MAP til at give adgang til Nilotinib, for patienter med HES

Inklusionskriterier

1. ≥ 18 år

2. Hypereosinofilt syndrom/kronisk eosinofil leukæmi, som har en klinisk indikation for behandling og opfylder følgende kriterier (Vandenberghe, et al 2004):

   • eosinofili større end 1500/mm3, som varer mere end 6 måneder
   • udelukkelse af andre årsager til eosinofili, herunder klonale eller unormale T-cellepopulationer, udelukkelse af reaktiv eosinofili og maligniteter eller T-cellelidelser forbundet med eosinofili
   • tegn og symptomer på organpåvirkning
3. WHO præstationsstatus på ≤ 2

4. Patienten skal have følgende laboratorieværdier:

   • Kalium ≥ LLN (nedre grænse for normal) eller korrigeret til inden for normale grænser med tilskud før den første dosis af AMN107
   • Total calcium (korrigeret for serumalbumin) ≥ LLN eller kan korrigeres med kosttilskud
   • Magnesium ≥ LLN eller korrigeret til inden for normale grænser med tilskud før den første dosis af AMN107
   • Fosfor ≥ LLN eller kan korrigeres med kosttilskud
   • ALT og ASAT ≤ 2,5 x ULN eller ≤ 5,0 x ULN, hvis det vurderes på grund af tumor
   • Alkalisk fosfatase ≤ 2,5 x ULN, medmindre det overvejes på grund af tumor
   • Serumbilirubin ≤ 1,5 x ULN
   • Serumkreatinin ≤ 1,5 x ULN
   • Serumamylase ≤ 1,5 x ULN og serumlipase ≤ 1,5 x ULN Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra patienten inden behandlingsstart.

Der skal indhentes skriftligt patientinformeret samtykke inden behandlingsstart.

Eksklusionskriterier

Patienter, der er berettiget til denne behandlingsplan, må ikke opfylde nogen af ​​følgende kriterier:

1. Anamnese med overfølsomhed over for lægemidler eller metabolitter af lignende kemiske klasser som nilotinib. Ethvert udelukkende sygdomssted (f.eks. hjernemetastaser).
2. Nedsat hjertefunktion
3. Patienter, der har gennemgået en større operation ≤ 2 uger før besøg 1, eller som ikke er kommet sig over bivirkninger fra en sådan operation
4. Kendt Cytopatologisk bekræftet CNS-infiltration.
5. Brug af terapeutisk warfarin.
6. Akut eller kronisk lever- eller nyresygdom anses for ikke at være relateret til tumor.
7. Behandling med eventuelle hæmatopoietiske kolonistimulerende vækstfaktorer ≤ 1 uge før start med Nilotinib. Erythropoietin er tilladt.
8. Patient, som ikke er kommet sig over bivirkninger fra tidligere kemoterapi, immunterapi, andre forsøgslægemidler, bredfeltstrålebehandling eller større operationer. Patient, der har fået imatinib < 5 dage før AMN107 eller ikke er kommet sig efter bivirkninger af behandlingen. Hydroxyurea er tilladt i løbet af de første 28 dages behandling (op til 5 g/dag) i maksimalt 7 dage.
9. Patient med en anamnese med en anden primær malignitet, som i øjeblikket er klinisk signifikant eller kræver aktiv intervention.
10. Kendt diagnose af human immundefektvirus (HIV).
11. Kendt igangværende alkohol- eller stofmisbrug
12. Uvilje eller manglende evne til at overholde behandlingsprotokollen, herunder at vende tilbage til planlagte besøg
13. Deltagelse i en tidligere undersøgelse inden for 30 dage før tilmelding eller inden for 5 halveringer af forsøgsproduktet, alt efter hvad der er længst.
14. Gravide eller ammende (ammende) kvinder,