En studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken av lakosamid hos nyfödda med upprepade elektroencefalografiska neonatala anfall (LENS)
16 september 2025 uppdaterad av: UCB Biopharma SRL
En multicenter, öppen etikett, randomiserad, aktiv jämförelsestudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken hos lakosamid hos nyfödda med upprepade elektroencefalografiska neonatala anfall
Syftet med studien är att utvärdera effekten av lakosamid (LCM) jämfört med en aktiv komparator vald baserat på standardvård (StOC) vid svår och icke-svår anfallsbörda (definierad som totalt antal minuter av elektroencefalografiska neonatala anfall (ENS) per timme) i nyfödda med anfall som inte är tillräckligt kontrollerade med tidigare antiepileptika (AED) behandling.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
29
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Parkville, Australien
- Sp0968 302
-
South Brisbane, Australien
- Sp0968 301
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- Sp0968 101
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Sp0968 108
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- Sp0968 116
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Sp0968 190
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Sp0968 118
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Sp0968 104
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Sp0968 107
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Sp0968 112
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- Sp0968 125
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Sp0968 117
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
- Sp0968 109
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- Sp0968 192
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- Sp0968 105
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- Sp0968 102
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Sp0968 122
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Sp0968 201
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 3 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren måste vara minst 34 veckors graviditetsålder (GA)
- Deltagare som har bekräftelse på videoelektroencefalogram (EEG) på ≥2 minuter av kumulativa elektroencefalografiska neonatala anfall (ENS) eller ≥3 identifierbara ENS innan de påbörjade behandlingsperioden
- Deltagarna måste ha fått antingen fenobarbital (PB), levetiracetam (LEV) eller midazolam (MDZ) (i valfri kombination) innan de går in i studien
- Deltagaren väger minst 2,3 kg vid tidpunkten för anmälan Informerat samtycke
- En Independent Ethics Committee (IEC)-godkänd skriftligt informerat samtycke (ICF) är undertecknat och daterat av deltagarens förälder eller juridiska ombud.
Exklusions kriterier:
- Deltagare med anfall som svarar på korrigering av metabola störningar (hypoglykemi, hypomagnesemi eller hypokalcemi) eller med anfall för vilka en riktad, känd behandling är tillgänglig
- Deltagaren har anfall relaterade till prenatal moders droganvändning eller drogabstinens
- Deltagaren har en kliniskt relevant elektrokardiogram (EKG) avvikelse, enligt utredarens uppfattning
- Deltagare som får behandling med fenytoin (PHT), lidokain (LDC) eller andra natriumkanalblockerare när som helst
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Lakosamid
Studiedeltagare som randomiserats till denna arm kommer att få lakosamid (LCM) som en intravenös infusion under behandlingsperioden och kan fortsätta att få lakosamid under förlängningsperioden.
Deltagarna bör byta till oral dosering av LCM så snart som medicinskt möjligt under förlängningsperioden.
|
Studiedeltagare kommer att få lakosamid (LCM) som en intravenös (iv) infusion under behandlingsperioden.
Andra namn:
Studiedeltagare kan få lakosamid (LCM) som oral lösning under förlängningsperioden.
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Aktiv komparator
Studiedeltagare randomiserade till denna arm kommer att få Active Comparator vald baserat på standardvård (StOC) i klinisk praxis under behandlingsperioden och kan fortsätta att få under förlängningsperioden.
|
Active Comparator-behandling kommer att väljas och doseras baserat på StOC (enligt lokal praxis och behandlingsriktlinjer).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i anfallsbördan mätt i utvärderingsvideo-elektroencefalogram (Video-Eeg) jämfört med baslinjen Video-Eeg
Tidsram: Under 2-timmars utvärdering börjar 1 timme efter första behandlingen (upp till 2 timmar), jämfört med baslinjen
|
Baläggsbördan definierades som anfallsbelastning mätt på den kontinuerliga video-eeg (total elektroencefalografisk neonatal anfall (ENS) på minuter per timme) under en period av upp till 2 timmar omedelbart före den första administrationen av studiemedicin.
En ENS definierades som ett EEG-anfall som varade i minst 10 sekunder på Video-Eeg.
Anfallsbördan under utvärderingsperioden beräknades som den totala varaktigheten för anfall mellan 1 och 3 timmar efter den första dosen av studiemedicinen dividerad med varaktigheten av tolkbar video-EEG tillgänglig under samma period.
Förändring i anfallsbelastningen mätt i utvärderingsvideo-EEG jämfört med baslinjen Video-EEG analyserades så att ett positivt värde indikerar en minskning av anfallsbördan från baslinjen.
|
Under 2-timmars utvärdering börjar 1 timme efter första behandlingen (upp till 2 timmar), jämfört med baslinjen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentandel av svararna i utvärderingsvideo-eeg jämfört med baslinjen Video-Eeg
Tidsram: Under 2-timmars utvärdering börjar 1 timme efter första behandlingen (upp till 2 timmar), jämfört med baslinjen
|
A responder is defined as a study participant who achieved the following reduction in seizure burden without need for rescue medication, compared with the seizure burden measured during the Baseline Period immediately prior to the study medication administration, evaluated for a 2-hour period starting 1 hour after the start of initial treatment: - At least 80% reduction of seizure burden in participants who were categorized by the Investigator as having non-severe seizure burden during Baseline OR - Minst 50% minskning av anfallsbelastningen hos deltagare som kategoriserades av utredaren som med allvarlig anfallsbörda under baslinjen.
|
Under 2-timmars utvärdering börjar 1 timme efter första behandlingen (upp till 2 timmar), jämfört med baslinjen
|
|
Procentandel av deltagarna med minst 80% minskning av anfallsbördan i utvärderingen A Video-Eeg jämfört med baslinjen Video-Eeg
Tidsram: Under 2-timmars utvärdering börjar 1 timme efter första behandlingen (upp till 2 timmar), jämfört med baslinjen
|
En responder definieras som en studiedeltagare som uppnådde följande minskning av anfallsbördan utan behov av räddningsmedicinering, jämfört med anfallsbelastningen uppmätt under baslinjeperioden omedelbart före undersökningens läkemedel (IMP) administration, utvärderad för en 2-timmarsperiod som startade 1 timme efter starten av den första behandlingen: en minskning av analburden från baslinjen från baslinjen från baslinjen från baslinjen från baslinjen från baslinjen från baslinjen från BASIZURE SEWICE OMDER efter start.
Procentandel av deltagarna med minst 80% minskning av anfallsbördan i utvärderingen (startande 1 timme efter behandling) av en video-EEG jämfört med baslinjen Video-EEG rapporterades.
|
Under 2-timmars utvärdering börjar 1 timme efter första behandlingen (upp till 2 timmar), jämfört med baslinjen
|
|
Tid att svara över den 48 timmars behandlingsperioden jämfört med baslinjen Video-Eeg
Tidsram: Under de första 48 timmarna av behandlingsperioden, jämfört med baslinjen
|
Tid till svar där svaret definierades som en minskning av anfallsbördan från baslinjen på minst 80% hos deltagare med icke-severbörda och på minst 50% för deltagare med svår anfallsbörda.
Tid till svar censurerades vid datum/tid deltagaren fick räddningsmedicinering eller stoppade video-eeg-övervakning, eller på annat sätt i slutet av 48-timmarsperioden.
|
Under de första 48 timmarna av behandlingsperioden, jämfört med baslinjen
|
|
Dags till anfallsfrihet under den första 48-timmars behandlingsperioden jämfört med baslinjen Video-Eeg
Tidsram: Under de första 48 timmarna av behandlingsperioden, jämfört med baslinjen
|
Anfallsfrihet definierades som 0 minuters anfall under en 1-timmarsperiod (eller 2-timmarsperiod under 3-timmars tidpunkt) och analyserades under 48 timmar.
Tiden till anfallsfrihet mättes i timmar, definierad som den första tidpunkten när svarskriteriet uppfylldes minus datum och tid för den första dosen av randomiserad studiemedicinadministration.
Tid till anfallsfrihet censurerades vid tidpunkten för att få räddningsmedicinering, stoppa övervakning av video-eeg eller på annat sätt vid 48 timmar efter första dosen.
|
Under de första 48 timmarna av behandlingsperioden, jämfört med baslinjen
|
|
Absolut förändring i anfallsbördan under de första 48 timmars av behandlingsperioden mätt med kontinuerlig video-eeg jämfört med baslinjen Video-Eeg
Tidsram: Behandlingsperiod: 7-8 timmar, 15-16 timmar, 23-24 timmar, 31-32 timmar, 39-40 timmar, 47-48 timmar, jämfört med baslinjen
|
Balgrenbördan beräknades som en total varaktighet för anfall (i minuter) mellan -2 timmar och 0 timmar före den första dosen av studiemedicinering dividerat med den totala varaktigheten för tolkbar video -EEG (i timmar) under samma period.
Anfallsbördan för 8, 16, 24, 32, 40 och 48 timmars tidspoäng beräknades som en total anfall varaktighet under timmen före tidpunkten dividerad med varaktighet av tolkbar video-EEG tillgänglig under samma period.
Om <30 minuters tolkbar video-EEG fanns tillgängliga under en timme före tidpunkten, beräknades svaret baserat på anfallsbördan för de senaste 30 minuterna av tolkbar video-EEG på 2 timmar (för 8 och 16 timmars poäng) eller 4 timmar (för 24, 32, 40 och 48 timmars poäng) före tidpunkten.
De 30 minuterna av Video-Eeg behövde inte vara kontinuerlig.
Absolut minskning av anfallsbelastningen för dessa tidpunkter beräknades som anfallsbörda i baslinjeperioden minus beslagbörda vid den tidpunkten.
|
Behandlingsperiod: 7-8 timmar, 15-16 timmar, 23-24 timmar, 31-32 timmar, 39-40 timmar, 47-48 timmar, jämfört med baslinjen
|
|
Procentförändring i anfallsbördan under de första 48 timmars av behandlingsperioden mätt med kontinuerlig video-eeg jämfört med baslinjen Video-Eeg
Tidsram: Behandlingsperiod: 7-8 timmar, 15-16 timmar, 23-24 timmar, 31-32 timmar, 39-40 timmar, 47-48 timmar, jämfört med baslinjen
|
Den procentuella förändringen i anfallsbelastningen för tidpunkterna 8, 16, 24, 32, 40 och 48 timmar beräknades som anfallsbördan vid baslinjen minus anfallsbördan vid respektive tidpunkt, dividerat med anfallsbördan under baslinjen, multiplicerad med 100.
Procentförändring i anfallsbelastningen analyserades så att ett positivt värde indikerar en minskning av anfallsbördan från baslinjen.
|
Behandlingsperiod: 7-8 timmar, 15-16 timmar, 23-24 timmar, 31-32 timmar, 39-40 timmar, 47-48 timmar, jämfört med baslinjen
|
|
Procentandel av svararna i slutet av de första 48 timmar av behandlingsperioden
Tidsram: Över de första 48 timmarna av behandlingsperioden
|
En responder definieras som en studiedeltagare som uppnådde följande minskning av anfallsbördan utan behov av räddningsmedicinering, jämfört med anfallsbördan uppmätt under baslinjeperioden omedelbart före undersökningens administration (IMP), utvärderade för en 2-timmarsperiod som startade 1 timme efter starten av den initiala behandlingen: minst 80% reduktion av anordningsbörda i deltagande som var kategor som var en timme som startade 1 timme efter starten av den initiala behandlingen: minst 80% reduktion av anordningsbörda i deltagande som var kategor som var en timme som startade 1 timme efter starten av den initiala behandlingen: minst 80% reduktion av anordningsbörda i deltagande som var kategor som var en timme som startade 1 timme efter starten av den första behandlingen: minst 80% reduktion av anordningsbyrå 50% minskning av anfallsbördan hos deltagare som hade minst en 30-minutersperiod med svår anfallsbörda under baslinjen.
Nämnaren för procentsatserna baserades på antalet deltagare med video-eEG-data tillgängliga vid 48 timmars tidpunkt.
|
Över de första 48 timmarna av behandlingsperioden
|
|
Procentandel av studiedeltagarna som är anfallsfria (100% minskning av anfallsbördan från baslinjen) 24 timmar efter början av behandlingsperioden, kategoriserad av studiedeltagare med icke allvarlig eller allvarlig anfallsbörda vid baslinjen
Tidsram: 24 timmar efter behandlingsperioden, jämfört med baslinjen
|
Anfallsfria definierades som 100% minskning av anfallsbördan eller hade inga anfall under bedömningsperioden (23 till 24 timmar efter första dosen) från baslinjen.
För studiedeltagarna med svår anfallsbörda vid baslinjen (som bestämdes av utredaren) definierades numeratorn som antalet deltagare med svår anfallsbördan vid baslinjen som inte hade några anfall mellan 23 och 24 timmar efter behandlingsperioden.
Nämnaren för procentsatserna baserades på antalet deltagare med video-EEG-data tillgängliga vid 24 timmars tidpunkt.
Här analyserade n = 'det totala antalet deltagare' och n = 'antal analyserade' i kategorier.
|
24 timmar efter behandlingsperioden, jämfört med baslinjen
|
|
Kategoriserad procentandel av deltagarna med förändring i anfallsbördan i utvärderingsvideo-eeg jämfört med baslinjen Video-Eeg
Tidsram: Under 2-timmars utvärdering börjar 1 timme efter första behandlingen (upp till 2 timmar), jämfört med baslinjen
|
Balgrenbördan beräknades som en total varaktighet för anfall (i minuter) mellan -2 och 0 timmar före den första dosen av studiemedicinen dividerat med den totala varaktigheten för tolkbar video -EEG (i timmar) under samma period.
Krampbördan vid utvärderingsperioden beräknades som en total varaktighet för anfall mellan 1 och 3 timmar efter den första dosen av studiemedicinering dividerat med varaktighet av tolkbar video-EEG tillgänglig under samma period.
Procentförändring i anfallsbelastningen för utvärderingsperioden beräknades som anfallsbörda vid baslinjen minus beslagbörd vid respektive tidpunkt, dividerat med anfallsbördan under basperioden, multiplicerades med 100.
Deltagarna klassificerade i en av följande kategorier baserat på deras procentsänkning från baslinjen till utvärderingsperioden: <-25% (försämrad), -25% till <25% (ingen förändring), 25% till <50%, 50% till <80% och> = 80%.
Procentförändring i anfallsbelastningen analyserades och kategoriserades så att positivt värde indikerar minskning av anfallsbördan från baslinjen.
|
Under 2-timmars utvärdering börjar 1 timme efter första behandlingen (upp till 2 timmar), jämfört med baslinjen
|
|
Procentandel av deltagare med behandlings-framstående biverkningar (TEAE) som rapporterats av utredaren
Tidsram: Från första administration av studiebehandling till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden (upp till dag 42)
|
En biverkning (AE) är någon otillbörlig medicinsk förekomst hos en patient- eller klinisk studiedeltagare, tillfälligt associerad med användningen av studiemedicinering, oavsett om de anses vara relaterade till studiemedicinen eller inte.
TEAE: er definieras som AES som har början på eller efter startdatum och tid för den första studiemedicineringsadministrationen.
|
Från första administration av studiebehandling till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden (upp till dag 42)
|
|
Procentandel av deltagare med behandlings-framstående markerade avvikelser i 12-ledande elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Aktiv komparator: screening; Lacosamid: screening, 1-6 timmar, 48 och 96 timmar
|
EKG-behandlingsuppmärkningsvärdena för EKG-behandling är baserade på toxicitet i grad 2 baserat på onormala värden eller klinisk erfarenhet baserat på utredarens bedömning.
Deltagarna randomiserade till lacosamid och registrerade sig under denna version av protokollet har planerat bedömningar vid screening, 1-6 timmar, 48 och 96 timmar.
För deltagare som randomiserades till aktiv komparatorbehandling var endast screeningbedömningen tillämplig.
|
Aktiv komparator: screening; Lacosamid: screening, 1-6 timmar, 48 och 96 timmar
|
|
Serumkoncentration av lacosamid
Tidsram: Dag 1: 30-90 minuter och 6 - 8 timmar efter början av första infusion, 30 - 90 minuter och 6 - 8 timmar efter början av andra eller tredje infusion, dagar 2, 3 och 4
|
Serumkoncentrationer av lacosamid mättes och koncentrationsdata sammanfattades.
PK Sparse provtagning utfördes.
|
Dag 1: 30-90 minuter och 6 - 8 timmar efter början av första infusion, 30 - 90 minuter och 6 - 8 timmar efter början av andra eller tredje infusion, dagar 2, 3 och 4
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 mars 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
6 augusti 2024
Avslutad studie (Faktisk)
31 oktober 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 juli 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 augusti 2020
Första postat (Faktisk)
20 augusti 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
3 oktober 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2025
Senast verifierad
1 september 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SP0968
- 2020-001066-10 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännandet i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts.
Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket har slutförts; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.
Tidsram för IPD-delning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysfärdiga datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat avtal om datadelning kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .