MAP pro zajištění přístupu k nilotinibu pro pacienty s HES

Kritéria pro zařazení

1. ≥ 18 let

2. Hypereozinofilní syndrom/chronická eozinofilní leukémie, kteří mají klinickou indikaci k léčbě a splňují následující kritéria (Vandenberghe, et al 2004):

   • eozinofilie větší než 1500/mm3, která přetrvává déle než 6 měsíců
   • vyloučení jiných příčin eozinofilie včetně klonálních nebo abnormálních populací T-buněk, vyloučení reaktivní eozinofilie a malignit nebo poruch T-buněk spojených s eozinofilií
   • známky a příznaky postižení orgánů
3. Stav výkonnosti podle WHO ≤ 2

4. Pacient musí mít následující laboratorní hodnoty:

   • Draslík ≥ LLN (spodní hranice normálu) nebo upravený na normální limity pomocí doplňků před první dávkou AMN107
   • Celkový vápník (upravený na sérový albumin) ≥ LLN nebo lze upravit doplňky
   • Hořčík ≥ LLN nebo upraven na normální limity pomocí doplňků před první dávkou AMN107
   • Fosfor ≥ LLN nebo upravitelný suplementy
   • ALT a AST ≤ 2,5 x ULN nebo ≤ 5,0 x ULN, pokud se uvažuje kvůli nádoru
   • Alkalická fosfatáza ≤ 2,5 x ULN, pokud se to nezvažuje kvůli nádoru
   • Sérový bilirubin ≤ 1,5 x ULN
   • Sérový kreatinin ≤ 1,5 x ULN
   • Sérová amyláza ≤ 1,5 x ULN a sérová lipáza ≤ 1,5 x ULN Před zahájením léčby je nutné získat písemný informovaný souhlas pacienta.

Před zahájením léčby je nutné získat písemný informovaný souhlas pacienta.

Kritéria vyloučení

Pacienti způsobilí pro tento léčebný plán nesmí splňovat žádné z následujících kritérií:

1. Anamnéza přecitlivělosti na jakékoli léky nebo metabolity podobných chemických tříd jako nilotinib. Jakákoli vyloučená místa onemocnění (např. mozkové metastázy).
2. Porucha srdeční funkce
3. Pacienti, kteří podstoupili větší chirurgický zákrok ≤ 2 týdny před návštěvou 1 nebo kteří se nezotavili z vedlejších účinků takového chirurgického zákroku
4. Známá Cytopatologicky potvrzená infiltrace CNS.
5. Použití terapeutického warfarinu.
6. Akutní nebo chronické onemocnění jater nebo ledvin považované za nesouvisející s nádorem.
7. Léčba jakýmikoli růstovými faktory stimulujícími hematopoetické kolonie ≤ 1 týden před zahájením léčby nilotinibem. Erytropoetin je povolen.
8. Pacient, který se nezotavil z vedlejších účinků předchozí chemoterapie, imunoterapie, jiných zkoumaných léků, širokopásmové radioterapie nebo velkého chirurgického zákroku. Pacient, který dostával imatinib < 5 dní před AMN107 nebo se neuzdravil z vedlejších účinků léčby. Hydroxymočovina je povolena během prvních 28 dnů léčby (až 5 g/den) po dobu maximálně 7 dnů.
9. Pacient s anamnézou jiné primární malignity, která je v současné době klinicky významná nebo vyžaduje aktivní intervenci.
10. Známá diagnóza viru lidské imunodeficience (HIV).
11. Známé pokračující zneužívání alkoholu nebo drog
12. Neochota nebo neschopnost dodržovat léčebný protokol včetně návratu na plánované návštěvy
13. Účast v předchozí výzkumné studii během 30 dnů před zařazením nebo během 5 poločasů testovaného produktu, podle toho, co je delší.
14. těhotné nebo kojící (kojící) ženy,