Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus HTD1801:stä aikuisilla henkilöillä, joilla on primaarinen sapen kolangiitti (PRONTO-PBC)

keskiviikko 27. maaliskuuta 2024 päivittänyt: HighTide Biopharma Pty Ltd

Vaiheen 2 avoin etiketti, HTD1801:n (BUDCA) käsitetutkimus aikuispotilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti (PBC) ja riittämätön vaste standardihoitoon - PRONTO-PBC

Tämän avoimen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida HDT1801:n (BUDCA) turvallisuutta ja siedettävyyttä 12 viikon ajan aikuisilla henkilöillä, joilla on PBC ja jotka eivät ole saaneet riittävää vastetta tavanomaiseen hoitoon. Riittämätön vaste määritellään jatkuvasti kohonneeksi seerumin alkalisen fosfataasin arvoksi, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 1,5 kertaa normaalin yläraja testilaboratoriossa huolimatta siitä, että UDCA:ta (ursodeoksikoolihappoa) on käytetty riittävinä normaaleina annoksina 13-15 mg. /kg vähintään 6 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Schiff Center for Liver Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
        • Piedmont Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Health Services
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
        • Northshore University Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02905
        • University GI
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Baylor Research Institute
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • The Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Yhdysvallat, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23226
        • Bon Secours Liver Institute of Richmond
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Liver Institute Northwest

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla on potilashistorian vahvistama kliininen PBC-diagnoosi, joka on American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) -käytäntöjen mukainen ja joka on vahvistettu kahdella seuraavista kolmesta kriteeristä:

    1. Biokemialliset todisteet kolestaasista ja kohonneesta ALP-aktiivisuudesta
    2. Antimitokondriaalisen vasta-aineen (AMA) läsnäolo
    3. Histopatologiset todisteet ei-suppuratiivisesta kolangiitista ja pienten tai keskikokoisten sappitiehyiden tuhoutumisesta, jos biopsia suoritetaan Huomautus: historiallisia AMA- ja maksabiopsiatietoja voidaan käyttää, mutta ne on kirjattava lähdedokumentaatioon.
  • On ottanut vakaan, riittävän annoksen vähintään (13-15 mg/kg/vrk) UDCA:ta vähintään 6 kuukauden ajan seerumin ALP:n ollessa vähintään ≥1,5 × ULN milloin tahansa sen jälkeen, kun hän on ollut UDCA:ta yli 6 kuukautta (historiallinen arvo) ja Screeningissä. Jos historiallinen ALP on saatu alle 6 kuukautta ennen tutkimuksen aloittamista osana normaalia hoitoa, kohde voidaan seuloa ja toinen ALP-arvo tulee saada osana seulontaa. Välillä on oltava vähintään 4 viikkoa ALP-arvojen ja ALP-arvojen on oltava ≥1,5 × ULN
  • Jos potilas käyttää kolestramiinia tai muuta sappihappoa sitovaa ainetta kutinaan, hänen tulee olla vakaalla annoksella enintään kerran päivässä vähintään 8 viikon ajan ennen lähtötilannekäyntiä. Hänen tulee olla halukas ja kyettävä ottamaan kolestyramiinia vähintään 2 tuntia ennen tai jälkeen tutkimuslääkityksen
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja tutkimukseen osallistuvien miesten on joko suostuttava käyttämään vähintään kahta hyväksyttyä ehkäisymenetelmää tai pidättäydyttävä täysin seksuaalisesta kanssakäymisestä, jos tämä on heidän tavanomainen ja suosima elämäntapansa, koko tutkimuksen ajan ja kolmen kuukauden kuluttua tutkimuslääkkeen lopettamisesta. Postmenopausaalisilla naisilla on oltava asianmukaiset asiakirjat
  • Pystyy antamaan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Hallitsematon samanaikainen autoimmuunihepatiitti (AIH). Potilaalla ei saa olla enempää kuin 5 mg päivässä prednisonia (tai vastaavaa annosta muita kortikosteroideja) tai enintään 150 mg atsatiopriinia päivässä vakaina annoksina ja seerumin ALAT-arvon tulee olla ≤ 5 × ULN. Kontrolloidun AIH:n omaavien koehenkilöiden ilmoittautuminen rajoitetaan yhteensä viiteen koehenkilöön.
  • Alkoholin tai päihteiden väärinkäytön historia
  • Aikaisempi maksansiirto tai tällä hetkellä maksansiirto
  • Krooninen virushepatiitti, tyyppi B tai C
  • Verihiutalemäärä ≤150 000/mm3, albumiini <3,0 g/dl, kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,2, tai sinulla on ollut askites tai enkefalopatia tai suonitulehdus
  • Kokonaisbilirubiini > 1,3 × ULN, ellei koehenkilöllä ole Gilbertin syndrooma. Jos koehenkilön kokonaisbilirubiini on kohonnut Gilbertin oireyhtymän vuoksi, suoran bilirubiinin tulee olla <0,3 mg/dl.
  • Hemoglobiini <10 g/dl miehille tai naisille
  • Seerumin TSH-taso <0,1 tai >10 u/ml (potilas voidaan seuloa uudelleen, jos hyper- tai hypotyreoosi on korjattu)
  • Munuaisten vajaatoiminta, jossa eGFR <60 ml/min (CKD-vaiheet 3, 4 tai 5)
  • Ihmisen immuunikatovirus (HIV)-1 tai HIV-2-infektio historian perusteella
  • Glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin (G6PD) puutos
  • Pahanlaatuinen kasvain viimeisten 2 vuoden aikana tai meneillään oleva muu pahanlaatuinen syöpä kuin tyvisolusyöpä tai leikattu noninvasiivinen ihon okasolusyöpä
  • Aktiiviset, vakavat infektiot, jotka vaativat parenteraalista antibiootti- tai sienilääkitystä 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Suuri kirurginen toimenpide 30 päivän sisällä seulonnasta tai aiemmasta kiinteän elimen siirrosta
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Nykyinen tai odotettu hoito sädehoidolla, sytotoksisilla kemoterapeuttisilla aineilla ja immuunijärjestelmää säätelevillä aineilla (kuten interleukiinit, interferonit)
  • Sairaudet, jotka voivat johtaa seerumin ALP-aktiivisuuden lisääntymiseen muista lähteistä kuin sappijärjestelmästä (esim. Pagetin luutauti, osteomalasia)
  • Allergia kliinisen tutkimuksen materiaalille tai sen komponenteille
  • Hän on saanut kokeellisia lääkkeitä 28 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Betsafibraatin tai fenofibraatin käyttö 28 päivän sisällä ennen ensimmäistä IP-annostuspäivää
  • Obetikolihapon (OCA) käyttö 28 päivän sisällä ennen ensimmäistä IP-annostuspäivää
  • Kaikki muut kliinisesti merkittävät häiriöt tai aikaisempi hoito, jotka tutkijan mielestä tekisivät tutkittavan sopimattoman tutkimukseen tai eivät pysty noudattamaan annostelu- ja protokollavaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoin etiketti
HTD1801 (BUDCA) 250 mg tabletit. Annostetaan 1000 mg kahdesti vuorokaudessa ruoan kanssa.
Lääke: HTD1801 (BUDCA)
HTD1801 (BUDCA) 250 mg tabletit. Annostus 1000 mg kahdesti vuorokaudessa ruoan kanssa 12 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Alkalisen fosfataasin (ALP) prosentuaalinen muutos viikolla 12 verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12

Arvioida HTD1801:n vaikutuksia seerumin ALP-arvoon aikuisilla PBC-potilailla, jotka ovat kokeneet riittämättömän vasteen tavanomaiseen hoitoon.

Riittämättömäksi vasteeksi määritellään ALP ≥ 1,5 × normaalin yläraja (ULN), vaikka ursodeoksikoolihappoa (UDCA) on käytetty riittävinä annoksina vähintään 6 kuukauden ajan. ALP:n lasku merkitsee parannusta.
Lähtötilanne viikkoon 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisbilirubiinin muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
Arvioida HTD1801:n vaikutuksia seerumin kolestaasimarkkereihin. Kokonaisbilirubiinin väheneminen edustaa parannusta kolestaasin merkkiaineessa.
Lähtötilanne viikkoon 12
Seerumin gammaglutamyylitransferaasin (GGT) muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
Arvioida HTD1801:n vaikutuksia seerumin kolestaasimarkkereihin. GGT:n lasku merkitsee kolestaasin merkkiaineen paranemista.
Lähtötilanne viikkoon 12
Seerumin kokonaiskolesterolin muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
Arvioida HTD1801:n vaikutuksia seerumin lipideihin. Kokonaiskolesterolin lasku merkitsee seerumin lipidien paranemista.
Lähtötilanne viikkoon 12
Immunoglobuliini M:n (IgM) muutos lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
Arvioida HTD1801:n vaikutuksia seerumin tulehduksen markkereihin. IgM:n väheneminen edustaa parannusta tulehduksen merkkiaineessa.
Lähtötilanne viikkoon 12
Muutos GLOBE-pisteissä lähtötilanteen ja viikon 12 välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
GLOBE-pistemäärä on validoitu riskinarviointityökalu, joka antaa arvion PBC-potilaiden eloonjäämisestä ilman siirtoa. Sen on kehittänyt GLOBAL PBC Study Group Cox-regressiomallilla yli 4 000 PBC-potilaalla. Alempi GLOBE-pistemäärä ennustaa pienemmän riskin. Se lasketaan käyttämällä ikää ja ALP-tasoja, kokonaisbilirubiinia, verihiutaleita ja albumiinia.
Lähtötilanne viikkoon 12
Muutos kutinassa kutina visuaalisella analogisella pistemäärällä (VAS) mitattuna lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12.
Pruritus Visual Analog Scale (VAS) on itseraportoitu laite kutinan voimakkuuden mittaamiseen 24 tunnin palautusjaksolla. Koehenkilöitä pyydettiin arvioimaan kutinansa keskimääräinen voimakkuus 10 cm:n vaakaviivalla, joka vaihteli 0 cm:stä (ei kutinaa) 10 cm:iin (pahin kuviteltavissa oleva kutina). Pruritus VAS:n väheneminen merkitsee kutinan voimakkuuden paranemista.
Lähtötilanne viikkoon 12.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

HighTide Biopharma Pty Ltd

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Adrian DiBisceglie, MD, HighTide Therapeutics Biopharma Pty.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 27. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. toukokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. lokakuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 27. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HTD1801.PCT013

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sappiteiden sairaudet

Kliiniset tutkimukset HTD1801 (BUDCA)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kuwait

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa