Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van een subcutane formulering van Efgartigimod PH20 SC te beoordelen bij volwassenen met pemphigus (Vulgaris of Foliaceus) (ADDRESS+)

28 maart 2025 bijgewerkt door: argenx

Een open-label, multicenter vervolgonderzoek van ARGX-113-1904 om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Efgartigimod PH20 SC bij patiënten met pemphigus te evalueren

Dit is een prospectieve, multicenter, open-label extensie (OLE)-studie over de werkzaamheid, veiligheid, patiëntuitkomstmaten, verdraagbaarheid, immunogeniciteit, PK en PD van efgartigimod PH20 SC bij volwassen PV- of PF-deelnemers die deelnamen aan eerdere studie ARGX-113 -1904. Deze studie biedt uitbreiding van efgartigimod PH20 SC-behandeling en herbehandelingsopties voor deelnemers die zijn gerandomiseerd naar de efgartigimod PH20 SC-behandelingsarm in de studie ARGX-113-1904, en de eerste behandeling van efgartigimod PH20 SC en herbehandelingsopties voor deelnemers die waren gerandomiseerd naar placebo-arm in onderzoek ARGX-113-1904. Onderzoek ARGX-113-1905 evalueert het vermogen om prednisontherapie (verder) af te bouwen en klinische remissie (CR) zonder therapie (CRoff) te bereiken, het vermogen om CR en CR te bereiken met minimale therapie (CRmin) voor deelnemers die CRmin nog niet hadden bereikt, en het vermogen om overstraling te behandelen; en de uitkomstmaten voor de patiënt en de veiligheid, PD, PK en immunogeniciteit van efgartigimod PH20 SC gedurende de duur van het onderzoek beoordelen.

Studieduur: tot 60 weken voor deelnemers die IMP-toediening krijgen tot 52 weken en met een follow-upperiode van 8 weken na de laatste IMP-toediening

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

183

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Melbourne, Australië, 3065
        • Investigator site 92 - AU0610013
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2217
        • Investigator site 15 - AU0610006
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Investigator site 11 - AU0610007
  • Bulgarije
      • Pleven, Bulgarije, 5800
        • Investigator site 17 - BG3590012
      • Plovdiv, Bulgarije, 4000
        • Investigator site 18 - BG3590013
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • Investigator site 2 - BG3590010
      • Sofia, Bulgarije, 1510
        • Investigator site 16 - BG3590009
      • Sofia, Bulgarije, 1606
        • Investigator site 3 - BG3590011
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Investigator site 101 - CN0860017
      • Chengdu, China, 610000
        • Investigator site 107 - CN0860018
      • Chongqing, China, 400042
        • Investigator site 118 - CH0860027
      • Fuzhou, China, 35005
        • Investigator site 120 - CH0860023
      • Guangzhou, China, 510000
        • Investigator site 119 - CH0860022
      • Guangzhou, China, 51000
        • Investigator site 116 - CH0860053
      • Guanzhou, China, 510000
        • Investigator site 100 - CN0860021
      • Nanjing, China, 210042
        • Investigator site 113 - CN0860024
      • Shanghai, China, 200025
        • Investigator site 102 - CN0860020
      • Shanghai, China, 200040
        • Investigator site 99 - CN0860016
      • Wuhan, China, 430022
        • Investigator site 112 - CN0860019
      • Wuhan, China, 430022
        • Investigator site 121 - CH0860025
      • Zhengzhou, China, 450008
        • Investigator site 117 - CH0860026
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Investigator site 45 - DE0490029
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Investigator site 34 - DE0490030
      • Frankfurt am main, Duitsland, 60590
        • Investigator site 33 - DE0490024
      • Freiburg, Duitsland, 79104
        • Investigator site 53 - DE0490023
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • Investigator site 35 - DE0490028
      • Lübeck, Duitsland, 23538
        • Investigator site 20 - DE0490002
      • Marburg, Duitsland, 35043
        • Investigator site 52 - DE0490001
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Investigator site 19 - DE0490025
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Investigator site 93 - DE0490027
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Investigator site 4 - DE0490026
  • Frankrijk
      • Bobigny, Frankrijk, 93000
        • Investigator site 77 - FR0330028
      • La Tronche, Frankrijk, 38700
        • Investigator site 60 - FR0330027
      • Rouen, Frankrijk, 76031
        • Investigator site 108 - FR0330029
      • Saint-Étienne, Frankrijk, 42055
        • Investigator site 51 - FR0330026
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0159
        • Investigator site 78 - GE9950014
      • Tbilisi, Georgië, 0160
        • Investigator site 127 - GE9950030
      • Tbilisi, Georgië, 0162
        • Investigator site 32 - GE9950013
      • Tbilisi, Georgië, 0179
        • Investigator site 31 - GE9950015
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11525
        • Investigator site 21 - GR030004
      • Athens, Griekenland, 16121
        • Investigator site 37 - GR030006
      • Athens, Griekenland, 16121
        • Investigator site 54 - GR0300001
      • Chaïdári, Griekenland, 12462
        • Investigator site 22 - GR030003
      • Thessaloníki, Griekenland, 54643
        • Investigator site 36 - GR0300002
      • Thessaloníki, Griekenland, 56429
        • Investigator site 23 - GR030005
  • Hongarije
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Investigator site 6 - HU0360003
      • Pécs, Hongarije, 7632
        • Investigator site 5 - HU0360001
      • Szeged, Hongarije, 6720
        • Investigator site 24 - HU0360002
  • Indië
      • Ahmedabad, Indië, 380016
        • Investigator site 65 - IN0910002
      • Chandigarh, Indië, 160012
        • Investigator site 94 - IN0910001
      • Lucknow, Indië, 226005
        • Investigator site 79 - IN0910004
      • Nagpur, Indië, 440003
        • Investigator site 80 - IN0910003
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Investigator site 85 - IL9720002
  • Italië
      • Catania, Italië, 95123
        • Investigator site 95 - IT0390039
      • Firenze, Italië, 50125
        • Investigator site 38 - IT0390031
      • Genova, Italië, 16132
        • Investigator site 81 - IT0390030
      • Perugia, Italië, 06129
        • Investigator site 55 - IT0390038
      • Roma, Italië, 00167
        • Investigator site 12 - IT0390006
      • Roma, Italië, 00168
        • Investigator site 25 - IT-0390005
      • Siena, Italië, 53100
        • Investigator site 61 - IT0390040
  • Japan
      • Aichi, Japan, 480-1195
        • Investigator site 82 - JP0810046
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Investigator site 68 - JP0810040
      • Kurume, Japan, 830-001
        • Investigator site 69 - JP0810050
      • Kōfu, Japan, 400-8506
        • Investigator site 66 - JP0810042
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Investigator site 73 - JP0810047
      • Okayama, Japan, 701-0192
        • Investigator site 70 - JP0810041
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Investigator site 71 - JP0810049
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Investigator site 72 - JP0810045
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Investigator site 114 - JP0810067
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Investigator site 67 - JP0810043
  • Kalkoen
      • Gaziantep, Kalkoen, 27310
        • Investigator site 64 - TR0900020
      • Istanbul, Kalkoen, 34098
        • Investigator site 63 - TR0900012
      • Istanbul, Kalkoen, 34722
        • Investigator site 74 - TR0900011
  • Oekraïne
      • Dnipro, Oekraïne, 49074
        • Investigator site 75 - UA3800017
      • Ivano-Frankivs'k, Oekraïne, 76018
        • Investigator site 29 - UA3800023
      • Kyiv, Oekraïne, 04050
        • Investigator site 14 - UA3800020
      • Kyiv, Oekraïne, 4209
        • Investigator site 8 - UA3800019
      • Lviv, Oekraïne, 79013
        • Investigator site 43 - UA3800021
      • Zaporizhzhia, Oekraïne, 69063
        • Investigator site 9 - UA3800018
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40-081
        • Investigator site 27 - PL0480027
      • Poznań, Polen, 60-369
        • Investigator site 86 - PL0480036
      • Rzeszów, Polen, 35-055
        • Investigator site 28 - PL0480025
      • Wrocław, Polen, 50-566
        • Investigator site 26 - PL0480028
      • Łódź, Polen, 90-647
        • Investigator site 56 - PL0480032
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 011216
        • Investigator site 97 - RO0400013
      • Cluj-Napoca, Roemenië, 400006
        • Investigator 96 - RO0400014
      • Iaşi, Roemenië, 700111
        • Investigator site 98 - RO0400015
  • Russische Federatie
      • Chelyabinsk, Russische Federatie, 454092
        • Investigator site 40 - RU0070035
      • Ekaterinburg, Russische Federatie, 620076
        • Investigator site 41 - RU0070033
      • Kazan, Russische Federatie, 420111
        • Investigator site 48 - RU0070029
      • Krasnodar, Russische Federatie, 350020
        • Investigator site 49 - RU0070030
      • Rostov-on-Don, Russische Federatie, 344002
        • Investigator site 39 - RU0070032
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 191123
        • Investigator site 46 - RU0070031
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 197022
        • Investigator site 50 - RU0070034
      • Saratov, Russische Federatie, 410012/410028
        • Investigator site 47 - RU0070028
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Investigator site 109 - RS3810011
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Investigator site 110 - RS3810010
      • Niš, Servië, 18000
        • Investigator site 105 - RS3810012
      • Novi Sad, Servië, 21000
        • Investigator site 104 - RS3810009
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Investigator site 62 - ES0340026
      • Barcelona, Spanje, 8036
        • Investigator site 13 - ES0340032
      • Granada, Spanje, 18016
        • Investigator site 122 - ES0340053
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Investigator site 59 - ES0340034
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Investigator site 42 - ES0340025
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Investigator site 7 - ES0340029
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Investigator site 57 - ES0340027
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Investigator site 58 - ES0340028
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2GW
        • Investigator site 106 - UK0440021
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8HW
        • Investigator site 83 - UK0440022
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Investigator site 123 - UK0440037
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Investigator site 115 - US0010086
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Investigator site 89 - US0010091
    • California
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Investigator site 124 - US0010092
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33428
        • Investigator site 1 - US0010087
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33173
        • Investigator site 90 - US0010117
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Investigator site 91 - US0010109
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Investigator site 126 - US0010090
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Investigator site 111 - US0010098
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203-1070
        • Investigator site 10 - US0010088
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Investigator site 76 - US0010096
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106-1716
        • Investigator site 30 - US0010094
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Investigator site 84 - US0010089
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Investigator site 103 - US0010097
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Investigator site 125 - US0010107
      • Dripping Springs, Texas, Verenigde Staten, 78620
        • Investigator site 87 - US0010084
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77008
        • Investigator site 88 - US0010114
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23502
        • Investigator site 44 - US0010106

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vermogen om de vereisten van het onderzoek te begrijpen, om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (inclusief toestemming voor het gebruik en de openbaarmaking van onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie), bereidheid en vermogen om te voldoen aan de protocolprocedures van het onderzoek (inclusief vereiste onderzoeksbezoeken).
  2. De deelnemer nam deel aan proef ARGX-113-1904 en voltooide de studie of voldoet aan de gedefinieerde criteria voor rollover.

  3. Het gebruik van anticonceptie door mannen en vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot de methoden voor anticonceptie voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken en:

    1. Mannelijke deelnemers:

      Mannelijke deelnemers moeten ermee instemmen een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken zoals beschreven in het protocol, vanaf het ondertekenen van de ICF tot de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

    2. Vrouwelijke deelnemers

Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten:

  • een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij baseline voordat het IMP kan worden toegediend,
  • ermee instemmen een zeer effectieve of aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken (zoals beschreven in het protocol), die minimaal moet worden gehandhaafd tot na de laatste dosis IMP

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwangere vrouwen, vrouwen die borstvoeding geven en vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek.
  2. Deelnemers met klinisch bewijs van een andere significante ernstige ziekte of deelnemers die onlangs een grote operatie hebben ondergaan of hebben gepland tijdens de periode van het onderzoek, of enige andere aandoening naar de mening van de onderzoeker die de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of de deelnemer zou kunnen met onnodig risico.
  3. Bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van de toegediende behandelingen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: efgartigimod PH20 SC
patiënten die efgartigimod PH20 SC bovenop prednison kregen
Biologisch: efgartigimod PH20 SC
Subcutane injectie van efgartigimod met rHuPH20 (PH20) als permeatieversterker
Geneesmiddel: prednison
Orale prednisontabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEE), bijwerkingen van speciale interesse (AESI) en ernstige bijwerkingen (SAE)
Tijdsspanne: Tot 60 weken
De incidentiepercentages werden berekend als 100 x N/Pyfu. Pyfu = deelnemerjaren van follow-up. De veiligheidsgegevenssets omvatten deelnemers met Pemphigus vulgaris (PV) en Pemphigus foliaceus (PF).
Tot 60 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aandeel deelnemers met Pemphigus vulgaris (PV) en Pemphigus foliaceus (PF) die Crmin bereiken
Tijdsspanne: Tot 60 weken
CRMIN gedefinieerd als de afwezigheid van nieuwe laesies en volledige genezing van gevestigde laesies, terwijl de deelnemer gedurende ten minste 8 weken prednison ontving bij ≤10 mg/dag.
Tot 60 weken
Aandeel deelnemers met Pemphigus vulgaris (PV) die Crmin bereiken
Tijdsspanne: Tot 60 weken
CRMIN (complete klinische remissie op minimale prednison -therapie) gedefinieerd als de afwezigheid van nieuwe laesies en volledige genezing van gevestigde laesies, terwijl de deelnemer gedurende ten minste 8 weken prednison ontving bij ≤10 mg/dag.
Tot 60 weken
Tijd naar DC bij deelnemers met PV en PF
Tijdsspanne: Tot 52 weken
Disease Control (DC) gedefinieerd als afwezigheid van nieuwe laesies en het begin van de genezing van gevestigde laesies
Tot 52 weken
Tijd om Cr bij deelnemers met PV en PF te maken
Tijdsspanne: Tot 52 weken
CR (complete klinische remissie) gedefinieerd als de afwezigheid van nieuwe laesies en volledige genezing van gevestigde laesies
Tot 52 weken
Tijd om te crMin bij deelnemers met PV en PF
Tijdsspanne: Tot 52 weken
CRMIN gedefinieerd als de afwezigheid van nieuwe laesies en volledige genezing van gevestigde laesies, terwijl de deelnemer gedurende ten minste 8 weken prednison ontving bij ≤10 mg/dag.
Tot 52 weken
Tijd om te croven bij deelnemers met PV en PF
Tijdsspanne: Tot 52 weken
Volledige remissie van therapie (CROFT) wordt gedefinieerd als de afwezigheid van nieuwe en gevestigde laesies volledig genas, terwijl de patiënt gedurende ten minste 8 weken geen prednison -therapie ontvangt.
Tot 52 weken
Tijd om te flare na CRMIN bij deelnemers met PV en PF
Tijdsspanne: Tot 52 weken
CRMIN gedefinieerd als gedefinieerd als de afwezigheid van nieuwe laesies en volledige genezing van gevestigde laesies, terwijl de deelnemer gedurende ten minste 8 weken prednison ontving bij ≤10 mg/dag.
Tot 52 weken
Falen van de behandeling bij deelnemers met PV en PF
Tijdsspanne: Tot 52 weken
De afwezigheid van DC met orale prednison 1,5 mg/kg/dag gedurende minimaal 3 weken, of afwezigheid van DC als gevolg van prednison-gerelateerde SAE, of flare voordat CRMIN resulteert in terugtrekking van de deelnemer.
Tot 52 weken
Aantal fakkels bij deelnemers met PV en PF
Tijdsspanne: Tot 60 weken
Een flare wordt gedefinieerd als het verschijnen van 3 of meer nieuwe laesies in een periode van 4 weken die niet spontaan genezen binnen 1 week of de uitbreiding, van gevestigde laesies in een deelnemer die DC had bereikt.
Tot 60 weken
Genormaliseerde cumulatieve prednison dosis bij deelnemers met PV en PF
Tijdsspanne: Tot 60 weken
Genormaliseerde cumulatieve prednison-dosis (NCPD, mg/kg/dag) is de gemiddelde dagelijkse inname van alle door gewicht gecorrigeerde prednison-doses die tijdens het onderzoek zijn ontvangen, rekening houdend met het aantal dagen in de studie
Tot 60 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 maart 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-1905

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pemphigus Vulgaris

Klinische onderzoeken op efgartigimod PH20 SC

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Macedonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren