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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di una formulazione sottocutanea di Efgartigimod PH20 SC negli adulti con pemfigo (volgare o fogliaceo) (ADDRESS+)

28 marzo 2025 aggiornato da: argenx

Uno studio di follow-up in aperto, multicentrico di ARGX-113-1904 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Efgartigimod PH20 SC in pazienti con pemfigo

Si tratta di uno studio prospettico, multicentrico, di estensione in aperto (OLE) sull'efficacia, la sicurezza, le misure dell'esito del paziente, la tollerabilità, l'immunogenicità, la PK e la PD di efgartigimod PH20 SC nei partecipanti adulti PV o PF, che hanno partecipato allo studio precedente ARGX-113 -1904. Questo studio fornisce l'estensione del trattamento con efgartigimod PH20 SC e le opzioni di ritrattamento per i partecipanti che sono stati randomizzati al braccio di trattamento con efgartigimod PH20 SC nello studio ARGX-113-1904, e il primo trattamento con efgartigimod PH20 SC e le opzioni di ritrattamento per i partecipanti che erano stati randomizzati al braccio placebo nello studio ARGX-113-1904. Lo studio ARGX-113-1905 valuta la capacità di ridurre (ulteriormente) la terapia con prednisone e ottenere la remissione clinica (CR) senza terapia (CRoff), la capacità di raggiungere CR e CR con terapia minima (CRmin) per i partecipanti che non avevano ancora raggiunto CRmin, e la capacità di trattare il flare; e valutare le misure di esito del paziente e la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacocinetica e l'immunogenicità di efgartigimod PH20 SC per tutta la durata dello studio.

Durata dello studio: fino a 60 settimane per i partecipanti che ricevono la somministrazione di IMP fino a 52 settimane e con un periodo di follow-up di 8 settimane dopo l'ultima somministrazione di IMP

