Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af en subkutan formulering af Efgartigimod PH20 SC hos voksne med Pemphigus (Vulgaris eller Foliaceus) (ADDRESS+)

28. marts 2025 opdateret af: argenx

Et åbent, multicenter, opfølgningsforsøg af ARGX-113-1904 for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Efgartigimod PH20 SC hos patienter med Pemphigus

Dette er et prospektivt, multicenter, open label extension (OLE) forsøg på effektivitet, sikkerhed, patientresultatmål, tolerabilitet, immunogenicitet, PK og PD af efgartigimod PH20 SC hos voksne PV- eller PF-deltagere, som deltog i det forudgående forsøg ARGX-113 -1904. Dette forsøg giver udvidelse af efgartigimod PH20 SC behandlings- og genbehandlingsmuligheder for deltagere, der er blevet randomiseret til efgartigimod PH20 SC behandlingsarm i forsøget ARGX-113-1904, og den første behandling af efgartigimod PH20 SC og genbehandlingsmuligheder for deltagere, der var blevet randomiseret til placeboarm i forsøget ARGX-113-1904. Forsøg ARGX-113-1905 evaluerer evnen til (yderligere) at nedtrappe prednisonterapi og opnå klinisk remission (CR) off-terapi (CRoff), evnen til at opnå CR og CR på minimal terapi (CRmin) for deltagere, der endnu ikke havde opnået CRmin, og evnen til at behandle flare; og vurdere patientresultatmål og sikkerheden, PD, PK og immunogenicitet af efgartigimod PH20 SC i løbet af forsøget.

Studievarighed: Op til 60 uger for deltagere, der modtager IMP-administration i op til 52 uger og med en opfølgningsperiode på 8 uger efter sidste IMP-administration

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

183

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3065
        • Investigator site 92 - AU0610013
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2217
        • Investigator site 15 - AU0610006
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Investigator site 11 - AU0610007
  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien, 5800
        • Investigator site 17 - BG3590012
      • Plovdiv, Bulgarien, 4000
        • Investigator site 18 - BG3590013
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Investigator site 2 - BG3590010
      • Sofia, Bulgarien, 1510
        • Investigator site 16 - BG3590009
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • Investigator site 3 - BG3590011
  • Den Russiske Føderation
      • Chelyabinsk, Den Russiske Føderation, 454092
        • Investigator site 40 - RU0070035
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620076
        • Investigator site 41 - RU0070033
      • Kazan, Den Russiske Føderation, 420111
        • Investigator site 48 - RU0070029
      • Krasnodar, Den Russiske Føderation, 350020
        • Investigator site 49 - RU0070030
      • Rostov-on-Don, Den Russiske Føderation, 344002
        • Investigator site 39 - RU0070032
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191123
        • Investigator site 46 - RU0070031
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 197022
        • Investigator site 50 - RU0070034
      • Saratov, Den Russiske Føderation, 410012/410028
        • Investigator site 47 - RU0070028
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • Investigator site 106 - UK0440021
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8HW
        • Investigator site 83 - UK0440022
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Investigator site 123 - UK0440037
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Investigator site 115 - US0010086
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Investigator site 89 - US0010091
    • California
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Investigator site 124 - US0010092
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33428
        • Investigator site 1 - US0010087
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33173
        • Investigator site 90 - US0010117
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Investigator site 91 - US0010109
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Investigator site 126 - US0010090
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Investigator site 111 - US0010098
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203-1070
        • Investigator site 10 - US0010088
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Investigator site 76 - US0010096
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106-1716
        • Investigator site 30 - US0010094
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Investigator site 84 - US0010089
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Investigator site 103 - US0010097
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Investigator site 125 - US0010107
      • Dripping Springs, Texas, Forenede Stater, 78620
        • Investigator site 87 - US0010084
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77008
        • Investigator site 88 - US0010114
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23502
        • Investigator site 44 - US0010106
  • Frankrig
      • Bobigny, Frankrig, 93000
        • Investigator site 77 - FR0330028
      • La Tronche, Frankrig, 38700
        • Investigator site 60 - FR0330027
      • Rouen, Frankrig, 76031
        • Investigator site 108 - FR0330029
      • Saint-Étienne, Frankrig, 42055
        • Investigator site 51 - FR0330026
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Investigator site 78 - GE9950014
      • Tbilisi, Georgien, 0160
        • Investigator site 127 - GE9950030
      • Tbilisi, Georgien, 0162
        • Investigator site 32 - GE9950013
      • Tbilisi, Georgien, 0179
        • Investigator site 31 - GE9950015
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11525
        • Investigator site 21 - GR030004
      • Athens, Grækenland, 16121
        • Investigator site 37 - GR030006
      • Athens, Grækenland, 16121
        • Investigator site 54 - GR0300001
      • Chaïdári, Grækenland, 12462
        • Investigator site 22 - GR030003
      • Thessaloníki, Grækenland, 54643
        • Investigator site 36 - GR0300002
      • Thessaloníki, Grækenland, 56429
        • Investigator site 23 - GR030005
  • Indien
      • Ahmedabad, Indien, 380016
        • Investigator site 65 - IN0910002
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Investigator site 94 - IN0910001
      • Lucknow, Indien, 226005
        • Investigator site 79 - IN0910004
      • Nagpur, Indien, 440003
        • Investigator site 80 - IN0910003
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Investigator site 85 - IL9720002
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Investigator site 95 - IT0390039
      • Firenze, Italien, 50125
        • Investigator site 38 - IT0390031
      • Genova, Italien, 16132
        • Investigator site 81 - IT0390030
      • Perugia, Italien, 06129
        • Investigator site 55 - IT0390038
      • Roma, Italien, 00167
        • Investigator site 12 - IT0390006
      • Roma, Italien, 00168
        • Investigator site 25 - IT-0390005
      • Siena, Italien, 53100
        • Investigator site 61 - IT0390040
  • Japan
      • Aichi, Japan, 480-1195
        • Investigator site 82 - JP0810046
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Investigator site 68 - JP0810040
      • Kurume, Japan, 830-001
        • Investigator site 69 - JP0810050
      • Kōfu, Japan, 400-8506
        • Investigator site 66 - JP0810042
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Investigator site 73 - JP0810047
      • Okayama, Japan, 701-0192
        • Investigator site 70 - JP0810041
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Investigator site 71 - JP0810049
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Investigator site 72 - JP0810045
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Investigator site 114 - JP0810067
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Investigator site 67 - JP0810043
  • Kalkun
      • Gaziantep, Kalkun, 27310
        • Investigator site 64 - TR0900020
      • Istanbul, Kalkun, 34098
        • Investigator site 63 - TR0900012
      • Istanbul, Kalkun, 34722
        • Investigator site 74 - TR0900011
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Investigator site 101 - CN0860017
      • Chengdu, Kina, 610000
        • Investigator site 107 - CN0860018
      • Chongqing, Kina, 400042
        • Investigator site 118 - CH0860027
      • Fuzhou, Kina, 35005
        • Investigator site 120 - CH0860023
      • Guangzhou, Kina, 510000
        • Investigator site 119 - CH0860022
      • Guangzhou, Kina, 51000
        • Investigator site 116 - CH0860053
      • Guanzhou, Kina, 510000
        • Investigator site 100 - CN0860021
      • Nanjing, Kina, 210042
        • Investigator site 113 - CN0860024
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Investigator site 102 - CN0860020
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Investigator site 99 - CN0860016
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Investigator site 112 - CN0860019
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Investigator site 121 - CH0860025
      • Zhengzhou, Kina, 450008
        • Investigator site 117 - CH0860026
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40-081
        • Investigator site 27 - PL0480027
      • Poznań, Polen, 60-369
        • Investigator site 86 - PL0480036
      • Rzeszów, Polen, 35-055
        • Investigator site 28 - PL0480025
      • Wrocław, Polen, 50-566
        • Investigator site 26 - PL0480028
      • Łódź, Polen, 90-647
        • Investigator site 56 - PL0480032
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 011216
        • Investigator site 97 - RO0400013
      • Cluj-Napoca, Rumænien, 400006
        • Investigator 96 - RO0400014
      • Iaşi, Rumænien, 700111
        • Investigator site 98 - RO0400015
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Investigator site 109 - RS3810011
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Investigator site 110 - RS3810010
      • Niš, Serbien, 18000
        • Investigator site 105 - RS3810012
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Investigator site 104 - RS3810009
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Investigator site 62 - ES0340026
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Investigator site 13 - ES0340032
      • Granada, Spanien, 18016
        • Investigator site 122 - ES0340053
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Investigator site 59 - ES0340034
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Investigator site 42 - ES0340025
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Investigator site 7 - ES0340029
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Investigator site 57 - ES0340027
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Investigator site 58 - ES0340028
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Investigator site 45 - DE0490029
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Investigator site 34 - DE0490030
      • Frankfurt am main, Tyskland, 60590
        • Investigator site 33 - DE0490024
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Investigator site 53 - DE0490023
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Investigator site 35 - DE0490028
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Investigator site 20 - DE0490002
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Investigator site 52 - DE0490001
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Investigator site 19 - DE0490025
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Investigator site 93 - DE0490027
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Investigator site 4 - DE0490026
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49074
        • Investigator site 75 - UA3800017
      • Ivano-Frankivs'k, Ukraine, 76018
        • Investigator site 29 - UA3800023
      • Kyiv, Ukraine, 04050
        • Investigator site 14 - UA3800020
      • Kyiv, Ukraine, 4209
        • Investigator site 8 - UA3800019
      • Lviv, Ukraine, 79013
        • Investigator site 43 - UA3800021
      • Zaporizhzhia, Ukraine, 69063
        • Investigator site 9 - UA3800018
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Investigator site 6 - HU0360003
      • Pécs, Ungarn, 7632
        • Investigator site 5 - HU0360001
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Investigator site 24 - HU0360002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Evne til at forstå kravene til forsøget, at give skriftligt informeret samtykke (herunder samtykke til brug og videregivelse af forskningsrelaterede sundhedsoplysninger), vilje og evne til at overholde forsøgsprotokolprocedurerne (herunder påkrævede forsøgsbesøg).
  2. Deltageren deltog i forsøget ARGX-113-1904 og gennemførte undersøgelsen eller har de definerede kriterier for rollover.

  3. Præventionsbrug af mænd og kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske forsøg og:

    1. Mandlige deltagere:

      Mandlige deltagere skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode som beskrevet i protokollen, fra underskrivelse af ICF til den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

    2. Kvindelige deltagere

Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal:

  • have en negativ uringraviditetstest ved baseline, før IMP kan administreres,
  • accepterer at bruge en yderst effektiv eller acceptabel præventionsmetode (som beskrevet i protokollen), som bør opretholdes på minimum indtil efter den sidste dosis IMP

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravide og ammende kvinder og dem, der har til hensigt at blive gravide under forsøget.
  2. Deltagere med klinisk evidens for anden betydelig alvorlig sygdom eller deltagere, der for nylig har gennemgået eller har planlagt en større operation i løbet af forsøgsperioden, eller enhver anden tilstand efter investigators mening, der kunne forvirre resultaterne af forsøget eller sætte deltageren med unødig risiko.
  3. Kendt overfølsomhed over for en hvilken som helst af komponenterne i de administrerede behandlinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: efgartigimod PH20 SC
patienter, der får efgartigimod PH20 SC oven på prednison
Biologisk: efgartigimod PH20 SC
Subkutan injektion af efgartigimod under anvendelse af rHuPH20 (PH20) som permeationsforstærker
Medicin: prednison
Orale prednison tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsvækst Bivirkninger (TEAE), bivirkninger af særlig interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 60 uger
Forekomsten blev beregnet som 100 × N/Pyfu. Pyfu = deltagerår af opfølgning. Sikkerhedsdatasættene inkluderer deltagere med Pemphigus vulgaris (PV) og Pemphigus Foliaceus (PF).
Op til 60 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med Pemphigus vulgaris (PV) og Pemphigus Foliaceus (PF), der opnår crmin
Tidsramme: Op til 60 uger
CRMIN definerede som fraværet af nye læsioner og fuldstændig heling af etablerede læsioner, mens deltageren modtog prednison ved ≤10 mg/dag i mindst 8 uger.
Op til 60 uger
Andel af deltagere med Pemphigus vulgaris (PV), der opnår crmin
Tidsramme: Op til 60 uger
CRMIN (komplet klinisk remission på minimal prednisonbehandling) defineret som fraværet af nye læsioner og fuldstændig heling af etablerede læsioner, mens deltageren modtog prednison ved ≤10 mg/dag i mindst 8 uger.
Op til 60 uger
Tid til DC hos deltagere med PV og PF
Tidsramme: Op til 52 uger
Sygdomskontrol (DC) defineret som fravær af nye læsioner og starten af ​​heling af etablerede læsioner
Op til 52 uger
Tid til CR hos deltagere med PV og PF
Tidsramme: Op til 52 uger
CR (komplet klinisk remission) defineret som fraværet af nye læsioner og fuldstændig heling af etablerede læsioner
Op til 52 uger
Tid til crmin hos deltagere med PV og PF
Tidsramme: Op til 52 uger
CRMIN definerede som fraværet af nye læsioner og fuldstændig heling af etablerede læsioner, mens deltageren modtog prednison ved ≤10 mg/dag i mindst 8 uger.
Op til 52 uger
Tid til at slå i deltagere med PV og PF
Tidsramme: Op til 52 uger
Komplet remission fra terapi (CROFF) defineres som fraværet af nye og etablerede læsioner helt helet, mens patienten ikke får nogen prednisonbehandling i mindst 8 uger.
Op til 52 uger
Tid til at blusse efter crmin hos deltagere med PV og PF
Tidsramme: Op til 52 uger
CRMIN defineret som defineret som fraværet af nye læsioner og fuldstændig heling af etablerede læsioner, mens deltageren modtog prednison ved ≤10 mg/dag i mindst 8 uger.
Op til 52 uger
Behandlingssvigt hos deltagere med PV og PF
Tidsramme: Op til 52 uger
Fraværet af DC med oral prednison 1,5 mg/kg/dag i mindst 3 uger eller fravær af DC på grund af prednisonrelateret SAE eller opblussen før CRMIN, hvilket resulterede i tilbagetrækning af deltageren.
Op til 52 uger
Antal blusser hos deltagere med PV og PF
Tidsramme: Op til 60 uger
En flare defineres som udseendet af 3 eller flere nye læsioner i en 4-ugers periode, der ikke heles spontant inden for 1 uge eller forlængelsen af ​​etablerede læsioner i en deltager, der havde opnået DC.
Op til 60 uger
Normaliserede kumulative prednisondosis hos deltagere med PV og PF
Tidsramme: Op til 60 uger
Normaliseret kumulativ prednisondosis (NCPD, Mg/kg/dag) er det gennemsnitlige daglige indtag af alle vægtjusterede prednisondoser, der er modtaget under undersøgelsen, under hensyntagen til antallet af dage i studiet
Op til 60 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

25. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

22. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-113-1905

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pemphigus Vulgaris

Kliniske forsøg med efgartigimod PH20 SC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner