Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti subkutánního přípravku Efgartigimod PH20 SC u dospělých s pemfigem (Vulgaris nebo Foliaceus) (ADDRESS+)

28. března 2025 aktualizováno: argenx

Otevřená, multicentrická, následná studie ARGX-113-1904 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Efgartigimodu PH20 SC u pacientů s pemfigem

Toto je prospektivní, multicentrická, otevřená rozšířená studie (OLE) zaměřená na účinnost, bezpečnost, výsledky pro pacienta, snášenlivost, imunogenicitu, PK a PD efgartigimodu PH20 SC u dospělých účastníků PV nebo PF, kteří se účastnili předchozí studie ARGX-113 -1904. Tato studie poskytuje rozšíření léčby efgartigimodem PH20 SC a možnosti přeléčení pro účastníky, kteří byli randomizováni do ramene léčby efgartigimodem PH20 SC ve studii ARGX-113-1904, a první léčbu efgartigimodem PH20 SC a možnosti přeléčení pro účastníky, kteří byli randomizováni do ramene s placebem ve studii ARGX-113-1904. Studie ARGX-113-1905 hodnotí schopnost (dále) omezit léčbu prednisonem a dosáhnout klinické remise (CR) off terapie (CRoff), schopnost dosáhnout CR a CR při minimální terapii (CRmin) u účastníků, kteří ještě nedosáhli CRmin, a schopnost léčit vzplanutí; a zhodnotit výsledky pacienta a bezpečnost, PD, PK a imunogenicitu efgartigimodu PH20 SC během trvání studie.

Délka studie: Až 60 týdnů pro účastníky, kterým je podávána IMP, až 52 týdnů a s obdobím sledování 8 týdnů po poslední aplikaci IMP

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

183

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie, 3065
        • Investigator site 92 - AU0610013
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2217
        • Investigator site 15 - AU0610006
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Investigator site 11 - AU0610007
  • Bulharsko
      • Pleven, Bulharsko, 5800
        • Investigator site 17 - BG3590012
      • Plovdiv, Bulharsko, 4000
        • Investigator site 18 - BG3590013
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • Investigator site 2 - BG3590010
      • Sofia, Bulharsko, 1510
        • Investigator site 16 - BG3590009
      • Sofia, Bulharsko, 1606
        • Investigator site 3 - BG3590011
  • Francie
      • Bobigny, Francie, 93000
        • Investigator site 77 - FR0330028
      • La Tronche, Francie, 38700
        • Investigator site 60 - FR0330027
      • Rouen, Francie, 76031
        • Investigator site 108 - FR0330029
      • Saint-Étienne, Francie, 42055
        • Investigator site 51 - FR0330026
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • Investigator site 78 - GE9950014
      • Tbilisi, Gruzie, 0160
        • Investigator site 127 - GE9950030
      • Tbilisi, Gruzie, 0162
        • Investigator site 32 - GE9950013
      • Tbilisi, Gruzie, 0179
        • Investigator site 31 - GE9950015
  • Indie
      • Ahmedabad, Indie, 380016
        • Investigator site 65 - IN0910002
      • Chandigarh, Indie, 160012
        • Investigator site 94 - IN0910001
      • Lucknow, Indie, 226005
        • Investigator site 79 - IN0910004
      • Nagpur, Indie, 440003
        • Investigator site 80 - IN0910003
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 95123
        • Investigator site 95 - IT0390039
      • Firenze, Itálie, 50125
        • Investigator site 38 - IT0390031
      • Genova, Itálie, 16132
        • Investigator site 81 - IT0390030
      • Perugia, Itálie, 06129
        • Investigator site 55 - IT0390038
      • Roma, Itálie, 00167
        • Investigator site 12 - IT0390006
      • Roma, Itálie, 00168
        • Investigator site 25 - IT-0390005
      • Siena, Itálie, 53100
        • Investigator site 61 - IT0390040
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Investigator site 85 - IL9720002
  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko, 480-1195
        • Investigator site 82 - JP0810046
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Investigator site 68 - JP0810040
      • Kurume, Japonsko, 830-001
        • Investigator site 69 - JP0810050
      • Kōfu, Japonsko, 400-8506
        • Investigator site 66 - JP0810042
      • Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Investigator site 73 - JP0810047
      • Okayama, Japonsko, 701-0192
        • Investigator site 70 - JP0810041
      • Osaka, Japonsko, 545-8586
        • Investigator site 71 - JP0810049
      • Sapporo, Japonsko, 060-8648
        • Investigator site 72 - JP0810045
      • Sendai, Japonsko, 980-8574
        • Investigator site 114 - JP0810067
      • Tokyo, Japonsko, 113-8431
        • Investigator site 67 - JP0810043
  • Krocan
      • Gaziantep, Krocan, 27310
        • Investigator site 64 - TR0900020
      • Istanbul, Krocan, 34098
        • Investigator site 63 - TR0900012
      • Istanbul, Krocan, 34722
        • Investigator site 74 - TR0900011
  • Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Investigator site 6 - HU0360003
      • Pécs, Maďarsko, 7632
        • Investigator site 5 - HU0360001
      • Szeged, Maďarsko, 6720
        • Investigator site 24 - HU0360002
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Investigator site 45 - DE0490029
      • Dresden, Německo, 01307
        • Investigator site 34 - DE0490030
      • Frankfurt am main, Německo, 60590
        • Investigator site 33 - DE0490024
      • Freiburg, Německo, 79104
        • Investigator site 53 - DE0490023
      • Kiel, Německo, 24105
        • Investigator site 35 - DE0490028
      • Lübeck, Německo, 23538
        • Investigator site 20 - DE0490002
      • Marburg, Německo, 35043
        • Investigator site 52 - DE0490001
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Investigator site 19 - DE0490025
      • Ulm, Německo, 89081
        • Investigator site 93 - DE0490027
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Investigator site 4 - DE0490026
  • Polsko
      • Katowice, Polsko, 40-081
        • Investigator site 27 - PL0480027
      • Poznań, Polsko, 60-369
        • Investigator site 86 - PL0480036
      • Rzeszów, Polsko, 35-055
        • Investigator site 28 - PL0480025
      • Wrocław, Polsko, 50-566
        • Investigator site 26 - PL0480028
      • Łódź, Polsko, 90-647
        • Investigator site 56 - PL0480032
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 011216
        • Investigator site 97 - RO0400013
      • Cluj-Napoca, Rumunsko, 400006
        • Investigator 96 - RO0400014
      • Iaşi, Rumunsko, 700111
        • Investigator site 98 - RO0400015
  • Ruská Federace
      • Chelyabinsk, Ruská Federace, 454092
        • Investigator site 40 - RU0070035
      • Ekaterinburg, Ruská Federace, 620076
        • Investigator site 41 - RU0070033
      • Kazan, Ruská Federace, 420111
        • Investigator site 48 - RU0070029
      • Krasnodar, Ruská Federace, 350020
        • Investigator site 49 - RU0070030
      • Rostov-on-Don, Ruská Federace, 344002
        • Investigator site 39 - RU0070032
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 191123
        • Investigator site 46 - RU0070031
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 197022
        • Investigator site 50 - RU0070034
      • Saratov, Ruská Federace, 410012/410028
        • Investigator site 47 - RU0070028
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2GW
        • Investigator site 106 - UK0440021
      • Bristol, Spojené království, BS2 8HW
        • Investigator site 83 - UK0440022
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Investigator site 123 - UK0440037
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Investigator site 115 - US0010086
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Investigator site 89 - US0010091
    • California
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Investigator site 124 - US0010092
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33428
        • Investigator site 1 - US0010087
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33173
        • Investigator site 90 - US0010117
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Investigator site 91 - US0010109
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Investigator site 126 - US0010090
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Investigator site 111 - US0010098
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203-1070
        • Investigator site 10 - US0010088
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Investigator site 76 - US0010096
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-1716
        • Investigator site 30 - US0010094
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Investigator site 84 - US0010089
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Investigator site 103 - US0010097
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Investigator site 125 - US0010107
      • Dripping Springs, Texas, Spojené státy, 78620
        • Investigator site 87 - US0010084
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77008
        • Investigator site 88 - US0010114
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23502
        • Investigator site 44 - US0010106
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Investigator site 109 - RS3810011
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Investigator site 110 - RS3810010
      • Niš, Srbsko, 18000
        • Investigator site 105 - RS3810012
      • Novi Sad, Srbsko, 21000
        • Investigator site 104 - RS3810009
  • Ukrajina
      • Dnipro, Ukrajina, 49074
        • Investigator site 75 - UA3800017
      • Ivano-Frankivs'k, Ukrajina, 76018
        • Investigator site 29 - UA3800023
      • Kyiv, Ukrajina, 04050
        • Investigator site 14 - UA3800020
      • Kyiv, Ukrajina, 4209
        • Investigator site 8 - UA3800019
      • Lviv, Ukrajina, 79013
        • Investigator site 43 - UA3800021
      • Zaporizhzhia, Ukrajina, 69063
        • Investigator site 9 - UA3800018
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100034
        • Investigator site 101 - CN0860017
      • Chengdu, Čína, 610000
        • Investigator site 107 - CN0860018
      • Chongqing, Čína, 400042
        • Investigator site 118 - CH0860027
      • Fuzhou, Čína, 35005
        • Investigator site 120 - CH0860023
      • Guangzhou, Čína, 510000
        • Investigator site 119 - CH0860022
      • Guangzhou, Čína, 51000
        • Investigator site 116 - CH0860053
      • Guanzhou, Čína, 510000
        • Investigator site 100 - CN0860021
      • Nanjing, Čína, 210042
        • Investigator site 113 - CN0860024
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Investigator site 102 - CN0860020
      • Shanghai, Čína, 200040
        • Investigator site 99 - CN0860016
      • Wuhan, Čína, 430022
        • Investigator site 112 - CN0860019
      • Wuhan, Čína, 430022
        • Investigator site 121 - CH0860025
      • Zhengzhou, Čína, 450008
        • Investigator site 117 - CH0860026
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11525
        • Investigator site 21 - GR030004
      • Athens, Řecko, 16121
        • Investigator site 37 - GR030006
      • Athens, Řecko, 16121
        • Investigator site 54 - GR0300001
      • Chaïdári, Řecko, 12462
        • Investigator site 22 - GR030003
      • Thessaloníki, Řecko, 54643
        • Investigator site 36 - GR0300002
      • Thessaloníki, Řecko, 56429
        • Investigator site 23 - GR030005
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Investigator site 62 - ES0340026
      • Barcelona, Španělsko, 8036
        • Investigator site 13 - ES0340032
      • Granada, Španělsko, 18016
        • Investigator site 122 - ES0340053
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Investigator site 59 - ES0340034
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Investigator site 42 - ES0340025
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Investigator site 7 - ES0340029
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Investigator site 57 - ES0340027
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Investigator site 58 - ES0340028

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost porozumět požadavkům studie, poskytnout písemný informovaný souhlas (včetně souhlasu s použitím a zveřejněním zdravotních informací souvisejících s výzkumem), ochotu a schopnost dodržovat postupy protokolu studie (včetně požadovaných návštěv ve studii).
  2. Účastník se zúčastnil zkoušky ARGX-113-1904 a dokončil studii nebo má definovaná kritéria pro převrácení.

  3. Používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií a:

    1. Mužští účastníci:

      Mužští účastníci musí souhlasit s použitím přijatelné metody antikoncepce, jak je popsáno v protokolu, od podepsání ICF až do poslední dávky studovaného léku.

    2. Ženské účastnice

Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí:

  • mít negativní těhotenský test z moči na začátku před podáním IMP,
  • souhlasit s použitím vysoce účinné nebo přijatelné metody antikoncepce (jak je popsáno v protokolu), která by měla být zachována minimálně do poslední dávky IMP

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné a kojící ženy a ženy, které plánují otěhotnět během studie.
  2. Účastníci s klinickými důkazy jiného závažného závažného onemocnění nebo účastníci, kteří nedávno podstoupili nebo plánovali velký chirurgický zákrok během období studie, nebo jakýkoli jiný stav podle názoru zkoušejícího, který by mohl zkreslit výsledky studie nebo vystavit účastníka při nepřiměřeném riziku.
  3. Známá přecitlivělost na kteroukoli složku podávané léčby.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: efgartigimod PH20 SC
pacientů užívajících efgartigimod PH20 SC navíc k prednisonu
Biologický: efgartigimod PH20 SC
Subkutánní injekce efgartigimodu s použitím rHuPH20 (PH20) jako zesilovače permeace
Lék: prednison
Perorální tablety prednisonu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků léčby (TEAE), nežádoucí účinky zvláštního zájmu (AESI) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: Až 60 týdnů
Míra incidence byla vypočtena jako 100 x N/PYFU. PYFU = Rok účastníků sledování. Sady bezpečnostních údajů zahrnují účastníky s Pemphigus vulgaris (PV) a Pemphigus foliaceus (PF).
Až 60 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s Pemphigus vulgaris (PV) a Pemphigus foliaceus (PF), kteří dosáhnou CRMIN
Časové okno: Až 60 týdnů
CRMIN definoval jako nepřítomnost nových lézí a úplné hojení zavedených lézí, zatímco účastník dostával prednison při ≤ 10 mg/den po dobu nejméně 8 týdnů.
Až 60 týdnů
Podíl účastníků s Pemphigus vulgaris (PV), kteří dosahují CRMIN
Časové okno: Až 60 týdnů
CRMIN (úplná klinická remise na minimální prednisonovou terapii) definované jako absence nových lézí a úplné hojení zavedených lézí, zatímco účastník dostával prednison při ≤ 10 mg/den po dobu nejméně 8 týdnů.
Až 60 týdnů
Čas na DC u účastníků s PV a PF
Časové okno: Až 52 týdnů
Kontrola nemocí (DC) definována jako nepřítomnost nových lézí a začátek hojení zavedených lézí
Až 52 týdnů
Je čas na CR u účastníků s PV a PF
Časové okno: Až 52 týdnů
CR (úplná klinická remise) definována jako absence nových lézí a úplné hojení zavedených lézí
Až 52 týdnů
Je čas crmin u účastníků s PV a PF
Časové okno: Až 52 týdnů
CRMIN definoval jako nepřítomnost nových lézí a úplné hojení zavedených lézí, zatímco účastník dostával prednison při ≤ 10 mg/den po dobu nejméně 8 týdnů.
Až 52 týdnů
Je čas croff u účastníků s PV a PF
Časové okno: Až 52 týdnů
Úplná remise z terapie (Croff) je definována jako absence nových a zavedených lézí zcela uzdravených, zatímco pacient nedostává žádnou prednisonovou terapii po dobu nejméně 8 týdnů.
Až 52 týdnů
Čas na vzplanutí po CRMIN u účastníků s PV a PF
Časové okno: Až 52 týdnů
CRMIN definovaný jako definovaný jako absence nových lézí a úplné hojení zavedených lézí, zatímco účastník dostával prednison při ≤ 10 mg/den po dobu nejméně 8 týdnů.
Až 52 týdnů
Míra selhání léčby u účastníků s PV a PF
Časové okno: Až 52 týdnů
Absence DC s perorálním prednisonem 1,5 mg/kg/den po dobu minimálně 3 týdnů nebo absence DC v důsledku SAE související s prednisonem nebo světlice před CRMIN, což má za následek stažení účastníka.
Až 52 týdnů
Počet světlic u účastníků s PV a PF
Časové okno: Až 60 týdnů
Vzrušení je definováno jako výskyt 3 nebo více nových lézí ve 4týdenním období, které se spontánně neléčí do 1 týdne nebo prodloužení, zavedených lézí u účastníka, který dosáhl DC.
Až 60 týdnů
Normalizovaná kumulativní prednisonová dávka u účastníků s PV a PF
Časové okno: Až 60 týdnů
Normalizovaná kumulativní dávka prednisonu (NCPD, MG/KG/DEN) je průměrný denní příjem všech dávek prednisonu upravených na hmotnosti, které byly během studie přijaty, s přihlédnutím k počtu dnů ve studii
Až 60 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

25. března 2024

Dokončení studie (Aktuální)

25. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

22. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-1905

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pemphigus vulgaris

Klinické studie na efgartigimod PH20 SC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit