Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​Lacosamid hos nyfødte med gentagne elektroencefalografiske neonatale anfald (LENS)

16. september 2025 opdateret af: UCB Biopharma SRL

En multicenter, open-label, randomiseret, aktiv sammenligningsundersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​Lacosamid hos nyfødte med gentagne elektroencefalografiske neonatale anfald

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten af ​​lacosamid (LCM) versus en aktiv komparator valgt baseret på standardbehandling (StOC) ved svære og ikke-svære anfaldsbyrder (defineret som samlede minutter af elektroencefalografiske neonatale anfald (ENS) pr. time) i nyfødte med anfald, der ikke er tilstrækkeligt kontrolleret med tidligere behandling mod epilepsi (AED).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien
        • Sp0968 302
      • South Brisbane, Australien
        • Sp0968 301
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Sp0968 201
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Sp0968 101
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Sp0968 108
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Sp0968 116
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Sp0968 190
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Sp0968 118
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Sp0968 104
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Sp0968 107
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Sp0968 112
    • New York
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Sp0968 125
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Sp0968 117
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Sp0968 109
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Sp0968 192
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Sp0968 105
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Sp0968 102
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Sp0968 122

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være mindst 34 ugers gestationsalder (GA)
  • Deltagere, der har bekræftet video-elektroencefalogram (EEG) på ≥2 minutter af kumulative elektroencefalografiske neonatale anfald (ENS) eller ≥3 identificerbare ENS før indtræden i behandlingsperioden
  • Deltagerne skal have modtaget enten phenobarbital (PB), levetiracetam (LEV) eller midazolam (MDZ) (i enhver kombination), før de går ind i undersøgelsen
  • Deltager vejer mindst 2,3 kg på tilmeldingstidspunktet Informeret samtykke
  • En uafhængig etisk komité (IEC)-godkendt skriftlig informeret samtykkeformular (ICF) er underskrevet og dateret af deltagerens forælder(e) eller juridiske repræsentant(er)

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager med anfald, der reagerer på korrektion af metaboliske forstyrrelser (hypoglykæmi, hypomagnesiæmi eller hypocalcæmi) eller med anfald, for hvilke en målrettet, kendt behandling er tilgængelig
  • Deltageren har anfald relateret til prænatal moderens stofbrug eller medicinabstinenser
  • Deltageren har en klinisk relevant elektrokardiogram (EKG) abnormitet, efter investigators mening
  • Deltager, der modtager behandling med phenytoin (PHT), lidocain (LDC) eller andre natriumkanalblokkere til enhver tid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lacosamid
Studiedeltagere randomiseret til denne arm vil modtage lacosamid (LCM) som en intravenøs infusion i behandlingsperioden og kan fortsætte med at modtage lacosamid i forlængelsesperioden. Deltagerne bør skiftes til oral dosering af LCM så hurtigt som medicinsk muligt i forlængelsesperioden.
Medicin: Lacosamid intravenøst
Studiedeltagere vil modtage lacosamid (LCM) som en intravenøs (iv) infusion i løbet af behandlingsperioden.
Andre navne:
  • LCM
Medicin: Lacosamid oral
Undersøgelsesdeltagere kan modtage lacosamid (LCM) som oral opløsning i forlængelsesperioden.
Andre navne:
  • LCM
Aktiv komparator: Aktiv komparator
Studiedeltagere, der er randomiseret til denne arm, vil modtage Active Comparator valgt baseret på standardbehandling (StOC) i den kliniske praksis i behandlingsperioden og kan fortsætte med at modtage i forlængelsesperioden.
Andet: Aktiv komparator
Active Comparator-behandling vil blive valgt og doseret baseret på StOC (i henhold til lokal praksis og behandlingsretningslinjer).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i anfaldsbyrde målt i evalueringen Video-elektroencefalogram (video-EEG) sammenlignet med baseline-video-EEG
Tidsramme: I løbet af 2 timers evaluering startede 1 time efter den første behandling (op til 2 timer) sammenlignet med baseline
Byrde af baseline-anfald blev defineret som anfaldsbyrde målt på den kontinuerlige video-EEG (total elektroencefalografiske neonatale anfald (ENS) i minutter i timen) i en periode på op til 2 timer umiddelbart før den første administration af undersøgelsesmedicin. En ENS blev defineret som et EEG-anfald, der varede i mindst 10 sekunder på video-eeg. Anfaldsbyrden i evalueringsperioden blev beregnet som den samlede varighed af anfald mellem 1 og 3 timer efter den første dosis af undersøgelsesmedicin divideret med varigheden af ​​fortolkbar video-EEG tilgængelig i samme periode. Ændring i anfaldsbyrde målt i evalueringsvideo-EEG sammenlignet med baseline-video-EEG blev analyseret således, at en positiv værdi indikerer en reduktion i anfaldsbelastningen fra baseline.
I løbet af 2 timers evaluering startede 1 time efter den første behandling (op til 2 timer) sammenlignet med baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af respondenter i evalueringsvideo-EEG sammenlignet med baseline-video-EEG
Tidsramme: I løbet af 2 timers evaluering startede 1 time efter den første behandling (op til 2 timer) sammenlignet med baseline
A responder is defined as a study participant who achieved the following reduction in seizure burden without need for rescue medication, compared with the seizure burden measured during the Baseline Period immediately prior to the study medication administration, evaluated for a 2-hour period starting 1 hour after the start of initial treatment: - At least 80% reduction of seizure burden in participants who were categorized by the Investigator as having non-severe seizure burden during Baseline OR - Mindst 50% reduktion af anfaldsbyrden hos deltagere, der blev kategoriseret af efterforskeren som at have en alvorlig anfaldsbyrde under baseline.
I løbet af 2 timers evaluering startede 1 time efter den første behandling (op til 2 timer) sammenlignet med baseline
Procentdel af deltagere med mindst 80% reduktion i anfaldsbelastning i evalueringen En video-EEG sammenlignet med baseline-video-EEG
Tidsramme: I løbet af 2 timers evaluering startede 1 time efter den første behandling (op til 2 timer) sammenlignet med baseline
En responder defineres som en undersøgelsesdeltager, der opnåede følgende reduktion i anfaldsbelastning uden behov for redningsmedicin sammenlignet med anfaldsbyrden målt i baselineperioden umiddelbart før undersøgelsesmedicinsk produkt (IMP) administration, evalueret i en 2-timers periode, der startede 1 time efter starten af ​​den første behandling: en reduktion i anfaldsbyret fra baselinen af> = 80% uanset baseline SEIZE-alvor. Procentdel af deltagere med mindst 80% reduktion i anfaldsbelastning i evalueringen (startende 1 time efter behandling) af en video-EEG sammenlignet med baseline-video-EEG blev rapporteret.
I løbet af 2 timers evaluering startede 1 time efter den første behandling (op til 2 timer) sammenlignet med baseline
Tid til svar på tværs af den 48-timers behandlingsperiode sammenlignet med baseline-video-eeg
Tidsramme: På tværs af de første 48 timers behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Tid til respons, hvor respons blev defineret som en reduktion i anfaldsbelastningen fra baseline på mindst 80% hos deltagere med ikke-svær anfaldsbyrde og for mindst 50% for deltagere med alvorlig anfaldsbyrde. Tid til svar blev censureret på datoen/tiden, hvor deltageren modtog redningsmedicin eller stoppede overvågning af video-eeg eller på anden måde i slutningen af ​​48-timers periode.
På tværs af de første 48 timers behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Tid til beslaglæggelse af frihed på tværs af den første 48-timers behandlingsperiode sammenlignet med baseline-video-EEG
Tidsramme: På tværs af de første 48 timers behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Anfaldsfrihed blev defineret som 0 minutters anfald i en periode på 1 times (eller 2-timers periode for 3-timers tidspunkt) og blev analyseret på tværs af de 48 timer. Tiden til beslaglæggelse af frihed blev målt i timer, defineret som første tidspunkt, hvor responskriteriet blev opfyldt minus datoen og tidspunktet for den første dosis af randomiseret studiemedicinadministration. Tid til beslaglæggelse af frihed blev censureret på tidspunktet for modtagelse af redningsmedicin, stop af video-EEG-overvågning eller på anden måde ved 48 timer efter den første dosis.
På tværs af de første 48 timers behandlingsperiode sammenlignet med baseline
Absolut ændring i anfaldsbelastning på tværs af de første 48 timer i behandlingsperioden målt ved kontinuerlig video-EEG sammenlignet med baseline-video-EEG
Tidsramme: Behandlingsperiode: 7-8 timer, 15-16 timer, 23-24 timer, 31-32 timer, 39-40 timer, 47-48 timer, sammenlignet med baseline
Byrde af baseline -anfald blev beregnet som den samlede varighed af anfald (på få minutter) mellem -2 timer og 0 timer før den første dosis af studiemedicin divideret med total varighed af fortolkbar video -EEG (i timer) i samme periode. Belastningsbelastning for 8, 16, 24, 32, 40 og 48 timers tidspunkter blev beregnet som den samlede varighed af anfald i timen forud for tidspunktet divideret med varigheden af ​​fortolkbar video-EEG tilgængelig i samme periode. Hvis <30 minutters fortolkbar video-EEG var tilgængelig i 1 time før tidspunktet, blev responsen beregnet baseret på anfaldsbyrde i de seneste 30 minutters fortolkbare video-EEG i de 2 timer (i 8 og 16 timers point) eller 4 timer (for 24, 32, 40 og 48 timers point) inden tidspunktet. De 30 minutter af video-EEG behøvede ikke at være kontinuerlig. Absolut reduktion i anfaldsbyrde for disse tidspunkter blev beregnet som anfaldsbyrde i baselineperioden minus anfaldsbyrde på det tidspunkt.
Behandlingsperiode: 7-8 timer, 15-16 timer, 23-24 timer, 31-32 timer, 39-40 timer, 47-48 timer, sammenlignet med baseline
Procentændring i anfaldsbyrde over de første 48 timer i behandlingsperioden målt ved kontinuerlig video-EEG sammenlignet med baseline-video-EEG
Tidsramme: Behandlingsperiode: 7-8 timer, 15-16 timer, 23-24 timer, 31-32 timer, 39-40 timer, 47-48 timer, sammenlignet med baseline
Den procentvise ændring i anfaldsbelastningen for 8, 16, 24, 32, 40 og 48 timers tidspunkter blev beregnet som anfaldsbelastningen ved baseline minus anfaldsbyrden på det respektive tidspunkt, divideret med anfaldsbyrden i basislinjen, ganget med 100. Procentændring i anfaldsbelastning blev analyseret således, at en positiv værdi indikerer en reduktion i anfaldsbyrde fra baseline.
Behandlingsperiode: 7-8 timer, 15-16 timer, 23-24 timer, 31-32 timer, 39-40 timer, 47-48 timer, sammenlignet med baseline
Procentdel af respondenter i slutningen af ​​de første 48 timer i behandlingsperioden
Tidsramme: På tværs af de første 48 timers behandlingsperiode
A responder is defined as a study participant who achieved the following reduction in seizure burden without need for rescue medication, compared with the seizure burden measured during the Baseline Period immediately prior to investigational medicinal product (IMP) administration, evaluated for a 2-hour period starting 1 hour after the start of initial treatment: At least 80% reduction of seizure burden in participants who were categorized as having nonsevere seizure burden during Baseline OR At least 50% reduktion af anfaldsbelastningen hos deltagere, der havde mindst en 30-minutters periode med alvorlig anfaldsbyrde under baseline. Nævneren for procenterne var baseret på antallet af deltagere med videodata tilgængelige på det 48 timers tidspunkt.
På tværs af de første 48 timers behandlingsperiode
Procentdel af undersøgelsesdeltagere, der er anfaldsfri (100% reduktion i anfaldsbelastning fra baseline) 24 timer efter start af behandlingsperioden, kategoriseret efter undersøgelsesdeltagere med ikke-alvorlig eller alvorlig anfaldsbyrde ved baseline
Tidsramme: 24 timer efter starten af ​​behandlingsperioden sammenlignet med baseline
Anfaldsfrie blev defineret som 100% reduktion i anfaldsbelastning eller ikke havde anfald i vurderingsperioden (23 til 24 timer efter første dosis) fra baseline. For undersøgelsesdeltagere med alvorlig anfaldsbyrde ved baseline (som bestemt af efterforskeren) blev tælleren defineret som antallet af deltagere med alvorlig anfaldsbyrde ved baseline, der ikke havde anfald mellem 23 og 24 timer efter starten af ​​behandlingsperioden. Nævneren for procenterne var baseret på antallet af deltagere med video-EEG-data tilgængelige på det 24 timers tidspunkt. Her analyserede n = 'samlet antal deltagere' og n = 'nummer analyseret' i kategorier.
24 timer efter starten af ​​behandlingsperioden sammenlignet med baseline
Kategoriseret procentdel af deltagere med ændring i anfaldsbelastning i evalueringsvideo-EEG sammenlignet med baseline-video-EEG
Tidsramme: I løbet af 2 timers evaluering startede 1 time efter den første behandling (op til 2 timer) sammenlignet med baseline
Byrde af baseline -anfald blev beregnet som den samlede varighed af anfald (på få minutter) mellem -2 og 0 timer før den første dosis af undersøgelsesmedicin divideret med den samlede varighed af fortolkbar video -EEG (i timer) i samme periode. Belastningsbelastning i evalueringsperioden blev beregnet som den samlede varighed af anfald mellem 1 og 3 timer efter den første dosis af studiemedicin divideret med varighed af fortolkbar video-EEG tilgængelig i samme periode. Procentændring i anfaldsbelastning for evalueringsperioden blev beregnet som anfaldsbyrde ved baseline minus anfaldsbyrde ved respektive tidspunkt, divideret med anfaldsbyrde i baselineperioden, ganget med 100. Deltagere klassificeret i en af ​​følgende kategorier baseret på deres procentvise reduktion fra baseline til evalueringsperiode: <-25% (forværring), -25% til <25% (ingen ændring), 25% til <50%, 50% til <80% og> = 80%. Procentændring i anfaldsbelastning blev analyseret og kategoriseret således, at positiv værdi indikerer reduktion i anfaldsbyrde fra baseline.
I løbet af 2 timers evaluering startede 1 time efter den første behandling (op til 2 timer) sammenlignet med baseline
Procentdel af deltagere med bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEA) som rapporteret af efterforskeren
Tidsramme: Fra første administration af undersøgelsesbehandling til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningsperioden (op til dag 42)
En bivirkning (AE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en patient- eller klinisk undersøgelsesdeltager, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​studiemedicin, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesmedicinen eller ej. TEAE'er er defineret som AE'er, der har begyndt på eller efter startdatoen og tidspunktet for den første undersøgelsesmedicinering.
Fra første administration af undersøgelsesbehandling til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningsperioden (op til dag 42)
Procentdel af deltagere med behandlingsvingen markerede abnormiteter i 12-bly elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Aktiv komparator: screening; Lacosamid: screening, 1-6 timer, 48 og 96 timer
EKG-behandlings-opstået markante abnormitetsværdier er baseret på toksicitet i grad 2 baseret på unormale værdier eller klinisk erfaring baseret på efterforskerens skøn. Deltagerne randomiseret til lacosamid og tilmeldt under denne version af protokollen har planlagt vurderinger ved screening, 1-6 timer, 48 og 96 timer. For deltagere, der er randomiseret til aktiv komparatorbehandling, var det kun screeningsvurderingen, der var relevant.
Aktiv komparator: screening; Lacosamid: screening, 1-6 timer, 48 og 96 timer
Serumkoncentration af lacosamid
Tidsramme: Dag 1: 30-90 minutter og 6 - 8 timer efter starten af ​​første infusion, 30 - 90 minutter og 6 - 8 timer efter starten af ​​anden eller tredje infusion, dage 2, 3 og 4
Serumkoncentrationer af lacosamid blev målt, og koncentrationsdata blev opsummeret. PK -sparsom prøveudtagning blev udført.
Dag 1: 30-90 minutter og 6 - 8 timer efter starten af ​​første infusion, 30 - 90 minutter og 6 - 8 timer efter starten af ​​anden eller tredje infusion, dage 2, 3 og 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2020

Først opslået (Faktiske)

20. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

3. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SP0968
  • 2020-001066-10 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt periode, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epilepsi

  • Boston Children's Hospital
    Rekruttering
    Registrering og naturhistorie med epilepsi-dyskinesi-syndromer
    Epilepsi | Bevægelsesforstyrrelser | Dyskinesier | Ataksi | Neurologisk lidelse | Chorea | Myoklonus | Dyskinesi | Dystoni lidelse | Epilepsi hos børn | EDS | Bevægelsesforstyrrelser hos børn | Epilepsy-dyskinesi | Epilepsi-dyskinesi synkdom
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Lacosamid intravenøst

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner