Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

PLACEBO-KONTROLLERAD SÄKERHETSSTUDIE AV RITLECITINIB (PF-06651600) PÅ VUXNA MED ALOPECIA AREATA (Allegro2a)

23 juni 2025 uppdaterad av: Pfizer

EN FAS 2a, RANDOMISERAD, DUBBELBLIND, PLACEBO-KONTROLLERAD STUDIE SOM UNDERSÖKER SÄKERHETEN FÖR RITLECITINIB (PF-06651600) HOS VUXNA DELTAGARE MED ALOPECIA AREATA

Detta är en global fas 2a randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av ritlecitinib hos vuxna i åldern 18 till ≤50 år med ≥25 % håravfall i hårbotten på grund av Alopecia Areata (AA).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

71

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
      • East Melbourne, Victoria, Australien, 3002
        • Sinclair Dermatology
  • Förenta staterna
    • California
      • Huntington Beach, California, Förenta staterna, 92647
        • Marvel Clinical Research 002, LLC
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
        • Skin Care Research, Llc
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
        • Skin Care Research, Llc
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32256
        • Clinical Neuroscience Solutions, Inc.
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Kendall Adkisson, MD - Intracoastal Dermatology
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33144
        • Y&L Advance Health Care Inc., d/b/a Elite Clinical Research
      • Miramar, Florida, Förenta staterna, 33027
        • BRCR Medical Center Inc
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32801
        • Clinical Neuroscience Solutions, Inc. dba CNS Healthcare
      • Oviedo, Florida, Förenta staterna, 32765
        • Orlando Dermatology & Skin Cancer Surgery Center
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Usf Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Förenta staterna, 60077
        • NorthShore University HealthSystem Dermatology Clinic
      • Skokie, Illinois, Förenta staterna, 60077
        • NorthShore University HealthSystem Dermatology Clinical Trials Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63108
        • Washington University School of Medicine-Dermatology
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87102
        • University of New Mexico Department of Dermatology
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87106
        • University of New Mexico Clinical & Translational Sciences Center
    • New York
      • Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11790
        • Stony Brook Dermatology
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Förenta staterna, 27612
        • M3 Wake Research, Inc.
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78745
        • Tekton Research, Inc.
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77004
        • Center for Clinical Studies, LTD. LLP
    • Virginia
      • Franklin, Virginia, Förenta staterna, 23851
        • Summit Clinical Research, LLC
      • Lynchburg, Virginia, Förenta staterna, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23502
        • Virginia Dermatology and Skin Cancer Center
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1W4R4
        • Centre de Recherche Saint-Louis
    • Ontario
      • Markham, Ontario, Kanada, L3P 1X2
        • Lynderm Research Inc.
      • Peterborough, Ontario, Kanada, K9J 5K2
        • SKiN Centre for Dermatology
    • Quebec
      • Verdun, Quebec, Kanada, H4G 3E7
        • SIMa Recherche
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-453
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Specjalistyczny Osrodek Dermatologiczny "DERMAL"
      • Katowice, Polen, 40-611
        • Centrum Medyczne Angelius Provita
      • Krakow, Polen, 31-302
        • AWP Klinika Dermatologii Pod Fortem Anna Wojas-Pelc
      • Ostrowiec Swietokrzyski, Polen, 27-400
        • DERMEDIC Jacek Zdybski
      • Warszawa, Polen, 00-892
        • RCMed Oddzial Warszawa
      • Warszawa, Polen, 02-172
        • MTZ Clinical Research powered by Pratia
      • Wroclaw, Polen, 50-220
        • Przychodnia przy ul. Lowieckiej
      • Wrocław, Polen, 50-566
        • Centrum Medyczne Matusiak

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 50 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av alopecia areata, inklusive alopecia totalis och alopecia universalis.
  • Minst 25 % håravfall på grund av alopecia areata
  • Måste ha normal hörsel och normal hjärnstammens auditory evoked potentials (BAEP)
  • Måste ha en normal neurologisk undersökning; kan ha en stabil unilateral medianneuropati eller ulnar neuropati
  • Undertecknat informerat samtycke
  • Stabil regim för andra mediciner före och under studien

Exklusions kriterier:

  • Andra betydande medicinska tillstånd
  • Yrkesmässig eller rekreationsmässig bullerexponering
  • Historik av perifer neuropati eller första gradens släkting med en ärftlig perifer neuropati
  • HbA1c > eller = 7,5 % vid screening
  • Återkommande eller spridd Herpes zoster
  • Aktiv eller kronisk infektion; eller infektion som kräver sjukhusvistelse eller IV antimikrobiella medel inom 6 månader
  • Aktiv eller latent (otillräckligt behandlad) hepatit
  • Aktiv eller latent (otillräckligt behandlad) TB
  • Samtidig medicinering i samband med perifer neurologisk eller hörselnedsättning
  • Protokollspecifika laboratorieavvikelser

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsarm: PF-06651600
ritlecitinib 200 milligram (mg) en gång per dag (QD) (fyra 50 mg tabletter) i 4 veckor sedan ritlecitinib 50 mg tablett QD till och med månad 24. Vid månad 9 kommer deltagare som tilldelats denna behandlingsarm också att få 3 tabletter placebo under 4 veckor för att hålla blind med den andra armen. Efter månad 24 byter deltagarna till 50 mg kapslar, 1 QD, upp till månad 60.
Läkemedel: PF-06651600
50 mg tablett, doserad som 200 mg QD eller 50 mg QD 50 mg kapsel, doserad som 50 mg QD
Andra namn:
  • ritlecitinib
Övrig: Kontrollarm (Placebo) följt av aktiv terapiförlängning
Matchande jämförelse: placebo QD (4 tabletter x 4 veckor sedan 1 tablett x 8 månader) sedan ritlecitinib 200 mg QD (fyra 50 mg tabletter) i 4 veckor sedan ritlecitinib 50 mg tablett QD till och med månad 24. Efter månad 24 byter deltagarna till 50 mg kapslar, 1 QD, upp till månad 60.
Läkemedel: Placebo
tablett, doserat som 4 tabletter QD eller 1 tablett QD

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i I-V interwave latens på hjärnstammens auditiva framkallade potentialer (BAEP) vid en stimulansintensitet på 80 decibel (dB) från höger sida vid månad 9
Tidsram: Baslinje, månad 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
BAEP interwave I-V latens (i millisekunder) var den primära endpointen för denna studie. Högintensiv stimulering (80dB) användes. Deltagarna fick BAEP-utvärderingar utförda på samma utvärderingscenter, av samma audionom med samma utrustning, under studien. Audiologi- och BAEP-utvärderingar gjordes samma dag, med audiologibedömning först. Om de inte kunde göras samma dag, måste bedömningarna ske inom 7 dagar från varandra. En central läsare användes för BAEP för att bekräfta att lokalt avlästa BAEP-vågor var märkta på lämpligt sätt och på sin topp så att latensen var korrekt. Central läsning säkerställde också konsekvens i BAEP-tolkningen.
Baslinje, månad 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Ändra från baslinjen i I-V interwave latens på BAEP vid en stimulansintensitet på 80 dB från vänster sida vid månad 9
Tidsram: Baslinje, månad 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
BAEP interwave I-V latens var den primära endpointen för denna studie. Högintensiv stimulering (80dB) användes. Deltagarna fick BAEP-utvärderingar utförda på samma utvärderingscenter, av samma audionom med samma utrustning, under studien. Audiologi- och BAEP-utvärderingar gjordes samma dag, med audiologibedömning först. Om de inte kunde göras samma dag, måste bedömningarna ske inom 7 dagar från varandra. En central läsare användes för BAEP för att bekräfta att lokalt avlästa BAEP-vågor var märkta på lämpligt sätt och på sin topp så att latensen var korrekt. Central läsning säkerställde också konsekvens i BAEP-tolkningen.
Baslinje, månad 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinjen i I-V interwave latens på BAEP vid 80 dB från höger sida vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Högintensiv stimulering (80dB) användes. Deltagarna fick BAEP-utvärderingar utförda på samma utvärderingscenter, av samma audionom med samma utrustning, under studien. Audiologi- och BAEP-utvärderingar gjordes samma dag, med audiologibedömning först. Om de inte kunde göras samma dag, måste bedömningarna ske inom 7 dagar från varandra. En central läsare användes för BAEP för att bekräfta att lokalt avlästa BAEP-vågor var märkta på lämpligt sätt och på sin topp så att latensen var korrekt. Central läsning säkerställde också konsekvens i BAEP-tolkningen.
Baslinje, månad 6 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Ändra från baslinjen i I-V interwave latens på BAEP vid 80 dB från vänster sida vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Högintensiv stimulering (80dB) användes. Deltagarna fick BAEP-utvärderingar utförda på samma utvärderingscenter, av samma audionom med samma utrustning, under studien. Audiologi- och BAEP-utvärderingar gjordes samma dag, med audiologibedömning först. Om de inte kunde göras samma dag, måste bedömningarna ske inom 7 dagar från varandra. En central läsare användes för BAEP för att bekräfta att lokalt avlästa BAEP-vågor var märkta på lämpligt sätt och på sin topp så att latensen var korrekt. Central läsning säkerställde också konsekvens i BAEP-tolkningen.
Baslinje, månad 6 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Förändring från baslinjen i procent av intraepidermal nervfiber (IENF) med axonal svullnad i hudpunchbiopsier vid månad 9
Tidsram: Baslinje, månad 9 (månad 6 för de 2 deltagare som gick in i aktiv terapiförlängningsfas vid månad 6). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Slutpunkten "axonal dystrofi" hänvisade till procentandelen IENF med axonala svullnader. Axonala svullnader utvärderades i perifera hudpunchbiopsier från den distala delen av nedre extremiteter. Axonala svullnader räknades per axon. Varje IENF med enstaka eller flera svullnader räknades som en enda händelse, dvs en enda axon med axonala svullnader. För varje deltagare rapporterades data som procentandelen IENF med valfritt antal svullnader. IENF utvärderades på dag 1 och månad 9. Deltagare som hade gått in i aktiv terapiförlängningsfas vid månad 6 fick en hudstansbiopsi som togs vid månad 6 för IENF-bedömningar istället för vid månad 9. Hudbiopsien togs innan starten av aktiv terapiförlängningsfas.
Baslinje, månad 9 (månad 6 för de 2 deltagare som gick in i aktiv terapiförlängningsfas vid månad 6). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Förändring från baslinjen i intraepidermal nervfiberdensitet (IENFD) i hudpunchbiopsier vid månad 9
Tidsram: Baslinje, månad 9 (månad 6 för de 2 deltagare som gick in i aktiv terapiförlängningsfas vid månad 6). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
IENFD utvärderades i perifera hudpunchbiopsier från den distala delen av nedre extremiteter. IENFD mättes genom att räkna antalet fibrer och fibergrenar som oberoende korsade den dermal-epidermala barriären (basalmembranet). Sekundär förgrening uteslöts från kvantifiering och fragment räknades inte. Längden på histologisektionen mättes (mm) och den linjära epidermala nervfiberdensiteten rapporterades som antal intraepidermala nervfibrer/mm.
Baslinje, månad 9 (månad 6 för de 2 deltagare som gick in i aktiv terapiförlängningsfas vid månad 6). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Ändring från baslinjen i amplitud för våg V på BAEP vid en stimulansintensitet på 80 dB från höger sida vid månad 6 och månad 9
Tidsram: Baslinje, månad 6 och månad 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Högintensiv stimulering (80dB) användes. Deltagarna fick BAEP-utvärderingar utförda på samma utvärderingscenter, av samma audionom med samma utrustning, under studien. Audiologi- och BAEP-utvärderingar gjordes samma dag, med audiologibedömning först. Om de inte kunde göras samma dag, måste bedömningarna ske inom 7 dagar från varandra. En central läsare användes för BAEP för att bekräfta att lokalt lästa BAEP-vågor märktes på lämpligt sätt och vid sin topp så att amplituddata var korrekta. Central läsning säkerställde också konsekvens i BAEP-tolkningen.
Baslinje, månad 6 och månad 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Ändring från baslinjen i amplitud för våg V på BAEP vid en stimulansintensitet på 80 dB från vänster sida vid månad 6 och månad 9
Tidsram: Baslinje, månad 6 och månad 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Högintensiv stimulering (80dB) användes. Deltagarna fick BAEP-utvärderingar utförda på samma utvärderingscenter, av samma audionom med samma utrustning, under studien. Audiologi- och BAEP-utvärderingar gjordes samma dag, med audiologibedömning först. Om de inte kunde göras samma dag, måste bedömningarna ske inom 7 dagar från varandra. En central läsare användes för BAEP för att bekräfta att lokalt lästa BAEP-vågor märktes på lämpligt sätt och vid sin topp så att amplituddata var korrekta. Central läsning säkerställde också konsekvens i BAEP-tolkningen.
Baslinje, månad 6 och månad 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) och behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: Cirka 16 månader
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare, tidsmässigt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den ansågs relaterad till studieinterventionen eller inte. Allvarligheten av en AE bedömdes enligt kriterierna för allvarlig biverkning (SAE). En SAE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: resulterade i dödsfall; var livshotande; erforderlig sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; resulterade i bestående funktionshinder/oförmåga; var en medfödd anomali/födelsedefekt, etc. Behandlingsuppkommande händelser var med startdatum som inträffade under behandlingsperioden. Relation till studiebehandling fastställdes av utredaren.
Cirka 16 månader
Antal deltagare som avbröt studien på grund av biverkningar (AE)
Tidsram: Cirka 16 månader
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare, tidsmässigt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den ansågs relaterad till studieinterventionen eller inte. Deltagare som hade en AE-post som indikerade att AE gjorde att deltagaren avbröts från studien. Relation till studiebehandling fastställdes av utredaren.
Cirka 16 månader
Antal deltagare som avbröt studieläkemedlet på grund av AE och fortsatt studie
Tidsram: Cirka 16 månader
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare, tidsmässigt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den ansågs relaterad till studieinterventionen eller inte. Detta resultatmått presenterade antalet deltagare som hade ett biverkningsregister som indikerade att åtgärder som vidtogs med studiebehandlingen drogs tillbaka men biverkningar gjorde inte att deltagaren avbröts från studien. Relation till studiebehandling fastställdes av utredaren.
Cirka 16 månader
Antal deltagare med tillfälligt utsättande av droger på grund av biverkningar
Tidsram: Cirka 16 månader
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare, tidsmässigt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den ansågs relaterad till studieinterventionen eller inte. Antalet deltagare med tillfälligt utsättande av läkemedel på grund av både orsakssamband och behandlingsrelaterade biverkningar presenteras nedan. Relation till studiebehandling fastställdes av utredaren.
Cirka 16 månader
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i vitala tecken
Tidsram: Cirka 16 månader
Oral, tympanisk eller axillär temperatur, pulsfrekvens, andningsfrekvens och blodtryck (BP) bedömdes. BP och pulsmätningar bedömdes i en stol, ryggstödd och armarna blottade (fria från restriktioner såsom uppkavlade ärmar, etc) och stöddes på hjärtnivå. Mätningar gjordes på samma arm vid varje besök (helst icke-dominant) med en helt automatiserad apparat. Pulshastigheten mättes vid ungefär samma tidpunkt som BP under minst 30 sekunder. Tryck- och pulsmätningar bör föregås av minst 5 minuters vila för deltagaren i en lugn miljö utan distraktioner (t.ex. tv, mobiltelefoner). Deltagarna avstod från att röka eller inta koffein under de 30 minuterna före mätningarna. Den kliniska signifikansen bestämdes av utredaren.
Cirka 16 månader
Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter i kliniska laboratorievärden
Tidsram: Cirka 16 månader
Säkerhetslaboratoriebedömningar inkluderade kategorierna hematologi, kemi, urinanalys och andra tester. Den kliniska signifikansen bestämdes av utredaren.
Cirka 16 månader
Ändring från baslinjen i övergripande svårighetsgrad för Alopecia Tool (SALT) poäng upp till månad 9
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6 och 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
SALT är en kvantitativ bedömning av AA svårighetsgrad baserad på håravfall i hårbotten. Den totala SALT-poängen inkluderade håravfall oavsett etiologi (dvs håravfall i hårbotten på grund av både icke-AA och AA) och samlades in vid studiebesök. Det övergripande SALT-poängen varierade från 0 till 100 %, med högre poäng som representerar större mängd håravfall.
Baslinje, månader 3, 6 och 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Ändring från baslinjen i Alopecia Areata - Alopeciverktygets svårighetsgrad (AA-SALT) poäng upp till månad 9
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6 och 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
SALT är en kvantitativ bedömning av AA svårighetsgrad baserad på håravfall i hårbotten. AA-SALT är mängden håravfall i hårbotten på grund av AA. AA SALT-poäng i placebokontrollerad fas = total SALT-poäng - icke-AA SALT-poäng (Icke-AA SALT-poäng tog endast hänsyn till annat håravfall i hårbotten än det som berodde på AA och krävdes att bedömas först vid månad 9 [eller Månad 6 för dem som gick in i den aktiva terapiförlängningsfasen vid månad 6] i placebokontrollerad fas). AA-SALT-poängen varierade från 0 till 100 %, med högre poäng som representerar större mängd håravfall.
Baslinje, månader 3, 6 och 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Antal deltagare med patientens globala intryck av förändring (PGI-C) svar upp till månad 9
Tidsram: Månad 1, 3, 6 och 9
PGI-C bad deltagarna att utvärdera förbättringen eller försämringen av deras AA jämfört med början av studien med hjälp av ett enda objekt, "Sedan studiens start har min alopecia areata: ...". Deltagarna valde ett av sju svar som sträckte sig från "mycket förbättrad" till "mycket försämrad". Detta resultatmått presenterade antalet deltagare med PGI-C-svar som definierades som "mycket förbättrat" ​​eller "måttligt förbättrat". Deltagare med saknade PGI-C-poäng betraktades som icke-svarare.
Månad 1, 3, 6 och 9
Ändra från baslinjen i I-V interwave latens på BAEP vid 80 dB från höger sida vid månad 9E och 15E
Tidsram: Baseline, månader 9E och 15E (månad 9/15 i den aktiva terapiförlängningsfasen). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Högintensiv stimulering (80dB) användes. Deltagarna fick BAEP-utvärderingar utförda på samma utvärderingscenter, av samma audionom med samma utrustning, under studien. Audiologi- och BAEP-utvärderingar gjordes samma dag, med audiologibedömning först. Om de inte kunde göras samma dag, måste bedömningarna ske inom 7 dagar från varandra. En central läsare användes för BAEP för att bekräfta att lokalt lästa BAEP-vågor var märkta på lämpligt sätt och vid sin topp så att latensen var korrekt. Central läsning säkerställde också konsekvens i BAEP-tolkningen.
Baseline, månader 9E och 15E (månad 9/15 i den aktiva terapiförlängningsfasen). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Ändra från baslinjen i I-V interwave latens på BAEP vid 80 dB från vänster sida vid månad 9E och 15E
Tidsram: Baseline, månad 9E och 15E (månad 9/15 i förlängningsfasen för aktiv terapi). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Högintensiv stimulering (80dB) användes. Deltagarna fick BAEP-utvärderingar utförda på samma utvärderingscenter, av samma audionom med samma utrustning, under studien. Audiologi- och BAEP-utvärderingar gjordes samma dag, med audiologibedömning först. Om de inte kunde göras samma dag, måste bedömningarna ske inom 7 dagar från varandra. En central läsare användes för BAEP för att bekräfta att lokalt lästa BAEP-vågor var märkta på lämpligt sätt och vid sin topp så att latensen var korrekt. Central läsning säkerställde också konsekvens i BAEP-tolkningen.
Baseline, månad 9E och 15E (månad 9/15 i förlängningsfasen för aktiv terapi). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Ändring från baslinjen i procent av IENFs med axonal svullnad i hudpunchbiopsier vid månad 15E
Tidsram: Baslinje, månad 15E (månad 15 i förlängningsfasen för aktiv terapi). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Slutpunkten "axonal dystrofi" hänvisade till procentandelen IENF med axonala svullnader. Axonala svullnader utvärderades i perifera hudpunchbiopsier från den distala delen av nedre extremiteter. Axonala svullnader räknades per axon. Varje IENF med enstaka eller flera svullnader räknades som en enda händelse, dvs en enda axon med axonala svullnader. För varje deltagare rapporterades data som procentandelen IENF med valfritt antal svullnader.
Baslinje, månad 15E (månad 15 i förlängningsfasen för aktiv terapi). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Ändra från baslinjen i IENFD i Skin Punch Biopsier vid månad 15E
Tidsram: Baslinje, månad 15E (månad 15 i förlängningsfasen för aktiv terapi). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
IENFD utvärderades i perifera hudpunchbiopsier från den distala delen av nedre extremiteter. IENFD mättes genom att räkna antalet fibrer och fibergrenar som oberoende korsade den dermal-epidermala barriären (basalmembranet). Sekundär förgrening uteslöts från kvantifiering och fragment räknades inte. Längden på histologisektionen mättes (mm) och den linjära epidermala nervfiberdensiteten rapporterades som antal intraepidermala nervfibrer/mm.
Baslinje, månad 15E (månad 15 i förlängningsfasen för aktiv terapi). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Ändring från baslinjen i amplitud för våg V på BAEP vid en stimulansintensitet på 80 dB från höger sida vid månad 9E och 15E
Tidsram: Baslinje, månad 9E och 15E (månad 9 och 15 i förlängningsfasen för aktiv terapi). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Högintensiv stimulering (80dB) användes. Deltagarna fick BAEP-utvärderingar utförda på samma utvärderingscenter, av samma audionom med samma utrustning, under studien. Audiologi- och BAEP-utvärderingar gjordes samma dag, med audiologibedömning först. Om de inte kunde göras samma dag, måste bedömningarna ske inom 7 dagar från varandra. En central läsare användes för BAEP för att bekräfta att lokalt lästa BAEP-vågor märktes på lämpligt sätt och vid sin topp så att amplituddata var korrekta. Central läsning säkerställde också konsekvens i BAEP-tolkningen.
Baslinje, månad 9E och 15E (månad 9 och 15 i förlängningsfasen för aktiv terapi). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Ändring från baslinjen i amplitud för våg V på BAEP vid en stimulansintensitet på 80 dB från vänster sida vid månad 9E och 15E
Tidsram: Baslinje, månad 9E och 15E (månad 9 och 15 i förlängningsfasen för aktiv terapi). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Högintensiv stimulering (80dB) användes. Deltagarna fick BAEP-utvärderingar utförda på samma utvärderingscenter, av samma audionom med samma utrustning, under studien. Audiologi- och BAEP-utvärderingar gjordes samma dag, med audiologibedömning först. Om de inte kunde göras samma dag, måste bedömningarna ske inom 7 dagar från varandra. En central läsare användes för BAEP för att bekräfta att lokalt lästa BAEP-vågor märktes på lämpligt sätt och vid sin topp så att amplituddata var korrekta. Central läsning säkerställde också konsekvens i BAEP-tolkningen.
Baslinje, månad 9E och 15E (månad 9 och 15 i förlängningsfasen för aktiv terapi). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Antal deltagare med frånvaro av våg V på BAEP vid stimulansintensiteter från 80 dB till 40 dB från höger sida upp till månad 9
Tidsram: Baslinje, månad 6 och 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)

Frånvaron av våg V på BAEP vid stimulansintensiteter från 80dB till 40dB sammanfattades beskrivande med användning av antal deltagare per behandlingsgrupp vid varje intensitetsnivå.

Vid månad 9 hade 1 deltagare i 200/50 mg frånvaro av Wave V på BAEP vid en stimulansintensitet på 40 dB på höger sida. Händelsen var ensidig och visade fluktuationer i närvaro eller frånvaro av våg V vid olika intensiteter vid upprepade bedömningar som började vid månad 6.
Baslinje, månad 6 och 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Antal deltagare med frånvaro av våg V på BAEP vid stimulansintensiteter från 80 dB till 40 dB från höger sida vid baslinjen, månad 3E, 6E, 9E och 15E
Tidsram: Baslinje, månad 3E, 6E, 9E och 15E (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)

Frånvaron av våg V på BAEP vid stimulansintensiteter från 80dB till 40dB sammanfattades med användning av antal deltagare per behandlingsgrupp vid varje intensitetsnivå.

Alla deltagare hade Wave V på BAEP närvarande vid stimulansintensiteter från 80 dB till 40 dB upp till månad 15E förutom 1 deltagare. Vid månad 9 (TP1) hade 1 deltagare i 200/50/50 mg frånvaro av Wave V på BAEP vid en stimulansintensitet på 40 dB på höger sida. Fluktuationer sågs i närvaro eller frånvaro av våg V vid olika intensiteter vid upprepade bedömningar som började vid månad 6 på höger sida.
Baslinje, månad 3E, 6E, 9E och 15E (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Antal deltagare med frånvaro av våg V på BAEP vid stimulansintensiteter från 80 dB till 40 dB från vänster sida upp till månad 9
Tidsram: Baslinje, månad 6 och 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Frånvaron av våg V på BAEP vid stimulansintensiteter från 80dB till 40dB sammanfattades beskrivande med användning av antal deltagare per behandlingsgrupp vid varje intensitetsnivå.
Baslinje, månad 6 och 9 (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Antal deltagare med frånvaro av våg V på BAEP vid stimulansintensiteter från 80 dB till 40 dB från vänster sida vid baslinjen, månad 3E, 6E, 9E och 15E
Tidsram: Baslinje, månad 3E, 6E, 9E och 15E (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)

Frånvaron av våg V på BAEP vid stimulansintensiteter från 80dB till 40dB sammanfattades beskrivande med användning av antal deltagare per behandlingsgrupp vid varje intensitetsnivå.

Alla deltagare hade Wave V på BAEP närvarande vid stimulansintensiteter från 80 dB till 40 dB upp till månad 15E förutom 1 deltagare. Vid månad 9 (TP1) hade 1 deltagare i 200/50/50 mg frånvaro av Wave V på BAEP vid en stimulansintensitet på 40 dB på höger sida. Fluktuationer sågs i närvaro eller frånvaro av våg V vid olika intensiteter vid upprepade bedömningar som började vid månad 6 på höger sida.
Baslinje, månad 3E, 6E, 9E och 15E (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Ändring från baslinjen i övergripande SALT-poäng vid månad 3E, 6E, 9E, 12E och 15E
Tidsram: Baslinje, månad 3E, 6E, 9E, 12E och 15E (månad 3, 6, 9, 12 och 15 i den aktiva terapiförlängningsfasen). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
SALT är en kvantitativ bedömning av AA svårighetsgrad baserad på håravfall i hårbotten. Den totala SALT-poängen inkluderade håravfall oavsett etiologi (dvs håravfall i hårbotten på grund av både icke-AA och AA) och samlades in vid studiebesök. Det övergripande SALT-poängen varierade från 0 till 100 %, med högre poäng som representerar större mängd håravfall.
Baslinje, månad 3E, 6E, 9E, 12E och 15E (månad 3, 6, 9, 12 och 15 i den aktiva terapiförlängningsfasen). Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen.
Ändring från baslinjen i AA-SALT-poäng vid månad 3E, 6E, 9E, 12E och 15E
Tidsram: Baslinje, månad 3E, 6E, 9E, 12E och 15E (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
SALT är en kvantitativ bedömning av AA svårighetsgrad baserad på håravfall i hårbotten. AA-SALT är mängden håravfall i hårbotten på grund av AA. AA SALT-poäng = övergripande SALT-poäng - icke-AA SALT-poäng (Icke-AA SALT-poäng tog endast hänsyn till annat håravfall i hårbotten än det som berodde på AA och krävdes att bedömas först vid månad 9 [eller månad 6 för dem som gick in i den aktiva terapiförlängningsfasen vid månad 6] i placebokontrollerad fas). AA-SALT-poängen varierade från 0 till 100 %, med högre poäng som representerar större mängd håravfall.
Baslinje, månad 3E, 6E, 9E, 12E och 15E (Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som erhölls före den första dosen i den placebokontrollerade fasen)
Antal deltagare med PGI-C-svar vid 3E, 6E, 9E, 12E och 15E
Tidsram: Månad 3E, 6E, 9E, 12E och 15E
PGI-C bad deltagarna att utvärdera förbättringen eller försämringen av deras AA jämfört med början av studien med ett enda objekt, "Sedan studiens start har min alopecia areata: ...". Deltagarna valde ett av sju svar som sträckte sig från "mycket förbättrad" till "mycket försämrad". Detta resultatmått presenterade antalet deltagare med PGI-C-svar som definierades som "mycket förbättrat" ​​eller "måttligt förbättrat". Deltagare med saknade PGI-C-poäng betraktades som icke-svarare.
Månad 3E, 6E, 9E, 12E och 15E
Antal deltagare med TEAES och TESAES: Förlängningsfas (TP3)
Tidsram: Från den första dosen av behandlingen upp till 28 dagar uppföljning efter den sista dosen av studiebehandling (ungefär 19 månader)
En AE var någon otillbörlig medicinsk händelse hos en deltagare, tillfälligt förknippad med användningen av studieintervention, oavsett om de anses vara relaterade till studieinterventionen eller inte. AE: s allvar bedömdes enligt SAE: s kriterier. En SAE definierades som alla otillbörliga medicinska förekomster som vid någon dos: resulterade i döden; var livshotande; krävs sjukhusinläggning eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; resulterade i ihållande funktionshinder/oförmåga; var en medfödd anomali/födelsedefekt, etc. Behandlings-framstående händelser var med början datum som inträffade under behandlingsperioden. Relatess till studiebehandling bestämdes av utredaren.
Från den första dosen av behandlingen upp till 28 dagar uppföljning efter den sista dosen av studiebehandling (ungefär 19 månader)
Antal deltagare som avbröts från studien på grund av AES: förlängningsfas (TP3)
Tidsram: Från den första dosen av behandlingen upp till 28 dagar uppföljning efter den sista dosen av studiebehandling (ungefär 19 månader)
En AE var någon otillbörlig medicinsk händelse hos en deltagare, tillfälligt förknippad med användningen av studieintervention, oavsett om de anses vara relaterade till studieinterventionen eller inte. Deltagare som hade en AE -post som indikerade att AE fick deltagaren att avbrytas från studien. Relatess till studiebehandling bestämdes av utredaren.
Från den första dosen av behandlingen upp till 28 dagar uppföljning efter den sista dosen av studiebehandling (ungefär 19 månader)
Antal deltagare som avbröt studiemedicin på grund av AE och fortsatt studie: Förlängningsfas (TP3)
Tidsram: Från den första dosen av behandlingen upp till 28 dagar uppföljning efter den sista dosen av studiebehandling (ungefär 19 månader)
En AE var någon otillbörlig medicinsk händelse hos en deltagare, tillfälligt förknippad med användningen av studieintervention, oavsett om de anses vara relaterade till studieinterventionen eller inte. Detta resultatmått presenterade antalet deltagare som hade en AE -post som indikerade att åtgärder som vidtogs med studiebehandling var drift av läkemedel men AE fick inte deltagaren att avbrytas från studien. Relatess till studiebehandling bestämdes av utredaren.
Från den första dosen av behandlingen upp till 28 dagar uppföljning efter den sista dosen av studiebehandling (ungefär 19 månader)
Antal deltagare med tillfälligt läkemedelsavbrott på grund av AES: förlängningsfas (TP3)
Tidsram: Från den första dosen av behandlingen upp till 28 dagar uppföljning efter den sista dosen av studiebehandling (ungefär 19 månader)
En AE var någon otillbörlig medicinsk händelse hos en deltagare, tillfälligt förknippad med användningen av studieintervention, oavsett om de anses vara relaterade till studieinterventionen eller inte. Antalet deltagare med tillfälligt läkemedelsavbrott på grund av både kausalitet och behandlingsrelaterade AE: er presenteras nedan. Relatess till studiebehandling bestämdes av utredaren.
Från den första dosen av behandlingen upp till 28 dagar uppföljning efter den sista dosen av studiebehandling (ungefär 19 månader)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i vitala tecken: förlängningsfas (TP3)
Tidsram: Från screening upp till 28 dagar uppföljning efter sista dos av studiebehandling (maximalt upp till 19 månader)
Oral, tympanisk eller axillär temperatur, pulshastighet, andningshastighet och blodtryck (BP) bedömdes. BP- och pulsmätningar utvärderades i en stol, ryggstöd och armar barade (fria från begränsningar såsom rullade ärmar osv.) Och stöds på hjärtnivå. Mätningar gjordes på samma arm vid varje besök (helst icke-dominerande) med en helt automatiserad enhet. Pulshastigheten mättes ungefär samtidigt som BP under minst 30 sekunder. BP- och pulsmätningar föregick av minst 5 minuters vila för deltagaren i en lugn miljö utan distraktioner (t.ex. tv, mobiltelefoner). Deltagarna avstod från att röka eller intagande koffein under de 30 minuterna före mätningarna. Den kliniska betydelsen bestämdes av utredaren.
Från screening upp till 28 dagar uppföljning efter sista dos av studiebehandling (maximalt upp till 19 månader)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i kliniska laboratorievärden: Förlängningsfas (TP3)
Tidsram: Från screening upp till 28 dagar efter den sista dosen av studiebehandling (maximalt upp till 19 månader)
Bedömningar av säkerhetslaboratoriet inkluderade kategorierna hematologi, kemi, urinalys och andra tester. Den kliniska betydelsen bestämdes av utredaren.
Från screening upp till 28 dagar efter den sista dosen av studiebehandling (maximalt upp till 19 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 september 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

4 januari 2022

Avslutad studie (Faktisk)

7 maj 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

18 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2025

Senast verifierad

1 juni 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B7981037
  • 2020-001509-21 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera