à Semana 52
Os Respondedores ao Tratamento são definidos como participantes com redução ≥ 50% em relação ao valor basal nas crises contáveis totais reportadas pelo cuidador
Dia 1 até ao período de redução, até à Semana 52
Número de Participantes que Alcançaram o Estado Livre de Convulsões
Prazo: Semana 12, e a cada 4 semanas a partir de então, até à data de descontinuação ou Semana 24, o que ocorrer primeiro
Semana 12, e a cada 4 semanas a partir de então, até à data de descontinuação ou Semana 24, o que ocorrer primeiro
Percentagem de Participantes que Continuam a Receber GWP42003-P
Prazo: Semana 12, e a cada 4 semanas a partir de então, até à data de descontinuação ou Semana 24, o que ocorrer primeiro
Semana 12, e a cada 4 semanas a partir de então, até à data de descontinuação ou Semana 24, o que ocorrer primeiro

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Questionário de Qualidade de Vida para Bebés e Crianças Pequenas - Forma Curta 47 (ITQOL-47) Pontuação
Prazo: No Dia 365 (FEC)
O Questionário de Qualidade de Vida para Bebés e Crianças Pequenas, Forma Curta 47 (ITQOL-47) foi desenvolvido para ser utilizado em bebés e crianças pequenas dos 12 meses aos 5 anos de idade e avalia os níveis de saúde e bem-estar. O cuidador irá preencher a avaliação num dispositivo eletrónico. Para cada conceito, as respostas aos itens são pontuadas, somadas e transformadas numa escala de 0 (pior saúde) a 100 (melhor saúde). Pontuações mais elevadas indicam um melhor resultado clínico.
No Dia 365 (FEC)
Percentagem de Alteração em Relação à Linha de Base na Frequência de Convulsões Específicas da Indicação, Conforme Registado pelos Cuidadores
Prazo: Dia 1 até ao Período de Redução Gradual, até à Semana 52
Dia 1 até ao Período de Redução Gradual, até à Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Colaboradores

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de maio de 2021

Conclusão Primária (Real)

28 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

28 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

24 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

31 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com os requisitos do ICMJE, a Jazz Pharmaceuticals pode fornecer a investigadores externos qualificados acesso a dados individuais de participantes (IPD) e dados de ensaios clínicos que suportam os resultados deste ensaio, mediante pedido. Os investigadores qualificados podem submeter um pedido em https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ conforme descrito. A Jazz Pharmaceuticals reserva-se o direito de não considerar um pedido. Para questões sobre a política de partilha de dados da Jazz, contacte clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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