Un estudio para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de lacosamida en recién nacidos con convulsiones neonatales electroencefalográficas repetidas (LENS)
20 de noviembre de 2023 actualizado por: UCB Biopharma SRL
Un estudio multicéntrico, abierto, aleatorizado y de comparación activa para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de lacosamida en recién nacidos con convulsiones neonatales electroencefalográficas repetidas
El objetivo del estudio es evaluar la eficacia de lacosamida (LCM) frente a un comparador activo elegido según el estándar de atención (StOC) en la carga de convulsiones graves y no graves (definida como el total de minutos de convulsiones neonatales electroencefalográficas (ENS) por hora) en recién nacidos con convulsiones que no se controlan adecuadamente con un tratamiento previo con fármacos antiepilépticos (FAE).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
32
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: UCB Cares
- Número de teléfono: 1-844-599-2273 (USA)
- Correo electrónico: ucbcares@ucb.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: UCB Cares
- Número de teléfono: 001 844 599 2273
- Correo electrónico: ucbcares@ucb.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Parkville, Australia
- Reclutamiento
- Sp0968 302
-
South Brisbane, Australia
- Reclutamiento
- Sp0968 301
-
-
-
-
-
Toronto, Canadá
- Reclutamiento
- Sp0968 201
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Reclutamiento
- Sp0968 101
-
Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Reclutamiento
- Sp0968 108
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Reclutamiento
- Sp0968 116
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Sp0968 115
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Reclutamiento
- Sp0968 190
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Retirado
- Sp0968 121
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- Sp0968 118
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Retirado
- Sp0968 106
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Terminado
- Sp0968 104
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Reclutamiento
- Sp0968 107
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Retirado
- Sp0968 114
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Reclutamiento
- Sp0968 112
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Retirado
- Sp0968 103
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- Reclutamiento
- Sp0968 125
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Reclutamiento
- Sp0968 111
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Terminado
- Sp0968 117
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2576
- Retirado
- Sp0968 113
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Reclutamiento
- Sp0968 109
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Reclutamiento
- Sp0968 192
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Reclutamiento
- Sp0968 105
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Reclutamiento
- Sp0968 102
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Sp0968 122
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 1 año (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante debe tener al menos 34 semanas de edad gestacional (GA)
- Participantes que tienen confirmación en video-electroencefalograma (EEG) de ≥2 minutos de convulsiones neonatales (ENS) electroencefalográficas acumulativas o ≥3 ENS identificables antes de ingresar al Período de tratamiento
- Los participantes deben haber recibido fenobarbital (PB), levetiracetam (LEV) o midazolam (MDZ) (en cualquier combinación) antes de ingresar al estudio.
- El participante pesa al menos 2,3 kg en el momento de la inscripción Consentimiento informado
- Un formulario de consentimiento informado (ICF) por escrito aprobado por el Comité de Ética Independiente (IEC) está firmado y fechado por los padres o representantes legales del participante.
Criterio de exclusión:
- Participante con convulsiones que responden a la corrección de trastornos metabólicos (hipoglucemia, hipomagnesemia o hipocalcemia) o con convulsiones para las que se dispone de un tratamiento específico conocido
- El participante tiene convulsiones relacionadas con el uso prenatal de drogas maternas o la abstinencia de drogas
- El participante tiene una anomalía en el electrocardiograma (ECG) clínicamente relevante, en opinión del investigador
- Participante que recibe tratamiento con fenitoína (PHT), lidocaína (LDC) u otros bloqueadores de los canales de sodio en cualquier momento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Lacosamida
Los participantes del estudio asignados al azar a este brazo recibirán lacosamida (LCM) como una infusión intravenosa en el Período de tratamiento y pueden continuar recibiendo lacosamida en el Período de extensión.
Los participantes deben cambiar a la dosificación oral de LCM tan pronto como sea médicamente posible durante el Período de extensión.
|
Los participantes del estudio recibirán lacosamida (LCM) como una infusión intravenosa (iv) durante el Período de tratamiento.
Otros nombres:
Los participantes del estudio pueden recibir lacosamida (LCM) como solución oral durante el Período de extensión.
Otros nombres:
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Comparador activo: Comparador activo
Los participantes del estudio asignados al azar a este brazo recibirán el Comparador activo elegido según el estándar de atención (StOC) en la práctica clínica en el período de tratamiento y pueden continuar recibiéndolo en el período de extensión.
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El tratamiento con comparador activo se elegirá y dosificará en función de la StOC (según la práctica local y las pautas de tratamiento).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la carga de convulsiones medida en el videoelectroencefalograma de evaluación (video-EEG) en comparación con el video-EEG inicial
Periodo de tiempo: Durante la evaluación de 2 horas que comienza 1 hora después del tratamiento inicial (hasta 2 horas)
|
Cambio en la carga de convulsiones medida en el video-EEG de evaluación en comparación con el video-EEG inicial. La carga de convulsiones inicial se define como la carga de convulsiones medida en el video-EEG continuo (convulsiones neonatales electroencefalográficas (ENS) totales en minutos por hora) durante un período de hasta 2 horas inmediatamente antes de la primera administración del fármaco del estudio. |
Durante la evaluación de 2 horas que comienza 1 hora después del tratamiento inicial (hasta 2 horas)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual categorizado en la carga de convulsiones en el video-EEG de evaluación en comparación con el video-EEG de referencia
Periodo de tiempo: Durante 2 horas Evaluación que comienza 1 hora después del tratamiento inicial (hasta 2 horas)
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El cambio en la carga de incautación se presentará en las siguientes categorías: (
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Durante 2 horas Evaluación que comienza 1 hora después del tratamiento inicial (hasta 2 horas)
|
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Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) según lo informado por el investigador
Periodo de tiempo: Desde la primera administración del tratamiento del estudio hasta el final del período de seguimiento de seguridad (hasta el día 42)
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Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso en un paciente o participante en un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la medicación del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la medicación del estudio. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad (nuevo o exacerbado) desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de la medicación del estudio. |
Desde la primera administración del tratamiento del estudio hasta el final del período de seguimiento de seguridad (hasta el día 42)
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Porcentaje de participantes con anomalías marcadas emergentes del tratamiento en el electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Desde la primera administración del tratamiento del estudio hasta el final del período de seguimiento de seguridad (hasta el día 42)
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Las anormalidades marcadas se definen como anormalidades en parámetros predefinidos basados en valores de laboratorio de toxicidad de grado 2 y la opinión de expertos neonatólogos en el recién nacido.
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Desde la primera administración del tratamiento del estudio hasta el final del período de seguimiento de seguridad (hasta el día 42)
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Porcentaje de respondedores en el video-EEG de evaluación en comparación con el video-EEG inicial
Periodo de tiempo: Durante la evaluación de 2 horas que comienza 1 hora después del tratamiento inicial (hasta 2 horas)
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Un respondedor se define como un participante del estudio que logró la siguiente reducción en la carga de convulsiones sin necesidad de medicación de rescate, en comparación con la carga de convulsiones medida durante el período inicial inmediatamente antes de la administración del medicamento en investigación (IMP), evaluado durante un período de 2 horas. comenzando 1 hora después del inicio del tratamiento inicial:
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Durante la evaluación de 2 horas que comienza 1 hora después del tratamiento inicial (hasta 2 horas)
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Porcentaje de participantes con al menos un 80 % de reducción en la carga de convulsiones en la evaluación con video-EEG en comparación con el video-EEG inicial
Periodo de tiempo: Durante la evaluación de 2 horas que comienza 1 hora después del tratamiento inicial (hasta 2 horas)
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Un respondedor se define como un participante del estudio que logró la siguiente reducción en la carga de convulsiones sin necesidad de medicación de rescate, en comparación con la carga de convulsiones medida durante el período inicial inmediatamente antes de la administración del medicamento en investigación (IMP), evaluado durante un período de 2 horas. comenzando 1 hora después del inicio del tratamiento inicial:
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Durante la evaluación de 2 horas que comienza 1 hora después del tratamiento inicial (hasta 2 horas)
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Tiempo de respuesta durante el período de tratamiento de 96 horas
Periodo de tiempo: Durante todo el período de tratamiento (hasta 96 horas)
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El tiempo hasta la respuesta se presenta como el tiempo medio (en horas) hasta la reducción del 50 % en los participantes del estudio con carga de convulsiones graves o la reducción del 80 % en los participantes del estudio con carga de convulsiones no graves.
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Durante todo el período de tratamiento (hasta 96 horas)
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Tiempo hasta que desaparezcan las convulsiones durante el período de tratamiento de 96 horas
Periodo de tiempo: Durante todo el período de tratamiento (hasta 96 horas)
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El tiempo transcurrido hasta la desaparición de las convulsiones se analizará como el tiempo medio (en horas) hasta la desaparición de las convulsiones.
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Durante todo el período de tratamiento (hasta 96 horas)
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Concentración plasmática/suero de lacosamida (LCM)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de tratamiento (hasta 96 horas)
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Se presentarán las concentraciones medias en plasma/suero de lacosamida (LCM) durante todo el período de tratamiento.
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Durante todo el período de tratamiento (hasta 96 horas)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de marzo de 2021
Finalización primaria (Estimado)
2 de agosto de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
29 de agosto de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de agosto de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
20 de agosto de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
21 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Epilepsia
- Convulsiones
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Anticonvulsivos
- Bloqueadores de canales de sodio activados por voltaje
- Bloqueadores de canales de sodio
- Lacosamida
Otros números de identificación del estudio
- SP0968
- 2020-001066-10 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado.
Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y se deberá ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Lacosamida intravenosa
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Prometic Biotherapeutics, Inc.Atlantic Research GroupTerminadoInmunodeficiencia PrimariaEstados Unidos