Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка дополнительного перорального раствора каннабидиола (GWP42003-P) у детей с комплексом туберозного склероза (TSC), синдромом Драве (DS) или синдромом Леннокса-Гасто (LGS), которые испытывают неадекватно контролируемые судороги

17 октября 2025 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals

Открытое несравнительное исследование по оценке безопасности, фармакокинетики и эффективности дополнительного перорального раствора каннабидиола (GWP42003-P) у участников с комплексом туберозного склероза (в возрасте от 1 месяца до <2 лет), синдромом Драве (1 от года до < 2 лет) или синдром Леннокса-Гасто (от 1 года до < 2 лет) с неадекватно контролируемыми судорогами

Это исследование будет проводиться для оценки безопасности, фармакокинетики (ФК) и эффективности дополнительного GWP42003-P у участников в возрасте < 2 лет с комплексом туберозного склероза (TSC), синдромом Леннокса-Гасто (LGS) или синдромом Драве (DS). ).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность исследования составит приблизительно до 62 недель, включая 4-недельный период скрининга/исходного уровня, 52-недельный период лечения с оптимизацией дозы (который включает фиксированный 2-недельный период титрования с последующей гибкой оптимизацией дозы), 10-дневный период снижения дозы и период наблюдения за безопасностью (через 4 недели после визита в конце лечения).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Испания, 28034
        • Clinical Trial Site
  • Италия
      • Florence, Италия, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Италия, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Италия, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 месяц до 1 год (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участники с TSC (от 1 месяца до < 2 лет), или DS (от 1 года до < 2 лет), или LGS (от 1 года до < 2 лет) в пределах указанного возрастного диапазона на момент первоначального информирования. согласие.
  • Родитель(и)/законный представитель желает/могут дать информированное согласие на участие в исследовании.
  • Родитель(и)/законный представитель желают и могут (по мнению исследователя) соблюдать все требования исследования (включая точное заполнение электронного дневника результатов, сообщаемого участниками [ePRO]).
  • Участники с TSC должны иметь диагноз в соответствии с Международной консенсусной конференцией по комплексу туберозного склероза 2012 года. Участники с LGS или DS должны иметь диагноз, соответствующий рекомендациям Международной лиги по борьбе с эпилепсией (ILAE) и подтвержденный Консорциумом по изучению эпилепсии (ESCI).
  • Участники с неконтролируемыми припадками, которые в настоящее время получают 1 или более противосудорожных препаратов (ППС).
  • Подходящий VEEG, имеющийся в медицинской карте, в течение 1 года после визита 1. Если анамнез VEEG недоступен, а также при наличии клинических показаний и необходимости (из-за неопределенности или новых припадков), VEEG будет выполнен и прочитан для подтверждения диагноза до визита 3. Все VEEG должны быть прочитаны на исходном уровне исследователем и независимым рецензентом.
  • Имеет припадки, которые не контролируются должным образом с помощью текущих ASM, определяемых как ≥ 1 припадок, зарегистрированный в дневнике припадков во время скрининга/исходного периода

Ключевые критерии исключения:

  • Имеет рост опухоли, который, по мнению исследователя, может повлиять на безопасность участников.
  • Имеет клинически значимые аномальные лабораторные показатели, по мнению исследователя, при скрининге/исходном уровне.
  • Имеет клинически значимые отклонения на электрокардиограмме (ЭКГ), измеренной при скрининге/исходном уровне.
  • Имеет какие-либо сопутствующие сердечно-сосудистые заболевания, которые, по мнению исследователя, будут препятствовать возможности оценки их ЭКГ.
  • Имеет любую известную или предполагаемую гиперчувствительность к каннабиноидам или любому из вспомогательных веществ исследуемого вмешательства, например кунжутному маслу.

  • Имеет значительное нарушение функции печени до визита 3, определяемое как:

    • Уровень аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) в сыворотке > 3 × верхняя граница нормы (ВГН) и (общий билирубин [ОБТ] > 2 × ВГН или международное нормализованное отношение [МНО] > 1,5).
    • АЛТ или АСТ в сыворотке > 5 × ВГН.
    • Уровень АЛТ или АСТ в сыворотке > 3 × ВГН с наличием утомляемости, тошноты, рвоты, боли или болезненности в правом подреберье, лихорадки, сыпи и/или эозинофилии (> 5%).
    • Повышенный уровень АЛТ или АСТ следует обсудить с врачом до визита 3; медицинский монитор может позволить провести подтверждающую повторную жеребьевку до визита 3.
  • Имеет какое-либо другое клинически значимое заболевание или расстройство, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть участника, других участников или персонал исследовательского центра риску из-за участия в исследовании, может повлиять на результат исследования или может повлиять на возможность участника принять участие в исследовании.
  • Любые клинически значимые отклонения, выявленные после физического осмотра участника, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность участника, если он примет участие в исследовании.
  • Ранее был включен в это исследование.
  • Планирует выезжать за пределы своей страны проживания во время исследования, если только у участника нет подтверждения, что исследовательское вмешательство разрешено в стране назначения.

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: GWP42003-P

52-недельный период лечения включает фиксированный 2-недельный график титрования с последующей гибкой оптимизацией дозы.

День 1: 5 мг/кг/день (2,5 мг/кг два раза в день (два раза в день))

День 8: 10 мг/кг/день (5 мг/кг два раза в день)

С 15-го дня по 52-ю неделю: гибкое дозирование, основанное на наблюдаемой у участника эффективности, безопасности и переносимости в соответствии с клинической оценкой исследователя. Максимум до 20 мг/кг/день (10 мг/кг два раза в день) для LGS и DS или 25 мг/кг/день (12,5 мг/кг два раза в день) для TSC с максимальным еженедельным шагом 5 мг/кг/день (≤ 2,5 мг/кг два раза в день).
Лекарство: GWP42003-P
Оральный раствор
Другие имена:
  • Каннабидиол
  • Эпидиолекс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с побочными эффектами, возникшими на фоне лечения (TEAE)
Временное ограничение: С начала лечения до визита последующего наблюдения за безопасностью после лечения, до 62 недель
С начала лечения до визита последующего наблюдения за безопасностью после лечения, до 62 недель
Среднее изменение от исходного уровня артериального давления
Временное ограничение: С момента начала исследования до визита наблюдения после отмены препарата (Визит 20), до 62 недель
С момента начала исследования до визита наблюдения после отмены препарата (Визит 20), до 62 недель
Среднее изменение от исходного уровня частоты пульса
Временное ограничение: С момента начала исследования до конца визита наблюдения в период снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
С момента начала исследования до конца визита наблюдения в период снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
Среднее изменение от исходного уровня частоты дыхания
Временное ограничение: С момента начала исследования до окончания визита наблюдения после снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
С момента начала исследования до окончания визита наблюдения после снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
Среднее изменение от исходного уровня температуры тела
Временное ограничение: С момента исходного уровня до конца контрольного визита после отмены препарата (Визит 20), до 62 недель
С момента исходного уровня до конца контрольного визита после отмены препарата (Визит 20), до 62 недель
Среднее изменение роста от исходного уровня
Временное ограничение: С момента начала исследования до конца визита наблюдения в период снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
С момента начала исследования до конца визита наблюдения в период снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
Среднее изменение массы тела от исходного уровня
Временное ограничение: От исходного уровня до конца визита наблюдения за периодом отмены (Визит 20), до 62 недель
От исходного уровня до конца визита наблюдения за периодом отмены (Визит 20), до 62 недель
Среднее изменение частоты сердечных сокращений от исходного уровня
Временное ограничение: От исходного уровня до конца контрольного визита после отмены препарата (Визит 20), до 62 недель
От исходного уровня до конца контрольного визита после отмены препарата (Визит 20), до 62 недель
Среднее изменение от исходного уровня интервала RR
Временное ограничение: С момента начала исследования до конца контрольного визита после отмены препарата (Визит 20), до 62 недель
С момента начала исследования до конца контрольного визита после отмены препарата (Визит 20), до 62 недель
Среднее изменение от исходного уровня интервала PR
Временное ограничение: С момента начала исследования до окончания визита в рамках периода снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
С момента начала исследования до окончания визита в рамках периода снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
Среднее изменение от исходного уровня длительности QRS
Временное ограничение: От исходного уровня до конца визита наблюдения в период снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
От исходного уровня до конца визита наблюдения в период снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
Среднее изменение от исходного уровня интервала QT
Временное ограничение: С момента начала исследования до конца визита наблюдения в период снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
С момента начала исследования до конца визита наблюдения в период снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
Среднее изменение от исходного уровня по QTcB и QTcF
Временное ограничение: От исходного уровня до конца визита наблюдения после снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
От исходного уровня до конца визита наблюдения после снижения дозы (Визит 20), до 62 недель
Количество участников с клинически значимым изменением лабораторных параметров
Временное ограничение: С момента включения в исследование до конца визита наблюдения после отмены препарата (Визит 20), до 62 недель
С момента включения в исследование до конца визита наблюдения после отмены препарата (Визит 20), до 62 недель
Количество участников с появлением новых типов приступов
Временное ограничение: С момента исходного визита до конца визита наблюдения в период отмены (Визит 20), до 62 недель
С момента исходного визита до конца визита наблюдения в период отмены (Визит 20), до 62 недель
Плазменные концентрации GWP42003-P и его основных метаболитов
Временное ограничение: До приема дозы, через 3 часа и через 6 часов после приема дозы в конце лечения (52 неделя)
До приема дозы, через 3 часа и через 6 часов после приема дозы в конце лечения (52 неделя)
Количество участников на основе процентного изменения от исходного уровня в подсчете специфических для показания суммарных счетных приступов, зарегистрированных опекунами
Временное ограничение: День 1 до периода снижения дозы, до 52 недели
День 1 до периода снижения дозы, до 52 недели
Шкала общего впечатления клинициста о степени тяжести (CGI/S)
Временное ограничение: На 365 день (окончание лечения)

CGIC/S - это комплексная нейроразвивающая оценка, охватывающая следующие области: сенсорная, моторная, когнитивная, эмоциональная/поведенческая сфера, коммуникация, социальная и адаптивная функциональность. Эта оценка представляет собой опрос из 2 вопросов по каждой области, который должен быть заполнен клиницистом. Отображаются индивидуальные баллы по областям.

Степень нарушений в каждой области оценивается клиницистом по шкале от 1 до 7, где 1 = Норма, совсем не болен; 2 = Пограничное состояние; 3 = Легко болен; 4 = Умеренно болен; 5 = Значительно болен; 6 = Тяжело болен; 7 = Среди самых крайне больных. Более высокие баллы указывают на неблагоприятный клинический исход.
На 365 день (окончание лечения)
Оценка общего впечатления клинициста об изменениях (CGI/C)
Временное ограничение: На 365 день (конец лечения)

CGI/C представляет собой комплексную нейроразвивающую оценку, которая охватывает следующие области: сенсорную, моторную, когнитивную, эмоциональную/поведенческое здоровье, коммуникацию, социальную и адаптивное функционирование. Эта оценка представляет собой опрос из 2 вопросов по каждой области, который должен быть заполнен клиницистом. Отчетность ведется по индивидуальным баллам по каждой области.

Степень нарушений в каждой области оценивается клиницистом по шкале от 1 до 7, где 1 = Норма, совсем не болен; 2 = Пограничное состояние; 3 = Легко болен; 4 = Умеренно болен; 5 = Значительно болен; 6 = Тяжело болен; 7 = Среди наиболее крайне тяжелых случаев. Более высокие баллы указывают на неблагоприятный клинический исход.
На 365 день (конец лечения)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов, ответивших на лечение
Временное ограничение: День 1 до периода снижения дозы, до 52-й недели
Лечение считается эффективным у участников с сокращением количества общих регистрируемых приступов по данным лиц, осуществляющих уход, на ≥50% от исходного уровня
День 1 до периода снижения дозы, до 52-й недели
Количество участников, достигших статуса отсутствия судорожных приступов
Временное ограничение: Неделя 12 и каждые 4 недели впоследствии, до даты отмены или Недели 24, в зависимости от того, что наступит раньше
Неделя 12 и каждые 4 недели впоследствии, до даты отмены или Недели 24, в зависимости от того, что наступит раньше
Процент участников, все еще получающих GWP42003-P
Временное ограничение: Неделя 12 и каждые 4 недели после этого до даты отмены или Недели 24, в зависимости от того, что наступит раньше
Неделя 12 и каждые 4 недели после этого до даты отмены или Недели 24, в зависимости от того, что наступит раньше

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка по краткой форме опросника качества жизни младенцев и детей младшего возраста из 47 пунктов (ITQOL-47)
Временное ограничение: На 365-й день (конец терапии)
Опросник качества жизни младенцев и детей младшего возраста, краткая форма из 47 пунктов (ITQOL-47), был разработан для использования у младенцев и детей младшего возраста в возрасте от 12 месяцев до 5 лет и оценивает уровни здоровья и благополучия. Опрос будет заполняться лицом, осуществляющим уход, на электронном устройстве. Для каждого понятия ответы на пункты оцениваются, суммируются и преобразуются по шкале от 0 (наихудшее здоровье) до 100 (наилучшее здоровье). Более высокие баллы указывают на лучший клинический исход.
На 365-й день (конец терапии)
Процентное изменение от исходного уровня частоты приступов по показаниям, зарегистрированное лицами, осуществляющими уход
Временное ограничение: День 1 до периода снижения дозы, до 52 недели
День 1 до периода снижения дозы, до 52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jazz Pharmaceuticals

Соавторы

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 мая 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 января 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

31 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с требованиями ICMJE, Jazz Pharmaceuticals может предоставить квалифицированным внешним исследователям доступ к индивидуальным данным участников (IPD) и данным клинических испытаний, лежащим в основе результатов данного исследования, по запросу. Квалифицированные исследователи могут подать запрос на https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ в соответствии с изложенными условиями. Jazz Pharmaceuticals оставляет за собой право не рассматривать запрос. По вопросам относительно политики обмена данными Jazz обращайтесь по адресу clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования GWP42003-P

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uganda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться