Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van aanvullende cannabidiol orale oplossing (GWP42003-P) bij kinderen met tubereuze sclerosecomplex (TSC), syndroom van Dravet (DS) of syndroom van Lennox-Gastaut (LGS) die onvoldoende gecontroleerde aanvallen ervaren

17 oktober 2025 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals

Een open-label, eenarmig onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van adjuvante cannabidiol orale oplossing (GWP42003-P) bij deelnemers met tubereuze sclerosecomplex (leeftijd 1 maand tot < 2 jaar), syndroom van Dravet (1 Jaar tot < 2 jaar oud), of Lennox-Gastaut-syndroom (1 jaar tot < 2 jaar oud) die onvoldoende gecontroleerde aanvallen ervaren

Deze studie zal worden uitgevoerd om de veiligheid, farmacokinetiek (PK) en werkzaamheid van aanvullende GWP42003-P te evalueren bij deelnemers < 2 jaar met tubereuze sclerosecomplex (TSC), Lennox-Gastaut-syndroom (LGS) of Dravet-syndroom (DS ).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie duurt maximaal ongeveer 62 weken, inclusief een screening/basislijnperiode van 4 weken, een behandelingsperiode van 52 weken voor dosisoptimalisatie (inclusief een vaste titratieperiode van 2 weken gevolgd door flexibele dosisoptimalisatie), een 10-daagse afbouwperiode en een veiligheidsopvolgingsperiode (4 weken na het einde van de afbouwbezoek).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Florence, Italië, 50139
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italië, 16147
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italië, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Deelnemers met TSC (leeftijd van 1 maand tot < 2 jaar), of DS (leeftijd van 1 jaar tot < 2 jaar), of LGS (leeftijd van 1 jaar tot < 2 jaar) binnen het gespecificeerde leeftijdsbereik op het moment van de eerste geïnformeerde toestemming.
  • Ouder(s)/wettelijke vertegenwoordiger is/zijn bereid en in staat geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
  • Ouder(s)/wettelijke vertegenwoordiger is/zijn bereid en in staat (naar de mening van de onderzoeker) om te voldoen aan alle onderzoeksvereisten (inclusief nauwkeurige elektronische door deelnemers gerapporteerde uitkomst [ePRO] dagboekaanvulling).
  • Deelnemers met TSC moeten een diagnose hebben volgens de 2012 International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference. Deelnemers met LGS of DS moeten een diagnose hebben die in overeenstemming is met de richtlijnen van de International League Against Epilepsy (ILAE) en bevestigd door het Epilepsy Study Consortium (ESCI).
  • Deelnemers met ongecontroleerde aanvallen en die momenteel 1 of meer anti-epileptische medicatie (ASM's) krijgen.
  • Een geschikte VEEG, zoals beschikbaar in het medisch dossier, binnen 1 jaar na Bezoek 1. Wanneer er geen historisch VEEG beschikbaar is, en indien klinisch geïndiceerd en geschikt (vanwege onzekerheden of nieuwe aanvallen), zal voorafgaand aan Bezoek 3 een VEEG worden ingevuld en gelezen om de diagnose te bevestigen. Alle VEEG's moeten bij aanvang worden gelezen door de onderzoeker en door een onafhankelijke beoordelaar.
  • Heeft aanvallen die niet voldoende onder controle zijn door hun huidige ASM's, gedefinieerd als ≥ 1 aanval gerapporteerd in het aanvalsdagboek tijdens de screening/basislijnperiode

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Heeft tumorgroei die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer kan aantasten.
  • Heeft naar de mening van de onderzoeker klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden bij screening/baseline.
  • Heeft klinisch significante afwijkingen in het elektrocardiogram (ECG), gemeten bij screening/baseline.
  • Heeft gelijktijdige cardiovasculaire aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen om hun ECG's te beoordelen zullen verstoren.
  • Heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor cannabinoïden of een van de hulpstoffen van de onderzoeksinterventie, zoals sesamzaadolie.

  • Heeft een significant verminderde leverfunctie voorafgaand aan bezoek 3, gedefinieerd als:

    • Serum alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) > 3 × bovengrens van normaal (ULN) en (totaal bilirubine [TBL] > 2 × ULN of internationale genormaliseerde ratio [INR] > 1,5).
    • Serum ALAT of ASAT > 5 × ULN.
    • Serum ALAT of ASAT > 3 × ULN met de aanwezigheid van vermoeidheid, misselijkheid, braken, pijn of gevoeligheid in het rechterbovenkwadrant, koorts, huiduitslag en/of eosinofilie (> 5%).
    • Verhoogde ALAT of ASAT moet vóór bezoek 3 met de medische monitor worden besproken; de medische monitor kan voorafgaand aan bezoek 3 een hertrekking van de bevestiging toestaan.
  • Heeft een andere klinisch significante ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer, andere deelnemers of locatiepersoneel in gevaar kan brengen vanwege deelname aan het onderzoek, het resultaat van het onderzoek kan beïnvloeden of de het vermogen van de deelnemer om deel te nemen aan het onderzoek.
  • Alle klinisch significante afwijkingen die zijn vastgesteld na een lichamelijk onderzoek van de deelnemer die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer in gevaar zouden brengen als deze zou deelnemen aan het onderzoek.
  • Is eerder ingeschreven voor deze studie.
  • Heeft plannen om tijdens het onderzoek buiten het land van verblijf te reizen, tenzij de deelnemer een bevestiging heeft dat de studie-interventie is toegestaan ​​in het land van bestemming.

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GWP42003-P

De behandelingsperiode van 52 weken omvat een vast titratieschema van 2 weken gevolgd door flexibele dosisoptimalisatie.

Dag 1: 5 mg/kg/dag (2,5 mg/kg tweemaal daags (b.i.d.))

Dag 8: 10 mg/kg/dag (5 mg/kg tweemaal daags)

Dag 15 tot week 52: Flexibele dosering op basis van de door de deelnemer waargenomen werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid volgens het klinische oordeel van de onderzoeker. Tot een maximum van 20 mg/kg/dag (10 mg/kg tweemaal daags) voor LGS en DS of 25 mg/kg/dag (12,5 mg/kg tweemaal daags) voor TSC, in maximale wekelijkse stappen van 5 mg/kg/dag (≤ 2,5 mg/kg tweemaal daags).
Geneesmiddel: GWP42003-P
Orale oplossing
Andere namen:
  • Cannabidiol
  • Epidiolex
  • Epidyolex

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de start van de behandeling tot de veiligheidscontrole na de behandeling, tot 62 weken
Vanaf de start van de behandeling tot de veiligheidscontrole na de behandeling, tot 62 weken
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in bloeddruk
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen van de follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen van de follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in polssnelheid
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met het einde van de afbouw follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot en met het einde van de afbouw follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Gemiddelde verandering vanaf baseline in lengte
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met het einde van de afbouw follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot en met het einde van de afbouw follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met het einde van de afbouwwerkzaamheden follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot en met het einde van de afbouwwerkzaamheden follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Gemiddelde Verandering ten Opzichte van de Uitgangswaarde in Hartslag
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met het einde van de afbouwwerkzaamheden follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot en met het einde van de afbouwwerkzaamheden follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Gemiddelde Verandering ten Opzichte van de Uitgangswaarde in RR-interval
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het PR-interval
Tijdsspanne: Van baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Van baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in QRS-duur
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Gemiddelde verandering ten opzichte van de baseline in het QT-interval
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in QTcB en QTcF
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen follow-up bezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Aantal deelnemers met een klinisch significante verandering in laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen van de follow-upbezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot aan het einde van het afbouwen van de follow-upbezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Aantal deelnemers met het ontstaan van nieuwe typen aanvallen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met het einde van het afbouwend vervolgbezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Vanaf baseline tot en met het einde van het afbouwend vervolgbezoek (Bezoek 20), tot 62 weken
Plasmaconcentraties van GWP42003-P en de belangrijkste metabolieten
Tijdsspanne: Vóór dosering, 3 uur en 6 uur na dosering aan het einde van de behandeling (week 52)
Vóór dosering, 3 uur en 6 uur na dosering aan het einde van de behandeling (week 52)
Aantal deelnemers op basis van procentuele verandering vanaf baseline in indicatie-specifieke telbare aanvallen zoals geregistreerd door verzorgers
Tijdsspanne: Dag 1 tot aan de afbouwperiode, tot week 52
Dag 1 tot aan de afbouwperiode, tot week 52
Klinisch Beoordelaars Globale Indruk van Ernst (CGI/S) Score
Tijdsspanne: Op dag 365 (EOT)

De CGIC/S is een uitgebreide neurodevelopmentele beoordeling die de volgende domeinen omvat: sensorisch, motorisch, cognitie, emotioneel/gedragsmatige gezondheid, communicatie, sociaal en adaptief functioneren. Deze beoordeling is een vragenlijst van 2 vragen per domein die door de clinicus moet worden ingevuld. Individuele domeinscores worden gerapporteerd.

De ernst van de beperking in elk domein wordt door de clinicus beoordeeld op een schaal van 1 tot 7, waarbij 1 = Normaal, helemaal niet ziek; 2 = Grensgeval ziek; 3 = Licht ziek; 4 = Matig ziek; 5 = Duidelijk ziek; 6 = Ernstig ziek; 7 = Tot de meest extreem zieke patiënten. Hogere scores duiden op een slechter klinisch resultaat.
Op dag 365 (EOT)
Klinisch Globale Indruk van Verandering (CGI/C) Score
Tijdsspanne: Op dag 365 (EOT)

De CGI/C is een uitgebreide neurodevelopmentele beoordeling die de volgende domeinen omvat: sensorisch, motorisch, cognitie, emotionele/gedragsgezondheid, communicatie, sociaal en adaptief functioneren. Deze beoordeling is een vragenlijst met 2 vragen per domein die door de clinicus moet worden ingevuld. Individuele domeinscores worden gerapporteerd.

De ernst van de beperking in elk domein wordt door de clinicus beoordeeld op een schaal van 1 tot 7, waarbij 1 = Normaal, helemaal niet ziek; 2 = Borderline ziek; 3 = Licht ziek; 4 = Matig ziek; 5 = Duidelijk ziek; 6 = Ernstig ziek; 7 = Tot de meest extreem zieke patiënten. Hogere scores duiden op een slechte klinische uitkomst.
Op dag 365 (EOT)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal Responders op de Behandeling
Tijdsspanne: Dag 1 tot aan de afbouwtijd, tot week 52
Treatment Responders worden gedefinieerd als deelnemers met ≥ 50% vermindering ten opzichte van de baseline in door de verzorger gerapporteerde totale telbare aanvallen
Dag 1 tot aan de afbouwtijd, tot week 52
Aantal deelnemers die een aanvalsvrije status bereikten
Tijdsspanne: Week 12, en vervolgens elke 4 weken, tot aan de datum van terugtrekking of Week 24, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet
Week 12, en vervolgens elke 4 weken, tot aan de datum van terugtrekking of Week 24, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet
Percentage van deelnemers die nog steeds GWP42003-P ontvangen
Tijdsspanne: Week 12, en vervolgens elke 4 weken, tot aan de datum van terugtrekking of Week 24, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet
Week 12, en vervolgens elke 4 weken, tot aan de datum van terugtrekking of Week 24, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Infant en Peuter Kwaliteit van Leven Vragenlijst Korte Vorm 47 (ITQOL-47) Score
Tijdsspanne: Op dag 365 (EOT)
De Infant and Toddler Quality of Life Questionnaire Short Form 47 (ITQOL-47) is ontwikkeld voor gebruik bij baby's en peuters van 12 maanden tot 5 jaar oud en beoordeelt niveaus van gezondheid en welzijn. De verzorger zal de beoordeling invullen op een elektronisch apparaat. Voor elk concept worden itemantwoorden gescoord, opgeteld en getransformeerd op een schaal van 0 (slechtste gezondheid) tot 100 (beste gezondheid). Hogere scores duiden op een beter klinisch resultaat.
Op dag 365 (EOT)
Percentage Verandering vanaf Baseline in Indicatie-specifieke Aanvalsfrequentie zoals Geregistreerd door Verzorgers
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met de afbouwperiode, tot week 52
Dag 1 tot en met de afbouwperiode, tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Medewerkers

Jazz Pharmaceuticals Research UK Limited

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 mei 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 januari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

31 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GWEP17005
  • 2020-002132-67 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met de ICMJE-vereisten kan Jazz Pharmaceuticals gekwalificeerde externe onderzoekers op verzoek toegang verlenen tot individuele deelnemersgegevens (IPD) en klinische onderzoeksgegevens die ten grondslag liggen aan de resultaten van deze studie. Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen op https://www.jazzpharma.com/science/clinical-trial-data-sharing/ zoals uiteengezet. Jazz Pharmaceuticals behoudt zich het recht voor om een verzoek niet in overweging te nemen. Voor vragen over het gegevensdelingbeleid van Jazz kunt u contact opnemen met clinicaldatasharing@jazzpharma.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op GWP42003-P

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren