En studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av en subkutan formulering av Efgartigimod PH20 SC hos vuxna med Pemphigus (Vulgaris eller Foliaceus) (ADDRESS+)
28 mars 2025 uppdaterad av: argenx
En öppen etikett, multicenter, uppföljningsstudie av ARGX-113-1904 för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Efgartigimod PH20 SC hos patienter med Pemphigus
Detta är en prospektiv, multicenter, öppen förlängningsstudie (OLE) om effektivitet, säkerhet, patientresultatmått, tolerabilitet, immunogenicitet, PK och PD för efgartigimod PH20 SC hos vuxna PV- eller PF-deltagare, som deltog i den tidigare studien ARGX-113 -1904. Denna studie ger förlängning av behandlings- och återbehandlingsalternativ för efgartigimod PH20 SC för deltagare som har randomiserats till behandlingsarmen efgartigimod PH20 SC i studien ARGX-113-1904, och den första behandlingen av efgartigimod PH20 SC och återbehandlingsalternativ för deltagare som hade randomiserats till placeboarmen i försöket ARGX-113-1904. Trial ARGX-113-1905 utvärderar förmågan att (ytterligare) avtrappa prednisonterapi och uppnå klinisk remission (CR) off-terapi (CRoff), förmågan att uppnå CR och CR på minimal terapi (CRmin) för deltagare som ännu inte uppnått CRmin, och förmågan att behandla flare; och utvärdera patientresultatmått och säkerheten, PD, PK och immunogenicitet för efgartigimod PH20 SC under studiens varaktighet.
Studielängd: Upp till 60 veckor för deltagare som får IMP-administrering upp till 52 veckor och med en uppföljningsperiod på 8 veckor efter den senaste IMP-administreringen
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
183
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Melbourne, Australien, 3065
- Investigator site 92 - AU0610013
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2217
- Investigator site 15 - AU0610006
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3050
- Investigator site 11 - AU0610007
-
-
-
-
-
Pleven, Bulgarien, 5800
- Investigator site 17 - BG3590012
-
Plovdiv, Bulgarien, 4000
- Investigator site 18 - BG3590013
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- Investigator site 2 - BG3590010
-
Sofia, Bulgarien, 1510
- Investigator site 16 - BG3590009
-
Sofia, Bulgarien, 1606
- Investigator site 3 - BG3590011
-
-
-
-
-
Bobigny, Frankrike, 93000
- Investigator site 77 - FR0330028
-
La Tronche, Frankrike, 38700
- Investigator site 60 - FR0330027
-
Rouen, Frankrike, 76031
- Investigator site 108 - FR0330029
-
Saint-Étienne, Frankrike, 42055
- Investigator site 51 - FR0330026
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Investigator site 115 - US0010086
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
- Investigator site 89 - US0010091
-
-
California
-
Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
- Investigator site 124 - US0010092
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33428
- Investigator site 1 - US0010087
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33173
- Investigator site 90 - US0010117
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
- Investigator site 91 - US0010109
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- Investigator site 126 - US0010090
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Investigator site 111 - US0010098
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203-1070
- Investigator site 10 - US0010088
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Investigator site 76 - US0010096
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106-1716
- Investigator site 30 - US0010094
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Investigator site 84 - US0010089
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Investigator site 103 - US0010097
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Investigator site 125 - US0010107
-
Dripping Springs, Texas, Förenta staterna, 78620
- Investigator site 87 - US0010084
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77008
- Investigator site 88 - US0010114
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23502
- Investigator site 44 - US0010106
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien, 0159
- Investigator site 78 - GE9950014
-
Tbilisi, Georgien, 0160
- Investigator site 127 - GE9950030
-
Tbilisi, Georgien, 0162
- Investigator site 32 - GE9950013
-
Tbilisi, Georgien, 0179
- Investigator site 31 - GE9950015
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 11525
- Investigator site 21 - GR030004
-
Athens, Grekland, 16121
- Investigator site 37 - GR030006
-
Athens, Grekland, 16121
- Investigator site 54 - GR0300001
-
Chaïdári, Grekland, 12462
- Investigator site 22 - GR030003
-
Thessaloníki, Grekland, 54643
- Investigator site 36 - GR0300002
-
Thessaloníki, Grekland, 56429
- Investigator site 23 - GR030005
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Indien, 380016
- Investigator site 65 - IN0910002
-
Chandigarh, Indien, 160012
- Investigator site 94 - IN0910001
-
Lucknow, Indien, 226005
- Investigator site 79 - IN0910004
-
Nagpur, Indien, 440003
- Investigator site 80 - IN0910003
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Investigator site 85 - IL9720002
-
-
-
-
-
Catania, Italien, 95123
- Investigator site 95 - IT0390039
-
Firenze, Italien, 50125
- Investigator site 38 - IT0390031
-
Genova, Italien, 16132
- Investigator site 81 - IT0390030
-
Perugia, Italien, 06129
- Investigator site 55 - IT0390038
-
Roma, Italien, 00167
- Investigator site 12 - IT0390006
-
Roma, Italien, 00168
- Investigator site 25 - IT-0390005
-
Siena, Italien, 53100
- Investigator site 61 - IT0390040
-
-
-
-
-
Aichi, Japan, 480-1195
- Investigator site 82 - JP0810046
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Investigator site 68 - JP0810040
-
Kurume, Japan, 830-001
- Investigator site 69 - JP0810050
-
Kōfu, Japan, 400-8506
- Investigator site 66 - JP0810042
-
Okayama, Japan, 700-8558
- Investigator site 73 - JP0810047
-
Okayama, Japan, 701-0192
- Investigator site 70 - JP0810041
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Investigator site 71 - JP0810049
-
Sapporo, Japan, 060-8648
- Investigator site 72 - JP0810045
-
Sendai, Japan, 980-8574
- Investigator site 114 - JP0810067
-
Tokyo, Japan, 113-8431
- Investigator site 67 - JP0810043
-
-
-
-
-
Gaziantep, Kalkon, 27310
- Investigator site 64 - TR0900020
-
Istanbul, Kalkon, 34098
- Investigator site 63 - TR0900012
-
Istanbul, Kalkon, 34722
- Investigator site 74 - TR0900011
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100034
- Investigator site 101 - CN0860017
-
Chengdu, Kina, 610000
- Investigator site 107 - CN0860018
-
Chongqing, Kina, 400042
- Investigator site 118 - CH0860027
-
Fuzhou, Kina, 35005
- Investigator site 120 - CH0860023
-
Guangzhou, Kina, 510000
- Investigator site 119 - CH0860022
-
Guangzhou, Kina, 51000
- Investigator site 116 - CH0860053
-
Guanzhou, Kina, 510000
- Investigator site 100 - CN0860021
-
Nanjing, Kina, 210042
- Investigator site 113 - CN0860024
-
Shanghai, Kina, 200025
- Investigator site 102 - CN0860020
-
Shanghai, Kina, 200040
- Investigator site 99 - CN0860016
-
Wuhan, Kina, 430022
- Investigator site 112 - CN0860019
-
Wuhan, Kina, 430022
- Investigator site 121 - CH0860025
-
Zhengzhou, Kina, 450008
- Investigator site 117 - CH0860026
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40-081
- Investigator site 27 - PL0480027
-
Poznań, Polen, 60-369
- Investigator site 86 - PL0480036
-
Rzeszów, Polen, 35-055
- Investigator site 28 - PL0480025
-
Wrocław, Polen, 50-566
- Investigator site 26 - PL0480028
-
Łódź, Polen, 90-647
- Investigator site 56 - PL0480032
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien, 011216
- Investigator site 97 - RO0400013
-
Cluj-Napoca, Rumänien, 400006
- Investigator 96 - RO0400014
-
Iaşi, Rumänien, 700111
- Investigator site 98 - RO0400015
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Ryska Federationen, 454092
- Investigator site 40 - RU0070035
-
Ekaterinburg, Ryska Federationen, 620076
- Investigator site 41 - RU0070033
-
Kazan, Ryska Federationen, 420111
- Investigator site 48 - RU0070029
-
Krasnodar, Ryska Federationen, 350020
- Investigator site 49 - RU0070030
-
Rostov-on-Don, Ryska Federationen, 344002
- Investigator site 39 - RU0070032
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen, 191123
- Investigator site 46 - RU0070031
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen, 197022
- Investigator site 50 - RU0070034
-
Saratov, Ryska Federationen, 410012/410028
- Investigator site 47 - RU0070028
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Investigator site 109 - RS3810011
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Investigator site 110 - RS3810010
-
Niš, Serbien, 18000
- Investigator site 105 - RS3810012
-
Novi Sad, Serbien, 21000
- Investigator site 104 - RS3810009
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08907
- Investigator site 62 - ES0340026
-
Barcelona, Spanien, 8036
- Investigator site 13 - ES0340032
-
Granada, Spanien, 18016
- Investigator site 122 - ES0340053
-
Madrid, Spanien, 28007
- Investigator site 59 - ES0340034
-
Madrid, Spanien, 28034
- Investigator site 42 - ES0340025
-
Madrid, Spanien, 28041
- Investigator site 7 - ES0340029
-
Madrid, Spanien, 28046
- Investigator site 57 - ES0340027
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Investigator site 58 - ES0340028
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2GW
- Investigator site 106 - UK0440021
-
Bristol, Storbritannien, BS2 8HW
- Investigator site 83 - UK0440022
-
Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
- Investigator site 123 - UK0440037
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Investigator site 45 - DE0490029
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Investigator site 34 - DE0490030
-
Frankfurt am main, Tyskland, 60590
- Investigator site 33 - DE0490024
-
Freiburg, Tyskland, 79104
- Investigator site 53 - DE0490023
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Investigator site 35 - DE0490028
-
Lübeck, Tyskland, 23538
- Investigator site 20 - DE0490002
-
Marburg, Tyskland, 35043
- Investigator site 52 - DE0490001
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Investigator site 19 - DE0490025
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Investigator site 93 - DE0490027
-
Würzburg, Tyskland, 97080
- Investigator site 4 - DE0490026
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina, 49074
- Investigator site 75 - UA3800017
-
Ivano-Frankivs'k, Ukraina, 76018
- Investigator site 29 - UA3800023
-
Kyiv, Ukraina, 04050
- Investigator site 14 - UA3800020
-
Kyiv, Ukraina, 4209
- Investigator site 8 - UA3800019
-
Lviv, Ukraina, 79013
- Investigator site 43 - UA3800021
-
Zaporizhzhia, Ukraina, 69063
- Investigator site 9 - UA3800018
-
-
-
-
-
Debrecen, Ungern, 4032
- Investigator site 6 - HU0360003
-
Pécs, Ungern, 7632
- Investigator site 5 - HU0360001
-
Szeged, Ungern, 6720
- Investigator site 24 - HU0360002
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Förmåga att förstå prövningens krav, att ge skriftligt informerat samtycke (inklusive samtycke för användning och avslöjande av forskningsrelaterad hälsoinformation), vilja och förmåga att följa prövningsprotokollets procedurer (inklusive erforderliga prövningsbesök).
- Deltagaren deltog i försöket ARGX-113-1904 och slutförde studien eller har definierade kriterier för rollover.
Preventivmedelsanvändning av män och kvinnor bör överensstämma med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska prövningar och:
Manliga deltagare:
Manliga deltagare måste gå med på att använda en acceptabel preventivmetod enligt beskrivningen i protokollet, från undertecknande av ICF till den sista dosen av studieläkemedlet.
- Kvinnliga deltagare
Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste:
- har ett negativt uringraviditetstest vid baslinjen innan IMP kan administreras,
- samtycker till att använda en mycket effektiv eller acceptabel preventivmetod (enligt beskrivningen i protokollet), som bör bibehållas minst till efter den sista dosen av IMP
Exklusions kriterier:
- Gravida och ammande kvinnor och de som tänker bli gravida under rättegången.
- Deltagare med kliniska bevis på annan betydande allvarlig sjukdom eller deltagare som nyligen genomgick eller har planerat en större operation under prövningsperioden, eller något annat tillstånd enligt utredarens åsikt, som kan förvirra resultaten av prövningen eller försätta deltagaren med onödig risk.
- Känd överkänslighet mot någon av komponenterna i de administrerade behandlingarna.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: efgartigimod PH20 SC
patienter som får efgartigimod PH20 SC ovanpå prednison
|
Subkutan injektion av efgartigimod med rHuPH20 (PH20) som en permeationsförstärkare
Orala prednison tabletter
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlings-emergentbiverkningar (TEEE), biverkningar av speciellt intresse (AESI) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 60 veckor
|
Incidenshastigheterna beräknades som 100 × N/Pyfu.
Pyfu = deltagarnas uppföljningsår.
Säkerhetsdatauppsättningarna inkluderar deltagare med Pemphigus vulgaris (PV) och Pemphigus foliaceus (PF).
|
Upp till 60 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med Pemphigus vulgaris (PV) och Pemphigus foliaceus (PF) som uppnår crmin
Tidsram: Upp till 60 veckor
|
Crmin definierad som frånvaron av nya lesioner och fullständig läkning av etablerade lesioner medan deltagaren fick prednison vid ≤10 mg/dag under minst 8 veckor.
|
Upp till 60 veckor
|
|
Andel deltagare med Pemphigus vulgaris (PV) som uppnår crmin
Tidsram: Upp till 60 veckor
|
CRMIN (fullständig klinisk remission på minimal prednisonterapi) definierad som frånvaro av nya lesioner och fullständig läkning av etablerade lesioner medan deltagaren fick prednison vid ≤10 mg/dag i minst 8 veckor.
|
Upp till 60 veckor
|
|
Tid att DC hos deltagare med PV och PF
Tidsram: Upp till 52 veckor
|
Sjukdomskontroll (DC) definierad som frånvaro av nya skador och början av läkning av etablerade lesioner
|
Upp till 52 veckor
|
|
Tid att CR hos deltagare med PV och PF
Tidsram: Upp till 52 veckor
|
CR (fullständig klinisk remission) definierad som frånvaron av nya lesioner och fullständig läkning av etablerade lesioner
|
Upp till 52 veckor
|
|
Tid att crmin hos deltagare med PV och PF
Tidsram: Upp till 52 veckor
|
Crmin definierad som frånvaron av nya lesioner och fullständig läkning av etablerade lesioner medan deltagaren fick prednison vid ≤10 mg/dag under minst 8 veckor.
|
Upp till 52 veckor
|
|
Dags att krossa i deltagare med PV och PF
Tidsram: Upp till 52 veckor
|
Komplett remission off -terapi (Croff) definieras som frånvaron av nya och etablerade lesioner helt läkt medan patienten inte får någon prednisonterapi under minst 8 veckor.
|
Upp till 52 veckor
|
|
Tid att blossa efter crmin hos deltagare med PV och PF
Tidsram: Upp till 52 veckor
|
Crmin definierad som definierad som frånvaron av nya skador och fullständig läkning av etablerade lesioner medan deltagaren fick prednison vid ≤10 mg/dag under minst 8 veckor.
|
Upp till 52 veckor
|
|
Behandlingsfel hos deltagare med PV och PF
Tidsram: Upp till 52 veckor
|
Frånvaron av DC med oral prednison 1,5 mg/kg/dag under minst 3 veckor, eller frånvaro av DC på grund av prednisonrelaterad SAE, eller flare före CRMin vilket resulterar i deltagarnas tillbakadragande.
|
Upp till 52 veckor
|
|
Antal blossar i deltagare med PV och PF
Tidsram: Upp till 60 veckor
|
En flare definieras som utseendet på 3 eller flera nya lesioner under en 4-veckors period som inte läker spontant inom en vecka eller förlängningen, av etablerade lesioner hos en deltagare som hade uppnått DC.
|
Upp till 60 veckor
|
|
Normaliserad kumulativ prednisondos hos deltagare med PV och PF
Tidsram: Upp till 60 veckor
|
Normaliserad kumulativ prednisondos (NCPD, Mg/kg/dag) är det genomsnittliga dagliga intaget av alla viktjusterade prednisondoser som erhållits under studien, med hänsyn till antalet dagar i studien
|
Upp till 60 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 juli 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
25 mars 2024
Avslutad studie (Faktisk)
25 mars 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 oktober 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 oktober 2020
Första postat (Faktisk)
22 oktober 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 mars 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ARGX-113-1905
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .