Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av en subkutan formulering av Efgartigimod PH20 SC hos voksne med Pemphigus (Vulgaris eller Foliaceus) (ADDRESS+)

28. mars 2025 oppdatert av: argenx

En åpen, multisenter, oppfølgingsstudie av ARGX-113-1904 for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effektiviteten til Efgartigimod PH20 SC hos pasienter med Pemphigus

Dette er en prospektiv, multisenter, open label extension (OLE) studie på effekt, sikkerhet, pasientresultatmål, tolerabilitet, immunogenisitet, PK og PD av efgartigimod PH20 SC hos voksne PV- eller PF-deltakere, som deltok i forutgående studie ARGX-113 -1904. Denne studien gir utvidelse av efgartigimod PH20 SC behandlings- og gjenbehandlingsalternativer for deltakere som har blitt randomisert til efgartigimod PH20 SC behandlingsarm i studien ARGX-113-1904, og den første behandlingen av efgartigimod PH20 SC og gjenbehandlingsalternativer for deltakere som hadde blitt randomisert til placeboarm i prøve ARGX-113-1904. Prøve ARGX-113-1905 evaluerer evnen til å (ytterligere) trappe ned prednisonterapi og oppnå klinisk remisjon (CR) off-terapi (CRoff), evnen til å oppnå CR og CR på minimal terapi (CRmin) for deltakere som ennå ikke hadde oppnådd CRmin, og evnen til å behandle bluss; og vurdere pasientresultatmål og sikkerheten, PD, PK og immunogenisiteten til efgartigimod PH20 SC i løpet av studiens varighet.

Studievarighet: Inntil 60 uker for deltakere som får IMP-administrasjon inntil 52 uker og med en oppfølgingsperiode på 8 uker etter siste IMP-administrasjon

Studieoversikt

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

183

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • Melbourne, Australia, 3065
        • Investigator site 92 - AU0610013
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Investigator site 15 - AU0610006
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Investigator site 11 - AU0610007
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • Investigator site 17 - BG3590012
      • Plovdiv, Bulgaria, 4000
        • Investigator site 18 - BG3590013
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Investigator site 2 - BG3590010
      • Sofia, Bulgaria, 1510
        • Investigator site 16 - BG3590009
      • Sofia, Bulgaria, 1606
        • Investigator site 3 - BG3590011
      • Chelyabinsk, Den russiske føderasjonen, 454092
        • Investigator site 40 - RU0070035
      • Ekaterinburg, Den russiske føderasjonen, 620076
        • Investigator site 41 - RU0070033
      • Kazan, Den russiske føderasjonen, 420111
        • Investigator site 48 - RU0070029
      • Krasnodar, Den russiske føderasjonen, 350020
        • Investigator site 49 - RU0070030
      • Rostov-on-Don, Den russiske føderasjonen, 344002
        • Investigator site 39 - RU0070032
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191123
        • Investigator site 46 - RU0070031
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197022
        • Investigator site 50 - RU0070034
      • Saratov, Den russiske føderasjonen, 410012/410028
        • Investigator site 47 - RU0070028
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Investigator site 115 - US0010086
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Investigator site 89 - US0010091
    • California
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • Investigator site 124 - US0010092
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33428
        • Investigator site 1 - US0010087
      • Miami, Florida, Forente stater, 33173
        • Investigator site 90 - US0010117
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Investigator site 91 - US0010109
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Investigator site 126 - US0010090
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Investigator site 111 - US0010098
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203-1070
        • Investigator site 10 - US0010088
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Investigator site 76 - US0010096
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106-1716
        • Investigator site 30 - US0010094
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Investigator site 84 - US0010089
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Investigator site 103 - US0010097
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
        • Investigator site 125 - US0010107
      • Dripping Springs, Texas, Forente stater, 78620
        • Investigator site 87 - US0010084
      • Houston, Texas, Forente stater, 77008
        • Investigator site 88 - US0010114
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23502
        • Investigator site 44 - US0010106
      • Bobigny, Frankrike, 93000
        • Investigator site 77 - FR0330028
      • La Tronche, Frankrike, 38700
        • Investigator site 60 - FR0330027
      • Rouen, Frankrike, 76031
        • Investigator site 108 - FR0330029
      • Saint-Étienne, Frankrike, 42055
        • Investigator site 51 - FR0330026
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Investigator site 78 - GE9950014
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • Investigator site 127 - GE9950030
      • Tbilisi, Georgia, 0162
        • Investigator site 32 - GE9950013
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Investigator site 31 - GE9950015
      • Athens, Hellas, 11525
        • Investigator site 21 - GR030004
      • Athens, Hellas, 16121
        • Investigator site 37 - GR030006
      • Athens, Hellas, 16121
        • Investigator site 54 - GR0300001
      • Chaïdári, Hellas, 12462
        • Investigator site 22 - GR030003
      • Thessaloníki, Hellas, 54643
        • Investigator site 36 - GR0300002
      • Thessaloníki, Hellas, 56429
        • Investigator site 23 - GR030005
      • Ahmedabad, India, 380016
        • Investigator site 65 - IN0910002
      • Chandigarh, India, 160012
        • Investigator site 94 - IN0910001
      • Lucknow, India, 226005
        • Investigator site 79 - IN0910004
      • Nagpur, India, 440003
        • Investigator site 80 - IN0910003
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Investigator site 85 - IL9720002
      • Catania, Italia, 95123
        • Investigator site 95 - IT0390039
      • Firenze, Italia, 50125
        • Investigator site 38 - IT0390031
      • Genova, Italia, 16132
        • Investigator site 81 - IT0390030
      • Perugia, Italia, 06129
        • Investigator site 55 - IT0390038
      • Roma, Italia, 00167
        • Investigator site 12 - IT0390006
      • Roma, Italia, 00168
        • Investigator site 25 - IT-0390005
      • Siena, Italia, 53100
        • Investigator site 61 - IT0390040
      • Aichi, Japan, 480-1195
        • Investigator site 82 - JP0810046
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Investigator site 68 - JP0810040
      • Kurume, Japan, 830-001
        • Investigator site 69 - JP0810050
      • Kōfu, Japan, 400-8506
        • Investigator site 66 - JP0810042
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Investigator site 73 - JP0810047
      • Okayama, Japan, 701-0192
        • Investigator site 70 - JP0810041
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Investigator site 71 - JP0810049
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Investigator site 72 - JP0810045
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Investigator site 114 - JP0810067
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Investigator site 67 - JP0810043
      • Beijing, Kina, 100034
        • Investigator site 101 - CN0860017
      • Chengdu, Kina, 610000
        • Investigator site 107 - CN0860018
      • Chongqing, Kina, 400042
        • Investigator site 118 - CH0860027
      • Fuzhou, Kina, 35005
        • Investigator site 120 - CH0860023
      • Guangzhou, Kina, 510000
        • Investigator site 119 - CH0860022
      • Guangzhou, Kina, 51000
        • Investigator site 116 - CH0860053
      • Guanzhou, Kina, 510000
        • Investigator site 100 - CN0860021
      • Nanjing, Kina, 210042
        • Investigator site 113 - CN0860024
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Investigator site 102 - CN0860020
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Investigator site 99 - CN0860016
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Investigator site 112 - CN0860019
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Investigator site 121 - CH0860025
      • Zhengzhou, Kina, 450008
        • Investigator site 117 - CH0860026
      • Katowice, Polen, 40-081
        • Investigator site 27 - PL0480027
      • Poznań, Polen, 60-369
        • Investigator site 86 - PL0480036
      • Rzeszów, Polen, 35-055
        • Investigator site 28 - PL0480025
      • Wrocław, Polen, 50-566
        • Investigator site 26 - PL0480028
      • Łódź, Polen, 90-647
        • Investigator site 56 - PL0480032
      • Bucharest, Romania, 011216
        • Investigator site 97 - RO0400013
      • Cluj-Napoca, Romania, 400006
        • Investigator 96 - RO0400014
      • Iaşi, Romania, 700111
        • Investigator site 98 - RO0400015
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Investigator site 109 - RS3810011
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Investigator site 110 - RS3810010
      • Niš, Serbia, 18000
        • Investigator site 105 - RS3810012
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Investigator site 104 - RS3810009
      • Barcelona, Spania, 08907
        • Investigator site 62 - ES0340026
      • Barcelona, Spania, 8036
        • Investigator site 13 - ES0340032
      • Granada, Spania, 18016
        • Investigator site 122 - ES0340053
      • Madrid, Spania, 28007
        • Investigator site 59 - ES0340034
      • Madrid, Spania, 28034
        • Investigator site 42 - ES0340025
      • Madrid, Spania, 28041
        • Investigator site 7 - ES0340029
      • Madrid, Spania, 28046
        • Investigator site 57 - ES0340027
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Investigator site 58 - ES0340028
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2GW
        • Investigator site 106 - UK0440021
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8HW
        • Investigator site 83 - UK0440022
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • Investigator site 123 - UK0440037
      • Gaziantep, Tyrkia, 27310
        • Investigator site 64 - TR0900020
      • Istanbul, Tyrkia, 34098
        • Investigator site 63 - TR0900012
      • Istanbul, Tyrkia, 34722
        • Investigator site 74 - TR0900011
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Investigator site 45 - DE0490029
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Investigator site 34 - DE0490030
      • Frankfurt am main, Tyskland, 60590
        • Investigator site 33 - DE0490024
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Investigator site 53 - DE0490023
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Investigator site 35 - DE0490028
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Investigator site 20 - DE0490002
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Investigator site 52 - DE0490001
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Investigator site 19 - DE0490025
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Investigator site 93 - DE0490027
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Investigator site 4 - DE0490026
      • Dnipro, Ukraina, 49074
        • Investigator site 75 - UA3800017
      • Ivano-Frankivs'k, Ukraina, 76018
        • Investigator site 29 - UA3800023
      • Kyiv, Ukraina, 04050
        • Investigator site 14 - UA3800020
      • Kyiv, Ukraina, 4209
        • Investigator site 8 - UA3800019
      • Lviv, Ukraina, 79013
        • Investigator site 43 - UA3800021
      • Zaporizhzhia, Ukraina, 69063
        • Investigator site 9 - UA3800018
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Investigator site 6 - HU0360003
      • Pécs, Ungarn, 7632
        • Investigator site 5 - HU0360001
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Investigator site 24 - HU0360002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Evne til å forstå kravene til utprøvingen, gi skriftlig informert samtykke (inkludert samtykke til bruk og avsløring av forskningsrelatert helseinformasjon), vilje og evne til å overholde prøveprotokollens prosedyrer (inkludert nødvendige prøvebesøk).
  2. Deltakeren deltok i forsøket ARGX-113-1904 og fullførte studien eller har de definerte kriteriene for rollover.
  3. Prevensjonsbruk av menn og kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier og:

    1. Mannlige deltakere:

      Mannlige deltakere må godta å bruke en akseptabel prevensjonsmetode som beskrevet i protokollen, fra signering av ICF til siste dose av studiemedikamentet.

    2. Kvinnelige deltakere

Kvinner i fertil alder (WOCBP) må:

  • ha en negativ uringraviditetstest ved baseline før IMP kan administreres,
  • godta å bruke en svært effektiv eller akseptabel prevensjonsmetode (som beskrevet i protokollen), som bør opprettholdes på minimum til etter siste dose av IMP

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravide og ammende kvinner og de som har tenkt å bli gravide under forsøket.
  2. Deltakere med klinisk bevis på annen betydelig alvorlig sykdom eller deltakere som nylig gjennomgikk eller har planlagt en større operasjon i løpet av forsøksperioden, eller andre tilstander etter etterforskerens mening som kan forvirre resultatene av studien eller sette deltakeren med unødig risiko.
  3. Kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i de administrerte behandlingene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: efgartigimod PH20 SC
pasienter som får efgartigimod PH20 SC på toppen av prednison
Subkutan injeksjon av efgartigimod ved bruk av rHuPH20 (PH20) som en permeasjonsforsterker
Orale prednison tabletter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppførende bivirkninger (TEAE), bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opptil 60 uker
Forekomsten ble beregnet som 100 × N/PYFU. PYFU = Deltakerår med oppfølging. Sikkerhetsdatasettene inkluderer deltakere med Pemphigus vulgaris (PV) og Pemphigus foliaceus (PF).
Opptil 60 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere med Pemphigus vulgaris (PV) og Pemphigus foliaceus (PF) som oppnår CRMIN
Tidsramme: Opptil 60 uker
CRMin definert som fravær av nye lesjoner og fullstendig helbredelse av etablerte lesjoner mens deltakeren fikk prednison ved ≤10 mg/dag i minst 8 uker.
Opptil 60 uker
Andel deltakere med Pemphigus vulgaris (PV) som oppnår CRMIN
Tidsramme: Opptil 60 uker
CRMIN (fullstendig klinisk remisjon på minimal prednisonbehandling) definert som fravær av nye lesjoner og fullstendig helbredelse av etablerte lesjoner mens deltakeren fikk prednison ved ≤10 mg/dag i minst 8 uker.
Opptil 60 uker
Tid til DC i deltakere med PV og PF
Tidsramme: Opptil 52 uker
Sykdomskontroll (DC) definert som fravær av nye lesjoner og starten av helbredelse av etablerte lesjoner
Opptil 52 uker
Tid til CR i deltakere med PV og PF
Tidsramme: Opptil 52 uker
CR (komplett klinisk remisjon) definert som fravær av nye lesjoner og fullstendig helbredelse av etablerte lesjoner
Opptil 52 uker
Tid til å crmin i deltakere med PV og PF
Tidsramme: Opptil 52 uker
CRMin definert som fravær av nye lesjoner og fullstendig helbredelse av etablerte lesjoner mens deltakeren fikk prednison ved ≤10 mg/dag i minst 8 uker.
Opptil 52 uker
På tide å knytte til deltakere med PV og PF
Tidsramme: Opptil 52 uker
Komplett remisjon utenfor terapi (CROFF) er definert som fraværet av nye og etablerte lesjoner fullstendig helbredet mens pasienten ikke får noen prednisonbehandling i minst 8 uker.
Opptil 52 uker
Tid til å blusse etter crmin hos deltakere med PV og PF
Tidsramme: Opptil 52 uker
CRMin definert som definert som fravær av nye lesjoner og fullstendig helbredelse av etablerte lesjoner mens deltakeren fikk prednison ved ≤10 mg/dag i minst 8 uker.
Opptil 52 uker
Rate for behandlingssvikt hos deltakere med PV og PF
Tidsramme: Opptil 52 uker
Fraværet av DC med oral prednison 1,5 mg/kg/dag i minimum 3 uker, eller fravær av DC på grunn av prednisonrelatert SAE, eller bluss før CRMIN resulterte i tilbaketrekning av deltakeren.
Opptil 52 uker
Antall fakler hos deltakere med PV og PF
Tidsramme: Opptil 60 uker
En bluss er definert som utseendet til 3 eller flere nye lesjoner i en 4 ukers periode som ikke leges spontant innen 1 uke eller forlengelsen, av etablerte lesjoner i en deltaker som hadde oppnådd DC.
Opptil 60 uker
Normalisert kumulativ prednisondose hos deltakere med PV og PF
Tidsramme: Opptil 60 uker
Normalisert kumulativ prednisondose (NCPD, Mg/kg/dag) er det gjennomsnittlige daglige inntaket av alle vektjusterte prednisondoser mottatt under studien, under hensyntagen til antall dager i studien i studien
Opptil 60 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. juli 2021

Primær fullføring (Faktiske)

25. mars 2024

Studiet fullført (Faktiske)

25. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. oktober 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. oktober 2020

Først lagt ut (Faktiske)

22. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pemphigus Vulgaris

Kliniske studier på efgartigimod PH20 SC

Abonnere