MAP för att ge tillgång till Nilotinib, för patienter med HES

Inklusionskriterier

1. ≥ 18 år

2. Hypereosinofilt syndrom/kronisk eosinofil leukemi som har en klinisk indikation för behandling och uppfyller följande kriterier (Vandenberghe, et al 2004):

   • eosinofili större än 1500/mm3 som kvarstår i mer än 6 månader
   • uteslutning av andra orsaker till eosinofili inklusive klonala eller onormala T-cellspopulationer, uteslutning av reaktiv eosinofili och maligniteter eller T-cellstörningar associerade med eosinofili
   • tecken och symtom på organinblandning
3. WHO:s prestandastatus på ≤ 2

4. Patienten måste ha följande laboratorievärden:

   • Kalium ≥ LLN (nedre normalgräns) eller korrigerad till inom normala gränser med tillskott före den första dosen av AMN107
   • Totalt kalcium (korrigerat för serumalbumin) ≥ LLN eller korrigeras med tillskott
   • Magnesium ≥ LLN eller korrigerat till inom normala gränser med tillskott före den första dosen av AMN107
   • Fosfor ≥ LLN eller kan korrigeras med tillskott
   • ALAT och ASAT ≤ 2,5 x ULN eller ≤ 5,0 x ULN om det anses bero på tumör
   • Alkaliskt fosfatas ≤ 2,5 x ULN om det inte övervägs på grund av tumör
   • Serumbilirubin ≤ 1,5 x ULN
   • Serumkreatinin ≤ 1,5 x ULN
   • Serumamylas ≤ 1,5 x ULN och serumlipas ≤ 1,5 x ULN. Skriftligt patientmedgivande måste erhållas innan behandlingen påbörjas.

Skriftligt patientinformerat samtycke måste erhållas innan behandlingen påbörjas.

Exklusions kriterier

Patienter som är kvalificerade för denna behandlingsplan får inte uppfylla något av följande kriterier:

1. Tidigare överkänslighet mot läkemedel eller metaboliter av liknande kemiska klasser som nilotinib. Alla exkluderande platser för sjukdom (t.ex. hjärnmetastaser).
2. Nedsatt hjärtfunktion
3. Patienter som har genomgått en större operation ≤ 2 veckor före besök 1 eller som inte har återhämtat sig från biverkningar av sådan operation
4. Känd Cytopatologiskt bekräftad CNS-infiltration.
5. Användning av terapeutiskt warfarin.
6. Akut eller kronisk lever- eller njursjukdom anses vara orelaterade till tumör.
7. Behandling med eventuella hematopoetiska kolonistimulerande tillväxtfaktorer ≤ 1 vecka före start med Nilotinib. Erytropoietin är tillåtet.
8. Patient som inte har återhämtat sig från biverkningar av tidigare kemoterapi, immunterapi, andra undersökningsläkemedel, bredfältsstrålbehandling eller större operationer. Patient som har fått imatinib < 5 dagar före AMN107 eller som inte har återhämtat sig från biverkningar av behandlingen. Hydroxyurea är tillåtet under de första 28 dagarna av behandlingen (upp till 5 g/dag) i högst 7 dagar.
9. Patient med en anamnes på en annan primär malignitet som för närvarande är kliniskt signifikant eller som kräver aktiv intervention.
10. Känd diagnos av humant immunbristvirus (HIV).
11. Känt pågående alkohol- eller drogmissbruk
12. Ovilja eller oförmåga att följa behandlingsprotokollet inklusive återkomst för schemalagda besök
13. Deltagande i en tidigare undersökningsstudie inom 30 dagar före registrering eller inom 5 halveringstider av prövningsprodukten, beroende på vilket som är längst.
14. Gravida eller ammande (ammande) kvinnor,