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

183

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3065
        • Investigator site 92 - AU0610013
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Investigator site 15 - AU0610006
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Investigator site 11 - AU0610007
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • Investigator site 17 - BG3590012
      • Plovdiv, Bulgaria, 4000
        • Investigator site 18 - BG3590013
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Investigator site 2 - BG3590010
      • Sofia, Bulgaria, 1510
        • Investigator site 16 - BG3590009
      • Sofia, Bulgaria, 1606
        • Investigator site 3 - BG3590011
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • Investigator site 101 - CN0860017
      • Chengdu, Cina, 610000
        • Investigator site 107 - CN0860018
      • Chongqing, Cina, 400042
        • Investigator site 118 - CH0860027
      • Fuzhou, Cina, 35005
        • Investigator site 120 - CH0860023
      • Guangzhou, Cina, 510000
        • Investigator site 119 - CH0860022
      • Guangzhou, Cina, 51000
        • Investigator site 116 - CH0860053
      • Guanzhou, Cina, 510000
        • Investigator site 100 - CN0860021
      • Nanjing, Cina, 210042
        • Investigator site 113 - CN0860024
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Investigator site 102 - CN0860020
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Investigator site 99 - CN0860016
      • Wuhan, Cina, 430022
        • Investigator site 112 - CN0860019
      • Wuhan, Cina, 430022
        • Investigator site 121 - CH0860025
      • Zhengzhou, Cina, 450008
        • Investigator site 117 - CH0860026
  • Federazione Russa
      • Chelyabinsk, Federazione Russa, 454092
        • Investigator site 40 - RU0070035
      • Ekaterinburg, Federazione Russa, 620076
        • Investigator site 41 - RU0070033
      • Kazan, Federazione Russa, 420111
        • Investigator site 48 - RU0070029
      • Krasnodar, Federazione Russa, 350020
        • Investigator site 49 - RU0070030
      • Rostov-on-Don, Federazione Russa, 344002
        • Investigator site 39 - RU0070032
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 191123
        • Investigator site 46 - RU0070031
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 197022
        • Investigator site 50 - RU0070034
      • Saratov, Federazione Russa, 410012/410028
        • Investigator site 47 - RU0070028
  • Francia
      • Bobigny, Francia, 93000
        • Investigator site 77 - FR0330028
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Investigator site 60 - FR0330027
      • Rouen, Francia, 76031
        • Investigator site 108 - FR0330029
      • Saint-Étienne, Francia, 42055
        • Investigator site 51 - FR0330026
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Investigator site 78 - GE9950014
      • Tbilisi, Georgia, 0160
        • Investigator site 127 - GE9950030
      • Tbilisi, Georgia, 0162
        • Investigator site 32 - GE9950013
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Investigator site 31 - GE9950015
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Investigator site 45 - DE0490029
      • Dresden, Germania, 01307
        • Investigator site 34 - DE0490030
      • Frankfurt am main, Germania, 60590
        • Investigator site 33 - DE0490024
      • Freiburg, Germania, 79104
        • Investigator site 53 - DE0490023
      • Kiel, Germania, 24105
        • Investigator site 35 - DE0490028
      • Lübeck, Germania, 23538
        • Investigator site 20 - DE0490002
      • Marburg, Germania, 35043
        • Investigator site 52 - DE0490001
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Investigator site 19 - DE0490025
      • Ulm, Germania, 89081
        • Investigator site 93 - DE0490027
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Investigator site 4 - DE0490026
  • Giappone
      • Aichi, Giappone, 480-1195
        • Investigator site 82 - JP0810046
      • Hiroshima, Giappone, 734-8551
        • Investigator site 68 - JP0810040
      • Kurume, Giappone, 830-001
        • Investigator site 69 - JP0810050
      • Kōfu, Giappone, 400-8506
        • Investigator site 66 - JP0810042
      • Okayama, Giappone, 700-8558
        • Investigator site 73 - JP0810047
      • Okayama, Giappone, 701-0192
        • Investigator site 70 - JP0810041
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Investigator site 71 - JP0810049
      • Sapporo, Giappone, 060-8648
        • Investigator site 72 - JP0810045
      • Sendai, Giappone, 980-8574
        • Investigator site 114 - JP0810067
      • Tokyo, Giappone, 113-8431
        • Investigator site 67 - JP0810043
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11525
        • Investigator site 21 - GR030004
      • Athens, Grecia, 16121
        • Investigator site 37 - GR030006
      • Athens, Grecia, 16121
        • Investigator site 54 - GR0300001
      • Chaïdári, Grecia, 12462
        • Investigator site 22 - GR030003
      • Thessaloníki, Grecia, 54643
        • Investigator site 36 - GR0300002
      • Thessaloníki, Grecia, 56429
        • Investigator site 23 - GR030005
  • India
      • Ahmedabad, India, 380016
        • Investigator site 65 - IN0910002
      • Chandigarh, India, 160012
        • Investigator site 94 - IN0910001
      • Lucknow, India, 226005
        • Investigator site 79 - IN0910004
      • Nagpur, India, 440003
        • Investigator site 80 - IN0910003
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Investigator site 85 - IL9720002
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Investigator site 95 - IT0390039
      • Firenze, Italia, 50125
        • Investigator site 38 - IT0390031
      • Genova, Italia, 16132
        • Investigator site 81 - IT0390030
      • Perugia, Italia, 06129
        • Investigator site 55 - IT0390038
      • Roma, Italia, 00167
        • Investigator site 12 - IT0390006
      • Roma, Italia, 00168
        • Investigator site 25 - IT-0390005
      • Siena, Italia, 53100
        • Investigator site 61 - IT0390040
  • Polonia
      • Katowice, Polonia, 40-081
        • Investigator site 27 - PL0480027
      • Poznań, Polonia, 60-369
        • Investigator site 86 - PL0480036
      • Rzeszów, Polonia, 35-055
        • Investigator site 28 - PL0480025
      • Wrocław, Polonia, 50-566
        • Investigator site 26 - PL0480028
      • Łódź, Polonia, 90-647
        • Investigator site 56 - PL0480032
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2GW
        • Investigator site 106 - UK0440021
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8HW
        • Investigator site 83 - UK0440022
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Investigator site 123 - UK0440037
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 011216
        • Investigator site 97 - RO0400013
      • Cluj-Napoca, Romania, 400006
        • Investigator 96 - RO0400014
      • Iaşi, Romania, 700111
        • Investigator site 98 - RO0400015
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Investigator site 109 - RS3810011
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Investigator site 110 - RS3810010
      • Niš, Serbia, 18000
        • Investigator site 105 - RS3810012
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Investigator site 104 - RS3810009
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Investigator site 62 - ES0340026
      • Barcelona, Spagna, 8036
        • Investigator site 13 - ES0340032
      • Granada, Spagna, 18016
        • Investigator site 122 - ES0340053
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Investigator site 59 - ES0340034
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Investigator site 42 - ES0340025
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Investigator site 7 - ES0340029
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Investigator site 57 - ES0340027
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Investigator site 58 - ES0340028
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Investigator site 115 - US0010086
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Investigator site 89 - US0010091
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Investigator site 124 - US0010092
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33428
        • Investigator site 1 - US0010087
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33173
        • Investigator site 90 - US0010117
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Investigator site 91 - US0010109
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Investigator site 126 - US0010090
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Investigator site 111 - US0010098
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203-1070
        • Investigator site 10 - US0010088
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Investigator site 76 - US0010096
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-1716
        • Investigator site 30 - US0010094
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Investigator site 84 - US0010089
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Investigator site 103 - US0010097
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Investigator site 125 - US0010107
      • Dripping Springs, Texas, Stati Uniti, 78620
        • Investigator site 87 - US0010084
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77008
        • Investigator site 88 - US0010114
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23502
        • Investigator site 44 - US0010106
  • Tacchino
      • Gaziantep, Tacchino, 27310
        • Investigator site 64 - TR0900020
      • Istanbul, Tacchino, 34098
        • Investigator site 63 - TR0900012
      • Istanbul, Tacchino, 34722
        • Investigator site 74 - TR0900011
  • Ucraina
      • Dnipro, Ucraina, 49074
        • Investigator site 75 - UA3800017
      • Ivano-Frankivs'k, Ucraina, 76018
        • Investigator site 29 - UA3800023
      • Kyiv, Ucraina, 04050
        • Investigator site 14 - UA3800020
      • Kyiv, Ucraina, 4209
        • Investigator site 8 - UA3800019
      • Lviv, Ucraina, 79013
        • Investigator site 43 - UA3800021
      • Zaporizhzhia, Ucraina, 69063
        • Investigator site 9 - UA3800018
  • Ungheria
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Investigator site 6 - HU0360003
      • Pécs, Ungheria, 7632
        • Investigator site 5 - HU0360001
      • Szeged, Ungheria, 6720
        • Investigator site 24 - HU0360002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Capacità di comprendere i requisiti della sperimentazione, di fornire il consenso informato scritto (incluso il consenso per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie relative alla ricerca), disponibilità e capacità di rispettare le procedure del protocollo di sperimentazione (comprese le visite di prova richieste).
  2. Il partecipante ha partecipato allo studio ARGX-113-1904 e ha completato lo studio o ha i criteri definiti per il rollover.

  3. L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi contraccettivi per coloro che partecipano a studi clinici e:

    1. Partecipanti maschi:

      I partecipanti di sesso maschile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile come descritto nel protocollo, dalla firma dell'ICF fino all'ultima dose del farmaco in studio.

    2. Partecipanti donne

Le donne in età fertile (WOCBP) devono:

  • avere un test di gravidanza sulle urine negativo al basale prima che l'IMP possa essere somministrato,
  • accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace o accettabile (come descritto nel protocollo), che dovrebbe essere mantenuto al minimo fino a dopo l'ultima dose di IMP

Criteri di esclusione:

  1. Donne in gravidanza e in allattamento e coloro che intendono rimanere incinte durante il processo.
  2. - Partecipanti con evidenza clinica di altra malattia grave significativa o partecipanti che hanno subito di recente o hanno pianificato un intervento chirurgico importante durante il periodo dello studio, o qualsiasi altra condizione, a giudizio dello sperimentatore, che potrebbe confondere i risultati dello studio o mettere il partecipante a rischio indebito.
  3. Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti dei trattamenti somministrati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: efgartigimod PH20 SC
pazienti trattati con efgartigimod PH20 SC in aggiunta al prednisone
Biologico: efgartigimod PH20 SC
Iniezione sottocutanea di efgartigimod utilizzando rHuPH20 (PH20) come potenziatore della permeazione
Droga: prednisone
Compresse orali di prednisone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti (TEAE), eventi avversi di interesse speciale (AESI) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
I tassi di incidenza sono stati calcolati come 100 × N/PYFU. PYFU = anni di follow-up. I set di dati di sicurezza includono partecipanti con Pemphigus vulgaris (PV) e Pemphigus Foliaceus (PF).
Fino a 60 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con Pemphigus vulgaris (PV) e Pemphigus Foliaceus (PF) che raggiungono CRMIN
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
CRMIN ha definito l'assenza di nuove lesioni e la completa guarigione delle lesioni consolidate mentre il partecipante riceveva prednisone a ≤10 mg/die per almeno 8 settimane.
Fino a 60 settimane
Proporzione di partecipanti con Pemphigus vulgaris (PV) che raggiungono CRMIN
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
CRMIN (remissione clinica completa sulla terapia del prednisone minima) definita come l'assenza di nuove lesioni e la completa guarigione delle lesioni consolidate mentre il partecipante riceveva prednisone a ≤10 mg/giorno per almeno 8 settimane.
Fino a 60 settimane
Tempo di DC nei partecipanti con PV e PF
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
Controllo della malattia (DC) definito come assenza di nuove lesioni e inizio della guarigione delle lesioni stabilite
Fino a 52 settimane
Tempo di CR nei partecipanti con PV e PF
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
CR (remissione clinica completa) definita come l'assenza di nuove lesioni e la guarigione completa delle lesioni stabilite
Fino a 52 settimane
È ora di CRMIN nei partecipanti con PV e PF
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
CRMIN ha definito l'assenza di nuove lesioni e la completa guarigione delle lesioni consolidate mentre il partecipante riceveva prednisone a ≤10 mg/die per almeno 8 settimane.
Fino a 52 settimane
È ora di Croff nei partecipanti con PV e PF
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
La remissione completa al largo della terapia (Croff) è definita come l'assenza di lesioni nuove e consolidate completamente guarite mentre il paziente non riceve terapia con prednisone per almeno 8 settimane.
Fino a 52 settimane
È ora di svanire dopo CRMIN nei partecipanti con PV e PF
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
CRMIN definito come definito come l'assenza di nuove lesioni e la completa guarigione delle lesioni consolidate mentre il partecipante riceveva prednisone a ≤10 mg/giorno per almeno 8 settimane.
Fino a 52 settimane
Tasso di fallimento del trattamento nei partecipanti con fotovoltaico e PF
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
L'assenza di DC con prednisone orale 1,5 mg/kg/giorno per un minimo di 3 settimane o l'assenza di DC a causa di SAE correlato al prednisone o di svasatura prima del CRMIN con conseguente ritiro del partecipante.
Fino a 52 settimane
Numero di razzi nei partecipanti con PV e PF
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
Un bagliore è definito come l'aspetto di 3 o più nuove lesioni in un periodo di 4 settimane che non guariscono spontaneamente entro 1 settimana o l'estensione, delle lesioni consolidate in un partecipante che aveva raggiunto la DC.
Fino a 60 settimane
Dose di prednisone cumulativo normalizzato nei partecipanti con fotovoltaico e PF
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
La dose di prednisone cumulativa normalizzata (NCPD, mg/kg/giorno) è l'assunzione giornaliera media di tutte le dosi di prednisone adeguate al peso ricevute durante lo studio, tenendo conto del numero di giorni nello studio
Fino a 60 settimane

Collaboratori e investigatori

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Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

25 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

25 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

22 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-1905

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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