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Valutazione della soluzione orale aggiuntiva di cannabidiolo (GWP42003-P) nei bambini con complesso di sclerosi tuberosa (TSC), sindrome di Dravet (DS) o sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) che manifestano convulsioni non adeguatamente controllate

17 ottobre 2025 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia della soluzione orale aggiuntiva di cannabidiolo (GWP42003-P) nei partecipanti con complesso di sclerosi tuberosa (età da 1 mese a <2 anni di età), sindrome di Dravet (1 da 1 anno a < 2 anni di età) o sindrome di Lennox-Gastaut (da 1 anno a < 2 anni di età) che soffrono di crisi epilettiche non adeguatamente controllate

Questo studio sarà condotto per valutare la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e l'efficacia del GWP42003-P aggiuntivo nei partecipanti <2 anni di età con complesso di sclerosi tuberosa (TSC), sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o sindrome di Dravet (DS ).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata dello studio sarà di circa 62 settimane, compreso un periodo di screening/basale di 4 settimane, un periodo di trattamento di ottimizzazione della dose di 52 settimane (che include un periodo di titolazione fisso di 2 settimane seguito da un'ottimizzazione flessibile della dose), un periodo di 10 giorni periodo di cono e un periodo di follow-up sulla sicurezza (4 settimane dopo la visita di fine cono).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italia, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Partecipanti con TSC (da 1 mese a < 2 anni di età), o DS (da 1 anno a < 2 anni di età) o LGS (da 1 anno a < 2 anni di età) all'interno dell'intervallo di età specificato al momento dell'informazione iniziale consenso.
  • Il/i genitore/i/rappresentante legale è/sono disposti e in grado di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio.
  • Il/i genitore/i/rappresentante legale è/sono disposti e in grado (secondo l'opinione dello sperimentatore) di rispettare tutti i requisiti dello studio (incluso il completamento del diario elettronico accurato dei risultati riportati dai partecipanti [ePRO]).
  • I partecipanti con TSC devono avere una diagnosi per l'International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012. I partecipanti con LGS o DS devono avere una diagnosi coerente con le linee guida della International League Against Epilepsy (ILAE) e confermata dall'Epilepsy Study Consortium (ESCI).
  • Partecipanti che hanno convulsioni incontrollate e che stanno attualmente ricevendo 1 o più farmaci anticonvulsivanti (ASM).
  • Un VEEG idoneo, come disponibile nella cartella clinica, entro 1 anno dalla Visita 1. Quando un VEEG storico non è disponibile, e se clinicamente indicato e appropriato (a causa di incertezze o nuove crisi), un VEEG sarà completato e letto per confermare la diagnosi prima della Visita 3. Tutti i VEEG devono essere letti al basale dallo sperimentatore e da un revisore indipendente.
  • Ha crisi che non sono adeguatamente controllate attraverso i loro attuali ASM, definiti come ≥ 1 crisi riportata sul diario delle crisi durante il periodo di screening/basale

Criteri chiave di esclusione:

  • Ha una crescita tumorale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influire sulla sicurezza dei partecipanti.
  • Presenta valori di laboratorio anomali clinicamente significativi, secondo l'opinione dello sperimentatore, allo screening/basale.
  • Presenta anomalie clinicamente significative nell'elettrocardiogramma (ECG) misurato allo screening/basale.
  • - Presenta condizioni cardiovascolari concomitanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferiranno con la capacità di valutare i propri ECG.
  • Presenta ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o ad uno qualsiasi degli eccipienti dell'intervento in studio come l'olio di semi di sesamo.

  • Ha una funzione epatica significativamente compromessa prima della Visita 3, definita come:

    • Alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 3 × limite superiore della norma (ULN) e (bilirubina totale [TBL] > 2 × ULN o rapporto internazionale normalizzato [INR] > 1,5).
    • ALT o AST sieriche > 5 × ULN.
    • ALT o AST sieriche > 3 × ULN con presenza di affaticamento, nausea, vomito, dolore o dolorabilità al quadrante superiore destro, febbre, eruzione cutanea e/o eosinofilia (> 5%).
    • Livelli elevati di ALT o AST devono essere discussi con il monitor medico prima della Visita 3; il monitor medico può consentire un nuovo prelievo di conferma prima della Visita 3.
  • Ha qualsiasi altra malattia o disturbo clinicamente significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere a rischio il partecipante, altri partecipanti o il personale del centro a causa della partecipazione allo studio, può influenzare il risultato dello studio o può influenzare il la capacità del partecipante di prendere parte allo studio.
  • Qualsiasi anomalia clinicamente significativa identificata a seguito di un esame fisico del partecipante che, a parere dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza del partecipante se prendesse parte allo studio.
  • È stato precedentemente arruolato in questo studio.
  • Ha in programma di viaggiare al di fuori del proprio paese di residenza durante lo studio, a meno che il partecipante non abbia la conferma che l'intervento di studio è consentito nel paese di destinazione.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GWP42003-P

Il periodo di trattamento di 52 settimane include un programma di titolazione fisso di 2 settimane seguito da un'ottimizzazione flessibile della dose.

Giorno 1: 5 mg/kg/giorno (2,5 mg/kg due volte al giorno (b.i.d.))

Giorno 8: 10 mg/kg/giorno (5 mg/kg b.i.d.)

Dal giorno 15 alla settimana 52: dosaggio flessibile basato sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità osservate dal partecipante secondo il giudizio clinico dello sperimentatore. Fino a un massimo di 20 mg/kg/giorno (10 mg/kg b.i.d.) per LGS e DS o 25 mg/kg/giorno (12,5 mg/kg b.i.d.) per TSC, con incrementi settimanali massimi di 5 mg/kg/giorno (≤ 2,5 mg/kg b.i.d.).
Droga: GWP42003-P
Soluzione orale
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • Epidiolex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino alla visita di controllo di sicurezza post-trattamento, fino a 62 settimane
Dall'inizio del trattamento fino alla visita di controllo di sicurezza post-trattamento, fino a 62 settimane
Variazione Media rispetto al Basale della Pressione Sanguigna
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up dopo la sospensione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up dopo la sospensione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Variazione Media rispetto al Basale della Frequenza Cardiaca
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up dello scalaggio (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up dello scalaggio (Visita 20), fino a 62 settimane
Variazione Media rispetto al Basale della Frequenza Respiratoria
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up dopo la riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up dopo la riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Variazione Media dal Basale della Temperatura Corporea
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Variazione Media dall'Iniziale in Altezza
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Variazione Media dal Basale del Peso Corporeo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Variazione Media rispetto al Basale della Frequenza Cardiaca
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Variazione Media dal Basale nell'Intervallo RR
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up dopo la riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up dopo la riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Variazione Media dal Basale nell'Intervallo PR
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up dopo la riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up dopo la riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Variazione Media dalla Baseline nella Durata del QRS
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Variazione Media Rispetto al Baseline nell'Intervallo QT
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita di follow-up post-riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla visita di follow-up post-riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Variazione Media Rispetto al Baseline di QTcB e QTcF
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione graduale (Visita 20), fino a 62 settimane
Numero di partecipanti con una variazione clinicamente significativa dei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Numero di Partecipanti con Comparsa di Nuovi Tipi di Crisi
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Dal basale fino alla fine della visita di follow-up di riduzione (Visita 20), fino a 62 settimane
Concentrazioni plasmatiche di GWP42003-P e dei suoi principali metaboliti
Lasso di tempo: Predose, 3 ore e 6 ore dopo la dose alla fine del trattamento (settimana 52)
Predose, 3 ore e 6 ore dopo la dose alla fine del trattamento (settimana 52)
Numero di partecipanti in base alla variazione percentuale rispetto al basale delle crisi epilettiche totali numerabili specifiche per indicazione, come registrate dai caregiver
Lasso di tempo: Giorno 1 fino al periodo di riduzione graduale, fino alla Settimana 52
Giorno 1 fino al periodo di riduzione graduale, fino alla Settimana 52
Punteggio CGI/S - Impressione Clinica Globale della Gravità
Lasso di tempo: Al giorno 365 (EOT)

La CGIC/S è una valutazione neuroevolutiva completa che copre i seguenti domini: sensoriale, motorio, cognitivo, salute emotiva/comportamentale, comunicazione, sociale e funzionamento adattivo. Questa valutazione è un questionario di 2 domande per dominio da completare dal clinico. Vengono riportati i punteggi dei singoli domini.

La gravità del deficit in ciascun dominio è valutata dal clinico su una scala da 1 a 7 dove 1 = Normale, per niente malato; 2 = Borderline; 3 = Leggermente malato; 4 = Moderatamente malato; 5 = Notevolmente malato; 6 = Gravemente malato; 7 = Tra i più estremamente malati. Punteggi più alti indicano un esito clinico sfavorevole.
Al giorno 365 (EOT)
Punteggio della Impressione Clinica Globale del Cambiamento (CGI/C)
Lasso di tempo: Al Giorno 365 (EOT)

Il CGI/C è una valutazione neuroevolutiva completa che copre i seguenti domini: sensoriale, motorio, cognitivo, salute emotiva/comportamentale, comunicazione, sociale e funzionamento adattivo. Questa valutazione è un sondaggio di 2 domande per dominio da compilare dal clinico. Vengono riportati i punteggi dei singoli domini.

La gravità del deficit in ciascun dominio è valutata dal clinico su una scala da 1 a 7 dove 1 = Normale, per niente malato; 2 = Borderline; 3 = Leggermente malato; 4 = Moderatamente malato; 5 = Marcatamente malato; 6 = Gravemente malato; 7 = Tra i più estremamente malati. Punteggi più alti indicano un esito clinico sfavorevole.
Al Giorno 365 (EOT)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Rispondenti al Trattamento
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 fino al periodo di riduzione graduale, fino alla Settimana 52
I responder al trattamento sono definiti come i partecipanti con una riduzione ≥ 50% rispetto al basale delle crisi epilettiche totali numerabili riportate dal caregiver
Dal Giorno 1 fino al periodo di riduzione graduale, fino alla Settimana 52
Numero di Partecipanti che Hanno Raggiunto lo Stato di Assenza di Crisi
Lasso di tempo: Settimana 12 e ogni 4 settimane successive, fino alla data di ritiro o alla Settimana 24, a seconda di quale si verifichi prima
Settimana 12 e ogni 4 settimane successive, fino alla data di ritiro o alla Settimana 24, a seconda di quale si verifichi prima
Percentuale di Partecipanti che Ricevono Ancora GWP42003-P
Lasso di tempo: Settimana 12, e ogni 4 settimane successivamente, fino alla data di ritiro o alla Settimana 24, a seconda di quale si verifichi prima
Settimana 12, e ogni 4 settimane successivamente, fino alla data di ritiro o alla Settimana 24, a seconda di quale si verifichi prima

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sulla Qualità della Vita per Neonati e Bambini Piccoli Forma Breve 47 (ITQOL-47) Punteggio
Lasso di tempo: Al Giorno 365 (EOT)
L'Infant and Toddler Quality of Life Questionnaire Short Form 47 (ITQOL-47) è stato sviluppato per l'uso in neonati e bambini piccoli dai 12 mesi ai 5 anni di età e valuta i livelli di salute e benessere. Il caregiver completerà la valutazione su un dispositivo elettronico. Per ogni concetto, le risposte agli item vengono assegnate un punteggio, sommate e trasformate su una scala da 0 (peggior salute) a 100 (migliore salute). Punteggi più alti indicano un migliore outcome clinico.
Al Giorno 365 (EOT)
Variazione Percentuale dalla Baseline nella Frequenza delle Crisi Specifica per Indicazione Registrata dai Caregiver
Lasso di tempo: Giorno 1 fino al Periodo di Riduzione Graduale, fino alla Settimana 52
Giorno 1 fino al Periodo di Riduzione Graduale, fino alla Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Collaboratori

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

28 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

28 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

24 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

31 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con i requisiti ICMJE, Jazz Pharmaceuticals può fornire a ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati individuali dei partecipanti (IPD) e ai dati degli studi clinici che sono alla base dei risultati di questo studio, su richiesta. I ricercatori qualificati possono inviare una richiesta su https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ come descritto. Jazz Pharmaceuticals si riserva il diritto di non considerare una richiesta. Per richieste sulla politica di condivisione dei dati di Jazz, contattare clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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