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Evaluación de la solución oral complementaria de cannabidiol (GWP42003-P) en niños con complejo de esclerosis tuberosa (TSC), síndrome de Dravet (DS) o síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) que experimentan convulsiones controladas de manera inadecuada

17 de octubre de 2025 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Un estudio abierto de un solo grupo para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de la solución oral complementaria de cannabidiol (GWP42003-P) en participantes con complejo de esclerosis tuberosa (de 1 mes a < 2 años de edad), síndrome de Dravet (1 Año a < 2 años de edad), o síndrome de Lennox-Gastaut (1 año a < 2 años de edad) que experimentan convulsiones controladas inadecuadamente

Este estudio se llevará a cabo para evaluar la seguridad, la farmacocinética (PK) y la eficacia del complemento GWP42003-P en participantes < 2 años de edad con complejo de esclerosis tuberosa (TSC), síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) o síndrome de Dravet (SD). ).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La duración del estudio será de hasta aproximadamente 62 semanas, incluido un período inicial/de selección de 4 semanas, un período de tratamiento de optimización de dosis de 52 semanas (que incluye un período de titulación fijo de 2 semanas seguido de una optimización de dosis flexible), un período de 10 días período de reducción gradual y un período de seguimiento de seguridad (4 semanas después de la visita de finalización de la reducción gradual).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España, 28034
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italia, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia, 00165
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Participantes con TSC (1 mes a < 2 años de edad), o DS (1 año a < 2 años de edad), o LGS (1 año a < 2 años de edad) dentro del rango de edad especificado en el momento de la información inicial consentir.
  • Los padres/representante legal están dispuestos y son capaces de dar su consentimiento informado para participar en el estudio.
  • Los padres/representante legal están dispuestos y son capaces (en opinión del investigador) de cumplir con todos los requisitos del estudio (incluida la finalización electrónica precisa del diario de resultados informados por el participante [ePRO]).
  • Los participantes con CET deben tener un diagnóstico según la Conferencia Internacional de Consenso del Complejo de Esclerosis Tuberosa de 2012. Los participantes con LGS o DS deben tener un diagnóstico que sea consistente con las pautas de la Liga Internacional Contra la Epilepsia (ILAE) y confirmado por el Consorcio de Estudios de Epilepsia (ESCI).
  • Participantes que tienen convulsiones no controladas y que actualmente reciben 1 o más medicamentos anticonvulsivos (ASM).
  • Un VEEG adecuado, según consta en la historia clínica, dentro de 1 año de la Visita 1. Cuando no se disponga de un VEEG histórico, y si está clínicamente indicado y es apropiado (debido a dudas o nuevas convulsiones), se completará y leerá un VEEG para confirmar el diagnóstico antes de la Visita 3. Todos los VEEG deben ser leídos al inicio por el investigador y por un revisor independiente.
  • Tiene convulsiones que no están adecuadamente controladas a través de sus ASM actuales, definidas como ≥ 1 convulsión informada en el diario de convulsiones durante el período de selección/línea de base

Criterios clave de exclusión:

  • Tiene crecimiento tumoral que, en opinión del investigador, podría afectar la seguridad del participante.
  • Tiene valores de laboratorio anormales clínicamente significativos, en opinión del investigador, en la selección/línea de base.
  • Tiene anomalías clínicamente significativas en el electrocardiograma (ECG) medido en la selección/línea de base.
  • Tiene cualquier condición cardiovascular concurrente que, en opinión del investigador, interfiera con la capacidad de evaluar sus ECG.
  • Tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a los cannabinoides o a cualquiera de los excipientes de la intervención del estudio, como el aceite de semilla de sésamo.

  • Tiene una función hepática significativamente alterada antes de la Visita 3, definida como:

    • Alanina aminotransferasa sérica (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 3 × límite superior de lo normal (LSN) y (bilirrubina total [TBL] > 2 × ULN o índice internacional normalizado [INR] > 1,5).
    • ALT sérica o AST > 5 × LSN.
    • ALT sérica o AST > 3 × ULN con presencia de fatiga, náuseas, vómitos, dolor o sensibilidad en el cuadrante superior derecho, fiebre, erupción y/o eosinofilia (> 5%).
    • Los niveles elevados de ALT o AST deben discutirse con el monitor médico antes de la Visita 3; el monitor médico puede permitir un nuevo sorteo de confirmación antes de la Visita 3.
  • Tiene cualquier otra enfermedad o trastorno clínicamente significativo que, en opinión del investigador, puede poner en riesgo al participante, a otros participantes o al personal del centro debido a la participación en el estudio, puede influir en el resultado del estudio o puede afectar el la capacidad del participante para participar en el estudio.
  • Cualquier anomalía clínicamente significativa identificada después de un examen físico del participante que, en opinión del investigador, pondría en peligro la seguridad del participante si participara en el estudio.
  • Se ha inscrito previamente en este estudio.
  • Tiene planes de viajar fuera de su país de residencia durante el estudio, a menos que el participante tenga confirmación de que la intervención del estudio está permitida en el país de destino.

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GWP42003-P

El período de tratamiento de 52 semanas incluye un programa de titulación fijo de 2 semanas seguido de una optimización de dosis flexible.

Día 1: 5 mg/kg/día (2,5 mg/kg dos veces al día (b.i.d.))

Día 8: 10 mg/kg/día (5 mg/kg dos veces al día)

Del día 15 a la semana 52: Dosificación flexible basada en la eficacia, seguridad y tolerabilidad observadas por el participante según el criterio clínico del investigador. Hasta un máximo de 20 mg/kg/día (10 mg/kg dos veces al día) para LGS y DS o 25 mg/kg/día (12,5 mg/kg dos veces al día) para TSC, en incrementos semanales máximos de 5 mg/kg/día (≤ 2,5 mg/kg dos veces al día).
Droga: GWP42003-P
Solucion Oral
Otros nombres:
  • Cannabidiol
  • Epidiolex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta la visita de seguimiento de seguridad posterior al tratamiento, hasta 62 semanas
Desde el inicio del tratamiento hasta la visita de seguimiento de seguridad posterior al tratamiento, hasta 62 semanas
Cambio Medio Respecto a la Línea de Base en la Presión Arterial
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción gradual (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción gradual (Visita 20), hasta 62 semanas
Cambio Medio Respecto al Valor Basal en la Frecuencia del Pulso
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Cambio medio desde el valor basal en la frecuencia respiratoria
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta la finalización de la visita de seguimiento de la reducción gradual (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio del estudio hasta la finalización de la visita de seguimiento de la reducción gradual (Visita 20), hasta 62 semanas
Cambio Medio Respecto al Valor Basal en la Temperatura Corporal
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización de la visita de seguimiento de la reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio hasta la finalización de la visita de seguimiento de la reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Cambio Medio Respecto al Valor Basal en Altura
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la fase de reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la fase de reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Cambio Medio Respecto al Valor Basal en el Peso Corporal
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Cambio Medio Respecto al Valor Basal en la Frecuencia Cardíaca
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde la línea de base hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Cambio Medio Respecto al Valor Basal en el Intervalo RR
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Cambio Medio Respecto al Valor Basal en el Intervalo PR
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de reducción progresiva (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de reducción progresiva (Visita 20), hasta 62 semanas
Cambio Medio Respecto al Valor Basal en la Duración del QRS
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción gradual (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción gradual (Visita 20), hasta 62 semanas
Cambio medio desde el valor basal en el intervalo QT
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción gradual (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción gradual (Visita 20), hasta 62 semanas
Cambio Medio Respecto al Valor Basal en QTcB y QTcF
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización de la visita de seguimiento de reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio hasta la finalización de la visita de seguimiento de reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Número de Participantes con un Cambio Clínicamente Significativo en los Parámetros de Laboratorio
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de retirada (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de retirada (Visita 20), hasta 62 semanas
Número de Participantes con Aparición de Nuevos Tipos de Convulsiones
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Desde el inicio del estudio hasta el final de la visita de seguimiento de la reducción (Visita 20), hasta 62 semanas
Concentraciones plasmáticas de GWP42003-P y sus metabolitos principales
Periodo de tiempo: Predosis, 3 horas y 6 horas después de la dosis al final del tratamiento (Semana 52)
Predosis, 3 horas y 6 horas después de la dosis al final del tratamiento (Semana 52)
Número de Participantes Basado en el Porcentaje de Cambio Desde el Inicio en las Convulsiones Contables Totales Específicas de la Indicación Según lo Registrado por los Cuidadores
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el período de reducción, hasta la semana 52
Día 1 hasta el período de reducción, hasta la semana 52
Puntuación de la Impresión Clínica Global de Gravedad (CGI/S)
Periodo de tiempo: Al Día 365 (EOT)

El CGIC/S es una evaluación neurodesarrolladora integral que abarca los siguientes dominios: sensorial, motor, cognitivo, salud emocional/conductual, comunicación, social y funcionamiento adaptativo. Esta evaluación es un cuestionario de 2 preguntas por dominio que debe ser completado por el clínico. Se reportan las puntuaciones individuales de cada dominio.

La gravedad del deterioro en cada dominio es calificada por el clínico en una escala del 1 al 7, donde 1 = Normal, nada enfermo; 2 = Limítrofe enfermo; 3 = Levemente enfermo; 4 = Moderadamente enfermo; 5 = Marcadamente enfermo; 6 = Severamente enfermo; 7 = Entre los más extremadamente enfermos. Las puntuaciones más altas indican un resultado clínico desfavorable.
Al Día 365 (EOT)
Puntuación de la Impresión Clínica Global del Cambio (CGI/C)
Periodo de tiempo: Al día 365 (EOT)

La CGI/C es una evaluación neurodesarrolladora integral que abarca los siguientes dominios: sensorial, motor, cognitivo, salud emocional/conductual, comunicación, social y funcionamiento adaptativo. Esta evaluación es un cuestionario de 2 preguntas por dominio que debe ser completado por el clínico. Se reportan las puntuaciones individuales de cada dominio.

La gravedad del deterioro en cada dominio es calificada por el clínico en una escala del 1 al 7 donde 1 = Normal, nada enfermo; 2 = Enfermo límite; 3 = Levemente enfermo; 4 = Moderadamente enfermo; 5 = Marcadamente enfermo; 6 = Gravemente enfermo; 7 = Entre los más extremadamente enfermos. Las puntuaciones más altas indican un resultado clínico deficiente.
Al día 365 (EOT)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de respondedores al tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el período de reducción, hasta la Semana 52
Los respondedores al tratamiento se definen como los participantes con una reducción ≥ 50% desde el inicio en las crisis totales contabilizadas notificadas por el cuidador
Día 1 hasta el período de reducción, hasta la Semana 52
Número de Participantes que Alcanzaron Estado Libre de Convulsiones
Periodo de tiempo: Semana 12, y cada 4 semanas a partir de entonces, hasta la fecha de retirada o la Semana 24, lo que ocurra primero
Semana 12, y cada 4 semanas a partir de entonces, hasta la fecha de retirada o la Semana 24, lo que ocurra primero
Porcentaje de participantes que todavía reciben GWP42003-P
Periodo de tiempo: Semana 12, y cada 4 semanas a partir de entonces, hasta la fecha de retirada o la Semana 24, lo que ocurra primero
Semana 12, y cada 4 semanas a partir de entonces, hasta la fecha de retirada o la Semana 24, lo que ocurra primero

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cuestionario de Calidad de Vida para Bebés y Niños Pequeños Forma Corta 47 (ITQOL-47) Puntuación
Periodo de tiempo: Al Día 365 (EOT)
El Cuestionario de Calidad de Vida para Bebés y Niños Pequeños Forma Corta 47 (ITQOL-47) fue desarrollado para su uso en bebés y niños de 12 meses a 5 años de edad y evalúa los niveles de salud y bienestar. El cuidador completará la evaluación en un dispositivo electrónico. Para cada concepto, las respuestas de los ítems se puntúan, suman y transforman en una escala de 0 (peor salud) a 100 (mejor salud). Las puntuaciones más altas indican un mejor resultado clínico.
Al Día 365 (EOT)
Porcentaje de cambio desde el valor basal en la frecuencia de convulsiones específicas de la indicación según lo registrado por los cuidadores
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el Período de Reducción, hasta la Semana 52
Día 1 hasta el Período de Reducción, hasta la Semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Jazz Pharmaceuticals

Colaboradores

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de mayo de 2021

Finalización primaria (Actual)

28 de enero de 2025

Finalización del estudio (Actual)

28 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

24 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

31 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con los requisitos del ICMJE, Jazz Pharmaceuticals puede proporcionar a investigadores externos cualificados acceso a los datos de participantes individuales (IPD) y a los datos de ensayos clínicos que sustentan los resultados de este ensayo, previa solicitud. Los investigadores cualificados pueden enviar una solicitud en https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ según se indica. Jazz Pharmaceuticals se reserva el derecho de no considerar una solicitud. Para consultas sobre la política de intercambio de datos de Jazz, contacte con clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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