Avoin kaksihaarainen tutkimus rilzabrutinibin arvioimiseksi IgG4:ään liittyvien sairauksien potilailla
keskiviikko 6. syyskuuta 2023 päivittänyt: Principia Biopharma, a Sanofi Company
Avoin, kaksihaarainen tutkimus rilzabrutinibin (PRN1008/SAR444671) vaikutuksen arvioimiseksi turvallisuuteen ja tautiaktiivisuuteen potilailla, joilla on IgG4:ään liittyvä sairaus
Tämä on vaiheen 2a, monikeskus, avoin, kaksihaarainen tutkimus, jossa on noin 25 potilasta, joilla oli aktiivinen IgG4:ään liittyvä sairaus (IgG4-RD).
Molemmat haarat sisältävät (1) kokeellinen: rilzabrutinibi glukokortikoidien kanssa ja (2) aktiivinen vertailuaine: vain glukokortikoidit.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
4 viikkoa seulonta, 12 viikkoa päähoitoa, 12 viikkoa cross-over (vain GC-ryhmälle), 40 viikkoa jatkohoitoa ja 4 viikon seuranta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
27
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
- Sähköposti: Contact-US@sanofi.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Investigational Site Number 72415
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Investigational Site Number 38016
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada, V6K 2V8
- Investigational Site Number 12403
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska
- Investigational Site Number 25013
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Investigational Site Number 84019
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Investigational Site Number 84016
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Investigational Site Number 84018
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Investigational Site Number 84030
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Investigational Site Number 84036
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Ole mies tai nainen iältään ≥18 vuotta.
- Sinulla on kliininen diagnoosi IgG4-RD.
- Ole valmis vähentämään vastaavaa prednisoniannosta 20–40 mg/vrk kahdessa viikossa.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Tällä hetkellä tai 6 kuukauden sisällä seulonnasta otetaan rituksimabia, muita B-soluja tuhoavia aineita tai alkyloivia aineita, ellei B-solupitoisuuksien ole osoitettu virtaussytometrialla palautuvan normaaleihin arvoihin (määriteltynä 5 solua kuutiomillimetriä kohti).
- Kiinteiden elinsiirtojen historia
- Positiivinen HIV-, hepatiitti B-, hepatiitti C- tai tuberkuloosiseulonnassa
- Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
- HUOMAA: Muut sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rilzabrutinibi + glukokortikoidit
Rilzabrutinibitabletit, 400 mg kahdesti vuorokaudessa viikosta 0 viikolle 12 plus glukokortikoidit (20 - 40 mg/vrk prednisonia vastaava määrä pieneni 0 mg:aan/vrk tutkimuksessa kahden viikon aikana)
|
suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
suun kautta otettava tabletti tai kapseli
|
|
Active Comparator: Glukokortikoidit
Glukokortikoidit (20-40 mg/vrk prednisonia ekvivalentti pieneni 0 mg:aan/vrk 12 viikon aikana tutkimuksen aikana)
|
suun kautta otettava tabletti tai kapseli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SAE, AE, jotka johtavat hoidon lopettamiseen ja mahdollinen glukokortikoideihin liittyvä AE ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 68 viikkoa
|
Jopa 68 viikkoa
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia (PCSA:t) kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, elintoiminnoissa ja EKG:ssä
Aikaikkuna: Jopa 68 viikkoa
|
Jopa 68 viikkoa
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla ei ole taudin pahenemista ensimmäisen rilzabrutinibi-annoksen jälkeen.
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Taudin paheneminen määritellään IgG4-RD-vasteindeksin (RI) nousuksi >2 tai pelastushoidon aloittamiseksi.
|
Viikolla 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden IgG4-RD RI -aktiivisuuspistemäärä on alentunut lähtötasosta ≥ 2 pistettä viikolla 12
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Viikolla 52
|
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden IgG4-RD RI -aktiivisuuspistemäärä = 0 viikolla 12
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Viikolla 52
|
|
|
Serologisten markkerien kunkin alaluokan taso ja muutos perustasosta
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
seerumiproteiinielektroforeesi IgG-alaluokkien ja komplementtitekijöiden C3 ja C4 määrittämiseksi
|
Viikolla 52
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat seerumin IgG4-lähtötason laskun 10 % 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Viikolla 12
|
Viikolla 12
|
|
|
Muutos IgG4-RD RI:n lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Perustasosta viikkoon 52
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla ei ollut taudin pahenemista viikon 4 ja 12 välillä sekä viikon 12 ja 52 välisenä aikana (tai hoidon jatkojakson lopussa) niiden osallistujien joukossa, joilla on jatkohoitoa
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
|
Muutos perusviivasta ajan myötä IgG4-RD-vauriossa, joka on kirjattu IgG4-RD RI:n vaurioosaan
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
|
Perustasosta viikkoon 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 22. elokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. elokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 27. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 20. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 7. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACT17125
- PRN1008-017 (Muu tunniste: Principia Biopharma)
- 2022-002959-18 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset rilzabrutinibi
-
Principia Biopharma, a Sanofi CompanyValmisTerveet vapaaehtoisetAustralia