Bewertung der adjunktiven Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen (GWP42003-P) bei Kindern mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC), Dravet-Syndrom (DS) oder Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS), bei denen unzureichend kontrollierte Anfälle auftreten

Wichtige Einschlusskriterien:

• Teilnehmer mit TSC (1 Monat bis < 2 Jahre) oder DS (1 Jahr bis < 2 Jahre) oder LGS (1 Jahr bis < 2 Jahre) innerhalb der angegebenen Altersspanne zum Zeitpunkt der Erstinformation Zustimmung.
• Elternteil/gesetzlicher Vertreter ist/sind bereit und in der Lage, eine informierte Zustimmung zur Teilnahme an der Studie zu geben.
• Elternteil/gesetzlicher Vertreter ist/sind willens und in der Lage (nach Meinung des Prüfarztes), alle Studienanforderungen zu erfüllen (einschließlich des genauen Ausfüllens des vom Teilnehmer gemeldeten Ergebnistagebuchs [ePRO]).
• Teilnehmer mit TSC müssen eine Diagnose gemäß der International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012 haben. Teilnehmer mit LGS oder DS müssen eine Diagnose haben, die den Richtlinien der International League Against Epilepsy (ILAE) entspricht und vom Epilepsy Study Consortium (ESCI) bestätigt wurde.
• Teilnehmer mit unkontrollierten Anfällen, die derzeit 1 oder mehrere Antiepileptika (ASMs) erhalten.
• Ein geeignetes VEEG, wie in der Krankenakte angegeben, innerhalb von 1 Jahr nach Besuch 1. Wenn kein historisches VEEG verfügbar ist und wenn es klinisch indiziert und angemessen ist (aufgrund von Unsicherheiten oder neuen Anfällen), wird ein VEEG ausgefüllt und gelesen, um die Diagnose vor Besuch 3 zu bestätigen. Alle VEEGs sind zu Studienbeginn vom Prüfarzt und von einem unabhängigen Gutachter zu lesen.
• Hat Anfälle, die durch ihre aktuellen ASMs nicht angemessen kontrolliert werden, definiert als ≥ 1 Anfall, der während der Screening-/Baseline-Periode im Anfallstagebuch gemeldet wurde

Wichtige Ausschlusskriterien:

• Hat ein Tumorwachstum, das nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit der Teilnehmer beeinträchtigen könnte.
• Hat nach Ansicht des Prüfarztes beim Screening/Basislinie klinisch signifikante abnormale Laborwerte.
• Hat klinisch signifikante Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG), gemessen beim Screening / Baseline.
• Hat gleichzeitig kardiovaskuläre Erkrankungen, die nach Ansicht des Ermittlers die Fähigkeit zur Beurteilung ihrer EKGs beeinträchtigen.
• Hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Cannabinoide oder einen der Hilfsstoffe der Studienintervention wie Sesamöl.

• Hat vor Besuch 3 eine deutlich eingeschränkte Leberfunktion, definiert als:

  • Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) und (Gesamtbilirubin [TBL] > 2 × ULN oder international normalisiertes Verhältnis [INR] > 1,5).
  • Serum ALT oder AST > 5 × ULN.
  • Serum ALT oder AST > 3 × ULN mit Vorhandensein von Müdigkeit, Übelkeit, Erbrechen, Schmerzen oder Empfindlichkeit im rechten oberen Quadranten, Fieber, Hautausschlag und/oder Eosinophilie (> 5 %).
  • Erhöhte ALT oder AST sollten vor Besuch 3 mit dem medizinischen Monitor besprochen werden; Der medizinische Monitor kann vor Besuch 3 eine bestätigende Neuentnahme zulassen.
• Hat eine andere klinisch signifikante Krankheit oder Störung, die nach Meinung des Prüfarztes entweder den Teilnehmer, andere Teilnehmer oder das Personal vor Ort aufgrund der Teilnahme an der Studie gefährden, das Ergebnis der Studie beeinflussen oder beeinträchtigen kann Fähigkeit des Teilnehmers, an der Studie teilzunehmen.
• Alle klinisch signifikanten Anomalien, die nach einer körperlichen Untersuchung des Teilnehmers festgestellt wurden und die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers gefährden würden, wenn er an der Studie teilnehmen würde.
• Wurde zuvor in diese Studie aufgenommen.
• Hat vor, während der Studie außerhalb seines Wohnsitzlandes zu reisen, es sei denn, der Teilnehmer hat eine Bestätigung, dass die Studienintervention im Zielland erlaubt ist.

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.