Beoordeling van aanvullende cannabidiol orale oplossing (GWP42003-P) bij kinderen met tubereuze sclerosecomplex (TSC), syndroom van Dravet (DS) of syndroom van Lennox-Gastaut (LGS) die onvoldoende gecontroleerde aanvallen ervaren

Belangrijkste opnamecriteria:

• Deelnemers met TSC (leeftijd van 1 maand tot < 2 jaar), of DS (leeftijd van 1 jaar tot < 2 jaar), of LGS (leeftijd van 1 jaar tot < 2 jaar) binnen het gespecificeerde leeftijdsbereik op het moment van de eerste geïnformeerde toestemming.
• Ouder(s)/wettelijke vertegenwoordiger is/zijn bereid en in staat geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
• Ouder(s)/wettelijke vertegenwoordiger is/zijn bereid en in staat (naar de mening van de onderzoeker) om te voldoen aan alle onderzoeksvereisten (inclusief nauwkeurige elektronische door deelnemers gerapporteerde uitkomst [ePRO] dagboekaanvulling).
• Deelnemers met TSC moeten een diagnose hebben volgens de 2012 International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference. Deelnemers met LGS of DS moeten een diagnose hebben die in overeenstemming is met de richtlijnen van de International League Against Epilepsy (ILAE) en bevestigd door het Epilepsy Study Consortium (ESCI).
• Deelnemers met ongecontroleerde aanvallen en die momenteel 1 of meer anti-epileptische medicatie (ASM's) krijgen.
• Een geschikte VEEG, zoals beschikbaar in het medisch dossier, binnen 1 jaar na Bezoek 1. Wanneer er geen historisch VEEG beschikbaar is, en indien klinisch geïndiceerd en geschikt (vanwege onzekerheden of nieuwe aanvallen), zal voorafgaand aan Bezoek 3 een VEEG worden ingevuld en gelezen om de diagnose te bevestigen. Alle VEEG's moeten bij aanvang worden gelezen door de onderzoeker en door een onafhankelijke beoordelaar.
• Heeft aanvallen die niet voldoende onder controle zijn door hun huidige ASM's, gedefinieerd als ≥ 1 aanval gerapporteerd in het aanvalsdagboek tijdens de screening/basislijnperiode

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• Heeft tumorgroei die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer kan aantasten.
• Heeft naar de mening van de onderzoeker klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden bij screening/baseline.
• Heeft klinisch significante afwijkingen in het elektrocardiogram (ECG), gemeten bij screening/baseline.
• Heeft gelijktijdige cardiovasculaire aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen om hun ECG's te beoordelen zullen verstoren.
• Heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor cannabinoïden of een van de hulpstoffen van de onderzoeksinterventie, zoals sesamzaadolie.

• Heeft een significant verminderde leverfunctie voorafgaand aan bezoek 3, gedefinieerd als:

  • Serum alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) > 3 × bovengrens van normaal (ULN) en (totaal bilirubine [TBL] > 2 × ULN of internationale genormaliseerde ratio [INR] > 1,5).
  • Serum ALAT of ASAT > 5 × ULN.
  • Serum ALAT of ASAT > 3 × ULN met de aanwezigheid van vermoeidheid, misselijkheid, braken, pijn of gevoeligheid in het rechterbovenkwadrant, koorts, huiduitslag en/of eosinofilie (> 5%).
  • Verhoogde ALAT of ASAT moet vóór bezoek 3 met de medische monitor worden besproken; de medische monitor kan voorafgaand aan bezoek 3 een hertrekking van de bevestiging toestaan.
• Heeft een andere klinisch significante ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer, andere deelnemers of locatiepersoneel in gevaar kan brengen vanwege deelname aan het onderzoek, het resultaat van het onderzoek kan beïnvloeden of de het vermogen van de deelnemer om deel te nemen aan het onderzoek.
• Alle klinisch significante afwijkingen die zijn vastgesteld na een lichamelijk onderzoek van de deelnemer die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer in gevaar zouden brengen als deze zou deelnemen aan het onderzoek.
• Is eerder ingeschreven voor deze studie.
• Heeft plannen om tijdens het onderzoek buiten het land van verblijf te reizen, tenzij de deelnemer een bevestiging heeft dat de studie-interventie is toegestaan ​​in het land van bestemming.

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.