Open Label tvåarmad studie för att utvärdera Rilzabrutinib hos patienter med IgG4-relaterade sjukdomar
10 oktober 2025 uppdaterad av: Principia Biopharma, a Sanofi Company
En öppen tvåarmsstudie för att utvärdera effekten av Rilzabrutinib (PRN1008/SAR444671) på säkerhet och sjukdomsaktivitet hos patienter med IgG4-relaterad sjukdom
Detta är en fas 2a, multicenter, öppen tvåarmsstudie av cirka 25 patienter med aktiv IgG4-relaterad sjukdom (IgG4-RD).
De två armarna inkluderar (1) Experimentell: rilzabrutinib med glukokortikoider och (2) Active Comparator: endast glukokortikoider.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
4 veckors screening, 12 veckors huvudbehandling, 12 veckors cross-over (för GC-endast grupp), 40 veckors förlängningsbehandling och 4 veckors uppföljning.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
27
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Marseille, Frankrike
- Investigational Site Number 25013
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
- Investigational Site Number 84019
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Investigational Site Number 84016
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Investigational Site Number 84018
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Investigational Site Number 84030
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Investigational Site Number 84036
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- Investigational Site Number 38016
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada, V6K 2V8
- Investigational Site Number 12403
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Investigational Site Number 72415
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Var man eller kvinna med ålder ≥18 år.
- Har en klinisk diagnos av IgG4-RD.
- Var villig att minska en motsvarande prednisondos på mellan 20-40 mg/dag på 2 veckor.
Viktiga uteslutningskriterier:
- För närvarande eller inom 6 månader efter screening tar rituximab, andra B-cellsnedbrytande medel eller alkyleringsmedel om inte B-cellskoncentrationer har visats med flödescytometri att återgå till normala värden (definierad som 5 celler per kubik mm).
- Historia om solida organtransplantationer
- Positiv vid screening för HIV, hepatit B, hepatit C eller TB
- Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar.
- OBS: Andra kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Rilzabrutinib + glukokortikoider
Rilzabrutinib tabletter, 400 mg två gånger dagligen från vecka 0 till vecka 12 plus glukokortikoider (20 till 40 mg/dag prednisonekvivalenter minskat till 0 mg/dag inom 2 veckor efter studien)
|
oral tablett
Andra namn:
oral tablett eller kapsel
|
|
Aktiv komparator: Glukokortikoider
Glukokortikoider (20 till 40 mg/dag prednisonekvivalenter minskade till 0 mg/dag inom 12 veckor efter studien)
|
oral tablett eller kapsel
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av SAE, AE som leder till utsättning och eventuell glukokortikoidrelaterad AE
Tidsram: Upp till 68 veckor
|
Upp till 68 veckor
|
|
|
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta abnormiteter (PCSA) för kliniska laboratorietester, vitala tecken och EKG
Tidsram: Upp till 68 veckor
|
Upp till 68 veckor
|
|
|
Andel deltagare som är utan sjukdom flare efter den första dosen av rilzabrutinib fram till slutet av behandlingen
Tidsram: Upp till 64 veckor
|
Sjukdomsblare definieras som en ökning av IgG4-RD-responderindex (RI)> 2 eller initiering av räddningsbehandling.
|
Upp till 64 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Nivå och förändring från baslinjen för varje underklass av de serologiska markörerna över tid
Tidsram: Upp till 64 veckor
|
Serumproteinelektrofores för att bestämma IgG -underklasser och komplementfaktorer C3 och C4
|
Upp till 64 veckor
|
|
Andel deltagare som uppnår minskning av baslinjeserum IgG4 -nivån på 10% över tid
Tidsram: Upp till 64 veckor
|
Upp till 64 veckor
|
|
|
Ändra från baslinjen i IgG4-RD RI över tid
Tidsram: Från baslinjen upp till 64 veckor
|
Från baslinjen upp till 64 veckor
|
|
|
Andel deltagare med minskning från baslinjen IgG4-RD RI-aktivitetspoäng med ≥2 poäng över tid
Tidsram: Vid vecka 52
|
Vid vecka 52
|
|
|
Andel patienter med en IgG4-RD RI-aktivitetsscore = 0 över tid
Tidsram: Upp till 64 veckor
|
Upp till 64 veckor
|
|
|
Ändra från baslinjen i IgG4-RD-skador, som registrerats på skadan på IgG4-RD RI över tid
Tidsram: Från baslinjen upp till 64 veckor
|
Från baslinjen upp till 64 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 augusti 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
15 oktober 2024
Avslutad studie (Faktisk)
15 oktober 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 augusti 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 augusti 2020
Första postat (Faktisk)
20 augusti 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
14 oktober 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 oktober 2025
Senast verifierad
1 oktober 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ACT17125
- PRN1008-017 (Annan identifierare: Principia Biopharma Identifier)
- 2022-002959-18 (EudraCT-nummer)
- U1111-1260-3972 (Registeridentifierare: ICTRP)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .